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基石药业与施维雅就艾伏尼布在大中华区和新加坡的权利达成协议
12月21日，基石药业与施维雅（Servier）共同宣布达成协议，基石药业将大中华地区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区）和新加坡开发、生产和商业化拓舒沃（艾伏尼布片）的独家权利转让给施维雅公司。在中国，艾伏尼布片已获批上市，用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
根据协议条款，基石药业将以4400万美元的交易价格将艾伏尼布片在以上区域的权益转让给施维雅，并将在交易交接完成后再获得600万美元的交易款项。因此，基石药业与施维雅的许可协议将被终止，基石药业将无需再支付后续的研发及商业化里程碑付款。2021年，施维雅公司收购了Agios公司肿瘤业务。基石药业与Agios公司自2018年达成独家合作与授权协议，先后获得艾伏尼布片在大中华地区和新加坡的开发和商业化权利。
艾伏尼布片是一种针对IDH1突变酶的口服靶向抑制剂。在美国，该药已获批适用于经FDA批准的试验检测出的携带易感IDH1突变的患者，包括新诊断急性髓系白血病（AML）、复发或难治性AML、复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）、局部晚期或转移性胆管癌。在中国，艾伏尼布已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性AML患者。
天津血液学研究所王建祥教授表示：“急性髓系白血病患者容易复发，且对后续其他线的治疗反应欠佳，因此改善预后已成为当务之急。我欣喜地看到，拓舒沃在AML治疗领域实现重大突破，且已被证实是一种能够满足临床迫切需求的出色治疗方案。我们有理由相信，未来几年内，拓舒沃将惠及更多中国AML患者。”
基石药业首席执行官杨建新博士表示：“在过去的近三年里，我们与施维雅紧密合作，携手在亚洲地区开发和商业化拓舒沃，使之成为中国首个IDH1抑制剂，最大程度提高了药物的可及性。基石药业为该药的商业化做出了巨大努力，在已授权区域打下了坚实的市场基础。我们期待施维雅作为该产品的全球权利持有方，进一步提升这一创药物的可及性。同时，该交易带来的获益将有助于我们专注研发更多具有全球权益的同类首创、同类最优药物，为全球患者带来更多高品质的创新疗法。”
施维雅中国区总经理Manuel RUIZ先生表示：“我们对于将拓舒沃纳入施维雅中国的产品管线感到骄傲和兴奋。作为首个且唯一获批的靶向疗法，拓舒沃将为携带IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者带来新的解决方案，强化施维雅在IDH1突变方面的领先优势，并进一步夯实我们为中国难治性癌症患者提供创新治疗方案的承诺。”
施维雅全球产品战略执行副总裁Philippe Gonnard先生表示：“拓舒沃是用于治疗携带IDH1突变癌症患者的突破性疗法。这项协议与我们的全球肿瘤学发展战略高度一致，将推动施维雅为大中华地区和新加坡的罕见及难治性癌症患者提供开创性的治疗方案。这个里程碑式的重要举措彰显了施维雅在亚洲致力于加强肿瘤学业务以及为全球肿瘤患者服务的承诺。”
（信息来源：医药观澜）
近5亿美元发掘肥胖症新靶点，礼来达成研发合作
