近日，Variational AI公司宣布，与默沙东实验室达成合作，将利用Variational AI的Enki生成式人工智能（AI）平台，设计创新和选择性小分子药物。
该公司的Enki技术平台基于生成式AI算法，旨在简化创新分子结构的生成。与根据用户的文字要求生成定制全新图像的生成式AI平台DALL-E和Midjourney相似，研究人员只需要提供化合物的目标产品特征（target product profile，TPP），包括靶点、脱靶效应等对小分子化合物的要求，Enki技术平台就可以生成符合TPP要求的创新、具选择性，可以合成的小分子结构。它们具有成为先导化合物的潜力。
“AI在药物发现方面的应用正在加速，”Variational AI公司首席执行官Handol Kim先生说，“利用Enki技术平台，化学家不需要开发自己的生成式AI模型，只需要提供TPP就可以在几天内获得多样化、具选择性、可合成的创新小分子结构，让他们可以迅速进入先导化合物优化阶段。”
（信息来源：药明康德）
阿斯利康宣布与泰州市医药高新区签署新产线投资合作协议
1月26日，在泰州举办的首届“三高三慢”综合防治产业大会上，阿斯利康宣布与泰州市医药高新区正式签署新产线投资合作协议，增资1.9亿元人民币建设安达释新产线。
此举是阿斯利康为中国市场生产最近获批的糖尿病药物扩张计划的一部分。
加入糖尿病市场争夺战
据介绍，泰州基地是阿斯利康糖尿病产品全球生产供应基地，预计年产值将达到100亿元人民币。阿斯利康的拳头产品安达唐（达格列净）也在泰州基地生产，该产品2024年在中国的销售额有望突破10亿美元，超过泰瑞沙成为阿斯利康的第一大品种。
据阿斯利康援引的数据显示，当前我国心血管疾病的患病人数达3.3亿，慢性肾脏病患病人群1.2亿，糖尿病患病人群1.41亿，其中，29%以上的患者存在“三高”其中两项及以上危险因素并存现象，导致发生严重心血管事件的风险成倍增加，这将会进一步加重患者的经济负担。
安达释则是阿斯利康2023年11月22日在中国正式获批上市的一款新型2型糖尿病复方制剂——达格列净二甲双胍缓释片，结合了达格列净（SGLT2抑制剂）以及盐酸二甲双胍缓释片两种作用机制互补的抗高血糖药物，也是目前中国唯一一个每日服用一次、固定剂量的SGLT2抑制剂和盐酸二甲双胍缓释剂的复方制剂。
阿斯利康泰州生产供应基地于2014年投入使用，总投资约3亿美元。2022年，阿斯利康宣布增资近2700万美元在泰州建设降糖专利药物安达唐生产线。目前，生产线已建设完成，年产能超过20亿片，年产值预计超过100亿人民币。
此次扩张符合阿斯利康的更广泛战略，即加强其在中国医药市场的影响力，并为解决糖尿病带来的医疗保健挑战做出贡献。
加码中国区
自1993年进入中国市场以来，阿斯利康始终致力于创新和医疗保健进步，逾20亿美元的巨额投资以及近40个创新药物的推出凸显了其对中国市场的专注。
2022年，阿斯利康在中国的销售额达到45亿美元，约占其全球销售额的13%。通过此次新投资，阿斯利康旨在进一步巩固其地位，并为中国的医疗保健解决方案做出贡献。
在去年11月举行的进博会上，阿斯利康宣布达成多项重磅合作，持续加码在华投资。
进博会首日，阿斯利康与江苏省达成多项签约合作，宣布计划在无锡投资近4亿美元建设小分子药物新工厂，预计未来在国内上市的小分子药物将在无锡新工厂实现从制剂到包装，并供应国内及海外市场。
此外，阿斯利康还与无锡高新区、无锡市大数据集团、零氪科技、智众医疗就无锡智慧城市健康大数据展开战略合作。
阿斯利康还与无锡产业发展集团、无锡国家高新技术产业开发区三方共同发起的无锡iCampus基金，将对北京深纳普思进行股权投资，并助力其在无锡开展糖尿病诊疗的全市模式，后续阿斯利康还将支持助力该公司产品出海。
除与江苏省企业展开密集合作外，阿斯利康还与山东省达成多项签约，正式启动青岛吸入气雾剂生产供应基地二期项目。2023年，阿斯利康不断增资阿斯利康青岛吸入气雾剂生产基地项目，总投资已达7亿美元。
（信息来源：药智新闻）
赛诺菲达成新合作：提升疗效的同时降低细胞因子治疗毒性
近日，Synthekine宣布与赛诺菲（Sanofi）开展全球合作，开发用于治疗炎症性疾病的IL-10受体激动剂并将其商业化。此次合作将重点推进Synthekine优化IL-10的多种方法，目标是开发出能扩大治疗指数的选择性激动剂。
Synthekine是一家专注于工程化细胞因子疗法的公司，利用细胞因子的潜力开发选择性免疫疗法，旨在改善癌症和炎症性疾病的治疗模式。通过对细胞因子结构和功能的深入了解，该公司设计出了既能释放细胞因子全部疗效潜力，又能避免其相关毒性的疗法。Synthekine在多个蛋白质工程平台上应用细胞因子部分激动原理和免疫学特异性，构建了一个广泛而深入的候选产品管线。这些新型免疫疗法包括改良的细胞因子、细胞因子增强细胞疗法和替代性细胞因子激动剂。
IL-10是一种重要的免疫调节细胞因子，过去曾被用作免疫抑制剂，并因此吸引了大量临床关注。然而，重组人源IL-10的临床研究在取得良好疗效的同时，也显示出了剂量限制性毒性，部分原因是IL-10对各种免疫细胞具有多效性活性。Synthekine正在利用IL-10的免疫抑制活性，并针对其免疫刺激效应进行工程设计，从而实现其疗效与毒性的分离。
具体来说，Synthekine通过改变或调整野生型细胞因子的受体结合表面，以增强细胞因子与功效驱动型细胞受体的结合，同时减少与毒性驱动型细胞受体的结合。这样就产生了一种工程化的细胞因子或突变蛋白，这些工程化蛋白分子可以选择性地激活特定细胞上的细胞因子信号传导，从而最大限度地提高疗效并降低毒性。
根据协议条款，Synthekine和赛诺菲将合作开展研究活动，直至达到既定的临床前开发阶段。赛诺菲将全权负责IL-10疗法的后续临床前、临床和商业活动。Synthekine将从赛诺菲处获得4000万美元的预付款，并有资格获得包括潜在的临床前、开发、监管和商业里程碑付款在内的额外付款，以及净销售额的分级特许权使用费。
（信息来源：药明康德）
诺华中国与复旦大学附属肿瘤医院再度签署战略合作备忘录，深化科研合作
近日，诺华中国与复旦大学附属肿瘤医院续签战略合作备忘录，双方将在科研合作、平台建设等方面建立全面战略合作，进一步推进临床与转化医学研究，提升肿瘤精准治疗能力。
根据合作备忘录，双方将借助诺华在医药全产业链的科创实力，依托复旦大学附属肿瘤医院领先的学科优势、综合的医疗服务积淀，开展高效、高质量的药品研发合作，并在多层面开展人才的交流学习、搭建人才交流与知识分享平台。
2021年，诺华中国与复旦大学附属肿瘤医院首次签署战略合作备忘录，致力于在肿瘤临床研究方面深化交流，共促人才与学科建设。此次续签战略合作备忘录，标志着诺华中国与复旦大学附属肿瘤医院合作的进一步深化。
“诺华以患者为中心，以临床价值为导向，积极开发具有变革性和高临床价值的创新疗法。肿瘤是诺华重点关注的核心治疗领域之一。长期以来，复旦大学附属肿瘤医院引领或参与开展了多项诺华全球临床试验项目，与诺华在人才和学科等各方面深入交流，是诺华推动中国创新生态系统建设的重要伙伴。非常高兴双方能再度携手，共同促进肿瘤治疗领域的医学研究、科技创新及成果转化，实现患者获益的最大化。高蓉，诺华药品开发部中国区负责人。
“复旦大学附属肿瘤医院拥有深厚的学科积淀和临床试验基地资质，加强对外合作始终是我院促进医疗、科研和人才发展的重要战略之一。诺华是一家聚焦创新药的全球领先企业。作为全国领先的肿瘤预防、诊治和研究中心，我们期待通过与诺华长期的战略合作伙伴关系，发挥各自领域的专业能力，开展更高效、高质量的临床试验，造福广大肿瘤患者。”虞先濬，复旦大学附属肿瘤医院院长。
近年来，诺华与复旦大学附属肿瘤医院在乳腺癌、肺癌、前列腺癌、淋巴瘤、卵巢癌、核医学等领域共同开展了多项临床试验项目。随着肿瘤诊疗技术以及双方临床研究的发展，双方也将持续探索合作的新领域和新模式。
复旦大学附属肿瘤医院建院于1931年3月1日，是我国成立最早的，集医、教、研、防为一体的三级甲等肿瘤专科医院。在学科平台打造、医疗业务精进、科研人才孵化、对外合作深化等方面有着深厚的积淀与经验。
诺华是一家专注于创新药的企业，聚焦四大核心治疗领域（心血管、肾脏及代谢，免疫，神经科学、肿瘤）及五大关键技术平台（化学疗法、生物疗法、xRNA疗法、放射配体疗法、基因与细胞疗法）。诺华是目前唯一一家在这五大技术平台同时进行研发投入的公司。
中国在诺华全球研发战略中发挥着举足轻重的作用。诺华在中国拥有600多名研发人员，分布在北京、上海和常熟等主要运营基地，致力于概念验证试验、转化研究、数据科学、药代动力学和临床前安全性研究、临床药物科技和生产工艺研发，以及药品临床开发、统计学和临床管理运营等工作。
