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元羿生物与Praxis就原发性震颤疗法Ulixacaltamide达成许可和合作协议
1月8日，元羿生物宣布与Praxis Precision Medicines达成独家合作和许可协议，元羿生物将在大中华地区开发并商业化治疗原发性震颤的ulixacaltamide。作为合作协议的一部分，Praxis公司将获得1500万美元的首付款，其中包括500万美元现金和1000万美元的普通股投资。此外，Praxis公司预计将获得2.64亿美元的开发、监管和商业化里程碑付款，以及大中华地区净销售额的分级特许权使用费。
元羿生物是一家专注于中枢神经系统药物开发和商业化的临床阶段生物医药公司。Praxis是一家临床阶段生物医药公司，其创新之处在于将遗传见解转化为以神经元兴奋抑制失衡为特征的中枢神经系统疾病疗法开发。
根据Praxis公司新闻稿，ulixacaltamide是一种分化的高选择性T型钙通道小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质（CTC）环路中的异常神经元爆发放电。该产品正在美国开展用于治疗原发性震颤的3期临床研究。原发性震颤是一种常见的神经系统疾病，主要表现为手、头部或身体其它部分在意愿移动或静止时出现的震颤。
元羿生物首席执行官陈小祥博士表示：“原发性震颤是一个严重的公共卫生问题，在中国影响着至少1000万人群，而新型疗法或潜在疗法的产品线却十分有限。Ulixacaltamide具有创新、有效、安全治疗该疾病的潜力。我们很兴奋能与Praxis合作，为大中华区的患者带来这一创新疗法。”
贝恩投资合伙人兼亚洲私募股权联席主管竺稼表示，元羿生物是贝恩投资近年来在中国上海孵化的创新生物医药公司，由行业经验丰富的陈小祥博士领导管理。他们很欣喜地看到，元羿生物继2023年成功授权引进Marinus公司在研的加奈索酮并获得了优先审评资格，能够持续精准而高效地寻找中枢神经系统方面的全球创新药，来造福广大的中国患者的需求。贝恩投资继续嫁接其在全球生命科技领域的经验和资源，把元羿生物打造成植根中国、面向全球的CNS药物创新平台。
Praxis总裁兼首席执行官Marcio Souza先生表示：“目前中国的原发性震颤患者仍存在巨大的未满足需求，我们与元羿生物的合作是将创新的ulixacaltamide疗法带给这些患者的重要一步。元羿生物强大的领导团队给我们留下了深刻的印象，他们在中枢神经系统治疗药物的开发和商业化方面拥有丰富的经验。我们期待与元羿生物建立稳固的合作关系。”
（信息来源：医药观澜）
开发潜在“first-in-class"疗法！勃林格殷格翰达成4.1亿欧元合作
1月6日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）和Kyowa Kirin宣布达成一项总额可能达4.1亿欧元的许可协议，两家公司将共同开发一款新型、潜在“first-in-class”疗法以治疗纤维炎症性（fibro-imflammatory）疾病。
纤维炎症性疾病是由多种因素引起的慢性炎症，包括持续性感染、自身免疫反应、过敏反应和组织损伤等，包含系统性硬化症、炎症性肠病、肺纤维化和其他，这些是造成个体患病和死亡的主要原因。
根据协议条款，勃林格殷格翰将获得Kyowa Kirin所开发新型、潜在“first-in-class”治疗纤维炎症性疾病疗法的全球独家权利。除了预付款，基于所达成的开发、监管和商业里程碑，Kyowa Kirin将有资格获得高达4.1亿欧元的款项。
勃林格殷格翰专注开发纤维炎症性疾病的相关疗法。该公司的小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（ninetdanib）已被美国FDA批准用于治疗特发性肺纤维化（IPF）、慢性进行性纤维化间质性肺病（ILDs）和减缓系统性硬化症相关性ILD（ssc-ILD）患者的肺功能下降速度。公司管线中的BI 1015550则是一种磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂，目前正在IPF和其他进行性纤维化ILD患者中开展3期临床研究。
（信息来源：药明康德）
20亿美元助力发现全新抗癌靶点，罗氏达成合作
1月4日，MOMA Therapeutics宣布与罗氏（Roche）达成战略合作和许可协议。这一合作为罗氏提供了使用MOMA的KnowledgeBase平台的机会，该平台致力于识别和开发在癌症细胞增殖和生存中起关键作用的新型药物靶点。该合作将利用这一平台发现和靶向高动态（highly dynamic）创新精准肿瘤学靶点，数额可高达20亿美元。
MOMA Therapeutics成立于2020年，专注于与人类疾病有关的高动态蛋白质。通过综合生物化学、生物物理学、结构生物学、化学、计算科学和功能基因组学的关键进展，MOMA已经开发了KnowledgeBase平台。该平台利用动态蛋白的一个普遍弱点——它们依赖于有序、分步的蛋白质构象变化。MOMA利用这个平台针对致病靶点，努力为有临床需求的患者创造疗效强大的精准医药。该公司曾入选2021年Fierce Biotech公布的年度生物技术猛公司榜单。
KnowledgeBase平台是MOMA创新的基石，集成了结构功能分析、先导化合物发现技术和计算赋能的先导化合物优化。该平台的创立理念是，功能类似的靶点即使缺乏序列相似性，也共享三维结构基础。这些基础是开发变革性疗法的关键。MOMA已成功利用这个独特平台加速药物发现，特别是在ATP酶靶点类别中。该类别以其大量经过基因验证的靶点而闻名，但由于蛋白质动态运动的复杂性，历史上在药物发现方面面临挑战。
在此次合作中，MOMA将收到6600万美元的前期付款，并有望从发现、开发和商业化里程碑中获得潜在超过20亿美元的付款。MOMA将负责选定靶点直至发现候选疗法的所有研发活动。罗氏将负责支持IND申请的研究、临床开发和商业化。
（信息来源：药明康德）
超5亿美元！英矽智能与美纳里尼就KAT6抑制剂达成授权许可协议
1月5日，美纳里尼（Menarini）与其全资子公司Stemline Therapeutics和英矽智能达成一项授权许可协议。美纳里尼将获得ISM5043的全球独家开发和商业化权益，这是由英矽智能人工智能平台辅助设计和开发的一种靶向KAT6的新型小分子抑制剂，有望被用于ER+/HER2-乳腺癌和其他癌症的治疗。根据协议条款，该合作交易总额逾5亿美元，包括1200万美元的首付款，以及后续开发、监管和商业里程碑。此外，英矽智能还有望获得潜在可达两位数的特许权使用费率。
据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的数据显示，乳腺癌是目前每年确诊患者数量最多的恶性肿瘤之一，也是女性发病率最高的癌症，其中ER+/HER2-亚型约占总体乳腺癌患者群体的70%。内分泌治疗与CDK4/6抑制剂的联合用药是当前ER+/HER2-亚型乳腺癌的临床标准治疗方案。然而，因接受内分泌治疗而产生的获得性突变和治疗耐药性，给控制疾病进展带来了重大的临床挑战，亟待创新疗法来满足迫切的临床需求。研究表明，KAT6A是一个潜在的驱动性致癌基因，在多种类型的癌症中被发现表达失调或异常。KAT6A过表达与ER+/HER2-乳腺癌患者的临床预后相关。
ISM5043是由英矽智能在一体化人工智能药物研发平台Pharma.AI的支持下设计而得。它可抑制KAT6A并在转录水平阻断ERα表达，使其有潜力克服因ESR1突变而产生的对内分泌疗法的耐药，并有望通过与CDK4/6抑制剂或新型口服选择性雌激素受体下调剂（SERD药物）联合以进一步扩大疗效。该产品正处于临床前研究阶段。
在临床前研究中，ISM5043在多个细胞系移植瘤模型（CDX）和人源异种移植模型（PDX）中均显示出对KAT6A的强效抑制作用，体现了较好的疗效和良好的安全性。英矽智能已经在2023年圣安东尼奥乳腺癌研讨会（SABCS）上展示了该创新项目的最新数据。
美纳里尼首席执行官Elcin Barker Ergun女士表示，很高兴能与英矽智能达成合作。他们希望探索一个前景广阔的创新方向，并开启变革性的抗肿瘤创新疗法，目标是进一步提高患者的临床治疗效果，而靶向KAT6的候选药物有望在乳腺癌及其他癌症领域实现这一目标。
英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，基于人工智能开发的创新疗法有望为乳腺癌患者提供新的临床治疗选择，他们对此感到非常兴奋。美纳里尼旗下的Stemline公司在肿瘤学领域具有前瞻性的视野和对变革性疗法的深刻理解，是将ISM5043带入临床试验并完成临床开发的理想合作伙伴。
（信息来源：医药观澜）
来恩生物(Lion TCR)与MaxCyte宣布开展全球合作
1月5日，来恩生物(Lion TCR)宣布与MaxCyte签署一项战略合作协议开展全球合作，利用mRNA技术开发TCR-T疗法治疗实体瘤和病毒相关疾病。这项合作协议使来恩生物能够利用MaxCyte的Flow Electroporation®技术和ExPERT™平台加快推进其临床计划和商业应用。
根据协议条款，来恩生物将获得MaxCyte的Flow Electroporation®技术和ExPERT™平台全球非独家的临床与商业权利，MaxCyte将获得相应的许可费用和相关项目收入。MaxCyte的ExPERT™产品组合是下一代领先的临床验证的mRNA电穿孔技术，应用于复杂和可扩展的细胞工程，通过提供高转染效率、无缝链接的扩展性和先进的性能，ExPERT™平台为下一代生物和细胞治疗提供了高端性能。
“来恩生物致力于开发基于mRNA技术的TCR-T先进疗法，成为领域内的全球领导者。”来恩生物首席执行官彭晓明博士表示。“我们很荣幸与MaxCyte成为合作伙伴，并利用他们的大规模流式mRNA电穿孔技术支持我们新型疗法的开发，以造福更多的疾病患者。”
“我们很高兴与来恩生物合作，支持他们开展针对肝细胞癌和其他病毒相关疾病的研究。”MaxCyte总裁兼首席执行官Doug Doerfler表示，“通过此项合作，我们能够帮助亚洲（最终为全球）的病人获益，通过此类创新性的基于mRNA技术的TCR-T细胞治疗方法的开发，为实体瘤患者的治疗提供持续支持。”
来恩生物特有的TCR-T细胞治疗平台涉及基于mRNA技术的“自体T细胞”和“现货型”领域，公司的TCR-T细胞治疗产品利用患者自身的免疫系统对抗病毒感染与相关肿瘤。公司正在进行针对肝细胞癌的临床试验，以评估其TCR-T细胞治疗产品的安全性和有效性。考虑到HBV（乙型肝炎病毒）为肝细胞癌发生的主要原因，来恩生物工程化设计了HBV特异性T细胞，以识别HBV表达的肿瘤细胞并实现靶向杀伤。作为MaxCyte的战略合作伙伴，来恩生物将通过本次合作加快推进临床并早日实现商业化。通过共赢的合作，为患者带来更加高效、安全、低价的突破性治疗方式。
（信息来源：医麦客）
辐联医药再获超3亿融资
