自体生成CAR-T疗法成医药领域的新兴赛道，国内外药企争相布局

近年来，自体生成CAR-T疗法在医药领域异军突起，成为备受瞩目的新兴赛道。众多国内外药企纷纷在此布局，为该领域的发展注入了强大动力。

CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是在体外利用基因工程的方法修饰患者外周血T细胞，赋予T细胞靶向识别肿瘤细胞表面抗原的特性，经体外扩增培养后回输到患者体内进行治疗肿瘤的方法。CAR-T细胞可表达识别肿瘤细胞表面抗原的合成受体并杀死肿瘤细胞。而自体生成CAR-T疗法在此基础上更进一步，具有一定的优势。传统CAR-T细胞疗法需要从患者身上采集T细胞，在体外进行基因改造和扩增，这一过程不仅耗时耗力，成本高昂，还可能面临细胞质量不稳定等问题。据相关数据显示，传统CAR-T疗法的制备时间通常需要数周，成本高达数十万美元。相比之下，自体生成CAR-T疗法有望在体内直接实现T细胞的改造和激活，大大简化了治疗流程，缩短了治疗周期，降低了治疗成本。

数据显示，CAR-T市场预计到2032年将达到885亿美元的规模。随着技术的不断成熟和应用范围的扩大，自体生成CAR-T疗法的市场潜力更是不可估量。在肿瘤治疗领域，它为众多癌症患者带来了新的希望；在自身免疫性疾病治疗方面，也展现出了巨大的发展潜力。

随着自体生成CAR-T疗法成医药领域的新兴赛道，国外药企动作频频。2025年6月30日，艾伯维宣布将以21亿美元现金收购CapstanTherapeutics。Capstan主打的是一种正在重塑免疫治疗逻辑的技术路径，在体内直接制造CAR-T细胞。其核心项目CPTX2309是一款基于mRNA和肝脏去靶向脂质纳米颗粒(tLNP)的体内CAR-T疗法，专注于治疗B细胞介导的自身免疫病。与传统CAR-T需要采血、体外改造和淋巴耗竭不同，CPTX2309直接将编码CAR的mRNA精准递送至体内CD8+T细胞，短暂“编程”其清除B细胞，随后表达衰退，降低长期免疫激活风险。目前，该项目已进入I期临床。对艾伯维来说，这不仅是押注一个项目，更是在提前锁定一种可能主导未来的免疫编程平台。

此前，阿斯利康也在2025年3月中旬宣布以10亿美元收购EsoBiotech，押注基于慢病毒载体(ENaBL)的体内细胞疗法，EsoBiotech进展较快的项目ESO-T01是一款体内BCMACAR-T疗法，年初刚刚完成一项IIT研究的头例患者给药。

国内药企也不甘落后。云顶新耀近日宣布，其基于自主研发的靶向LNP(tLNP)系统开发的自体生成CAR-T项目，可用于治疗肿瘤和自身免疫性疾病，已取得多项临床前验证。目前，云顶新耀已建立一种稳定的偶联方法，确保偶联效率的一致性和高效性，并筛选出可有效引导CAR在T细胞中特异且高效表达的靶向分子。在人源化小鼠肿瘤模型中，该疗法已实现有效的肿瘤细胞清除；在非人灵长类动物(猴)模型中，也已验证T细胞的高效转染、CAR的表达以及B细胞的清除效果。公司预计在今年诞生头个自体生成CAR-T临床前候选药物。

值得一提的是，自体生成CAR-T疗法虽然前景被看好，但目前仍面临一些技术挑战，如工程病毒和合成遗传物质等治疗成分的大规模生产问题，以及安全性方面的考量，包括防止脱靶转导、控制细胞因子释放综合征和神经毒性等，但随着国内外药企的积极布局和研发投入，未来发展前景广阔。

（信息来源：制药网）