目前诺华有近100个临床项目在中国开展，专注的疾病领域包括肿瘤、心血管、肾病、代谢、免疫、皮科、神经科学等。
自2022年起，诺华在中国的新药及新适应症开发已实现100%与全球保持同步。诺华致力于未来3年实现超过90%的中国新药及新适应症注册申请与全球保持同步。
（信息来源：美通社）
1月23日，该公司宣布完成7500万美元的C轮融资。此次融资由Mirae Asset Capital Life Science领投，新投资者Mirae Asset Capital,Mirae Asset Venture Investment,Bristol Myers Squibb和Johnson&Johnson Innovation，以及包括The Column Group、Atlas Venture、Droia Ventures、GV、EcoR1 Capital、AbbVie Ventures、The Mark Foundation for Cancer Research和Timefolio Capital在内的现有投资者也参与了此次融资。融资所得款项将用于支持该公司的两个领先项目——DHX9抑制剂和KIF18A抑制剂的早期临床开发，包括安全性、药代动力学和早期疗效研究。
Accent正在开发针对新型和已知但尚未得到最佳治疗的高影响力肿瘤靶点的疗法，这些靶点有可能造福大量患者。该公司在业界领先的RNA修饰蛋白（RMPs）专业技术以及对RMP空间和邻近高价值药物发现领域的系统映射的基础上，正在建立一种灵活的模式，允许采用多种方法开发具有潜在变革意义的生物标志物驱动型癌症药物。其DHX9抑制剂旨在解决未满足需求较高的适应症，包括BRCA功能缺失癌症（乳腺癌、卵巢癌）、错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）癌症（结直肠癌、子宫内膜癌、胃癌）以及其他未披露的癌症类型。据悉，DHX9是一种DNA/RNA螺旋酶，在复制、转录、翻译、RNA剪接、RNA处理和维持基因组稳定性方面发挥着重要作用。因此，这种酶是一个引人注目的新型肿瘤靶点，因为抑制DHX9会利用肿瘤的关键漏洞，导致癌症特异性死亡。Accent目前正在对其DHX9抑制剂进行IND许可研究。
Accent的第二个先导项目是KIF18A抑制剂，它也有可能造福于卵巢癌和三阴性乳腺癌（TNBC）等几种临床需求尚未得到满足的患者。KIF18A是一种有丝分裂驱动蛋白，对染色体不稳定的特定肿瘤的细胞分裂至关重要。染色体数目异常（非整倍体）的肿瘤细胞亚群对KIF18A敏感，经KIF18A抑制剂处理后，会在体外和体内迅速杀死细胞，而染色体数目正常（整倍体）的细胞则不受影响。Accent计划于2024年上半年启动KIF18A的IND授权研究。
Mirae Asset Capital Life Science的医学博Naveen Krishnan表示：“在我们为第一笔投资评估公司时，Accent专注于以特定而强大的方式针对癌细胞的弱点，这一点非常突出。他们组建了一支出色的团队，拥有成功的药物开发记录，我们希望在这个关键时刻为Accent提供支持。”
（信息来源：36氪）
药物研发公司COUR Pharmaceuticals宣布完成1.05亿美元A轮融资
近日，COUR Pharmaceuticals公司宣布完成约1.05亿美元的A轮融资。所得资金将使其能够利用其免疫耐受平台推进多个候选产品，包括针对重症肌无力和1型糖尿病的2a期概念验证临床研究以及其他管线的机会。除重症肌无力和1型糖尿病疗法外，COUR Pharmaceuticals公司与武田（Takeda Pharmaceuticals）在乳糜泻领域有合作产品，还与Ironwood Pharmaceuticals公司在原发性胆汁性胆管炎领域也有合作产品。
COUR Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发治疗自身免疫性和炎症性疾病的疗法。COUR Pharmaceuticals潜在“first-in-class”的疗法基于其专有的抗原特异性免疫耐受平台，旨在对免疫系统进行重新编程，以解决免疫介导疾病的根本原因。来自多个临床和临床前项目的数据表明，COUR Pharmaceuticals的候选产品能够诱导抗原特异性免疫耐受，具有治疗多种自身免疫性和炎症性疾病的潜力。
本轮投资由Lumira Ventures和Alpha Wave Ventures共同领投，罗氏风险投资基金、辉瑞、百时美施贵宝、Angelini Ventures和JDRF T1D Fund参投。在此次融资中，Lumira Ventures的常务董事Benjamin Rovinski博士和罗氏风险投资基金的高级投资总监Simon Greenwood先生将加入COUR Pharmaceuticals的董事会。
John J.Puisis先生是COUR Pharmaceuticals的创始人、总裁兼首席执行官。他在将技术型公司转型为产品型公司方面拥有超过25年的经验，同时在医疗行业积累了丰富的战略、财务、人才管理和运营技能。在共同创立并加入Cour Pharmaceuticals之前，Puisis先生先后担任过多家生物医药相关公司的首席执行官、总裁或董事会成员，包括Third Wave Technologies、Cleveland Heart Labs、ProNAi Therapeutics、Tolera Therapeutics等等。在他的领导下，Tolera Therapeutics公司的产品获得过多项孤儿药资格。
（信息来源：药明康德）
柯君医药完成亿元B轮融资，由泰鲲基金领投
近日，创新型药物研发企业柯君医药完成亿元B轮融资，本轮融资由泰珑投资旗下泰鲲基金领投，其他主要投资方包括骊宸投资、泰煜投资等，原有投资方宏海创健、汉康资本等也持续加持。
据了解，本轮融资资金将主要用于推进柯君医药心脑血管核心管线产品CG-0255的关键临床开发，并推动管线中其他核心品种加速向IND推进。
上海柯君医药科技有限公司成立于2018年9月，目前已成功构建具备全球先进性的靶向前药技术平台和核酸药物技术平台，并在小分子和核酸药物领域持续发力，已成功推出多款具有广泛市场价值并具备全球独立知识产权的在研创新药物，公司管线核心产品新一代抗血小板药物和多项抗病毒药物正在加速推进全球临床开发。
柯君医药通过靶向前药技术平台自主研发的CG-0255，是一款创新设计并有潜力成为Best-in-Class的P2Y12受体拮抗剂类的抗血小板药物，公司正在推进经静脉注射针剂和口服片剂两种剂型针对急性冠状动脉综合征、心肌梗死、脑卒中等多种适应症的临床开发，以覆盖广泛的临床需求。CG-0255已在美国完成注射针剂和口服片剂的一期临床，相关临床结果已于不久前举办的2023年度美国心脏协会(2023AHA)年会上受邀发布。
除心脑血管领域外，柯君医药在抗病毒领域也颇有建树，在包括抗RSV病毒感染药物、广谱呼吸道抗病毒药物、慢性乙肝功能性治愈等领域都有突破性进展，有望开拓巨大的临床潜力。
（信息来源：猎云网）
2023年，国内药企出海事项不断增加，甚至刷新首付款纪录。红星资本局注意到，相较于压力更大的在海外自建团队，国内不少药企选择与跨国巨头合作，加速出海。
不过，有人欢喜有人愁，在出海过程中遭遇“退货”已不是新鲜事。某医药首席分析师曾告诉红星资本局，创新药产业红利有所降温之下，等待创新药市场产品出新，或许还需两年左右。
而相较于同行“挤破头”的欧美市场，到潜力空间较大的东南亚市场“掘金”，已成为国内多家药企的第二选择。
2023年，被视为国产创新药“出海”元年。
国内药企要想获得更多的商业化机会，出海是必经之路，“不出海就出局”一度成为圈内箴言。
近日，恒瑞医药向红星资本局表示，国外成熟市场对创新药的价值实现是每个公司都必须去完成的。“一方面，通过对外合作，可以与国外公司对创新项目进行风险共担，公司可以通过首付和里程碑收入对研发费用实现相应补偿；另一方面，通过对外合作可以学习更多海外企业的先进经验，提升自己的研发能力。”
关键词：“凌寒盛开”
对外授权数量直线上升 首付款纪录被刷新
出海表现从“冷”到“热”，在2023年表现得尤为明显。
医药魔方数据显示，2023年国内共发生近70笔创新药license out(对外授权)交易。无论是从交易金额来看还是从首付款来看，前15名中，上半年的占比都不足一半。
出海真正走向高潮，始于2023年10月。
2023年10月30日，恒瑞医药公告与默克公司达成协议，将具有自主知识产权的1类新药HRS-1167片和注射用SHR-A1904项目有偿许可给默克公司。这也是恒瑞医药首次与全球大型跨国企业达成战略合作。