12月22日，Fauna Bio宣布与礼来公司（Eli Lilly and Company）签订多年协议，应用Fauna的Convergence人工智能（AI）平台支持针对肥胖症的临床前药物发现工作。两个团队将合作发现多个药物靶点。根据合作协议，Fauna Bio将获得预付款，并有资格获得总额高达4.94亿美元的临床前、临床期和商业里程碑付款。
Fauna名为Convergence的AI平台分析来自冬眠生物学（及其他极端适应）的保护性适应数据，以识别人类用药靶点。Fauna能够发现在具高度未满足需求疾病中的潜在最佳基因靶点，并能为广泛的治疗模式发现靶点。Convergence平台利用来自452种哺乳动物（包括65种冬眠动物）的基因组分析。Fauna的主要生物库数据包括从13种松鼠以及其它动物中，在13个独特且高度精确的生理时间点收集的超过22种不同组织类型。总体而言，Fauna收集了数千个转录组、蛋白质组和表观遗传学组。
基于这些丰富多样的数据集，Convergence整合了人类患者数据和能天然抵抗疾病动物的数据，构建了的生物医学知识图谱。接受这一知识图谱的训练，Convergence使用图像神经网络（Graph Neural Network）挑选药物靶点。这种先进人工智能技术与独特数据的结合，使快速发现创新靶点成为可能。
（信息来源：药明康德）
圣因生物与信达生物达成合作，共同开发针对高血压的siRNA药物
12月27日，圣因生物（Sanegene Bio）与信达生物宣布达成战略合作协议，共同开发靶向血管紧张素原（Angiotensinogen，AGT）的小核酸（siRNA）候选药物SGB-3908用于治疗高血压。同时，信达生物获得该药物未来开发、生产和商业化的独家选择权。
高血压是一种常见的慢性疾病。目前临床上也有有效的降压治疗方法，但降压药需要每天服用，而高血压在症状不严重的情况下不易察觉，会导致患者忘记吃药，依从性差成为了当前高血压疾病治疗的一大挑战。针对高血压的治疗瓶颈，siRNA药物有望为患者带来更好的治疗选择和长期获益。
AGT是肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）的最上游前体，该靶点在血压（BP）调节中的作用已得到证实，抑制AGT具有公认的抗高血压效果。SGB-3908是圣因生物基于其专有的小核酸药物开发平台LEAD（Ligand and Enhancer Assisted Delivery）开发的一款siRNA药物。该候选药可抑制AGT在肝脏中的合成，从而可能导致AGT蛋白的持久减少，进一步导致血管收缩素（Ang）II的减少，最终起到舒张血管、降低血压的效果。
SGB-3908目前处于IND申报准备阶段。根据合作协议，双方将共同推进SGB-3908的开发至一定阶段，同时信达生物将获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的独家开发、生产和商业化的权利。信达生物行权后，圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。
根据双方发布的新闻稿，本次合作将发挥各自优势，结合圣因生物在RNA领域的前沿技术实力，与信达生物丰富的新药临床开发经验和强劲的商业化推广能力，共同加快推进创新siRNA疗法的开发，争取早日惠及更多高血压患者。
圣因生物创始人兼首席执行官（CEO）王为民博士表示：“SGB-3908采用了公司具有自主知识产权的LEAD™平台技术，该平台通过对递送配体、递送增强剂、位置特异且序列相关的化学修饰的模块化设计，可精准靶向敲低致病基因的mRNA和蛋白表达水平，并维持优异的药物活性和药效持久性。圣因很高兴有机会和信达生物合作，信达生物拥有深厚的医药开发专业知识和丰富的药物临床开发和商业化经验，与圣因生物先进的小核酸药物开发技术相结合，将助力公司充分释放RNAi技术的应用潜力，加速推进在研管线的临床开发和商业化进程，满足高血压市场未被满足的临床需求。”