1月4日，上海辐联医药科技有限公司宣布完成6330万美元融资（折合4.5亿元人民币），其中包括4730万美元（折合3.3亿元人民币）的B轮股权融资和1600万美元（折合1.1亿元人民币）的授信额度。本轮融资由阿美风险投资（Aramco Ventures）旗下多元化成长基金Prosperity7 Ventures和某生命科学领域专业投资基金共同领投，跟投方包括成为资本、红杉中国、云九资本、佳辰资本、夏焱医疗美元基金、飞镖夏焱基金和光华梧桐基金。随着本次融资的完成，辐联科技自2021年8月成立以来已累计融资1.1亿美元（折合7.8亿元人民币）。
本轮融资将主要用于两个方向，一是推进项目建设，助力其放射性药物管线的开发和药物生产能力的建设，二是优化其专有发现平台UniRDC™，覆盖更广泛的癌症治疗领域。
短短两年多的时间里，辐联医药就已获得3轮融资，其中不乏成为资本、红杉中国和佳辰资本这三位持续加注的老朋友。辐联医药为何能在短期内吸引多家投资机构频频出手？
01、集结顶尖人才，致力于核药研发领域
公开资料显示，辐联医药成立于2021年，位于上海张江，注册资本为100万美元，是国家级科技型中小企业，位列2022年中国最受投资人青睐的创新药新锐企业TOP150及Venture50新芽榜150强。辐联医药是是一家全面整合的国际化放射性治疗公司，在比利时、德国和中国均设有办事处。企业致力于打造拥有放射性药物研发、生产和商业化的全产业链核药公司以造福全球患者，并计划通过针对未来治疗方法的创新研究来解决目前影响放射性药物研发的核心问题。
辐联医药联合创始人、董事会主席兼首席执行官孙沛淇在生物技术领域拥有丰富的从业经验及卓越的过往业绩，他成功孵化了医药CRO公司腾迈医药。此外，他还是革锭创投的合伙人和首席投资官。在加入革锭之前，他曾作为联合创始人和首席执行官联合创立了硅康医药，这是一家以计算机驱动新药研发的公司，于2021年被Roivant Sciences以20亿美元收购。
同年，孙沛淇与丁航海博士和黄仲廉博士相遇，他们两位在放射性同位素及生物技术领域有着专业背景和丰富经验，同时在发展核药方面有极强的使命感，而孙沛淇又能发挥在管理和创业经验方面的优势，因此他们三人在核药领域一拍即合，共同创立了辐联医药。丁航海博士负责辐联科技放射性技术平台的整体战略方向及管理，并将辐联科技的放射性技术业务进行深度整合。黄仲廉博士凭借着丰富的癌症生物学知识，主要负责从候选药物选择到转化医学的运营。
在解决核药发展的关键问题上，辐联医药展现出了独特的创新能力和前瞻性视野。这不仅得益于公司卓越的研发团队，更得益于孙沛淇、丁航海博士和黄仲廉博士等核心人才的汇聚。他们凭借在放射性同位素及生物技术领域的专业背景和丰富经验，以及在管理和创业方面的优势，共同为核药领域的发展开辟了新的道路。目前核药的发展有一个非常大的制约因素，决定其未来发展的关键——即放射性同位素的生产和供应。也正是看到了这个机会，辐联医药应用前沿的加速器技术来代替核裂变反应堆，同时建设了自己的全球化的供应链，补充了生产和供应的欠缺，推动核药领域向前发展。
在突破核药生产和供应局限的同时，辐联医药注重引进顶尖人才，进一步强化了其在核药领域的研发实力。2023年1月17日，辐联医药宣布任命Steffen Heeger博士为首席医学官（CMO)，刘发博士为首席科学官（CSO）。Heeger博士曾在大型跨国药企和新兴制药公司担任高级肿瘤学临床开发职位超过15年，他的加入加快了辐联医药第一批靶向放射性药物进入临床试验的计划。刘发博士是一位顶尖的肽化学家，曾在诺和诺德美国担任化学团队负责人，在2020年创立Focus-X并担任首席执行官，他领导Focus-X在成立两年内迅速建立了一条具有研发前景的放射性药物管线。他的加入将进一步加强企业在放射性核素药物偶联物（RDC）平台和治疗性药物的发现能力。Focus-X是一家专注于肽的放射性制药公司，已被辐联医药以2.45亿美元的价格收购。
02、候选药物进入一期临床试验
核药研发领域首先是生产和供应两方面的挑战，这两个方面制约着核药领域的临床研究和商业化。其次是研发的挑战。如何精准地将治疗性放射性同位素递送到需要治疗的肿瘤上，而不破坏其他表达相同靶点的健康组织，配体和偶联剂的设计是关键。
辐联医药自成立伊始，就对辐联医药在全球的研发、临床研究和供应进行了布局。辐联医药在比利时瓦隆地区购置面积为17,000平方米的土地并获得了相关的建筑许可证，已开始动工建设一座占地4,000平方米的现代化GMP级别放射性药物生产设施。目前，辐联医药有超过30%的人常驻比利时。这方面的布局将为企业带来核素生产和供应方面的优势。同时，凭借着德国在核药临床研究方面的政策优势，以及中国在纳米抗体和多肽研发方面的优势等，使得辐联医药能够利用不同国家和地区的优势加速核药开发。
辐联医药目前正在探索对放射性药物连接子的改造，以及对纳米抗体、多肽等多种靶向性前体进行一系列研发工作。自2022年完成A轮股权融资以来，辐联医药已推进公司主要候选药物225Ac-FL-020进入一期临床试验，其目标适应症为转移性去势抵抗性前列腺癌（“mCRPC”）。其靶向载体FL-020运用了辐联科技专有的Clear-X™连接子技术研发而成，该技术能显著提高药物在肿瘤部位的摄取效率，同时确保快速的全身清除。该临床试验预计将于2024年初在欧洲和美国同步开展。
同时，辐联医药还构建了强大的临床前产品组合，当中不乏First-in-class和Best-in-class的项目，以及基于公司自有的开创性UniRDC™发现平台。UniRDC™是辐联科技内部研发的专有平台，始于辐联医药完善的筛选能力，涵盖小分子、环肽和纳米抗体等一系列模式。它以一套丰富的专有合成化学和蛋白质工程工具包为核心，其中包括Clear-X™连接子和Res-X™修饰方法，旨在提高RDC候选药物的发现效率。该平台从初始目标到获得有人体生物分布数据的RDC候选药物，其开发周期不超过18个月。
03、两年完成3轮融资
未来将成长为全产业链核药公司
企查查显示，在本轮融资之前，辐联医药已获得两轮融资。2021年，辐联医药完成了1000万美元的种子轮融资，用以推动在研产品管线开发以及核技术平台建设，核技术平台将解决核医学供应链问题，投资人包括成为资本和革锭创投。2022年，完成约2.5亿元人民币A轮融资，用于推进其放射性药物肿瘤产品管线和放射性医用同位素生产平台的开发，由红杉中国领投，楹联健康基金、佳辰资本、辰德资本和昆仑资本跟投。
本轮融资是辐联科技成立以来完成的第三轮融资。辐联医药首席财务官吴艺霞表示：“此次融资反映了我们新老投资者对辐联科技战略的坚定支持，以及我们在短短两年多的时间里为建立一家全面整合的国际化放射性药物治疗公司所取得的重大进展而产生的信心。这笔资金将助力辐联科技向临床阶段公司的转型，并持续推进我们的管线项目发展以及符合良好生产规范（“GMP”）标准的放射性药物生产设施的建设。”
核药，正站在时代的聚光灯下，无畏所谓的创新药行业寒冬。孙沛淇表示，未来5至10年，他希望看到核药在一些无药可救的疾病中展现它真正的“威力”，且针对更多肿瘤类型有更亮眼的数据出现，同时，靶向放射性疗法不再是一个“小众”领域，而是像抗体偶联药物（ADC）一样被广泛关注。届时，辐联医药能够成为这个领域“开拓者”的角色，成长为拥有放射性配体研发、生产和商业化的全产业链核药公司。
（信息来源：张通社）
昂阔医药完成超7亿元A轮融资，推进癌症治疗药物开发
1月4日，昂阔医药宣布完成了超额认购的1亿美元（超7亿人民币）A轮融资。本次融资由Novo Holdings、OrbiMed和F-Prime Capital领投，Sofinnova Investments、Catalio Capital Management、Marshall Wace、Forge Life Science Partners、Blackbird BioVentures、CJNV BioVentures和博远资本等跟投，其中博远资本是种子轮的联合领投方之一。
昂阔医药由袁斌博士、Eric Slosberg博士和富天博士共同创立，是一家致力于将肿瘤前沿药物转化为创新疗法的全球生物医药公司。自2021年4月成立以来，昂阔医药已募集了1.39亿美元（约10亿人民币）。此次融资所得款项将用于推进公司一款靶向CDH6的抗体偶联药物（ADC）CUSP06项目的临床开发，以及用于公司产品管线和团队的建设。
CUSP06是一款靶向CDH6的ADC，它的结构组成为：与CDH6具有高结合亲和力的专有抗体、蛋白酶可切割的连接子，以及依沙替康有效载荷（一种有效的经临床验证的拓扑异构酶-1抑制剂）。该连接子专门设计用于连接依沙替康有效载荷，可生成高度稳定和均一的ADC。该有效载荷不是BCRP/P-gp的底物，而BCRP/Pgp是导致许多疗法产生化疗耐药性的药物外排泵。昂阔医药已从普众发现获得了CUSP06（大中华区以外）的全球独家开发和商业化权利。
根据昂阔医药新闻稿，CUSP06在临床前数据中已展现出“best-in-class”的潜力。CUSP06的独特分子设计能够增强疗效、放大“旁观者效应”、提高连接子稳定性，并潜在能够克服耐药性机制。这些差异化的特性有望转化为更高的临床治疗反应率、更长的疗效持续时间，以及更好的安全性。CUSP06已于2023年第三季度获得美国FDA临床试验许可，并正在美国启动1期临床试验。
对于本轮融资，昂阔医药联合创始人兼首席执行官袁斌博士表示，非常感谢生物医药投资人对他们的信任和支持。同时他也十分感谢昂阔团队的杰出贡献和对公司的坚定信心。他们始终坚信要为全球患者开发创新肿瘤药物。本次A轮融资将进一步加速他们对CUSP06和其它颠覆性抗肿瘤疗法的开发。
此外，根据昂阔医药新闻稿，该公司将任命Novo Holdings美国风险投资部的合伙人洪筱莹博士、OrbiMed的执行董事徐狄勇先生，以及F-Prime Capital的合伙人徐翀博士为公司的董事会成员。
Novo Holdings美国风险投资部合伙人洪筱莹博士表示，他们很高兴能够共同领投此轮融资。公司在如此短的时间内取得的显著成绩，证明了其高效的商业模式和团队卓越的执行能力。他们完全认同昂阔医药将肿瘤前沿药物转化为创新疗法的使命，Novo Holdings将会坚定支持公司的持续发展和成功。
OrbiMed执行董事徐狄勇先生表示：“ADC是治疗癌症最有前景的疗法之一，而CDH6正在成为一个极具潜力的ADC靶点。我们相信CUSP06在CDH6高表达和低表达的肿瘤中都能表现出卓越的疗效。我们也期待着昂阔继续扩展其产品管线，充分利用其在转化医学和临床开发方面的专长。”
F-Prime Capital合伙人徐翀博士表示：“我很荣幸能够在这个转折性的时刻加入昂阔的董事会。F-Prime致力于积极推动类似CUSP06这样的突破性疗法，CUSP06在治疗卵巢癌和其他晚期实体瘤患者上展现出了巨大的潜力。我期冀与其他董事会成员和管理团队合作，推动昂阔进入下一个发展阶段。”
昂阔医药现任董事、博远资本执行董事郭嘉聪博士表示：“作为公司创立时最主要的投资者之一，我对昂阔团队在当前极具挑战性的生物医药市场中展现出的坚守初心和坚韧不拔的创业精神印象深刻。我坚信在其领域处于领先地位的公司将能一路高歌猛进，而昂阔必将是其中之一。”
（信息来源：医药观澜）
艾名医学完成数千万战略融资