根据协议条款，潜在付款总额或将达14亿欧元。“医药一哥”的名头不仅博得了广泛关注，同时也给市场及后来者带去了慰藉，创新药出海或将迎来厚积薄发的时刻。
近来，谈到与默克公司的合作，恒瑞医药方面回应红星资本局称，国外成熟市场对创新药的价值实现是每个公司都必须去完成的。
“一方面，通过对外合作，可以与国外公司对创新项目进行风险共担，公司可以通过首付和里程碑收入对研发费用实现相应补偿；另一方面，通过对外合作可以学习更多海外企业的先进经验，提升自己的研发能力。”
此后，传奇生物、和誉医药、百利天恒等陆续公布项目出海。药物类型也从PD-1到ADC(抗体偶联药物)，再到当下最为火热的GLP-1(受体激动剂)，多方面覆盖。
数据显示，总金额TOP15中，ADC成为授权最多的药物类型，共有8笔交易涉及ADC，交易总金额超过180亿美元。
其中，百利天恒刷新了我国创新药授权“出海”首付款纪录。
2023年12月12日，百利天恒披露，公司全资子公司SystImmune与百时美施贵宝(BMS)就BL-B01D1(EGFR×HER3双抗ADC)项目达成许可与合作协议。根据协议，BMS将支付8亿美元首付款，潜在总交易额最高可达84亿美元。
关键词：“借力打力”
乘跨国巨头之帆远航 自研出海现里程碑
以何种方式出海？
从现有的经验来看，大多数选择了与MNC(跨国药企)合作，共享商业利益，业内也称之为“借船出海”。业内人士也向红星资本局表示，并购与对外商务合作已成生物医药产业热门话题，国际商务开发越来越活跃。
传奇生物选择与诺华合作，翰森制药(03692.HK)、药明生物(02269.HK)选择与葛兰素史克合作，诚益生物选择与阿斯利康合作，亨利医药选择与诺和诺德合作……
部分药企与跨国药企的合作更为“深度”，不仅限于具有商业化潜力的创新药项目，还有股份。
此前，科伦药业控股子公司科伦博泰生物已就九项ADC资产，与默沙东达成许可及合作协议。紧接着就在2023年初公布了科伦博泰生物港交所上市预案。
红星资本局曾报道，该上市预案首次披露了默沙东的股权份额——持股比例6.95%，为科伦博泰的第二大股东。
一段时间内，医药行业也流传着“跨国药企扫货”的说法。
从形式上来说，除了上述仍在研发阶段的药物，也有药企通过自主研发实现海外上市。
2023年11月，传奇生物与诺华就其DLL3 CAR-T疗法达成了独家全球许可协议，包括自体实体瘤CAR-T细胞疗法LB2102.CAR-T无疑是当下最为火热的疗法之一，由于造价高昂，也有着“百万疗法”之称。
与诺华达成协议之前，传奇生物已于2022年实现CAR-T细胞疗法产品西达基奥仑赛获FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，合作方为强生。
由于该药通过自主研发而成，同时还是国内首个出海的CAR-T疗法产品，在国产创新药出海领域有着里程碑式的意义。
关键词：“痼疾难除”
靶点扎堆问题显现，一些合作项目被终止
药企出海之路也非一帆风顺。
2023年7月，百济神州全资间接子公司BeiGene Switzerland GmbH与诺华签署了《共同终止和释放协议》，诺华不再享有独家的、基于时间的与百济神州共同开发欧司珀利单抗的选择权；
2023年9月22日，天境生物宣布艾伯维终止CD47抗体合作协议，该决定由艾伯维基于此前的项目终止和策略调整所作出；
2023年10月，科伦博泰生物收到默沙东正式书面通知，默沙东决定终止科伦博泰生物向其授予的两项临床前ADC项目的合作；
2024年1月，君实生物公告，收到Coherus BioSciences，Inc.关于终止重组人源化抗TIGIT单克隆抗体(项目代号：JS006)许可合作的通知函，许可终止自公司收到通知函起六个月后生效……
不少业内人士向红星资本局表示，此前随着资本热捧加剧，国内创新药靶点扎堆的问题逐渐显现。
某医药首席分析师曾告诉红星资本局，自2021年7月，CDE发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》后，市场对于产品新靶点的稀缺性和独家性要求更高，此前轰轰烈烈的创新药产业链红利盛况不再。“可以看到的是，目前已经出现了部分药企一级市场融资积极性不高、IPO暂停、二级市场表现差等情况，进一步导致医药研发早期项目搁置。”
该首席分析师估计，等待创新药市场产品出新，或许还需两年左右。
关键词：“变更赛道”
高发疾病类型趋同，药企转战东南亚
不过，欧美并非出海的唯一选择，近年来已有多家药企到东南亚“发展”。
截至目前，已有药明康德、药明生物、君实生物、康方生物等企业前往东南亚建设基地、开拓销售市场等。相较于欧美的“卷”，东南亚被视为“待开发”区域，存在不少机会。
据万泰生物披露，自2021年10月以来，公司在摩洛哥、泰国、尼泊尔、哈萨克斯坦、印尼、马来西亚、柬埔寨、肯尼亚等国都进行了二价HPV疫苗的注册申报。
2023年3月，国产PD-1“四小龙之一”的君实生物与康联达生技在新加坡举办签约仪式。双方宣布，将设立合资公司在东南亚地区9个国家，包括泰国、文莱、柬埔寨、印度尼西亚、老挝、马来西亚、缅甸、菲律宾、越南，对抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗(商品名：拓益)进行合作开发和商业化。
时任君实生物首席执行官的李宁表示，东南亚地区拥有蓬勃的医药创新氛围、灵活的药品监管政策和多层次的支付体系，是极具潜能的创新药新兴市场。
由于东南亚的饮食生活习惯与国内相似，高发疾病类型也趋同，这也给国内药企带去了“掘金”的可能。
另外，金斯瑞亚太地区部总裁王劲松曾在接受媒体采访时表示，在东南亚市场中，尤其看好新加坡。其称，体外诊断、细胞基因疗法和创新生物制药等领域，新加坡和东南亚其他一些国家已经成为全球生物科技和医疗健康产业的重要中心之一。加之其地理位置优越，有益于扩大亚太区域业务。
（信息来源：成都商报）
2024年以来，多家药企原料药进入欧盟高端医药市场
对于本土药企而言，其原料药欧洲药典适用性证书(简称“CEP证书”)注册的通过，标志着公司相关原料药产品正式通过欧盟高端注册，允许在欧盟高端医药市场进行销售，对提升该产品在国际上的地位有望起到积极的推动作用。2024年以来，包括东北制药、兄弟科技等多家药企宣布取得原料药CEP证书，值得关注。
其中，东北制药1月28日晚间公告，公司产品原料药左卡尼汀于近日收到欧洲药品质量管理局签发的原料药欧洲药典适用性证书(简称“CEP证书”)。
据悉，LEVOCARNITINE/左卡尼汀用于防治左卡尼汀缺乏，如慢性肾衰病人因血液透析所致的左卡尼汀缺乏；改善心肌缺血，抗心绞痛等。临床表现如心肌病、骨骼肌病(痛)、心律失常、高脂血症，以及低血压和透析中肌痉挛等。
值得一提的是，由于生产左卡尼汀原料药属于高危生产工艺，同时经营者还需要具备相应的技术，投资建设生产设施，并取得环保测评、安全生产等多重资质认证等因素，因此，一般经营者进入相关市场的难度较大。
公开资料显示，东北制药是目前全国大型左卡尼汀原料药生产企业，并且作为国内重要的药品生产与出口基地，东北制药具备“原料药+制剂”一体化优势。其表示，公司是国内左卡尼汀原料药生产企业中第二家获得CEP证书的企业，本次CEP注册也是公司该产品头次通过的欧盟高端注册。
2023年三季报显示，东北制药主营收入64.04亿元，同比下降2.52%；归母净利润2.2亿元，同比上升71.52%；扣非净利润1.69亿元，同比上升56.53%。
除了东北制药以外，1月22日，兄弟科技也有发布公告，其全资子公司兄弟医药于近日收到欧洲药品质量管理局签发的原料药欧洲药典适用性证书(简称“CEP证书”)，其原料药IOHEXOL/碘海醇取得原料药CEP证书。
公告介绍，该药广泛应用于血管造影、蛛网膜下腔造影、冠状动脉造影、脊髓及股关节、泌尿系统造影、CT增强扫描等，其渗透压低、对神经系统毒性较低，具有造影密度低、耐受性好等优点。
目前，碘海醇原料药全球市场需求量预计约5,000吨，全球拥有大规模碘海醇原料药供应能力的厂商主要有GE、司太立等。
对于本次获得CEP证书，兄弟科技表示，标志着公司该原料药可以在承认CEP证书的国际市场进行销售，为公司碘海醇原料药进一步拓展国际市场带来积极的影响。
公开资料显示，兄弟科技是一家专注于医疗器械领域的公司，主要从事医疗器械和相关产品的研发、生产和销售。
业绩方面，2023年三季报显示，兄弟科技主营收入21.58亿元，同比下降18.61%；归母净利润264.3万元，同比下降99.04%；扣非净利润-5147.5万元，同比下降119.31%。
（信息来源：制药网）
为避免“内卷”，国产HPV疫苗正加快出海!