信达生物制药集团总裁刘勇军博士表示：“我们很高兴与圣因生物战略合作治疗高血压的siRNA药物。信达生物自几年前战略性布局代谢与心血管（CVM）领域新一代创新疗法，逐步进入高价值管线的收获期，信必乐(PCSK9单抗)已获批上市用于治疗高脂血症、玛仕度肽（GLP-1R/GCGR）用于治疗糖尿病和肥胖即将递交首个NDA、IBI311（IGF-1R单抗）治疗甲状腺眼病进入3期临床、IBI128（XOI抑制剂）治疗高尿酸血症海外已处于3期临床。与圣因生物的合作将进一步拓展信达在CVM领域的战略布局，并形成更完备的产品矩阵和长期竞争优势。SGB-3908已经进入IND申报准备阶段，我们期待与圣因合作开展该药物的临床试验，为广大高血压患者带来创新性的治疗方案。”
（信息来源：医药观澜）
信达生物与轩竹生物达成临床研究合作，探索信迪利单抗联合ADC新药治疗晚期实体瘤的潜力
12月28日，信达生物制药集团与轩竹生物科技股份有限公司共同宣布达成一项临床研究和供药合作协议，将就信利迪单抗注射液（PD-1抑制剂，商品名：达伯舒®）与轩竹生物的新型双特异抗体偶联药物KM-501（靶向HER2-HER2双表位抗原ADC）开展联合用药临床研究合作。根据合作协议，信达生物将提供试验使用的信迪利单抗，轩竹生物将在中国开展临床Ib期临床研究，评估信利迪单抗联合KM-501在多种实体瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
达伯舒®（信迪利单抗注射液）由信达生物和礼来制药共同合作开发，共获批有七项适应症，涵盖非鳞状非小细胞肺癌、鳞状非小细胞肺癌、EGFR突变肺癌、肝癌、胃癌、食管癌、与霍奇金淋巴瘤，均被纳入国家医保目录，是唯一将五大高发瘤种一线治疗均纳入国家医保目录的PD-1抑制剂。
KM501是轩竹生物通过拥有自主知识产权的Mebs-Ig（抗体编辑的双特异性抗体）平台设计的，靶向HER2两个不同结构域的双抗ADC，适用于治疗HER2阳性/表达、扩增或突变的局部晚期/转移性实体瘤，包括HER2低表达的相关晚期肿瘤。该候选药物于今年3月获得中国国家药品监督管理局批准开展临床试验，目前正处于临床I期单药爬坡阶段。临床前研究试验表明KM-501在细胞内吞速度，内化率及体外抑制活性上优于对照药DS-8201和赫赛汀；在HER2高表达和低表达的肿瘤模型上，KM501的抗肿瘤活性优于DS-8201。
随着ADC药物时代的到来和持续进化，免疫检查点PD-1抑制剂联合ADC药物的组合疗法已成为当前研发热点，在提升免疫治疗效果、克服潜在耐药等方面展现出光明的前景。该联合疗法一方面可通过免疫检查点抑制剂解除T细胞的抑制状态，另一方面通过携带细胞毒性载荷的ADC药物实现肿瘤细胞的杀伤，从而产生治疗协同增效的作用。
信达生物制药集团高级副总裁周辉表示：“很高兴与轩竹生物建立联合用药临床研究合作。信迪利单抗在肿瘤一线治疗的领先地位和临床价值也得到进一步认可。我们期待PD-1免疫疗法和ADC新药的潜在协同作用，能够为广大肿瘤患者带来新的潜在治疗手段。”
轩竹生物大分子板块负责人朱晓东博士表示：“与信达生物合作是KM-501联合疗法在研发和商业化战略中的一项重要进展。我们期待KM-501联合信迪利单抗组合疗法潜在提升患者获益、克服肿瘤耐药的新机会。”