1月3日，艾名医学成功完成数千万元战略轮融资，本轮投资方为烟台生物医药健康产业发展母基金，资金将主要用于增加公司在类器官技术领域的研发投入，加速并推动类器官整体解决方案及标准化产品的研发和市场化进程。
类器官是一种新兴技术，能够在体外模拟人体器官的功能和结构，为药物开发和精准医疗研究提供更加高效和准确的平台。艾名医学作为一家创新型医疗科技企业，一直专注于类器官技术的研发和应用。这次融资是公司发展历程中的一个重要里程碑，艾名医学将继续致力于技术创新，通过类器官平台为医疗健康行业提供更加高效、精准的解决方案。艾名医学期待与烟台生物医药健康产业发展母基金的深入合作，共同推动医学科技的发展。
烟台生物医药健康产业发展母基金看好类器官赛道，认为该领域的技术革新将在医疗健康行业中发挥重要作用，有望为临床试验、药物研发等领域带来革命性的改变。作为本轮投资者，烟台生物医药健康产业发展母基金对艾名医学发展前景、技术创新能力和市场发展潜力给予了高度评价，并表示将对公司长远发展战略提供大力支持。该笔投资将主要用于支持艾名医学推动包括类器官样本库等整体解决方案的建设，为药企、医院、科研院校提供标准化的产品和服务。
艾名医学专注于新兴的“类器官”技术领域，集研发、生产、科研服务和医学检测为一体，通过自主创新的技术平台，致力于实现肿瘤的精准医疗，同时加速药企的药物研发进程。公司总部位于杭州，在成都、厦门设有子公司，并已进行国际化布局，通过在新加坡设立的海外总部开拓国际业务、参与国际标准建设，是类器官行业的领军企业。
目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括杭州市高新区海外高层次人才“5050计划”B类企业、“雏鹰计划”企业、国家科技型中小企业、浙江省科技型中小企业、杭州市专家工作站、杭州市企业高新技术研究开发中心、成都“蓉漂杯”高层次人才项目。曾获国家级比赛奖项包括第十届中国创新创业大赛主动健康与数字医疗专业赛初创组优秀企业奖（全国第四）、2022数字中国创新大赛·数字医疗赛道创新创意赛全国二等奖、创业赛全国三等奖、BRCIS-Singapore Entrepreneurship Competition 2023 三等奖。
（信息来源：投资界）
箕星药业完成1.6亿美元D轮融资
1月6日，拜耳、RTW投资公司宣布，分别以3500万美元和1.27亿美元对箕星药业科技（上海）有限公司进行股权投资。箕星是一家由RTW创立、现处于临床阶段的生物制药公司，致力于将创新科学和药物带给罹患严重危及生命健康疾病的中国患者。通过此次合作，拜耳将获得箕星在心血管和眼科领域产品线商业化权益的优先谈判权。
作为合作方代表，RTW高级董事总经理及创业孵化主管、箕星董事会执行董事Peter Fong（右三），箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍（右四），拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰（左四），拜耳处方药事业部高级副总裁、全球区域业务发展及开放创新负责人Friedemann Janus博士（左三）出席近日在上海举行的签约仪式。
此次合作将充分发挥拜耳在心血管及眼科领域的丰富经验，以及拜耳在中国的优势地位与强大影响力。拜耳和箕星将成立联合产品组合战略委员会（Joint Portfolio Strategy Committee），以进一步挖掘更多潜在业务发展机会。于此同时，拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰将加入箕星董事会。
拜耳处方药事业部全球执行管理委员会成员，全球战略、业务发展及许可与开放创新负责人，拜耳影响力投资部门“飞跃计划”负责人Juergen Eckhardt博士表示：“我们一直着眼于存在高度未满足需求的医疗领域，不懈努力以实现为患者提供更好的服务。而这次与RTW合作正是其中的重要一步。通过投资箕星，我们将持续扩展全球合作网络，强化拜耳在中国本地的影响力。”
RTW执行合伙人兼首席投资官Roderick Wong表示：“箕星正走在令人兴奋的成长轨道上。这一切来自于世界一流的研发团队，他们对如何最有效地为数百万中国患者提供解决复杂疾病的创新疗法有着独特的理解。我们相信箕星有能力实现其使命，为中国数百万人带来突破性治疗方法。”
拜耳集团处方药事业部全球执行副总裁兼中国区总裁、拜耳集团大中华区总裁周晓兰表示：“我十分高兴代表拜耳加入箕星董事会。我们将充分利用拜耳长期以来在中国所建立的行业领导地位以及商业运营基础，携手合作伙伴共同努力，释放候选药物的全部创新潜力，为受到心血管疾病及眼病困扰的患者带来更多健康福祉。”
箕星董事会执行董事兼首席执行官牟艳萍表示：“箕星很高兴与拜耳建立战略伙伴关系。拜耳是一家在中国拥有强大影响力的领先跨国药企。“这次里程碑式的合作将增强箕星从临床前到上市阶段的新药开发和生产制造能力，使我们能够快速扩大全球影响力。我们期待继续为患者推动并提供创新疗法和解决方案。”
拜耳影响力投资部门“飞跃计划”（Leaps by Bayer）携手RTW共同领投箕星药业（2019年由RTW孵化）的D轮融资。
（信息来源：一度医药）
ImmunityBio获3.2亿美元融资，研发针对癌症和传染病的新疗法
1月2日，ImmunityBio宣布，Oberland Capital将向其提供高达3.2亿美元的特许权使用费融资和股权投资，其中2.1亿美元的总收益将于2023年12月29日到期。这笔额外的资金为该公司提供了重要的财务资源，以加快其商业化进程，期待获得监管部门的批准，并在更广泛的泌尿系统癌症领域拓展其产品线。此次募集资金还将用于资助正在进行的业务运营和临床试验，将N-803的适应症扩展到多种实体瘤。
ImmunityBio创立于2014年，该公司的一系列免疫疗法和细胞治疗平台，旨在驱动和维持免疫反应，以创造持久和安全的疾病防护。该公司拥有一个资深的研发团队，该团队在基因组学和蛋白质组学、单克隆抗体、融合蛋白、疫苗以及自体细胞疗法和异体细胞疗法等新科学领域拥有高度互补和广泛的专业知识，其经验来自于从生物技术初创公司到大型商业制药企业的各种公司。现阶段，该公司正在将其技术和平台应用于治疗癌症，包括开发潜在的癌症疫苗，以及开发免疫疗法和细胞疗法，这些疗法或将可以大幅减少或消除对标准大剂量化疗的需求。这些平台及其相关候选产品的设计宗旨是比目前的肿瘤和传染病治疗标准更有效、更易获得、更易施用。
截至目前，ImmunityBio共开展了27项临床试验，其中18项处于2期或3期开发阶段，涉及液体和实体瘤的13种适应症。其专有的自然杀伤细胞平台可以轻松扩增、转基因和低温保存，并提供多种细胞毒性模式。此外，该公司开发了一种专有的IL-15超拮抗剂Anktiva®(N-803)，它能选择性地激活NK细胞和T效应细胞，而不会激活可能抑制反应的调节性T细胞。目前，Anktiva(N-803)已获得美国食品及药物管理局的突破性疗法认定，用于治疗卡介苗无反应的非肌浸润性膀胱癌。
Oberland Capital执行合伙人Andrew Rubinstein表示：“我们很高兴能参与此次投资，我相信ImmunityBio推出治疗膀胱癌的Anktiva未来将有很大的潜力。”
（信息来源：36氪）
器官芯片新技术加速推进新药物研发
新药研发不再用动物实验，而是通过芯片模仿构建人体器官系统，不仅时间和成本大大降低，精准度也大幅度提高。近年来，国内的器官芯片技术不断取得突破，加速推进新药物研发。
据介绍，“人体器官芯片”是由诸如干细胞科学、生物材料工程、纳米加工技术等多个前沿技术交叉集成而成。这些芯片是一种在体外构建的高度复杂的器官微生理系统，可以模仿人体组织的各种功能。这样的设计不仅减少了对动物和人体实验的需求，而且能够更有效地筛选和评估潜在的新药，从而极大地加速药物研发进程。
作为国内从事器官芯片技术的前沿企业之一，广州逸芯生命科学有限公司创始人刘杰表示，器官芯片技术被认为是最有希望作为体外疾病模型指导新药开发的一种前沿技术。相对于动物模型，其成本只有10%至20%，而药物评价实验周期也大大缩短，而且准确性更高。
据了解，2018年，刘杰带领团队进入器官芯片领域，通过在体外开发新型的生物活性材料和器官芯片构建工程化的体外微生理系统，在体外构建不同的生理结构的屏障类、仿生肿瘤类、血管化和罕见病等器官芯片模型来模拟体内的微生理环境。相关技术能力及产品在个性化精准药物筛选、罕见疾病建模、器官再生、化妆品研发和创新药开发等领域的高通量应用方面潜力巨大。
同时，逸芯还创新性地将器官芯片与AI技术融合，为创新药研发领域带来更大的变革驱动力。逸芯正与AI药物研发企业开展联合研发，融合器官芯片与AI制药技术，开发端到端的AI创新药研发系统。器官芯片具备高通量类器官培养和药物筛选的独特能力，能够与AI紧密配合实现快速设计、验证、迭代，进一步提升研发效率和成功率，让更多创新药加速走向市场。
同时，逸芯基于AI与自动化技术，推动器官芯片的标准化和自动化，取代传统的实验室手工操作模式，让使用者可以以更简单、重复性更高的方式，构建出想要的模拟器官微组织，从而大大降低应用成本。
据行业研究机构预计，到2027年全球器官芯片市场将以30%的复合年增长率快速增长。数据显示，近年来AI赋能的新药和生物制品申请数量急剧增加。这意味着“AI制药+器官芯片”的结合将拥有更广阔的市场。
业内专家表示，随着类器官和器官芯片的技术不断发展和成熟，未来在一些应用场景将有望逐步取代动物实验。类器官及器官芯片在药物靶点发现方面发展潜力巨大，这种比动物实验具有更高的可靠性和针对性。而且，器官芯片作为体外的一项新兴技术刚好具备高通量类器官培养和药物筛选的独特能力，因此能够与AI制药形成较好的配合，未来开发端到端的药物研发系统，大幅度提高药物研发效率和成功率。
对此，刘杰表示，目前，器官芯片技术在国内还没有大规模推广，其中一个原因就是成本较高。对此，逸芯公司将不断推进技术创新，降低成本，让客户和服务对象可以更简单地使用。未来，逸芯公司将进一步推进器官芯片技术与人工智能和自动化结合，推进药物开发流程重新定义，加速新药开发、精准治疗、AI制药等领域创新。
（信息来源：经济参考报）
2024年，血制品行业并购潮再起！
近年来，血制品需求旺盛，行业迎来了一定的景气度。长远来看，随着人口老龄化加剧，以及人们更加重视健康，血制品行业在整体医药行业中的地位将进一步提升，带动市场规模的增长。数据显示，2011-2019年间，我国血制品市场整体规模保持两位数增长。2019年PDB样本医院的血制品销售额合计约达75亿元，同比增长24%，2012-2019年CAGR=15%，整体稳健增长。另有数据显示，从2017年至2021年，我国血制品行业的市场规模不断增长，于2021年达到413亿元，年复合增长率达到10.53%。并且预计到2027年，中国血制品行业市场规模有望突破780亿元。
面向广阔的市场空间，以及行业集中度不断提高，未来具备长远的采浆持续增长能力、强悍的运营和管理能力的血制品公司无疑将更有竞争力。不过，由于血液制品是高行政壁垒和高技术含量的资源性行业，在此背景下，众多企业掀起了并购整合的浪潮，以快速切入赛道。