宫颈癌严重威胁着女性健康，接种HPV疫苗被视为预防宫颈癌的有效手段之一。随着我国女性对宫颈癌预防意识的提升，HPV疫苗接种正得到普及，整个HPV疫苗市场规模不断扩大，吸引更多药企的入局。目前国内布局HPV疫苗的赛道上，既有默沙东、GSK等跨国药企，也有沃森生物、万泰生物、康乐卫士、上海博唯生物、瑞科生物等中国企业，正在开发新的HPV疫苗中。另根据头豹研报指出，目前国内HPV行业已经形成了“1+3”的竞争格局，既默沙东为“1”，另外3家是GSK、万泰生物、泽润生物。
随着“玩家”的增多，中国HPV疫苗市场竞争也愈加激烈。其中，九价HPV疫苗被广泛认为是目前预防宫颈癌较为有效的疫苗，市场竞争正在加剧。根据西南证券的研报显示，国产九价HPV疫苗普遍预计将于2025年后陆续上市，而HPV疫苗未来在中国市场将以九价为主。其研报中测算，2026年，九价签批发份额将提升到50%，市场规模也会快速放大到860亿，不过此后将逐渐回落。
当前，国内九价HPV厂家正在积极布局出海之路，特别是出海到发展中国家。1月23日，瑞科生物在港交所发布公告，公司已与沙特阿拉伯制药企业SPIMACO就重组九价HPV疫苗REC603签署全面战略合作协议，授权SPIMACO在包括沙特阿拉伯在内的中东、北非15个国家，对REC603进行开发、注册与商业化。这也是继与菲律宾合作之后，瑞科生物重组九价宫颈癌疫苗再次走向海外。
据了解，REC603是瑞科生物核心产品之一，当前处于中国III期临床阶段。目前，瑞科生物已根据世卫组织预认证体系建设产业化基地，可年产2000万剂重组九价HPV疫苗。
此次双方携手合作，无疑将有助于瑞科生物加速开拓国际市场，进一步加快创新疫苗商业化进程。
除了瑞科生物以外，康乐卫士正在海外积极开发九价HPV候选疫苗，并在印度尼西亚就女性进行III期临床试验，预计将于2025年向印度尼西亚BPOM提交BLA。据悉，该疫苗也是中国头个开始对男性进行关键效力试验的国产九价HPV候选疫苗，预计将成为头批获准用于女性的国产九价HPV候选疫苗之一，计划于2025年在中国提交生物制药申请(BLA)。
而在二价HPV疫苗领域，国产药企也在加快推动产品走出去。例如，据万泰生披露，自2021年10月以来，公司在摩洛哥、泰国、尼泊尔、哈萨克斯坦、印尼、马来西亚、柬埔寨、肯尼亚等国都进行了二价HPV疫苗的注册申报。
据了解，万泰生物的二价HPV疫苗通过WHO PQ认证后，已在2022年相继获得摩洛哥、尼泊尔、泰国、刚果(金)的上市许可，加入掘金东南亚这一阵营，公司预计将对其开拓国际市场带来积极影响，有利于进一步提升公司产品的国际竞争力。
（信息来源：制药网）
从单兵突袭到生态作战，血液瘤竞赛新维度
虽然与实体瘤相比，血液瘤的患者数量相对较小，但由于患者用药周期长、患者累积效应等因素影响，血液瘤药物市场不容小觑。
也正因此，血液瘤向来是MNC重金押注的领域，biotech们也于此囤积重兵。相比大药企，或许biotech的投入更值得期待。
核心在于，技术大航海时代，抗肿瘤新药的进展日新月异，发展方向变得更多元，更加灵活、高效的biotech会不断颠覆临床治疗格局。
毕竟，我们对于血液瘤“去化疗化、去移植化”的追求仍在继续。日前，在“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克新适应症全球上市会”，诸多国内血液瘤顶级专家专门强调了这一点。
这意味着，血液瘤仍是一个不断升级的长期竞赛。持续进击的耐立克和亚盛医药，正是一个观察血液瘤领域竞赛不断升级的样本。
01、Beyond-不断超越的耐立克
在血液瘤领域，虽然TKI的选择已经较多，且治疗路径相对确定，但实力强劲的后来者依然能够迅速成为“搅局者”。眼下，“新军”耐立克就在讲述这样的故事。
从现有适应症来看，耐立克已经解决了部分慢性髓细胞白血病患者群体迫切的临床需求问题。
耐立克的第一个适应症，是针对T315I突变的CML慢性期（CP）或加速期（AP）成年患者，打破了该群体无药可用的困境。
第二个适应症，则是用于治疗对一代和二代TKI耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期成年患者，跳出了此前仅适用于T315I突变患者的局限性，针对的患者群体规模扩大3-4倍。
“初治慢性期患者耐药比例大约在20-30%，加速期患者耐药比例会更高，还有一部分患者是不耐受群体。”在“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克新适应症全球上市会”上，耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院的江倩教授便表示，对一代、二代药物耐药或不耐受的比例并不低。
但实际上，在满足现有群体需求的情况下，耐立克还会进一步“搅局”，逐步“蚕食”其它TKI的空间。核心逻辑在于两点：
其一，在CML领域，耐立克的使用顺序会不断前移。
目前，在海外部分国家，二代TKI已经成为一线用药首选。那么，在二代TKI作为一线疗法产生耐药之后，是换另一个二代TKI治疗还是直接更换三代TKI治疗呢？
在“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克新适应症全球上市会”讨论环节，有专家提到，直接使用三代TKI会是更好的选择。
华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科黎纬明教授认为，二代TKIs在二线治疗CML患者中的疗效欠佳，使用三代TKI作为二线治疗可使CML患者获益更大。
海外真实世界的数据可以支撑这一观点。当前，意大利一线治疗使用二代TKI耐药的患者，75%会直接使用三代TKI。这意味着，在一线用药改变的情况下，耐立克的使用顺序也会前移。
对此，黎纬明教授表示，耐立克在CML二线治疗领域的探索，将为我国更多TKI耐药患者提供更有效的选择，并有望成为耐药CML患者二线治疗的优选治疗方案。
实际上，对耐立克有此期待的不只是国内专家。尚未在全球层面上市的耐立克，于日前获纳入最新版NCCN（美国国家综合癌症网络）CML治疗指南。在该指南中，耐立克被视为潜力新疗法之一。
这标志着，耐立克突出的治疗效果，获国际肿瘤学界认可，为其国际化打下扎实的基础。毕竟，NCCN更新发布的癌症治疗指南，不仅是美国肿瘤领域临床决策的标准，也是全球肿瘤临床实践中应用最为广泛的指南之一。
其二，在ALL领域，耐立克会更早介入治疗环节。
现在血液肿瘤治疗的趋势，是把更有效、安全性更好的药物，更早一点给患者使用，而不是等到患者耐药，包括免疫系统都被破坏了之后才使用。在“凶险”的费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）领域，这一趋势更为明显。
在“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克新适应症全球上市会”上，有临床专家在讨论中提到，如果二代TKI治疗下的患者，不能在三个月内达到CMR，会尽早换三代TKI争取更好的临床获益。
而如果是全髓起源的Ph+ALL患者，在传统治疗手段不能实现MRD转阴的情况下，会尽早做更强的分子靶向治疗，比如引入以耐立克为代表的三代TKI。
南方医科大学南方医院周红升教授表示，现有研究数据表明，以耐立克为基础的治疗方案可以获得很高的3个月CMR，有望成为一线Ph+ALL患者治疗的基石方案。
也就是说，在“好药物更早介入治疗”的背景下，效果好、安全性突出的耐立克会承担更多。
很显然，虽然是以三代TKI角色面世，但耐立克的能力不局限于此，更好的疗效和安全性让其不断进击。这正是血液瘤竞争持续升级的一个体现。
02、“雄心勃勃”的亚盛医药
在血液瘤领域，耐立克的出现并非偶然。本质在于，过去几年生物科技上行浪潮，诞生了诸多雄心勃勃的企业：一批希望在血液瘤有更大作为的biotech。
这是血液瘤竞争升级的另一个体现。就拿耐立克来说，其只是亚盛医药血液瘤布局的起点，根据公司规划，其发展路径是从“C到A再到M”。
所谓C，指的是CML（慢性髓细胞白血病）和CLL（慢性淋巴细胞白血病）；A指的是ALL（急性淋巴细胞白血病）和AML（急性髓系白血病）；M则指的是MDS（骨髓增生异常综合征）和MM（多发性骨髓瘤）。
当然，这个过程不是由耐立克单独完成的，还包括Bcl-2抑制剂APG-2575。其中，耐立克参与“C”与“A”的角逐，而APG-2575则是全程参与“C、A、M”的竞争。
而支撑亚盛医药雄心的，是耐立克与APG-2575的硬实力。
当前，耐立克已是该领域的BIC药物。虽然暂未开展头对头实验，但耐立克针对经同类药物治疗失败无效的患者仍有极好的治疗效果，能证明其疗效更佳。
在一项针对既往接受过深度治疗/难治性CML和Ph+ALL患者的临床研究中，耐立克针对Ponatinib治疗失败的患者，CCyR率和MMR率分别为53%和38%；针对变构抑制剂Asciminib治疗失败的患者，CCyR率和MMR率分别为43%和38%。
并且，耐立克安全性优势明显。Ponatinib存在血管闭塞、心力衰竭和肝毒性等事件，曾一度撤市，后添加黑框警告重新上市销售。而耐立克毒副作用更低，AE主要是血液学毒性，易于处理。这些优势，将会支撑耐立克在全球竞争中走得更远。
APG-2575也有成为BIC药物的潜力，多个关键临床数据已显示其具有疗效和安全性双重优势。
例如，在安全性方面，相比于该领域的FIC药物维奈克拉，APG-2575发生肿瘤溶解综合征（TLS）的概率更低，剂量爬坡也更迅速。
具体来看，维奈克拉在达到目标剂量之前，只能采取每周剂量递增方案，递增周期长达5周，而APG-2575采用每日递增给药。这也使得，APG-2575的综合竞争优势极为明显。
在“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克新适应症全球上市会”，苏州大学附属第一医院吴德沛教授认为，APG-2575的竞争优势将在三个方面得到体现：