（信息来源：美通社）
赛岚医药获近亿元A+轮融资
12月25日，聚焦新一代表观遗传治疗技术领域的临床阶段生物技术公司——赛岚医药（CytosinLab Therapeutics）宣布，已于近期完成近亿元A+轮融资。本轮融资由达晨财智基金与杭州和达基金共同领投，将主要用于加速推进赛岚医药多款产品临床开发，持续完善公司EpigenPLUS表观遗传学技术研发平台。赛岚（杭州）生物医药科技有限公司是一家临床阶段的生物技术公司，聚焦新一代表观遗传治疗技术领域，坚持推进全球创新药物研发。团队利用一系列表观基因组学最新成果和表观遗传学特色技术手段，研究开发针对癌症等重大疾病的创新药物和治疗方式，同时开展一系列高度创新、国际尖端的生命科学技术的应用转化和开发，满足中国及全球患者的医学需求。公司团队包括中科院院士、海归科学家、资深的药企精英人士，具有基础研究和成功的新药开发的丰富经验。
（信息来源：投中网）
洛启生物完成超亿元B轮融资，加速推进吸入式纳米抗体药物研发
12月18日，上海洛启生物医药技术有限公司成功完成超亿元人民币B轮融资。这轮融资由上海盛迪私募基金管理有限公司领投，老股东成都生物城基金（国生资本）也加码跟投，东方高圣、交银国际担任本轮财务顾问，B+轮正在进行中。
据悉，这笔融资将用于公司基于“吸入式大分子药物研发平台”自主研发的两款吸入抗体药物（LQ036，LQ043）的临床II期研究，并进一步扩充团队、补充企业流动资金。
公开资料显示，洛启生物成立于2017年，专注于吸入式纳米抗体药物研发，公司现已建立完善的研发、CMC和中试生产体系，搭建五大创新技术平台，率先开辟快速起效的高特异性吸入式纳米抗体研究，是目前国内唯一具备吸入式纳米抗体全流程开发能力的企业。
盛迪投资领投方表示：“纳米抗体已成为全球抗体药物研发新的热门突破方向，在针对呼吸系统疾病开发吸入式生物制剂方面具有独特的优势。洛启生物已搭建了成熟的纳米抗体发现平台、吸入式大分子药物研发平台和毕赤酵母CMC开发平台，已进入临床阶段的两款吸入式纳米抗体药物在起效速度、依从性、安全性、成本等方面相比于注射药物具有明确优势。创始团队在纳米抗体领域具有非常前瞻的眼光和独到的技术壁垒，具备纳米抗体全流程开发能力，拥有持续开发重磅产品的潜力。期待公司尽早给中国和全球的患者带来福祉。”
据了解，截至目前洛启生物已完成6轮融资。
我国生物医药行业正处于快速发展的阶段，受益于政策支持和科技创新，越来越多的企业在新药研发、生物制药、医疗器械等领域取得了突破性进展。同时，国内生物医药市场需求巨大，随着人口老龄化和慢性病患者数量的增加，生物制药领域的需求也在不断增长，生物医药行业的发展潜力巨大。
（信息来源：前瞻网）
血霁生物完成A1轮融资，推动血小板业务产业化
12月19日，苏州血霁生物有限公司宣布完成A1轮融资首关，二关同时启动，预计三个月后结束。本轮融资由中博聚力和国信创新股权共同领投，苏州工业园区科创基金和青创基金投资，以及老股东鼎晖投资继续增资。
据悉，本轮融资主要用于全力推动血霁生物三个血小板相关管线的IND申请，支持临床前研究的多个环节工作的完成，以及同时推动血小板药物递送、血小板裂解液等多版块产业化的推进。
血霁生物成立于2021年，公司以体外产生的血小板为先导产品，以解决癌症、肝病、急危重症、血液病等疾病中急缺的血小板需求，以期带来第二次输血革命，同时还将开发各类血小板异常相关疾病的创新药物。
同时，血霁生物将基于全球领先的多能干细胞（包括胚胎干细胞和iPSC）和成体干细胞定向诱导分化体系，聚焦于造血干细胞分化产生的血液系统和免疫系统中的不同的细胞们的体外再生，包括血小板、红细胞、巨噬细胞、NK细胞等。这些细胞目前都是作为细胞治疗的热门选手和药物递送的种子选手。