2024年刚开启不久，血制品头部企业上海莱士就发布公告称，海尔集团拟溢价17.6%，耗资125亿元收购基立福持有的上海莱士20%股份，加上表决权委托，海尔集团将成为上市公司新实际控制人。
值得一提的是，上海莱士本身对外并购也非常频繁，公司的重要战略便是以“内生式增长为根基，以外延式并购为跨越”。
2023年11月，上海莱士刚宣布拟斥资4.8亿元收购广西冠峰95%股权。通过此次收购，公司表示可以快速获得现有血浆站资源，提高公司采浆量，增强公司整体盈利能力，提升公司行业竞争优势，巩固公司在血液制品行业的地位。据悉，广西冠峰的核心资产包括一家位于广西壮族自治区南宁市的具有人血白蛋白、静脉注射用人免疫球蛋白、人免疫球蛋白三个产品品种，年产能为200吨血浆的血液制品生产企业，以及两个已经建成的单采血浆站。
另一笔受业内关注的大并购发生于2020年，彼时公司以132亿元完成了对西班牙基立福下属子公司GDS 45%股权的收购。
西南证券分析师曾介绍，上海莱士自2014年起通过多起并购拓展浆站资源，2022年采浆量超过1400吨。其还在研报中表示，估计上海莱士2022年公司吨浆净利(投浆)约100万元/吨。
目前，上海莱士已拥有上海、郑州、合肥、温州4个血液制品生产基地，拥有单采血浆站42家。
2023年三季报显示，上海莱士业绩较为亮眼，营业收入达到59.35亿元，同比增长19.87%；归母净利润为17.88亿元，同比增长11.46%。
而上海莱士只是血液品企业掀起并购潮的一个缩影，随着我国血液制品行业发展加快，近年来还有华润集团入主博雅生物、国药集团将卫光生物收入囊中、天坛生物收购西安回天等多起并购案例发生。
业内认为，随着行业整合加快，未来，我国也将会形成头部企业分羹市场蛋糕的高度集中格局。
（信息来源：制药网）
生物制药面临短暂蛰伏，去泡沫化后何时迎市场拐点？
眼下，无论是宏观层面处于美元加息周期的尾声，还是整个行业估值的回撤，医药板块无疑已经处于“货真价实”的底部阶段。基于此，不少业内人士也直言：医药行业未来3-5年处于大周期的底。
从现实情况也可以看到，目前整个医药医疗行业投资步入下行通道，估值陷于低位，上市公司表现跑输大盘，未上市医药公司的融资亦陷入冰点。医药魔方投融资数据库显示，2023年，中国医疗健康领域共发生1797起投融资事件，环比下降16.11%。在融资金额方面，2023年中国医疗健康领域融资金额约1500.2亿元，相比于2022年的2578.7亿元，环比下降41.82%。
具体到不同领域，去年，国内医药赛道（包含创新药、传统制药、改良型新药）共发生融资事件467起，同比下降17.34％，融资金额达936.3亿元，同比下降26.53％；医疗器械赛道（包含医疗器械、体外诊断及基因检测）共发生623起融资事件，同比下降17.26％，融资金额为368.4亿元，同比下降57.92％。
针对当前的资本市场表现，有券商医药行业分析师表示，医药板块自2021年度中期开始调整以来，已经足足持续了2年以上的震荡下行，板块酝酿着消极的情绪，公募基金配置比例和行业指数估值区间均处于历史最低5%档位。“我们认为，任何行业均存在周期，医药板块当前如此极端的情况意味着该板块的长期牛市即将到来。这个上升时点的到来，也许伴随大盘的修复，或也许因为某一事件暴发。对于医药投资者来说，未来3年是布局医药板块的又一‘黄金阶段’。”
“资本市场的提振对于药企来说意义重大。首先，资本市场是很多药企IPO或再融资的主要渠道，资本市场的估值回升能够大幅度提升药企的研发投入水平，促进管线的早日落地；其次，资本市场也是众多药企股东、管理层和技术骨干变现的主要场所，要通过资本市场手段做到对人才的正确激励，才能促进企业‘产、投、研’的正向循环，塑造企业强大的造血能力和市场竞争力；最后，资本市场的提振和活跃，能够激励更多的投资人向早期、确定性不强但技术路线先进的管线布局，能够给投资人更多的风险收益比，加速更多新药、新设备和新技术的孵化进程。”上述分析师说。
“黄金赛道”受挫
回顾整个2023年，全球医药创新开始进入新的发展周期，特别是在资本市场遇冷、价格战博弈、全球化“退潮”等诸多挑战下，生物医药面临较大考验。此前就有业内人士直言：2023年是生物医药产业转型之年。
近年来，随着国内生物医药创新生态的加速形成，CXO被视为衡量行业景气度的重要“风向标”。而CXO行业在2023年也进入了调整期，高增长预期不再。
据CXO行业龙头药明生物2023年12月披露，受生物技术融资影响，行业在未来两年预期个位数增长。由于新冠项目收入快速降低，药明生物方面评估，整体收入包含新冠已是高基数，在达成行业2倍增速的情况下业务表现或将不及预期。尤其是D端新增项目数减少导致3亿美元收入的减少，以及M生产收入递延带来1亿美元收入降低，而这也是2023年不及预期的主要原因。此外，药明生物指出，投资于全球产能以支持未来增长。这些全球基地的产能爬坡导致2023年毛利亏损1亿美元。新产能爬坡、以及收入增速放缓均将导致公司利润下降。
药明生物彼时不经意之间释放的“寒意”直接带崩了整个港股CXO板块，更向全行业传递了消极的信号。
2023年12月底，甘肃皓天科技股份有限公司、浙江湃肽生物股份有限公司和北京思睦瑞科医药科技股份有限公司三家CXO公司接连主动撤回IPO上市申请。
公开信息显示，皓天科技面向医药创新企业，提供高端药物原料药及其关键中间体、佐剂等功能分子的设计、合成、功能化应用过程中的CDMO和CRO服务。财报数据显示，2020年-2022年，公司营业收入分别为1.41亿元、2.44亿元和2.88亿元，三年复合增长率为42.85%。
湃肽生物产品及服务包括自主研发、生产和销售多肽原料药/高级医药中间体，已搭建了丰富的产品管线，涵盖亮丙瑞林、司美格鲁肽、利拉鲁肽、利那洛肽等知名品种；多肽原料药研发及定制生产服务（CDMO/CMO）；多肽药学研究服务（CRO）。另据财报数据，2020年-2022年，湃肽生物营业收入分别为8,617万元、1.43亿元及2.15亿元，复合增长率为57.83%，扣除非经常性损益后归属于母公司所有者的净利润分别为1,437.97万元、3,269.07万元及5,785.75万元，复合增长率为100.59%。
思睦瑞科是一家拥有大样本、多中心临床试验运营及数据管理和统计分析等专业服务能力的CRO公司，截至2022年末，公司已累计承接了超过220项疫苗Ⅰ-Ⅳ期临床试验运营项目及300余项临床数据管理和统计分析业务，项目承接量连续三年市场占有率超过30%。另据财报数据，2020年-2022年，思睦瑞科营业收入分别为1.88亿元、2.75亿元和3.68亿元，年复合增长率为39.78%；净利润分别为2,773.72万元、6,179.34万元和8,713.36万元，年复合增长率为77.24%。
尽管前三年业绩表现不错，但从2023年A股CXO企业发布的三季度财报数据可以看出，不少企业遭遇业绩阵痛期，营收、利润双双下滑。这也是由于，在过去的三年中，由于新冠疫情催生了大量的疫苗及药物的研发需求，也为CXO企业的业务增长提供了增量的需求。但随着新冠订单需求的逐渐褪去，CXO行业的增长更多将回归行业本质，增长主要来源于医药行业持续不断的研发投入。
“从当前医药行业的市场环境来看，自去年以来国内生物医药行业面临资本寒冬的冲击，融资出现困难，此外，生物医药企业本身也面临着同质化严重，创新驱动力不足的问题。受到内外部环境的影响，生物医药研发投入动力不足，如此，CXO行业出现利润下降也是自然。”上述分析师说。
生物医药转型路漫漫？
CXO板块的受挫也被认为与整个生物医药板块深陷困境息息相关。
药明生物首席执行官陈智胜博士表示，在医药行业，如果海外市场环境是零下2-8℃的冷，中国市场环境是-20℃的冷。这次行业下行周期从2021年第三季度就开始了，药明生物是在2023年第一季度感受到“寒冬”的迹象，也算是业内最后一波感受到寒冬的企业。
“2023年是药明生物转型的一年，我们第一次在行驶的高速路上遇到了行业低谷这一路障，对于我们来说也是一份宝贵的经验：从哪里跌倒就从哪里爬起来。”陈智胜指出，公司希望通过18个月的调整期不断总结经验教训、修炼内功，在未来实现更稳健的发展。当前，药明生物的收入还在持续增长，尽管2023年业绩表现进入谷底，但未来几年预期毛利率和增速将持续恢复增长，2024年会比2023年更好，2025年及以后恢复强劲增长。
在药明生物看来，2023年第一季度已经可以感受到“春天”的迹象。但也有不具名药企高管表示，以当前市场环境来看，“春天”还有很远，2024年可能比2023年更难。作为创新药企，能做的就是降本增效，加强商业化节奏，重视现金流储备。
对于单家医药类上市公司而言，在目前的环境下，一方面，需要在医保基金和居民均紧缩支出，且一级和二级资本市场投资都遇冷的情况下，医药医疗企业需保住现金流，严控成本支出，确保合规运营，以平稳过冬为目前的生存要义；另一方面，产品管线布局方面仍需逐步降低仿制药占比，提升创新药研发，“仿创结合”仍是我国医药企业发展的必由之路。
“鉴于我国医药研发的实际水平仍相对较低，Fast-follow打法仍是目前的建议方向，未来再逐步由Me-too、Me-better向真正意义上的全球首创性药物First-in-Class进阶。此外，在创新药研发中需避免扎堆市场上已集中研发的靶点。”上述药企高管说。
不过，同样属于CXO企业，ClinChoice昆翎全球董事长兼首席执行官甄岭对当前市场环境报以乐观的态度。他指出，从大环境来看，尽管叠加各种不利影响，但整体大经济环境在发展，全人群寿命在增加，人口老龄化在继续，而医药行业在任何一个成形的经济体都会是一个支柱的产业。从行业发展的趋势来看，现在全球新药研发的R&D投入，基本上在2600亿美元左右，过去这几年增速约8%-9%，从现有行业信息来看，接下来的走势依旧会维持在7%左右的增速。而在这7%的增速下，2600亿投入中约有60%落在临床阶段，这是目前整个医药研发的特质。
“尽管有些政策和监管上限制了一些创新药的定价和未来销售额，提高了对于没有营收的生物医药企业上市退出的门槛，但这些都是短暂的情况。我们觉得医药行业接下来依旧是国内重要的一个支柱产业。中国作为第二大的全球经济体，要赶超欧美，医药行业会是一个重要的领地。”甄岭说，当前中国化药的研发落欧美约数十年，生物制药仅落后欧美十几年，但是在细胞治疗、基因治疗相关行业，中国处于全球领先的地位。正因为如此，国家层面对于整个医药行业的支持不会减少，只会增加。
持续投入以破茧成蝶
从我国制药行业的发展情况可以看出，目前阶段被认为是医药行业新周期开始，一轮泡沫以后，潮水退去才知道谁在真正裸泳，真正一批优秀的企业才能开始兑现成长，一批具有全球竞争力公司，开始显示出来。
谈及目前我国制药行业的发展现状，泽璟制药董事长、总经理盛泽林表示，当前，制药产业集中度仍较低。早期由于仿制药壁垒相对较低，国内多数制药企业的重点发展仿制药，同质竞争严重。我国制药行业百强的集中度在40%-50%左右，而全球CR100保持在约80%。同时，制药产业国际化程度仍较低。国内制药企业的收入均主要来自国内市场，国际参与度仍较低。目前国内生物医药对全球贡献约为12%，而创新药的贡献占3%左右。