第一，诊疗效果优势，即为患者带来快速的应答，同时安全性良好；
第二，提高患者的治疗依从性，因为APG-2575可以在更短时间内达到治疗剂量，并且能够减少住院费用；
第三，显著提升医院的诊疗效率，因为APG-2575可以提高床位的周转率、使用率。
另外，在临床中未发现APG-2575存在“药物与药物相互作用”问题，更是给其带来更多可能。这表示，APG-2575无需担心与部分药物能否联用的问题，也不存在于联用疗法探索中因药物相互作用导致减量影响疗效的情况发生。
因为更重要的一点是，如亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士指出，耐立克与APG-2575不是相互独立的，而是可以通过联合治疗的方式，达到“王炸”的效果。
从目前来看，耐立克与APG-2575联手，有望通过“1+1>2”的方式实现两个目标。
其一，是“往前走”，推动现有部分适应症的“去化疗化、去移植化”。例如，该联合疗法，具有让急淋的患者长期获益不用做移植的可能；
其二，是“往后走”，解决两类药物的耐药问题。对于TKI来说，耐药无法避免，解决耐药性问题一直是长期性需求。
虽然两款药物的联用探索还处于临床阶段，但不管怎么说，都为我们提供了理解血液瘤竞争的另一个维度：生态作战已经是血液瘤领域不可或缺的手段。
03、如何把竞争者拒之门外
参考海外企业发展，血液瘤领域的竞争早已不是单款药物的竞争，而是生态耦合、协同作战。
最典型的就是强生，其通过单抗、双抗、CAR-T产品矩阵的联合策略，重新定义多发性骨髓瘤的治疗模式，目的是让后来者无路可走。
本质上，这也是亚盛医药在血液瘤领域的布局思路，即通过一系列的产品布局，达到建立深厚护城河的目的。
除了耐立克、APG-2575，亚盛医药在血液瘤领域的另一个重要布局，是MDM2-p53抑制剂APG-115。
几乎所有癌细胞中，都均存在MDM2-p53通路的异常，包括p53突变和MDM2过表达，导致p53抑癌活性丧失。因此，利用小分子抑制剂阻断MDM2-p53之间的蛋白-蛋白相互作用，是一种有前景的癌症治疗策略。
APG-115的加入，将会提升亚盛医药血液瘤布局的综合实力。
一方面，APG-115可以与Bcl-2抑制剂联合使用，达到合成致死的效应，为各种血液瘤带来Chemo-free无限利用的空间。
另一方面，APG-115也会成为亚盛医药儿童创新药开发的敲门砖之一。“中国对儿童药的创新药的开发也非常重视，所以我们希望能够用APG-115推动儿童新药的研发。”在“血液肿瘤创新药高峰论坛暨耐立克新适应症全球上市会”，亚盛医药首席医学官翟一帆博士如是表示。
目前，APG-115已获得2项FDA儿童罕见病资格认定，适应症分别为治疗儿童神经母细胞瘤，以及儿童视网膜母细胞瘤。
除此之外，亚盛医药还在积极推进新管线的研发。例如，公司的EED抑制剂APG-5918，在针对慢性肾病或化疗造成的贫血方面，已展现了积极的治疗潜力，并且在实体瘤和血液肿瘤方面也具有广阔的临床应用前景。
显而易见，随着APG-115等多个管线的推进，亚盛医药在血液瘤市场的站位也会不断前移。
对于国内药企来说，强生、亚盛医药的选择未尝不是一个启示。
在生物制药领域，面对残酷冷漠的丛林法则，如何找到自己的生存之道，是每一家药企需要思考的问题。
如今，血液瘤领域的布局思路日渐清晰，那就是“生态耦合”的打法。谁能构建起更有竞争力的组合，谁就可以把竞争者拒之门外。
（信息来源：氨基观察）
近日，国产制药装备智能制造厂商迦南科技发布消息称，日前，山东某制药企业订购的具有独立知识产权的专用机器人“旋转兔”、叉式机器人“叉叉兔”“钢叉兔”正式下线，这是子公司123Robot又一批客户订购的AGV机器人下线，标志着迦南科技在AGV机器人的产能瓶颈将进一步突破。
AGV是一种主要用于货物搬运的机器人，它可以代替传统的人工搬运的方式，大大改善工作条件和环境，提高自动化生产水平，同时还能有效地解放劳动生产力，优化生产结构，节约人力、物力、财力。
在医药领域，AGV具有一定的用武之地。例如，在制药车间，专门的AGV机器人可以满足医药行业对特定生产环境的特殊要求，保证其在车间内实现对产品安全可靠的运输；在医药运输环节，随着制药行业新版GMP要求越趋严格，无菌制剂的生产将从硬件和生产过程控制上升级，因此也面临厂房及生产设备重新进行技术改造的需求。在此过程中，智能移动AGV可以大量应用于成品、半成品输送，在完全自动无菌工艺系统中得到大量应用。再比如在药品仓储环节，药品仓库需满足GMP等认证要求，AGV机器人也可以帮忙完成仓库药品的存储工作。
近年来，已经有越来越多的本土药企或者跨国药企积极应用或计划使用AGV，主要涉及到原辅料、成品、半成品、一次包装、二次包装、外购成品、包材以及制药容器等的搬运工作。
随着人口老龄化加剧，消费水平不断升级，医药行业将迎来快速发展。与此同时，药企在面临的物料可追溯性要求提升、人工成本越来越高、AGV技术的发展和日趋成熟的情况下，预计市场对于AGV机器人的需求将不断增长。这也将给布局AGV的相关厂商带来机遇。有数据预计，2023年中国移动机器人(AGV/AMR)销售规模约为220亿，同比增长18.9%；销售数量约为11.5万台，同比增长23.7%。
据了解，迦南科技在AGV领域积极布局，早先就将AGV技术、IT技术、数据库技术、过程控制技术、设备技术进行深度融合，开发了专用于制药工业的AGV智能转运系统，可助力实现物料转运的自动化、智能化以及物料的可追溯，满足医药行业的需求。
除了迦南科技以外，目前国内市场上拥有10吨级以上重载移动机器人厂商就有二十余家左右，包括新松、三丰机器人等，此外，还有一批新兴的移动机器人厂商及工程机械设备商正在加码布局。
业内指出，虽然AGV前景可观，但制药行业对AGV的密封性、可靠性及系统效率等方面也都有较高的要求。例如，在密封性方面，AGV密封性能优良，将能有效隔离室内外环境，确保生产安全；在效率方面，相对于人工搬运的低效率，AGV的行驶路径和速度都需要可控，定位停车精准，才能大大提高物料搬运的效率；此外，在可靠性方面，AGV中央管理系统，应可以对AGV小车进行全程监控，进一步提升可靠性。
展望未来，预计AGV将朝着智能化、高速化、柔性化、高精度化、信息交互网络化、高稳定性等方向发展。在此背景下，AGV厂商还需要持续改进升级，才能更好的满足医药等工业行业搬运工作的需求。
（信息来源：制药网）
“跑马圈地”遭遇再融资收紧，后“万店时代”连锁药店巨头们如何竞速？
随着再融资政策的收紧，连锁药店行业原先激烈的“扩张竞赛”热度有望迎来一定程度的降温。
1月24日，大参林发布公告称，经董事会决议，公司决定终止2023年度向特定对象发行股票事项，并向上交所申请撤回申请文件。
2023年2月，大参林披露定增预案，公司决定募资30.25亿元，其中16.38亿元用于门店扩张计划。计划具体内容是：用3年时间，在广东、广西、河南、黑龙江、江苏、陕西、重庆等地区选址投资开设3600家医药连锁门店。随后，大参林又于2023年12月主动调低募资金额至18.97亿元，但最终没能改变“主动撤回”的命运。
在政策和市场双重驱动下，近年来，国内零售药店行业连锁率不断提升成为趋势。在此过程中，头部上市连锁药店企业都将二级市场当做扩张的“军火库”，进而不断募资攻城略地。
据Wind数据统计，2021年以来，六家上市连锁药店企业全部发布过再融资方案，其中益丰药房、大参林、老百姓、一心堂方案涉及门店扩展。目前，老百姓、漱玉平民、健之佳已经完成再融资募资，其余几家中：大参林主动撤回募资申请；益丰药房在大参林宣布撤回申请同一天宣布通过证监会审核，但募资金额出现一定程度缩水；一心堂再融资计划仍在进行。
透过六大巨头再融资情况所趋势上来看，自2023年“8.27”融资新政出台以来，上市连锁药店企业融资由简单模式变为困难模式。这种困难体现在两个方面：其一，这些企业通过交易所和证监会两道审批关卡趋严，大参林主动撤回申请就是良好例证；其二，企业再融资金额明显缩水。相比于，融资新政出台前，企业全部可以做到全额募资，而本次无论主动撤回募资申请的大参林，其募资金额都大大缩水。
再融资门槛提高
目前，A股共有六家上市连锁药店企业，分别是：老百姓、一心堂、大参林、益丰药房、健之佳和漱玉平民。
过去3年来，这六家上市企业全抛出过再融资计划，“门店扩张”是各家募资资金的一个重要流向。
2021年3月，老百姓于首次抛出定增预案，其计划募集资金17.4亿元，拟其中将5.73亿元用于新建连锁药店项目，其计划在湖南省、江苏省、内蒙古自治区等15省市新建连锁药店1680家。
2021年9月，健之佳披露定增预案，其拟募资4.2亿元，其中3.4亿元用于补充流动资金，8000万元用于健之佳广西现代物流中心工程项目。
漱玉平民于2022年4月披露的一份可转债发行预案，募资金额总额为8亿元，计划用于物流项目建设以及数字化项目建设和补充流动资金等。
目前，以上三家企业的募集计划均已完成，且均实现了全额募资。但剩余几家企业在再融资计划期间恰好遭遇了“8.27”融资新政，就显得没那么好运。
在大参林募资扩张计划落空后，“3600家医药连锁门店”扩张计划是否继续成为行业关注问题。但可见的是，如果以自有资金继续推进，势必将增加公司的债务风险。
刚刚拿到证监会批文的益丰药房同样在再融资期间主动调低了募资项目资金。益丰药房公告显示，益丰药堂最先拟定募资金额为25.47亿元，后经过调整为17.97亿元。调整后，公司将“补充流动资金”项目砍去，其他项目并没有改变。也即是说，益丰药堂拟投入12.84亿元资金，但用于新建3900家门店计划并因为资金问题而发生变化。
解决“扩张后遗症”正当时
基于海外发展经验，同时在政策推动下，零售药店连锁化是药品零售行业的大势所趋。