此外，公司特有的非病毒的、定点的基因编辑技术不仅用于iPSC的建系、编辑，还用于高效地在基因组中插入嵌合抗原。
本轮融资将加速完善血霁生物多条产线和多品种特色产品的问世切实解决围绕血小板短缺的急迫问题。
（信息来源：猎云网）
东北制药加速研发成果转化落地
东北制药相关负责人日前表示，公司充分发挥“原料药+制剂”一体化优势，不断强化自主研发，进一步加强国际合作，寻求在新领域实现新突破；加快产业转化步伐，持续补充新品种，从以仿制药为主转向“仿创并举”，再从“仿创结合”过渡到“创新驱动”，形成以创新药为主、仿制药为辅的业务结构，打造竞争新优势。
充实研发管线
“三年来，15个研发新产品获批生产；9个制剂新产品成功实现生产并上市销售。”东北制药研究院院长刘素娜细数最近三年来研究院的成果。
2018年通过混改加入辽宁方大集团的东北制药，为在竞争激烈的医药市场获得更大优势，不断加大研发投入，优化研发团队结构，提升研发创新能力。作为公司药品技术开发和企业创新体系的中坚力量，东北制药研究院近年来持续聚焦科研能力提升，巩固并扩大公司科研竞争优势。
“我们围绕公司重点领域，采取自主创新、联合开发、项目引进等方式充实研发管线，分析医药市场需求，结合竞争优势确定研发产品目标；同时，聚焦高质量仿制药，强化首仿、快仿。”刘素娜说。
三年来，东北制药先后有15个新产品获得注册证书或登记号，包括用于麻醉镇痛的盐酸羟考酮注射液，抗艾滋病的齐多拉米双夫定片和依非韦伦片，应用于妇产科的卡前列素氨丁三醇原料药和注射液，应用于消化系统的铝碳酸镁咀嚼片，应用于肾病领域的左卡尼汀注射液新规格，以及应用于神经系统领域的左乙拉西坦原料药、注射剂和片剂等。
其中，盐酸羟考酮注射液为国内首仿，填补了国内空白；卡前列素氨丁三醇注射液为国内首家视同通过一致性评价的品种，且采用自研自产原料药，打破了进口原料药的垄断。
在研发提速的同时，公司进一步强化研发成果转化落地。盐酸羟考酮注射液、卡前列素氨丁三醇注射液等9个仿制药制剂新产品已成功实现生产并上市销售，为企业快速发展注入强大动力。
值得一提的是，目前，位于中国（上海）自由贸易试验区的东北制药（上海）生物科技有限公司正在紧锣密鼓筹建。“届时将形成一个崭新的生物医药研发基地，孕育出更多新质生产力，推动东北制药跃迁升级。”东北制药总经理助理张奇说。
高起点布局创新药
“瞄准行业发展趋势，基于市场及临床需求，大力推动产品研发，不断夯实并拓展优势治疗领域及产品管线，形成新产品获批数量稳步攀升的良好态势。”刘素娜说。
目前，东北制药以化药业务为主。面对医药行业日益加剧的竞争压力，公司在持续做强现有产品、全速推进企业在研产品基础上，积极寻求前沿生物技术领域突破，培育竞争新优势。
为此，东北制药紧跟全球医药科技发展趋势，及时关注新药研发动态，在培育生物医药产业链上下足功夫，高起点布局创新药。
其中形成了不少宝贵科研合作案例。东北制药通过国际合作引进全球原创性抗体，以目前缺乏有效治疗药物的急性髓系白血病为首选适应症，逐步向胃癌、乳腺癌等高发实体瘤治疗领域拓展，开发抗体偶联药物和CAR-T免疫细胞治疗技术。
同时，以该项目为突破口向生物医药产业链上游延伸，未来规划生产销售国内市场70%以上依赖进口的培养基产品。东北制药作为该生物创新药产品的上市持有人和专利权人，拥有除美国、加拿大和墨西哥三个国家以外全球区域的所有商业权益。
东北制药（上海）生物科技有限公司是东北制药为加速推进该生物药项目研发和转化专门成立的新公司。“此举能更好地依托上海研发资源优势，建设高起点、国际化、现代化的生物医药创新孵化平台，推动东北制药从传统医药行业向生物制药行业转型。”张奇说。