“国内新药市场仍以进口药为主。我国新药市场约为200亿美元，进口新药约占70%左右。不过，近年来，受益于国内企业创新药研发投入加大，在研创新药产品数量快速增长。CDE对于药品审评审批优化，医保局将创新药纳入医保加速，头部药企研发支出大幅提升，在研创新药数量较大幅度提升。中国将成为全球第二大市场。”盛泽林说。
事实上，目前整个行业的迭代属性在这几年明显加速，部分药物哪怕专利期没过，但效果更好的竞品已经出来了。从国内情况来看，国家对创新药、创新器械在医保谈判中是适当鼓励的，仿制药基本来说已经没有利润空间。无论是市场的变化，还是政策的倒逼，都让中国药企只有猛砸研发、猛抓研发这一条路可走。
在此情况下，盛泽林认为，产品差异化是本土创新药公司的机遇所在。产品差异化的基本特点在于，以患者需求为中心。聚焦全新机制的分子，显著有别于现有疗法；疗效和安全性具有显著性优势；与现有疗法相互补；有更优异的患者顺应性；五是，规模性生产成本显著下降，药费下降。
“基于上述特点，并结合相关市场的监管政策，中国创新药企业在未来仍可有较大发展。”盛泽林强调，在差异化布局的基础上，药企需要积极参与全球研发，实现“In China,For Global”的目标：一是，中国创新药将逐步实现国际化。国内技术领先的企业已经开启创新药的国际化步伐，预计未来十年内，我国将涌现一批市值超千亿的创新药公司，领先企业研发费将超百亿，研发占营收比例将逐步提高到20%以上；
二是，未来十年后，中国创新药市场占比将超50%。目前我国药品批文仿制药比例超过95%，仿制药在处方药销售中的比例将逐步下降，预计十年后处方药中的仿制药将从目前的85%左右下降到50%；
三是，生物制品药物即将迎来蓬勃发展。包括基因编辑、细胞免疫治疗和单克隆抗体等生物技术飞速发展，跨国制药公司华人专家大量回流创业加之资本的追捧，良好市场前景和国家出台新药评审政策利好的刺激未来生物制品药物申报量将继续快速增长；
四是，中国创新药研发国际合作将越来越频繁。由于医药行业高风险、长周期的特点，创新药研发成本巨大，且不断增加，合作共赢成为创新药研发的趋势。加之小型生物医药企业国际研发能力不足，很多国内外医药企业都选择通过权益转让License-in引进或者共同开发的模式，以减少风险和放大收益。
“随着创新药公司越来越多，资本市场加持下，研发投入持续加大，由销售驱动转向产品驱动公司成长，建立丰富的产品线，大众对高质量美好生活的需求日益加强，政策和市场环境不断改善等利好因素的助力下，中国也将孕育出伟大的创新生物制药公司。”盛泽林说。
（信息来源：21经济网）
AI制药加速落地 渗透率有望提升
全球AI制药领域合作提速。AI医药公司Isomorphic Labs日前宣布，与礼来和诺华签署协议，达成合作伙伴关系，将AI技术用于新药物发现。此前，AI药物研发公司英矽智能宣布与意大利制药公司美纳里尼集团及其全资子公司Stemline Therapeutics达成一项总额超过5亿美元的授权合作。
业内人士认为，相较于传统药物研发，AI技术能将药物发现、临床前研究的时间缩短近40%，临床新药研发成功率可从12%提高到约14%。随着医药企业与生物科技公司加强合作，AI制药渗透率有望快速提升，行业前景广阔。
AI技术受青睐
AI制药以医药大数据为基础，将人工智能技术应用到制药各环节，提高新药研发效率及质量，降低研发成本。
据悉，Isomorphic Labs与诺华的合作，将针对3个未披露的靶点开发小分子药物。Isomorphic Labs将获得3750万美元前期付款，并有资格获得高达12亿美元的里程碑付款。Isomorphic Labs与礼来的合作，将针对多个靶点开发小分子药物。Isomorphic Labs将获得4500万美元前期付款，并有资格获得高达17亿美元的里程碑付款。
沃森生物日前在互动平台称，公司密切关注疫苗前沿技术发展方向，未来将借助人工智能等前沿技术开展产品研发；博济医药表示，公司与深圳埃格林医药有限公司签订战略合作协议，未来将利用人工智能在临床试验领域展开战略合作。
近年来，维亚生物、成都先导等国内知名CRO企业屡屡与AI科技公司达成合作，涉及靶点研究和临床试验。太平洋证券认为，AI技术在药物研发过程中降本增效的作用得到认可。同时，对于以算法、算力为核心优势的科技公司而言，其技术可以得到验证，并实现价值转化。
数据显示，截至2023年11月，中国AI制药公司已超过90家。其中，晶泰科技和英矽智能已向港交所提交上市申请。
随着全球创新药研发热潮到来，AI制药产业日益受到资本市场青睐。国内AI制药产业迎来高速成长期，渗透率有望快速提升。
同时，政策对AI制药产业的支持力度不断加大。《“十四五”医药工业发展规划》提出，将积极探索人工智能、云计算、大数据等技术在研发领域的应用，通过对生物学数据挖掘分析、模拟计算，提升新靶点和新药物的发现效率。
1月9日，北京市科学技术协会官方微信公号发布消息，近日，北京国有资本运营管理有限公司（北京国管）注册设立了4只政府投资基金，聚焦人工智能、医药健康、机器人和信息产业四大领域，合计规模达500亿元。
提升研发效率
随着技术的不断突破，AI参与制药的环节将增多，新药研发效率将提升。据蛋壳研究院不完全统计，截至2023年11月，全球处于临床阶段且保持活跃状态的AI参与研发管线总计97项，超过一半的管线处于临床Ⅰ期，超过1/3的管线处于临床Ⅱ期；30项来自国内，占比30.93%。
业内人士认为，AI能够在较短时间内处理大量复杂数据，并针对以前无法治疗的靶点生成新分子，其在小分子药物发现及开发中的应用日益增多。随着深度学习、神经网络等技术的进步，AI可以承担预测蛋白质结构、药理特性以及生成小分子等复杂工作。随着药物创新需求不断扩大，利用AI技术设计开发小分子药物成为行业发展趋势。
AI可以提高药物研发效率，加速药物筛选，但并未改变新药研发整体流程。业内人士表示，无论是伦理监管还是实际应用，AI预测的数据短期无法代替临床试验结果。AI技术在赋能新药研发的同时，需要遵循制药业本身的逻辑，临床试验仍是新药研发的必经之路。有机构认为，AI技术对于制药行业的价值仍需时间验证。
（信息来源：中国证券报）
2023年国产1类新药获批数量增长156%，未来还有80款将获批上市！
随着国产药企研发投入持续加大，以及药品审评审批的加快，我国陆续有国产1类新药获批上市。数据显示，2023年全年共有34款国产1类新药获批，与2022年相比增长了156%。此外，未来还有80款国产1类新药将获批上市。
从2023年获批的34款国产1类新药的适应症来看，大部分依旧集中于抗肿瘤领域，至少有一半是抗肿瘤药，包括恒瑞医药的阿得贝利单抗、海和药物的谷美替尼等。
不少新获批的肿瘤新药创新价值可圈可点。例如，迪哲医药的舒沃替尼片是头款针对EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC的国产创新药，是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，该药于2023年8月22日在中国获批，用于既往经含铂化疗出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)患者。该药也是肺癌领域获得中、美两国药监部门双“突破性疗法认定”的国创新药，有望成为EGFRexon20ins突变型晚期NSCLC患者更优治疗选择，重塑该病症的治疗格局。
再比如，驯鹿生物2023年7月获批上市的伊基仑赛注射液是中国获批的头款BCMA CAR-T疗法，为复发难治骨髓瘤患者治疗带来新选择。多发性骨髓瘤(MM)是一种常见恶性肿瘤，据统计，2016年全球MM患者达41万人，预计2024年将增加至53万人，2030年增加至66万人，目前患者仍存在巨大的尚未被满足的临床治疗需求。2021年2月，伊基奥仑赛被CDE纳入突破性治疗品种，治疗R/R MM。2022年6月，伊基奥仑赛的上市申请获CDE受理，随后该申请又被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受三线或以上系统性治疗后的R/R MM患者。
而在处于上市申请阶段的80款国产1类新药中，也有30款是抗肿瘤新药，此外还有抗感染新药、自免药物也值得期待。
数据显示，2022年全球肿瘤药物市场规模超1500亿美元，中国肿瘤患者数量庞大，随着人口老龄化加剧，中国肿瘤创新药物正开启“黄金”时代。《“健康中国2030”规划纲要》提出，到2030年，要实现总体癌症5年生存率提高15%，为达到这一目标，众多药企都在加大研发投入，积极布局肿瘤创新药赛道。2023年4月，国家药监局药审中心针对创新药物发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范(试行)》的通知，针对纳入突破性治疗药物程序的创新药、儿童创新药和罕见病创新药三类创新药品，明确审评审批提速，也将进一步助力我国开启肿瘤创新药时代。
业内认为，在肿瘤市场布局上，机遇和挑战并存。新药研发具有投入大、风险高、周期长等特点，如何提升创新药研发效率是当前药企面临的挑战。随着人工智能的快速发展，药企或许需要将数字化、Al等创新技术作为新药研发的引擎，大大提升临床研究运营的效率。
（信息来源：制药网）
外资药企绣球抛给中国创新药企 竞争格局或生变
近段时间，跨国药企频繁并购引起市场关注。自2023年12月26日以来截至2024年1月9日，在短短15天内，全球医药市场已至少出现4笔并购案例，涉及阿斯利康、诺华、默沙东、强生等全球龙头药企。
值得关注的是，中国本土创新药企多次出现在并购名单。业内人士普遍认为，这说明中国本土药企的研发实力已得到国际认可。同时，这也可能会改变本土医药市场的竞争格局。
“外资药企并购本土创新药企，或加速本土创新药企的转型进程，使其更快地提升自身研发实力和市场竞争力，并使得一些本土大药企面临更大的竞争压力。”巨丰投顾高级投资顾问于晓明对《证券日报》表示。
具体来看，美国当地时间1月8日，强生宣布以20亿美元收购Ambrx生物制药；同日，默沙东宣布将以每股23美元的现金收购Harpoon Therapeutics。受此影响，1月8日，Ambrx和Harpoon Therapeutics公司的股价分别上涨101.54%、111.94%。在此之前，2023年12月26日，阿斯利康宣布拟以约12亿美元的总价格收购亘喜生物；1月5日，诺华宣布收购信瑞诺医药，后者整体并入诺华中国。
去年被业内认为是医药领域“并购大年”，辉瑞、百时美施贵宝、默沙东、艾伯维、渤健、罗氏、安斯泰来等多家跨国药企达成多笔并购案。而目前来看，对于并购的热情已延续至2024年。
CIC灼识咨询执行董事刘立鹤表示，这与经济环境的变化密切相关。“2023年底，美联储议息会议的召开对利率指引做出重大改变，宣告美国加息周期结束，未来将进入降息周期，这十分利好创新药行业发展和融资；同时，各创新药企估值都经历了一番调整，普遍有所下降，趋近合理水平，是收购的较好时机。”
“并购是跨国药企常用的市场竞争战略，可以扩大产品线、增强研发实力和市场竞争力。”于晓明认为。
“随着各项产品专利逐渐到期，全球各大药企面临着未来业绩长期增长的压力，需要去布局更多新产品管线及相关技术，来保持和提升自身的竞争力及影响力。”刘立鹤补充道。