据商务部发布的《关于“十四五”时期促进药品流通行业高质量发展的指导意见》提出，到2025年，培育形成1—3家超五千亿元、5—10家超千亿元的大型数字化、综合性药品流通企业，5—10家超五百亿元的专业化、多元化药品零售连锁企业，100家左右智能化、特色化、平台化的药品供应链服务企业；药品批发百强企业年销售额占药品批发市场总额98%以上；药品零售百强企业年销售额占药品零售市场总额65%以上；药品零售连锁率接近70%。
目前，据国家药监局数据，截至2022年底，全国共有零售药店62.3万家，其中连锁药店36.0万家，连锁化率57.8%。
在此背景下，各大龙头紧锣密鼓开展扩张竞赛。
以益丰药房为例，有媒体统计，2017年至2022年，益丰药房的药店数量年复合增长率达37.90%。根据其此前披露的可转债募资方案，下一步，不光要在基本盘湖南、湖北、上海、江苏、江西拓展业务，还计划将门店扩张到还要在湖北、广东、河北、浙江、天津五省市开设新店。
大参林同样积极开展并购扩张。据统计，2023年全年，大参林累计发起了13次并购计划，并购对象为药店连锁企业，购买资产所涉及的金额超过6亿元。
根据各大头部药店连锁上市企业公告盘点，已经越来越多门店步入“万店时代”：截至2023年9月末，大参林的门店数量是1.29万家，老百姓大药房的门店数量是1.31万家、益丰药房的门店数量是1.24万家，一心堂门店数量为1万家。2023年前3季度，大参林、老百姓、益丰药房、一心堂的净增门店数分别为2948家、2709家、2240家和802家。
有观点认为，随着融资政策收紧，头部企业扩张速度势必放缓，但从长远角度来看，这对于头部医药连锁企业来说并非全是坏事。
北京大学国家治理研究院解奕炯表示，在资本市场融资政策收紧之前，由于政策鼓励，企业通过资本市场融资扩张成为行业热点现象。但在并购热潮下，企业的管理水平没有随着快速扩张而同步提高，导致了一些企业的运营能力出现明显的弱化。尤其在2023年上半年，这种弱化趋势显得尤为明显。
“对于连锁药店来说，市场集中度提升的同时，客流水平、单店利润并没有形成同步增长，因此，对于他们来说，现在亟需提高运营管理能力、管理水平和提高市场利润。”解奕炯称。
上市连锁药店企业的公开财报数据佐证了解奕炯的观点——从过去3年的情况来看，门店扩张虽然在一定程度上提升了门店收入规模，但就目前情况来看，形成规模优势、降低运营成本、提高整体收益率的“理想局面”并没有显现，部分企业净利率指标还发生了下滑。
Wind数据显示，2020-2022年，大参林、老百姓、一心堂三家企业净利率均出现连续两年下滑。2022年，大参林、老百姓、一心堂净利率分别为5.08%、4.84%和5.81%。对比之下，2021年，大参林、老百姓、一心堂的净利率对应分别为5.81%、5.01%和6.29%。而在2020年，三者净利率对应分别为7.43%、5.47%、6.24%。
“从长远角度来看，企业放缓并购速度对于规模‘破万店’的头部企业来说并不完全是坏事，企业需要磨合期来消化这些并购后的这些企业，在集中度提高同时，增加客流和利润。”解奕炯表示。
（信息来源：21经济网）
1月25日，博奥信宣布其抗SIRPα单克隆抗体药物分子BSI-082的新药临床试验申请（IND）获得美国FDA批准。
“BSI-082在美国获批临床是博奥信发展的又一重要里程碑，也代表着我们在‘为全球患者开发创新生物药’的使命上迈出坚实一步。”博奥信创始人、董事长兼首席执行官陈明久博士表示。“BSI-082源自于博奥信的H³抗体发现平台，该平台已为公司全球创新管线开发出七项临床候选药物。本次新药获批临床再一次验证了我们专有抗体技术平台的独特优势和潜力。”
“很高兴博奥信SIRPα单抗BSI-082获得新药研究申请许可，我们期待该药物分子能为患者带来新的治疗方法。BSI-082具有与广泛抗肿瘤药物联合用药的潜能，包括基于ADCC/ADCP机理的单克隆抗体、肿瘤免疫疗法，以及ADC（抗体药物偶联物），可以进一步增强抗肿瘤药物对血液肿瘤与实体瘤的杀伤效果。”博奥信首席商务和开发官，美国分公司总裁Hugh M.Davis博士说道：“我们对BSI-082的广谱适用性和惠及更大的患者群体感到兴奋，期待在未来临床开发中展示其优秀的治疗潜力。”
BSI-082是同类最优、高度差异化的全人源抗SIRPα拮抗性单克隆抗体。它对huSIRPα蛋白变体V1/V2/V8都具有强大的结合活性，因此可以覆盖90%以上的人群。BSI-082特异性结合SIRPα和SIRPβ，但不结合SIRPγ，能有效阻断SIRPα与CD47相互作用向巨噬细胞发出“别吃我”信号，从而使巨噬细胞和树突状细胞恢复对肿瘤细胞的吞噬作用，同时有效避免靶向CD47治疗中遇到的毒副作用难题。BSI-082在多种动物模型中与肿瘤相关抗原的单克隆抗体结合时显示出强大的体内抗肿瘤效果。
博奥信是一家处于临床阶段的全球化创新生物技术公司，致力于应用其专有的抗体技术平台开发创新疗法，使患者在免疫及肿瘤疾病的治疗中获益。成立于2017年，博奥信通过内部专有的H³（高通量，高含量，高效率）抗体发现平台、SynTracer®高通量抗体内吞筛选平台、Flexibody®双功能抗体技术平台及全球合作建立了一系列创新药物管线。自研产品Bosakitug（BSI-045B/TQC2731，抗TSLP单抗）正在中美开展针对严重哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉和特应性皮炎的临床II期试验，另有6项自研合作产品在中美开展临床I期或II期试验。
（信息来源：美通社）
“合成致死”新靶点！阿斯利康新型PRMT5抑制剂获批临床
1月25日，CDE官网公示，阿斯利康申报的1类新药AZD3470薄膜衣片获批临床，拟开发治疗MTAP缺陷型晚期/转移性实体瘤。公开资料显示，这是一款特异性靶向甲基硫代腺苷（MTA）和蛋白质精氨酸甲基转移酶5（PRMT5）复合物的新一代PRMT5抑制剂。PRMT5抑制剂是一类新兴的抗肿瘤药物，也是继PARP抑制剂之后下一波有潜力的“合成致死”疗法之一。
“合成致死”是指两个非致死基因同时被抑制，导致细胞死亡的现象。利用这一机制找到肿瘤中的特异突变，再找到它的“合成致死搭档”，将有望特异性杀死癌细胞。公开资料显示，PARP抑制剂是首个利用“合成致死”概念在临床上取得成功的药物。
PRMT5是一种在组蛋白和其它蛋白的精氨酸上添加甲基化修饰的蛋白酶。研究表明，PRMT5在多种癌症中过度表达，包括膀胱癌、三阴性乳腺癌、以及淋巴瘤和髓系血液癌症等。PRMT5还被发现可与甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）、代谢酶蛋氨酸腺苷基转移酶2α（MAT2A）等多个基因突变构成“合成致死”搭档。
公开资料显示，第一代基于SAM和（或）底物进行设计PRMT5抑制剂的毒性较大，安全窗口窄。因此，行业正在开发新一代PRMT5抑制剂，以期选择性抑制MTAP缺失的细胞而不影响正常的细胞，提高药物的安全性。
AZD3470正是阿斯利康开发的一款新一代PRMT5抑制剂。根据ClinicalTrials官网信息，阿斯利康正在开展两项1/2期临床研究，以评估AZD3470作为单药疗法以及与其他抗癌药物联合用于血液系统恶性肿瘤和MTAP缺陷晚期/转移性实体瘤受试者的安全性、耐受性和初步疗效等。
值得一提的是，阿斯利康还开发了另一款PRMT5/MTA复合物抑制剂AZ-PRMT5i-1，该药目前处于临床前研究阶段。
（信息来源：医药观澜）
头对头恩美曲妥珠单抗！石药HER2 ADC启动新一项III期临床
1月25日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，石药集团启动一项HER2 ADC新药DP303c（SYA1501）对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）治疗HER2阳性且既往经曲妥珠单抗和紫杉烷类治疗的不可切除局部晚期或转移性乳腺癌的有效性和安全性的III期临床研究。
去年6月，石药集团就开展了一项DP303c对比曲妥珠单抗联合长春瑞滨/卡培他滨三线及以上治疗HER2阳性晚期乳腺癌的有效性与安全性III期研究。由此可见，其对DP303c寄予厚望，针对的乳腺癌人群从后线逐渐往二线治疗前移。
DP303c是石药集团中奇制药技术开发的抗体偶联药物（ADC），由一个对HER2有高度选择性的抗体和细胞毒素MMAE偶联而成。目前除HER2阳性乳腺癌外，DP303c用于治疗胃癌、卵巢癌的相关研究也已进入II期临床阶段。
去年10月，石药集团在ESMO大会上公布了DP303c治疗HER2表达晚期实体瘤I期数据，91例可评估疗效受试者的ORR和DCR分别为42.9%（95%CI：32.5%-53.7%）和68.1%（95%CI：57.5%-77.5%）。66例可评估疗效乳腺癌受试者的ORR和DCR分别为51.5%（95%CI：38.9%-64.0%）和77.3%（95%CI：65.3%-86.7%）。DP303c的安全性良好。
（信息来源：药明康德）
总生存期提升38%，默沙东重磅PD-1抑制剂Keytruda最新3期结果积极
日前，默沙东（MSD）发布了3期临床试验KEYNOTE-564的最新结果，该试验评估了抗PD-1疗法Keytruda用于辅助治疗肾切除术后、或肾切除术和转移病灶切除术后具有中高级或高级别复发风险的肾细胞癌（RCC）患者的治疗效果。最新的数据显示，Keytruda作为辅助疗法显著改善了RCC患者的总生存期（OS），涨幅高达38%。
KEYNOTE-564是一项随机、双盲3期临床试验，旨在评估Keytruda对已接受肾切除术且疾病为中高风险、高风险或M1无疾病迹象（NED）的RCC患者的辅助治疗效果。试验的主要终点是由研究者审查评估的无病生存期（DFS），次要终点包括OS和安全性。该研究共招募了994名患者，这些患者按1：1随机分配接受Keytruda（每三周为一周期，第1天时接受静脉注射200mg，最多17个周期）或安慰剂（每三周为一周期，第1天时接受静脉注射生理盐水，最多17个周期）治疗。