此外，东北制药进一步加大与科研机构、高校的合作力度，加强人才培养和引进，提升企业在研发创新领域的核心竞争力，为高质量发展持续注入新动能。
发挥产业链优势
在加大研发力度的同时，东北制药积极面向市场，加快推动研发成果落地，充分发挥销售龙头作用，强化市场动态跟踪，实现研发与销售互促共进。
“产业链优势是公司一大竞争优势。近几年，我们充分发挥产业链优势，持续加大原料药终端客户的开发力度，冲击空白市场。”东北制药原料销售公司总经理李立表示，公司积极寻找合适的细分市场，抓稳销售品种结构，灵活制定并实施销售策略，实现效益最大化。
“在制剂销售方面，我们充分发挥科研优势和品种优势，在持续加强现有主导品种推广的基础上，进一步加大新上市产品的市场开发力度。”东北制药制剂销售公司市场部副部长袁启龙说。
依托“原料药+制剂”一体化优势，东北制药新产品快速实现上市销售，市场占有率全面提升。
在大力拓展国内市场的同时，东北制药以技术研发作为培育壮大新动能的突破口，进一步强化国际市场拓展，不断提升公司优势品种在国际市场的话语权，积极参与全球竞争。
“高强度的研发有力扩大了优势品种市场竞争力，为公司参与国际市场竞争奠定了坚实基础。”李立说，“近年来，公司多个产品通过了欧盟EDQM、美国FDA等国际高端认证，诸多主导产品通过了多个国家和地区的注册和质量审计，有力提升了公司国际市场拓展能力，助力公司海外业务收入提升。”
在后方研发条线与前方市场条线有力配合下，东北制药盈利能力与市场竞争力不断增强。今年前三季度，东北制药归母净利润同比增逾七成。
（信息来源：中国证券报）
近10家药企，争相布局34亿美元系统性红斑狼疮市场
近期，红斑狼疮一度登上热搜榜，这是一种慢性、反复发作的自身免疫性疾病，属于我国常见的系统性自身免疫性疾病之一，患者数量超100万人，其中高发人群为年轻女性。系统性红斑狼疮(SLE)是一种多因素(遗传、性激素、环境、感染、药物、免疫反应)各环节参与的自身免疫性疾病，几乎可影响所有器官，严重影响患者生活质量。
当前，国内已经出现多种针对系统性红斑狼疮的治疗手段及药物，包括荣昌生物旗下的注射用泰它西普和葛兰素史克的贝利尤单抗。其中，荣昌生物旗下的注射用泰它西普于2021年3月获得药监局附条件批准上市，成为用于治疗红斑狼疮的全球头款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药。今年的11月21日，药监局同意该药由附条件批准转为完全批准。
葛兰素史克的贝利尤单抗在国内已获批3个适应症：2019年7月获批用于治疗系统性红斑狼疮，后又扩大至5岁以及以上患儿。2022年2月，该药又获批用于红斑狼疮肾炎成人患者。12月13日，葛兰素史克宣布，倍力腾成人狼疮肾炎(LN)适应证被纳入2023版国家医保目录，目前，其在中国获批的成人及儿童系统性红斑狼疮和成人狼疮肾炎适应症均已被列入国家医保目录，有望造福更多系统性红斑狼疮患者。
目前，系统性红斑狼疮患者仍存在巨大的尚未被满足的临床治疗需求。数据显示，2021年国内系统性红斑狼疮药物市场规模已增至4亿美元，预计到2030年将达到34亿美元。庞大的市场空间已吸引近10家药企争相布局，包括康诺亚、石药集团、智翔金泰、亚盛医药、诺诚健华、泽璟制药等，同时，药明巨诺等公司正在推动CAR-T疗法治疗系统性红斑狼疮的研究。
虽然整体来看，国内药企在该领域的布局多处于早期临床阶段，距离上市之路还有一定的距离，不过今年以来国内药企研发进展消息不断传来，也值得业内关注。