此次跨国药企密集并购中，多次出现了中国创新药企的身影——亘喜生物、信瑞诺医药均为本土创新药企。
“这是对我国创新药研发实力的充分肯定。”刘立鹤表示，近年来，中国创新药的发展取得了不少突破，许多创新药经历了临床试验的验证，产品未来商业化潜力巨大，这也是跨国药企愿意为之买单的重要原因。
“阿斯利康收购亘喜生物，说明外资药企与本土创新药企的并购在技术层面和操作层面都是可行的，这也为后续的收购开拓了新的思路。”刘立鹤称。
此外，若跨国药企对本土创新药企的并购成为趋势，也会对国内创新药生态产生一定的影响。于晓明认为，这可能会改变中国本土医药市场的竞争格局，使得一些本土大药企面临更大的竞争压力。
刘立鹤则认为，外资收购本土创新药企更多的会带来一些正向影响。比如，充实企业研发及销售资金，推动产品上市及推广；促进药企向合规化、创新化发展，提升国际竞争力。“最终对于整个本土医药生态而言，会起到促进良性竞争、推动技术创新、带动行业发展进步的作用。”
（信息来源：证券日报）
创历史新高，当海外药企加速引进国产创新药
License out的名单越来越长。
据不完全统计，2023全年共有61款国产创新药，以license out形式出海，而3年前，这一数字才不过39款。
2024年，license out更是加速。短短几天，安锐生物、药明巨诺、宜联生物、瑞博生物等4家药企，均宣布与海外药企牵手，完成对外授权工作。
透过这些数字不难看出，尽管近两年资本市场环境不佳，但创新药行业并未停下前进的脚步。
某种程度上，License out转让方的丰富程度，论证了这一点。
过去一年，License out转让方中既有科伦、石药这样的传统大药企，也有映恩生物、宜联生物、礼新医药、百力司康等年轻的biotech。
而受让方的豪华阵容，说明国产创新药更是愈发获得国际市场的认可。受让方则包括默沙东、阿斯利康、辉瑞、武田、BioNtech等新老巨头。
其中，BioNtech、阿斯利康更是开启扫货模式。前者一年内出手7次，后者也接连下注5次。
从产业角度来说，当这些优质资产获得更多青睐，意味着市场的分化时刻正在加速到来。留在牌桌上的MNC和一众国内药企，也不得不早做打算。
01、继续爆发
在行业深刻变革与政策不断演化的大背景下，中国整个医药产业早已被推到一个波澜壮阔的大航海时代入口——创新药出海。
从对外授权数量来看，2020年堪称国内创新药license out爆发元年。2017年—2019年，国产创新药以license out形式出海的数量均不超过10款，但在2020年，这一数量猛增至39款。
随后，爆发继续。
2021年完成43笔license out交易，2022年完成51笔，同比增长8笔。到了2023年，进一步增长至61笔，同比增长10笔。
这其中，ADC功不可没。去年，ADC是交易最多的领域，共13笔交易，占比超1/5。
大浪潮下，甚至有多家企业，实现了多款产品出海的盛况。
最为典型的就是恒瑞医药。去年，恒瑞医药共5款药物的海外权益授出，包括卡瑞利珠单抗、马来酸吡咯替尼片等多个产品。
Biotech也不甘落后。迈威生物、映恩生物分别有5款、3款药物实现了license out。
值得注意的是，在这场大出海浪潮中，不少非常早期的资产也成了狩猎对象。例如，安锐生物最新与阿斯利康达成合作的EGFR L858R变构抑制剂，甚至还处于极为早期的临床前阶段。但这依然为其带来了4000万美元首付款的交易。
而如果从受让方来看，不难发现，不少海外大药企已经将国内市场当做了“淘金场”。包括默沙东、阿斯利康、GSK、辉瑞、武田、BioNtech等新老巨头在内，其中，BioNtech、阿斯利康更是开启扫货模式。前者一年内出手7次，后者也接连下注5次。
根据披露资料，BioNtech与包括映恩生物、宜联生物在内的国内多家创新药企达成了合作，接连引进肿瘤管线，累计总金额超过10亿美元的合作就达3次。
更多早期资产的出海，加上海外大药企的扫货，足以说明这场license out大潮之澎湃。
02、创新底色
尽管近两年资本市场环境不佳，但创新药行业并未停下前进的脚步。License out的持续爆发，是过去几年国内创新药行业大发展的一个很好的注脚。
事实上，近几年国内创新药企发展迅猛，创新质量正在不断提升。不仅license out数量一年比一年多，被挑中的管线质量也整体上了一个台阶，一些管线都有着竞争全球FIC/BIC的潜力。
典型如百利天恒天价授权给BMS的双抗ADC基本就是独一份。也正因此，百时美施贵宝与百利天恒关于BL-B01D1的授权交易，以8亿美元的首付款、84亿美元的总交易金额，创下国内创新药license out交易的首付款纪录的同时，也一举刷新了全球ADC单药交易总价的纪录。
除此之外，诚益生物授权给阿斯利康的GLP-1药物ECC5004，进度全球领先，翰森制药对外授权的2款管线，也都具有FIC潜力。
其中，B7-H3靶点全球进入临床阶段药物共9款，翰森制药的HS-20093处于二期临床，进度全球第二；进入临床阶段的B7-H4 ADC仅4款，HS-20089进度全球第一。
这并不奇怪。绝大多数的的创新药企，其创始人或是核心团队，均在医药领域有着丰富的科研、产业化积累，很多科学家创始人甚至是连续创业者。在人才与团队方面，中国创新药企已然手握一副好牌。
比如宜联生物的核心创始团队从科伦药业出来的，去年以来，从DLL靶点到HER3再到c-MET ADC，宜联生物接连收获了海外药企的认可。
依靠创始团队此前数年，甚至数十年的积累，以及对于新兴技术的判断、把握，优秀的管线浮出水面，对于企业来说只是时间问题。眼下，海外大药企的接连扫货，说明这一节点已经到来。
03、分化时刻
当下，license out的大爆发，也说明了国内药企的“变现”意愿较足。
在大药厂GSK看来，国内之所以是一个很好的分子狩猎场，原因在于，这里虽然有着极大的工程师红利，能够诞生竞争力的分子，但中国公司通常只要国内权利。
并不奇怪。对于创新药企来说，资本寒冬依旧，研发创新药却是一个持续的烧钱过程。在国内Biotech对内融资困难之际，选择与一些大企业合作，无疑是一个快速回血的好办法。
与此同时，与成熟的大药企合作不仅可以带来可观的现金流，也会在后续合作中持续提供其他资源支持，以及产业化生产方面的经验。这也是过去一年，license out不断加速的关键原因之一。
不难预见，未来随着创新环境逐渐成熟，从best in class乃至到first in class，高质量的国产创新药会持续诞生。相应的，license out数量还将进一步增加。
但这也意味着，创新药行业分化时刻也到了关键阶段。License out的加速，本质也是优质资产获得融资的另一种方式。
在这轮license out潮水中，我们不难发现，很多药企成立时间都在3年左右，虽然过去几年资本寒冬阻碍了融资计划，但通过license out却为它们打开了新世界的大门。
正如上文所说，license out对于这些药企在资金和资源方面的支持，都是极大的。这无疑意味着，相当一部分药企能够借着license out浪潮，加速蜕变。
（信息来源：氨基观察）
针对2型糖尿病！先为达生物长效GLP-1激动剂3期临床获积极结果
1月3日，先为达生物公布了其在研产品ecnoglutide治疗中国成人2型糖尿病的3期临床试验积极结果。Ecnoglutide是一种具有cAMP偏向性的长效胰高血糖素样肽-1（GLP-1）激动剂，正在开发用于治疗2型糖尿病和肥胖适应症。
GLP-1激动剂可用于有效治疗2型糖尿病和肥胖症，并显示出治疗非酒精性脂肪性肝炎的潜力。根据先为达生物新闻稿介绍，ecnoglutide（XW003）是一种具有cAMP偏向性的新型长效GLP-1激动剂，经优化提高生物活性，降低生产成本，并满足每周给药一次。已完成的临床研究证实，ecnoglutide对2型糖尿病和肥胖症患者具有优良的治疗效果，并显示出良好的安全性和耐受性。
本次先为达生物公布的3期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，在中国33家临床试验中心共计招募211名受试者，均为饮食运动干预后血糖控制不佳的成年2型糖尿病患者。受试者随机接受每周一次0.6mg、1.2mg的ecnoglutide或安慰剂治疗24周（含剂量递增期），研究的主要疗效终点为治疗24周后糖化血红蛋白（HbA1c）相对基线的改变。受试者在完成24周双盲治疗后进入开放治疗期，继续接受目标剂量0.6mg或1.2mg ecnoglutide的治疗，总治疗期为52周。本研究评估项目包括受试者平均HbA1c、体重、体重指数（BMI）等的变化，以及药物的安全性与耐受性。受试者的基线平均HbA1c为8.5%，平均体重为73公斤。
治疗24周后，ecnoglutide显著降低了受试者HbA1c水平，大多数受试者HbA1c低于7%（美国糖尿病协会推荐的糖尿病患者治疗目标），相当一部分降低至正常水平范围（低于5.7%）。同时，ecnoglutide组受试者的体重也显著下降。本研究的核心顶线疗效结果总结于下：
此外，在本研究中，ecnoglutide总体安全性和耐受性与GLP-1受体激动剂的已知安全性特征一致，最常见的不良事件包括食欲下降、腹泻和恶心，大多数事件的严重程度为轻中度，整个试验仅有3名受试者（每组1名，占比1.4%）因不良事件终止研究。
先为达生物创始人、首席执行官（CEO）潘海博士表示，非常高兴看到ecnoglutide在中国的首个3期临床试验取得了积极结果。经过为期24周的治疗后，ecnoglutide降低HbA1c的优越数据，与GLP-1/GIP双靶点激动剂相当。研究人员还在临床研究中观察到ecnoglutide的疗效符合其cAMP偏向性的作用机制。
根据先为达新闻稿介绍，该项2型糖尿病3期临床试验预计将于2024年上半年完成。除此研究外，ecnoglutide还在另外两项3期临床试验中进行评估，分别研究该产品对比度拉糖肽在2型糖尿病中的疗效、对比安慰剂在超重/肥胖患者中的疗效。这两项试验均已完成受试者入组，其研究结果预计将在2024年下半年公布。
（信息来源：医药观澜）
礼来新一代KRAS G12C抑制剂在中国获批临床
1月3日，CDE官网公示，礼来公司（Eli Lilly and Company）申报的1类新药LY3537982胶囊获批临床，拟定适应症为：联合帕博利珠单抗或联合帕博利珠单抗、培美曲塞和铂类治疗KRAS G12C突变的晚期非小细胞肺癌。公开资料显示，LY3537982是礼来开发的新一代KRAS G12C特异性抑制剂，已经在海外进入3期临床研究。
KRAS曾经是著名的不可成药靶点，近年来靶向KRAS G12C突变体的抑制剂先后获得美国FDA的批准，代表着攻克KRAS不可成药性的重要突破。公开资料显示，目前获批的KRAS抑制剂仅限于其它治疗失败的患者，肿瘤迅速产生的耐药性和获批疗法的不良反应也限制了它们的应用。新一代KRAS疗法正在提高疗效、降低毒性和耐药性方面进行探索。
LY3537982正是一款KRAS G12C的选择性共价抑制剂，它已被证明在体外靶向KRAS G12C突变，从而抑制KRAS依赖性突变信号。在临床前模型中，它显示了作为单一疗法和与其他抗癌疗法联合使用的活性。