在第三次预设中期分析中（中位随访时间为57.2个月，时间跨度为47.9-74.5个月），Keytruda作为辅助疗法显著改善了总生存期——这是试验的主要次要终点，与安慰剂相比这一数据提高了38%（HR=0.62，[95%CI，0.44-0.87]；P=0.002）。在48个月时，接受Keytruda治疗的患者的预估OS率为91.2%，而接受安慰剂治疗的患者的OS率为86.0%。
据此前报道，在中位随访时间为24.1个月的早期预设中期分析中，KEYNOTE-564达到了无病生存期的主要终点，与安慰剂相比，疾病复发或死亡风险降低了32%（HR=0.68，[95%CI，0.53-0.87]；单侧P=0.001）。在第三次中期分析中，DFS获益与之前报告的数据一致，与安慰剂相比，Keytruda作为辅助疗法可将疾病复发或死亡风险降低28%（HR=0.72，[95%CI，0.59-0.87]）。
基于在2021年ASCO年会上首次公布的KEYNOTE-564的DFS数据，Keytruda已在美国、欧盟、日本及全球其他国家和地区获得批准，用于RCC患者的辅助治疗。默沙东目前正在与卫生部门合作，将这些OS数据纳入Keytruda的完整处方信息中。
默沙东在包括辅助治疗和晚期疾病在内的多种情况下开展了广泛的RCC临床开发项目，其中包括利用Keytruda作为单一疗法或与Welireg（belzutifan，默沙东的口服低氧诱导因子-2α抑制剂）、Lenvima（lenvatinib，一种多靶点VEGF酪氨酸激酶抑制剂）和quavonlimab（一种CTLA-4单克隆抗体）联合使用。
Keytruda是一种人源化的抗PD-1单克隆抗体，可以阻断PD-1与其配体PD-L1、PD-L2的结合，进而激活T淋巴细胞。此作用可能增强体内免疫系统侦测与抵抗肿瘤细胞的能力。2014年9月，Keytruda首次获FDA批准治疗晚期黑色素瘤，并在后续获批作为一线疗法治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。在中国，Keytruda也已获批多项适应症。
Keytruda的安全性状况与之前报告的研究结果一致，未发现新的安全性信号。治疗相关不良事件（TRAEs）在Keytruda组的患者中发生率为79.1%（n=386），在安慰剂组的患者中发生率为53.0%（n=263）。3-4级TRAEs在Keytruda组的患者中发生率为18.6%，在安慰剂组的患者中发生率为1.2%。18.2%的Keytruda治疗组患者和0.8%的安慰剂组患者因治疗相关不良事件而中断任何治疗，各分组中没有发生治疗相关死亡病例。
（信息来源：药明康德）
亘喜生物FasTCAR-T新适应症在美国获批临床，针对多发性骨髓瘤！
1月29日，亘喜生物宣布美国FDA正式批准了FasTCAR-T GC012F疗法的又一项新药临床试验（IND）申请，准许该公司在美国启动GC012F早线治疗多发性骨髓瘤（ELMM）的1期临床试验。这是亘喜生物继已开展的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）临床试验后，在美国进一步拓展GC012F针对多发性骨髓瘤（MM）适应症的临床开发。公开资料显示，GC012F是一款BCMA和CD19双靶点自体CAR-T候选产品。
MM是一种由于骨髓中的浆细胞癌变而导致的恶性血液癌症。癌变的浆细胞在骨髓中迅速扩散，并影响正常血细胞的生成，导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。过去十几年，创新疗法的不断出现革新了MM的治疗方式。然而，很多患者在获得缓解之后疾病仍然会复发，并且对已有疗法产生耐药性，该领域仍然存在未被满足的临床需求。CAR-T产品的到来为MM瘤患者的治疗带来了新的希望。
B细胞成熟抗原（BCMA）是TNF受体超家族中的一员，主要表达在MM细胞系及MM患者的细胞中，且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点，因此成为了治疗MM的理想靶点。
GC012F正是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR次日生产平台开发的BCMA和CD19双靶点自体CAR-T。此次是美国FDA授予GC012F的第三个IND批件。除该ELMM的临床试验外，该公司正在美国开展GC012F治疗RRMM的1b/2期IND临床试验，并将在今年启动GC012F治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的1/2期IND临床试验。此外，目前已有4项由研究者发起的临床试验（IIT）正在评估该疗法针对rSLE、RRMM、新确诊的多发性骨髓瘤（NDMM）以及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的临床效果。
在2023年12月召开的第65届美国血液学会年会上，亘喜生物公布了一项GC012F治疗NDMM IIT的最新临床结果。数据显示：总体应答率（ORR）高达100%，微小残留病灶阴性严格完全缓解率（MRD-sCR）高达95.5%。
（信息来源：医药观澜）
近日，诺和诺德司美格鲁肽片（商品名为“诺和忻”）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗2型糖尿病。这是国内首个获批上市的口服GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体激动剂。
“该药物在中国的研究和在其他国家开展的司美格鲁肽片相关临床研究观察到的疗效高度一致，同样展现出该药物在中国人群中强大的降糖效果。”该药物中国注册临床研究牵头专家，北京大学人民医院内分泌科主任纪立农教授表示。
除了降糖的本职功能外，GLP-1类药物还能“延迟胃排空”。但目前，国内尚未批准司美格鲁肽用于减肥。诺和诺德官网也显示，本次其司美格鲁肽片在中国获批的治疗领域仅为成人2型糖尿病。
“减重是GLP-1药物未来发展的重要方向，相信不少国内外厂商都会做出布局。”CIC灼识咨询总监刘昕表示，其临床数据、获批时间及产品价格等都会是影响竞争格局的因素，尤其是临床有效性及安全性，将是决定谁能在这个赛道中走得更长远。
“GLP-1药物在我国整体属于发展早期，其中司美格鲁肽占据主要市场份额。”CIC灼识咨询合伙人王文华表示，目前已有众多国内厂商布局司美格鲁肽生物类似物产品，其中进度较快的厂商包括九源基因、新北江制药、珠海联邦等，均已进入三期临床阶段。
西南证券研发中心副所长、医药首席分析师杜向阳认为，未来GLP-1产品的研发趋势其实主要围绕长效化、口服化、多靶点等方面。
在口服GLP-1类药物方面，作为与诺和诺德分庭抗礼的两大减肥药巨头之一，礼来的靶点为GLP-1R的LY3502970胶囊较为领先，目前已进行到三期临床试验。
今年1月份，翰宇药业在投资者互动平台表示，其新公布的专利“二硫基脂肪酸及其盐在口服递送蛋白质或多肽类药物中的应用”特别涉及GLP-1类似物多肽口服药物组合物。二硫基脂肪酸及其盐可以提高蛋白质和多肽类药物的肠渗透性，提高其生物利用度，促进大分子药物的口服吸收。硫辛酸或硫辛酸盐制备GLP-1类似物多肽药物组合物时，还可以与GLP-1类似物多肽药物协同降低血糖。
国海证券研报表示，口服GLP-1类药物依从性（患者执行医嘱的程度）优势明显，相比多肽药物，非肽类小分子是未来趋势。
在非肽类口服小分子GLP-1领域，也有上市公司抢滩布局。去年11月份，通化东宝公告称，其口服小分子GLP-1受体激动剂THDBH110胶囊于近日取得CDE签发的临床试验批准通知书。
华东医药也在投资者互动平台称，公司自主研发的口服小分子GLP-1受体激动剂HDM1002糖尿病适应证已于2023年5月份首获中美双IND（新药临床试验申请）批准。该药物肥胖适应证的中国IND申请也已于2023年9月份获批。
（信息来源：中国产业经济信息网）
强生EGFR/c-MET双抗组合疗法在华申报上市
1月26日，CDE网站显示，强生两款创新药物EGFR/c-MET双抗埃万妥单抗（amivantamab）以及三代EGFR抑制剂兰泽替尼片（Lazertinib）上市申请均获药监局受理，推测申报适应症为二者联合治疗EGFR突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。
Amivantamab是一种靶向作用于EGFR耐药突变、MET突变和扩增的双特异性抗体，可以同时结合EGFR和c-Met的胞外结构，阻断配体与EGFR和MET的结合，促进受体降解，还可触发抗体依赖性细胞毒性效应。2021年5月，amivantamab获FDA加速批准，用于治疗铂类化疗进展后的携带EGFR外显子20插入突变的晚期或转移性NSCLC患者，是全球首款获批上市的EGFR/c-MET双抗。
2023年9月，强生宣布了amivantamab联合Lazertinib与化疗治疗奥希替尼耐药的III期MARIPOSA-2研究达到了双重主要终点，埃万妥单抗+化疗和埃万妥单抗+化疗+lazertinib可分别降低疾病进展或死亡风险52%和56%，埃万妥单抗+化疗vs埃万妥单抗+化疗+lazertinib vs化疗的mPFS、ORR、中位icPFS分别为：6.3vs8.3vs4.2个月、64%vs63%vs36%、12.5vs12.8vs8.3个月。这是首个对奥希替尼后线治疗带来具有临床意义PFS改善的III期研究。
同月，强生再次公布amivantamab联合Lazertinib头对头奥希替尼治疗EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者的III期MARIPOSA研究达到主要终点，与奥希替尼治疗组相比，amivantamab+Lazertinib治疗组患者的PFS具有统计学意义和临床意义的改善，同时OS也有获益趋势。
（信息来源：医药魔方）