在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上，礼来首次公布了KRAS G12C抑制剂LY3537982的1期试验数据。在8位携带KRAS G12C突变、未接受过KRAS抑制剂治疗的经治NSCLC患者中，LY3537982达到38%的总缓解率和88%的疾病控制率；在14位曾接受过一种KRAS抑制剂治疗的患者中，总缓解率为7%，疾病控制率为64%。在20名结直肠癌患者中，LY3537982的总缓解率为10%，疾病控制率为90%。胰腺癌中的总缓解率和疾病控制率分别为42%和92%。
此外，据礼来早先新闻稿介绍，LY3537982在临床试验中只需要每天两次50mg的低剂量就可以产生疗效，显著低于已获批的KRAS抑制剂。临床试验的安全性数据也显示，在LY3537982单药治疗组中，仅4.8%患者发生≥3级治疗相关不良事件。这些数据有助于将LY3537982与其它标准治疗联用，一线治疗癌症患者。而根据礼来在2021年AACR年会上公布的临床前研究数据，LY3537982有望接近完全抑制KRAS蛋白的激活，从而可能为携带KRAS G12C基因变异的患者提供最大限度的临床获益。
根据ClinicalTrials官网，礼来已经在美国、澳大利亚等地启动了LY3537982的3期临床研究（SUNRAY-01），旨在评估该产品联合免疫疗法伴或不伴化疗治疗KRAS G12C基因改变的非小细胞肺患者的安全性和有效性。
（信息来源：医药观澜）
康宁杰瑞HER3/TROP2双抗ADC申报临床
1月9日，CDE官网显示，康宁杰瑞JSKN016临床试验申请获受理，用于晚期恶性实体瘤治疗。该研究旨在评估JSKN016在中国晚期恶性实体瘤受试者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学以及抗肿瘤活性。
JSKN016是一款靶向表皮生长因子受体3（HER3）和人滋养细胞表面抗原2（TROP2）的双特异性抗体偶联药物（ADC），由康宁杰瑞利用特有的糖定点偶联平台自主研发。
JSKN016与肿瘤细胞表面TROP2或者HER3结合后，通过靶点介导的内吞作用进入到溶酶体中，释放出具有细胞毒性的拓扑异构酶I抑制剂(TOPIi)，进而诱导肿瘤细胞死亡，此外该抑制剂还可以穿透细胞膜进入到抗原阴性的肿瘤细胞中发挥旁观者效应。两者的叠加作用可以有效抑制肿瘤细胞的生长。
康宁杰瑞还有一款靶向HER2双表位的ADC JSKN003已推进至III期临床，目前正在晚期HER2低表达乳腺癌患者中开展研究。
（信息来源：医药魔方）
艾伯维收购获得的CD3/BCMA双抗在华申报临床
1月6日，CDE官网显示，艾伯维的ABBV-383输注用溶液临床试验申请获受理，开发适应症为多发性骨髓瘤。
ABBV-383（TNB-383B）是由艾伯维和TeneoOne共同开发的一款针对BCMA和CD3的双特异性抗体，采用2:1设计，保持细胞杀伤能力的同时，还能降低细胞因子的释放。
2021年6月，AbbVie行使期权收购Teneone和ABBV-383，主要是根据当时正在进行的复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）I期临床中期分析数据。
ABBV-383的I期研究中期结果显示，在中位随访时间为6.1个月（n=24）的剂量递增队列中，剂量≥40mg时TNB-383B的客观缓解率（ORR）为79%，非常好或更好的部分缓解率（≥VGPR）为63%，完全缓解率（CR）为29%。患者的中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。
所有级别中观察到的最常见治疗相关不良事件是细胞因子释放综合征（CRS）（52%）、疲劳（25%）和中性粒细胞减少症（24%）。在剂量为每3周静脉注射60mg时（Q3W），CRS率为67%（所有等级），等级为a≥3CRS率为3%（1/39受试者）。未观察到4级或更高级别的CRS。
目前，ABBV-383正在国外开展多发性骨髓瘤的III期临床。此外，该产品还被开发用于治疗AL淀粉样变性。同靶点药物中，强生的特立妥单抗已在国内申报上市，辉瑞的Elranatamab已推进至III期临床阶段。
（信息来源：医药魔方）
百诚医药/赛默制药2.3类新药获批临床，用于可逆性支气管痉挛
1月10日，据CDE官网显示，杭州百诚医药科技股份有限公司和浙江赛默制药有限公司申报的2.3类新药盐酸左沙丁胺醇异丙托吸入溶液获得临床试验默示许可，适应症为：用于需要多种支气管扩张剂联合应用的患者，用于治疗气道阻塞性疾病有关的可逆性支气管痉挛。
近年来，基于我国庞大的人口基数以及呼吸道疾病患病率持续上升的趋势，我国呼吸系统患病总人数持续上升。其中，支气管相关疾病是我国常见的呼吸系统疾病。支气管痉挛是指环境过敏原、其他疾病等因素导致支气管平滑肌出现收缩、支气管暂时性狭窄，从而使患者呼吸困难甚至缺氧的情况。
沙丁胺醇是一种短效β2肾上腺素能受体激动剂，通过选择性地与β2受体结合而起到快速扩张支气管的作用，能有效地抑制组胺等过敏性物质释放而治疗支气管哮喘或其他支气管相关疾病。据了解，目前临床上所用的沙丁胺醇为消旋体，左旋体与右旋体比例为1:1，其中左沙丁胺醇为活性成分。
异丙托溴铵是一种具有抗胆碱能（副交感）特性的季铵化合物，可通过拮抗迷走神经释放递质乙酰胆碱而抑制迷走神经反射，阻止乙酰胆碱和支气管平滑肌上的毒蕈碱性受体相互作用引起的细胞内Ca2+浓度增高，从而发挥扩张支气管的作用。
相关研究显示，相较于单药治疗，异丙托溴铵和沙丁胺醇联合作用对支气管的扩张效果更加优异。盐酸左沙丁胺醇异丙托吸入溶液便是一款复方制剂。
此外，针对呼吸系统疾病，吸入治疗是首选给药途径，主要原因包括：其他给药方式较难在肺中达到足够的浓度；采用其他给药方式使肺中治疗浓度达到治疗效果的剂量时，容易由于浓度过高而产生全身毒性；其他给药方式普遍不如吸入方式起效速度快。
因此，盐酸左沙丁胺醇异丙托吸入溶液作为一款采用吸入给药方式的复方制剂，有望为可逆性支气管痉挛治疗领域带来新选择。
本次盐酸左沙丁胺醇异丙托吸入溶液获批临床，将进一步提升该品种的市场竞争力，甚至打开吸入剂的市场空间。
（信息来源：药智新闻）
司美格鲁肽复方周制剂IIIa期研究达主要终点
1月8日，诺和诺德宣布每周1次IcoSema（基础胰岛素icodec和司美格鲁肽固定比例联合制剂）vs基础胰岛素治疗2型糖尿病的IIIa期试验（COMBINE 3）达到主要终点。
COMBINE 3是一项为期52周、开放标签治疗达标试验（treat-to-target），在679名使用每日1次基础胰岛素控制不佳的2型糖尿病患者中比较每周1次的IcoSema与每日注射1次甘精胰岛素U100和门冬胰岛素（每日餐时注射2-4次），均联用或不联用口服降糖药的疗效与安全性。
该研究结果表明，每周1次IcoSema降低HbA1c的效果非劣效于甘精胰岛素U100和门冬胰岛素。在总体基线HbA1c为8.30%的情况下，每周1次IcoSema组的估计HbA1c降幅为-1.47%，而甘精胰岛素U100和门冬胰岛素组的估计HbA1c降幅为-1.40（估计治疗差异：-0.06%）。
此外，在基线体重为85.8kg的基础上，接受IcoSema治疗的患者体重显著减轻，IcoSema组估计的体重减轻了3.6kg，而甘精胰岛素U100和门冬胰岛素组体重增加了3.2kg（估计治疗差异：-6.7kg）。
安全性方面，IcoSema组在严重或具有临床意义的低血糖（血糖低于3.0 mmol/L）的估计发生率上低于甘精胰岛素U100和门冬胰岛素。且在该试验中，每周1次IcoSema具有良好安全性和耐受性，患者最常见的不良事件是胃肠道不良事件，与GLP-1受体激动剂类药物一致，绝大多数为轻度至中度。
（信息来源：医药魔方）
药明巨诺：CDE接受倍诺达®治疗复发或难治性细胞淋巴瘤患者的补充生物制品许可申请
1月4日，药明巨诺-B(02126)发布公告，CDE已受理其靶向CD19的自体嵌合抗原受体(CAR-T)细胞免疫治疗产品倍诺达®(瑞基奥仑赛注射液)用于治疗复发或难治性(r/r)套细胞淋巴瘤(MCL)患者的新适应症上市许可申请。这是药明巨诺针对倍诺达®递交的第三项上市许可申请，并有望成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品。倍诺达®于2022年3月被中国药监局授予治疗r/r MCL的突破性治疗药物认定，并于2023年12月获得优先审评资格。
MCL是一种罕见的B细胞非霍奇金淋巴瘤，异质性高，目前无治愈措施。MCL患者以老年男性患者为主，诊断时多已处于晚期，预后较差。虽近年来治疗方案有所发展，从传统化疗转变为新型靶向药物如布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)等，改善了部分r/r MCL患者的预后，但绝大多数患者仍会进展或复发，且治疗失败的患者总体生存期较短(6至10个月)。因此，仍需开发安全、有效的新策略，以克服目前r/r MCL治疗的局限性。
本次新适应症上市申请是基于一项将倍诺达®用于治疗r/r MCL中国成人受试者的单臂、多中心、关键性临床研究的结果。该临床研究纳入了接受过靶向CD20抗体、蒽环类或苯达莫司汀、BTKi治疗后的r/r MCL受试者。受试者在清淋化疗后接受了100×106 CAR-T细胞。截至2023年10月25日，已完成共59例受试者的回输，基于56例可进行疗效评估的受试者，瑞基奥仑赛展现了良好的临床反应，实现了较高的最佳完全缓解率和客观缓解率(3个月的最佳完全缓解率为81.36%，3个月的客观缓解率为66.10%)，重度(≥3级)的细胞因子释放综合徵发生率为6.8%，重度(≥3级)神经毒性的发生率为6.8%。
药明巨诺首席医学官Mark J.Gilbert博士表示：“我们很高兴有一款产品能够对这种疾病产生有意义的疗效，近七成r/r MCL受试者经瑞基奥仑赛治疗后获得完全缓解，安全性资料表明，该治疗总体上耐受性良好。倍诺达®有望成为中国第一款用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的商业化CAR-T细胞产品。”
（信息来源：智通财经）
罗氏抗流感药玛巴洛沙韦干混悬剂在华获批上市
1月5日，国家药监局网站显示，罗氏的抗流感药玛巴洛沙韦干混悬剂获批上市，适用于儿童单纯性甲型和乙型流感患者，包括既往健康的患者以及存在流感并发症高风险的患者。
玛巴洛沙韦（Xofluza）是罗氏和盐野义合作开发的一款First-in-Class口服抗病毒药物，服用一次即可见效，可治疗对奥司他韦耐药的病毒株和禽流感病毒株。玛巴洛沙韦不同于靶向神经氨酸酶的抗流感药（奥司他韦、laninamivir、帕拉米韦），其通过抑制流感病毒的cap-依赖型核酸内切酶来抑制病毒复制，也就是在流感自我繁殖的早期发挥药效，因此阻断流感的速度比神经氨酸酶抑制剂更快。
2018年8月和10月，玛巴洛沙韦片先后在日本和美国获批上市，成为近20年来全球首款获批的全新机制抗流感药物。2020年11月，玛巴洛沙韦干混悬剂获FDA批准上市。石药集团开发的玛巴洛沙韦片仿制药已于2022年10月获国家药监局批准上市，不过玛巴洛沙韦的核心化合物专利2031年9月才到期。
目前，玛巴洛沙韦获批的适应症包括：1）症状不超过48小时的急性无并发症流感患者的治疗，包括其他方面健康的成人和5岁及以上的儿科患者，以及12岁及以上存在流感并发症高风险的患者；2）5岁及以上人群与流感患者接触后进行流感暴露后预防。
（信息来源：医药魔方）
恒瑞医药两款创新药获批上市
1月5日，CDE官网显示，恒瑞医药两款创新药盐酸伊立替康脂质体注射液和恒格列净二甲双胍缓释片均获批上市。
其中，盐酸伊立替康脂质体适用于联合5-FU/LV二线治疗经吉西他滨治疗失败后局部晚期或转移性胰腺癌患者；恒格列净二甲双胍缓释片适用于适合接受脯氨酸恒格列净和盐酸二甲双胍治疗的2型糖尿病成人患者，以改善此类患者的血糖控制。
药品名称：盐酸伊立替康脂质体
适应症：胰腺癌
胰腺癌恶性程度极高、预后极差，近年来发病率和死亡率在国内外均呈明显的上升趋势。2020年全球癌症统计数据显示，全球新增胰腺癌病例约49.58万人，因胰腺癌死亡人数约为46.60万人。
胰腺癌具体病因及发病机制暂不明确，大多数为起源于导管上皮的腺癌。由于早期症状不典型，多数患者确诊时已发展至局部进展期或出现远处转移。晚期胰腺癌治疗相关研究进展缓慢，对于一线以吉西他滨为基础化疗方案治疗失败的患者，临床指南仍推荐二线使用以5-FU为基础的方案，但总体生存获益非常有限，存在巨大的未被满足的临床需求。
盐酸伊立替康普通制剂临床应用中观察到严重的迟发性腹泻及中性粒细胞减少。此外，由于该药物非竞争性抑制胆碱酯酶，引发的乙酰胆碱能效应对消化道肿瘤患者的治疗影响较大。而盐酸伊立替康脂质体注射液是恒瑞在现有市售盐酸伊立替康注射液及其冻干粉针剂的基础上，通过改变剂型开发出的一种可靶向分布于瘤体的新制剂。
本次获批上市主要基于盐酸伊立替康脂质体联合5-FU/LV治疗胰腺癌的III期研究（HR-IRI-APC）数据，期中分析结果达到方案预设的优效标准，具有显著的有效性及安全性。
HR-IRI-APC是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期研究，旨在评估盐酸伊立替康脂质体注射液联合5-FU/LV用于经吉西他滨治疗失败后不可切除的局部晚期或转移性胰腺癌患者的有效性和安全性。
研究共入组298例受试者，按照1：1随机分配至试验组和对照组（各149例），分别接受盐酸伊立替康脂质体联合5-FU/LV每2周给药1次的治疗，和模拟剂联合5-FU/LV每2周给药1次的治疗。主要研究终点为总生存期（OS），次要研究终点包括无进展生存期（PFS）、至治疗失败的时间（TTF）、客观缓解率（ORR）、CA19-9肿瘤标志物反应变化、生命质量评分（QoL）和安全性。
结果表明，盐酸伊立替康脂质体注射液联合5-FU/LV对比安慰剂联合5-FU/LV可显著延长患者OS。
药品名称：恒格列净二甲双胍缓释片
适应症：2型糖尿病
恒格列净二甲双胍缓释片是恒瑞医药自主研发的钠-葡萄糖协同转运体2（SGLT2）抑制剂恒格列净与二甲双胍的固定剂量复方缓释制剂，通过两种不同作用机制达到降血糖作用。同时，该产品为缓释制剂，通过减少用药次数简化降糖疗法，预期能够提高患者的治疗依从性。
2021年12月，一项评估健康受试者高脂餐后状态下单次口服脯氨酸恒格列净二甲双胍复方缓释片、参比制剂脯氨酸恒格列净片以及盐酸二甲双胍缓释片的随机、开放、两周期、双交叉生物等效性研究（方案编号：HR20033-101）达到主要研究终点，恒格列净二甲双胍复方缓释片与同时服用脯氨酸恒格列净片和盐酸二甲双胍缓释片具有生物等效性。
（信息来源：医药魔方）
治疗脱发，三生制药米诺地尔泡沫剂获批上市
1月5日，三生制药旗下浙江万晟药业有限公司向NMPA提交的蔓迪（5%米诺地尔）泡沫剂作为非处方药用于治疗男性脱发和斑秃的上市申请已获得批准。
5%米诺地尔泡沫剂，为三生制药在米诺地尔酊（蔓迪）基础上开发的新一代防脱生发产品，是国内唯一进行临床研究和上市申报的米诺地尔泡沫剂，也是国内首个获批上市的米诺地尔泡沫剂型。
其处方体系不含有丙二醇（少数患者敏感），可以减少过敏瘙痒的发生率；泡沫剂密度小，较其它外用制剂（酊剂、搽剂、外用溶液、喷雾剂）更容易分布于表皮，利于涂沫后药物分散且均匀；同时，泡沫剂给药更精准，可以避免对非预期部位刺激毛发生长；易于患者脱发部位的有效定位治疗，给患者带来更好的顺应性和体验感。
本次获批上市主要是基于一项评估5%米诺地尔泡沫剂和ROGAINE（5%米诺地尔泡沫剂）在雄激素性秃发患者中疗效的等效性、安全性和耐受性的多中心、双盲、随机对照临床试验。实验结果达到预设的统计学终点。结果表明，本研究试验药物5%米诺地尔泡沫剂疗效等效于对照药物ROGAINE，5%米诺地尔泡沫剂与ROGAINE®的安全性和耐受性相似。
（信息来源：医药魔方）
荣昌生物ADC相关药物获美国FDA快速通道资格
1月8日，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，已收到美国FDA认证函，由公司自主研发的ADC（抗体药物偶联物）药物RC88获得FDA授予的快速通道资格（Fast Track Designation,FTD），该药物用于铂耐药复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌（PROC）患者。
荣昌生物CEO房健民说：“此次获得美国FDA授予快速通道资格，标志着RC88在治疗重大疾病和未满足临床需求中的潜力得到认可。今后，荣昌生物将继续聚焦全球尚未满足的临床需求，加速推动旗下ADC产品的开发，让更多更好的荣昌方案早日惠及中国和全球患者。”
业内人士指出，FDA授予的快速通道资格认定，适用于有潜力治疗严重疾病及解决重要未满足临床需求的药物，并给予促进开发和加快审评的政策支持。此前，荣昌生物泰它西普、维迪西妥单抗两个创新药先后4次被美国FDA授予快速通道资格。其中，泰它西普系统性红斑狼疮适应症、维迪西妥单抗胃癌和尿路上皮癌适应症等相关药物已获批上市。
据介绍，RC88是一种新型间皮素(MSLN)靶向ADC药物，采用了荣昌生物自主研发的创新桥接技术进行抗体、药物连接，结构包括MSLN靶向抗体、可裂解连接子以及小分子细胞毒素(MMAE)，可通过靶向结合MSLN阳性的肿瘤细胞，介导抗体的内吞，从而有效地将细胞毒素定向传递给癌细胞，实现较好的肿瘤杀灭效果，目前RC88正处于Ⅱ期临床试验阶段。2023年12月19日，荣昌生物宣布，RC88用于妇瘤的一项Ⅱ期临床试验申请，已获得美国FDA许可，即将在美国、中国、欧盟等多个国家和地区开展国际多中心临床研究。此外，RC88联合信迪利单抗治疗晚期恶性实体瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期临床研究申请此前获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。
荣昌生物是国内少数拥有全面集成ADC平台的生物制药公司之一，基于该平台，公司不断完善、优化ADC产品管线，包括RC88在内已有4款产品进入临床研究或获批上市。
（信息来源：经济参考网）
全球首批！只需一针，显著减少患者出血，辉瑞血友病基因疗法获批上市
日前，辉瑞（Pfizer）宣布，加拿大卫生部（Health Canada）批准其基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）上市，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者，这些患者体内不带有靶向腺相关病毒（AAV）血清型Rh74亚型的中和抗体。美国与欧洲监管单位已接受Beqvez的上市申请，该疗法的PDUFA日期设置为2024年第二季度。
血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。
加拿大卫生部批准Beqvez是主要是基于单组、开放标签临床3期试验BENEGENE-2，该研究旨在评估Beqvez治疗中重度至重度血友病B（定义为凝血因子Ⅸ循环活性≤2%）成年男性受试者（18-65岁）的疗效和安全性，此试验共有45名患者入组。分析显示，BENEGENE-2试验达到其主要终点，即与FIX预防性治疗方案相较，患者在经过Beqvez输注后，其总出血事件的年化出血率（ABR）达到非劣效性与优效性。根据辉瑞2022年12月所公布的BENEGENE-2积极数据，该基因疗法使患者的ABR降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。
该治疗总体上也是安全的，没有导致死亡或血栓事件。BENEGENE-2记录了14起严重不良事件，其中两起被认为与基因治疗有关。
Beqvez是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。辉瑞于2014年12月以2000万美元预付款从Spark Therapeutics手中获得了Beqvez。
（信息来源：药明康德）
亳州市场1月10日快讯
草果：现市场国产草果价格在39元左右。
槐米：现市场槐米统货价在28元上下，饮片货价38元左右。
市场水牛角：国产统个售价105-110元/千克，进口货售价95-100元左右，水牛角丝价在60-65元左右。
市场千金子：现市场千金子统货价在12-13元/千克。
市场首乌藤：四川统货售价13-14元，选货价在15-20元不等。
市场水菖蒲：目前市场水菖蒲统货售价13-14元/千克，选货货15-18元。
市场大枣：目前市场药用货6-7元/千克，食用一级货16-17元左右，特级18-20元，二级货14-15元。
市场枸杞子：宁夏统货售价在45-50元/千克，选货55-65元左右；新疆统货30-35元上下；青海购货售价35-40元上下。
市场石菖蒲：安徽统货要价75元左右/千克，湖南江西货要价在72-73元左右。
（信息来源：康美中药网）
安国市场1月11日快讯
藤黄，现市场冷背行藤黄售价在450元。
白毛夏枯草，现冷背行切好的货零售价在25元。
西洋参，现市场西洋参10克长支货价在350元，20克货价格在450元。
人参，现市场人参个全检药厂货价格在230元。
进口砂仁，现市场进口砂仁圆果多售价在28元，长果报价在26-27元之间。
黄草石斛，现市场黄草石斛切好的片多售价在45-47元之间。
山楂，近期交易量一般，现市场山楂药厂货价在9元，烘干带籽货价在13元上下，烘干无籽货价在21元上下。
川牛膝，现市场川牛膝能切片货价格在17-18元。
枳壳，现市场枳壳含量个子多喊价在19元上下，一般货价在16-17元之间。
淫羊藿，现市场东北淫羊藿个子多售价在120-130元之间。
重楼，现市场小统货价在180元上下，好统货价在190-200元之间。
款冬花，现市场款冬花统货价在280元上下，好货价在340元上下，精花价格在400-420元之间。
（信息来源：中药材天地网）
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