全新突破！中国首个自研阿片类镇痛创新药富马酸泰吉利定获批上市
近日，恒瑞医药收到国家药品监督管理局核准签发的《药品注册证书》，批准其自主研发的富马酸泰吉利定注射液（艾苏特®）上市，用于治疗腹部手术后中重度疼痛。该产品是中国首个自主研发的1类阿片类镇痛创新药，将为深受术后疼痛困扰的患者群体提供治疗新方案。至此，恒瑞医药获批上市的创新药达16款。
术后疼痛是最常见的急性疼痛之一。据报道，中国手术患者术后中重度急性疼痛患病率高达48.7%1。同时，中重度疼痛患者镇痛治疗满意度并不尽如人意，28.5%的患者表达了对于更高效镇痛疗法的需求1。富马酸泰吉利定注射液是恒瑞医药在疼痛管理领域具有里程碑意义的关键产品，上市后有望提升术后疼痛患者康复进度和生活质量。
作为创新型国际化制药企业，恒瑞医药多年来深入践行“科技为本、为人类创造健康生活”的使命，除了深耕传统优势的肿瘤领域，公司还在代谢性疾病、自身免疫疾病、呼吸系统疾病、神经系统疾病、心血管疾病、感染疾病、血液疾病、疼痛管理、眼科等慢病领域持续发力，不断丰富创新药布局。
在镇痛麻醉领域，恒瑞医药聚焦未获满足的临床需求积极布局研发管线，致力于为患者健康带来新希望。2019年12月，公司创新药注射用甲苯磺酸瑞马唑仑(瑞倍宁®)上市，此次富马酸泰吉利定注射液上市，标志着公司在镇痛麻醉领域上市1类创新药增至2款。2023年12月，富马酸泰吉利定注射液用于治疗骨科手术后中重度疼痛的上市许可申请也已获国家药品监督管理局受理。同时，公司在该领域还有多个产品正在开展临床试验。
近年来，恒瑞医药正以越来越多的创新成果构建高质量发展新格局。目前，公司已在国内获批上市1类创新药达16款、自研2类新药达4款；此外还有80多个自主创新产品正在临床开发，270多项临床试验在国内外开展。未来，恒瑞医药将继续立足于民生需求，全力以赴加快创新药的研发，致力于推出更多新药、好药，服务健康中国，惠及全球患者。
（信息来源：药智新闻）
1月26日，赛诺菲/再生元共同宣布，FDA已批准Dupixent（度普利尤单抗）新适应症，用于1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）患者的治疗。新闻稿指出，Dupixent是目前美国首款也是唯一一款用于治疗这些患者的药物。
EoE是一种慢性炎症性疾病，会损害食道而阻止其正常工作。在儿童中，EoE的常见症状包括胃酸反流、呕吐、腹部不适、吞咽困难和生长迟缓。这些症状会影响生长发育，并可能导致与食物有关的恐惧和焦虑。
Dupixent由赛诺菲和再生元联合开发，是一款抗IL-4/IL-13单抗，能选择性抑制关键信号通路IL-4和IL-13，阻断Th2型炎症通路，降低Th2型炎症的病理性反应，从而治疗Th2型炎症相关疾病。截至目前，Dupixent已在全球范围内获批用于治疗结节性痒疹、特异性皮炎、哮喘、慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉以及嗜酸性粒细胞性食管炎。2022年5月，Dupixent获FDA批准用于治疗12岁及以上、体重≥40Kg的EoE患者，是美国首款且唯一一款用于治疗EoE的药物。
本次扩展新适应症主要是基于III期EoE KIDS研究（Part A和Part B）的积极结果。Part A结果显示，在16周时，66%接受基于体重给药的较高剂量Dupixent的儿童（n=32）达到了组织学疾病患者的主要终点，而安慰剂组为3%（n=29）。Part B是为期36周的积极治疗延长期（n=47），在此期间来自Part A中Dupixent组符合条件儿童继续接受治疗，而安慰剂组儿童则改用Dupixent。结果显示，53%（17/32）患者的组织学疾病缓解维持到52周，其中从安慰剂转用Dupixent的患儿中有53%（8/15）也实现了组织学缓解。
Part A和Part B安全性结果与既往研究基本一致。与安慰剂相比，Dupixent更加常见的不良事件（≥2%）包括注射部位反应、上呼吸道感染、关节痛和疱疹病毒感染。此外，Part B部分，Dupixent组报告了1例蠕虫感染病例。
（信息来源：医药魔方）
葛兰素史克宣布欧盟批准抗癌药物Omjjara上市，用于治疗骨髓纤维化
1月29日，葛兰素史克（GSK）的Omjjara（momelotinib）在欧洲获得批准，使其成为第一个专门用于治疗成人骨髓纤维化患者中度至重度贫血的脾肿大或症状的药物。这个JAK1/2和ACVR1信号传导抑制剂已被授权用于新诊断的患者和先前接受现有标准护理治疗的患者。
这一广泛的标签包括患有原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化或原发性血小板增多症后骨髓纤维化的中度至重度贫血的成人，这反映了FDA在9月份批准的标签，允许在患者中使用，无论先前的骨髓纤维化治疗如何。在美国，这种每日一次的药物以Ojjaara商品名销售。
葛兰素史克(GSK)于2022年斥资19亿美元收购了Sierra Oncology，从而获得了该药物。这家英国制药商的首席商务官Luke Miels指出，“这笔交易的商业案例”是建立在该药物的二线标签之上的。
美国批准后不久进行的FirstWord医生调查发现，79%的受访者认为该批准将导致他们治疗骨髓纤维化的方式发生变化，其中葛兰素史克药物最显着的特点是其治疗贫血、全身症状和脾肿大的潜在作用。
III期MOMENTUM试验的结果以及后期SIMPLIFY-1研究的贫血成人亚群的支持在欧洲获得了批准。日本也正在审查基于该数据的上市申请
（信息来源：雪球）
恒瑞医药免疫抑制剂他克莫司缓释胶囊获批在美国上市
近日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司收到美国FDA通知，公司申报的他克莫司缓释胶囊简略新药申请（ANDA，即美国仿制药申请）已获得批准，可以生产并在美国市场销售。本品适用于与其他免疫抑制剂联合，用于预防成人肾脏移植术后的移植物排斥反应。公司他克莫司缓释胶囊是美国FDA批准上市的该品种首仿药，同时也是国内首仿产品，已于2022年6月在国内获批上市。
恒瑞医药免疫抑制剂他克莫司缓释胶囊获批在美国上市-肽度TIMEDOO
他克莫司是移植术后的核心基础免疫抑制剂，它属于钙调神经磷酸酶抑制剂（CNI），其作用机制为通过抑制钙调磷酸酶活性，从而抑制多种细胞因子的表达和/或产生，如IL-1β、IL-2、IFN-γ、TNF-α等，最终抑制T淋巴细胞活化和增殖，从而发挥较强的免疫抑制作用，且排斥反应发生率低，现已成为器官移植和自身免疫性疾病治疗的首选药物。与传统的他克莫司速释胶囊相比，他克莫司缓释胶囊可降低体内的峰浓度及血药浓度波动幅度，使血药浓度更平稳。此外，相比他克莫司速释胶囊每日2次给药，他克莫司缓释胶囊只需每日给药1次，可显著提高移植受者的依从性，改善患者的生存质量。他克莫司为窄治疗窗药物，相比普通口服制剂来说，其缓释制剂的开发难度更大，其生物等效标准更为严格，公司开发的他克莫司缓释胶囊已通过生物等效性试验证明与原研制剂等效。
他克莫司缓释胶囊于2007年在欧盟上市，后陆续在日本、中国、美国等全球七十多个国家和地区上市。2022年他克莫司全球销售额合计约为34.47亿美元。
本次他克莫司缓释胶囊获得美国FDA批准标志着恒瑞医药具备了在美国市场销售该药品的资格，将对公司拓展市场带来积极影响，公司将积极推动该药品的上市销售。
近年来，恒瑞医药继续稳步推进国际化战略，目前，公司的医药产品已进入超过40个国家，还在继续加快开拓全球市场并关注新兴市场。目前公司已在欧美日获得包括注射剂、口服制剂和吸入性麻醉剂在内的20余个注册批件。今后，公司将努力让更多的中国制药产品造福全球患者。
（信息来源：7X24h资讯）
百时美施贵宝宣布CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi两项补充生物制品许可申请获FDA受理并获优先审评
1月30日，百时美施贵宝（BMS）宣布其CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（Lisocabtagene maraleucel，Liso-cel）的两项补充生物制品许可申请（sBLA）已获FDA受理并获优先审评，用于治疗接受过BTK抑制剂（BTKi）治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者，PDUFA日期分别为2024年5月23日和2024年5月31日。
这两项sBLA分别是基于II期TRANSCEND FL研究和I期TRANSCEND NHL 001研究的积极结果。
TRANSCEND FL研究是一项全球性、多中心、开放标签、单臂临床试验，共纳入了130例至少接受过二线治疗的复发或难治性惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者（包括FL和边缘区淋巴瘤患者），是迄今为止在这类人群中评估CAR-T细胞疗法疗效的最大规模临床试验。结果显示，101例可评估疗效患者的客观缓解率（ORR）达到了97%，实现完全缓解（CR）的患者比例高达94%。
TRANSCEND NHL 001研究是一项多中心、开放标签、单臂、无缝设计临床试验，共纳入了88例至少接受过二线治疗的复发或难治性MCL患者。结果显示，患者接受Breyanzi治疗后，ORR在统计学意义和临床意义上提高（83.1%），大多数（72.3%）患者实现了CR；无进展生存期（PFS）为15.3个月。
Breyanzi于2021年2月首次在美国获批上市，用于治疗接受过两种或多种系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括未另有说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级FL。
（信息来源：医药魔方）