例如，12月20日，恒瑞医药发布公告称，公司的SHR0302缓释片获批临床试验，将于近期开展系统性红斑狼疮适应症临床试验。目前市场上暂未有针对系统性红斑狼疮的同靶点药物获批上市，
今年8月，康缘药业公告称，KYS202002A注射液成人系统性红斑狼疮适应证获批临床。KYS202002A是一种全人源抗CD38单克隆抗体，临床前药效学研究显示该新药能通过抑制浆细胞进而减少自身抗体的产生，降低T、B淋巴细胞反应性，且耐受性良好，有望对系统性红斑狼疮及其他与CD38相关的自身免疫性疾病产生积极的治疗作用。
另外，大批药企在2023半年报披露报告期内涉及系统性红斑狼疮药物或适应症的进展情况，包括康诺亚的CM313、智翔金泰GR1603、诺诚健华旗下BTK抑制剂奥布替尼在研适应症等，均处于2期试验阶段。
（信息来源：制药网）
跨国药企巨头接连巨资布局，精神分裂药物能否成市场新风口？
目前，全球生物医药行业内外部发展环境已发生重大变化，发现新靶点的时间越来越长，研发成本越来越高，市场越来越内卷，这也要求药企加强赛道甄别，以挖掘新一轮市场增长点。
近日，一众跨国药企将目光瞄准了精神分裂这一赛道。先是，艾伯维宣布将以每股45美元的价格现金收购Cerevel Therapeutics及其强大的神经科学产品管线，该管线由多个临床阶段和临床前候选药物组成，具有在精神分裂症、帕金森病（PD）和情绪障碍等多种疾病中的潜力。此次交易总股权价值约为87亿美元。艾伯维表示，预计将在2024年完成收购。
随后不久，百时美施贵宝（BMS）和Karuna Therapeutics宣布达成最终收购协议。百时美施贵宝同意以总额约为140亿美元收购Karuna公司。BMS将获得Karuna的潜在“first-in-class”疗法KarXT，此药物用于治疗成人精神分裂症，上市申请（NDA）已被美国FDA受理。据悉，如果获得FDA批准，KarXT将成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。
无论是艾伯维还是BMS，收购都是为了应对市场竞争压力而寻求的新突破。以艾伯维为例，目前其畅销药物修美乐正在面临仿制药竞争，口服JAK1抑制剂乌帕替尼尽管有非常广泛的适应症，但也面临包括辉瑞在内的诸多竞争者，而此次收购补充了艾伯维的神经科学产品组合，增加了一系列潜在的一流资产，或将成为市场新增长点。
掘金“黄金”赛道
精神分裂症是一种常见的病因未完全阐明的重性精神疾病，常有感知觉、思维、情感和行为等方面的障碍。其中，感知觉和思维障碍是这个病的核心症状，比如常见的有幻听、被害妄想等，所以在有些地区也被称为“思觉失调综合征”。但一般没有意识障碍，智力也正常。精神分裂症并不罕见，通常在青少年及成年初发病，男女患病比率大致相同，病程迁延，进展缓慢，部分发病者转入慢性状态，部分患者可保持痊愈或基本痊愈状态。
华创证券分析指出，精神分裂症是一种持续性且致残的精神疾病，会影响一个人的思维、感受和行为方式。美国大约有160万正在接受精神分裂症治疗的患者，其中大部分对目前可用的疗法没有反应，或出现无法承受的副作用。精神分裂症也是我国面临的重大公共卫生挑战之一。根据柳叶刀精神病学横断面流行病学研究，按中国精神障碍的患病率计算，截至2022年我国精神分裂症患者约为688万，但仅有不到一半的患者接受治疗。
抗精神病药又称强安定药或神经阻滞剂，在一定的治疗剂量下不影响患者的智力和意识，但能有效地控制患者的精神运动兴奋、幻觉、妄想、敌对情绪、思维障碍和异常行为等精神症状。随着越来越多的精神分裂症患者得到规范诊治，预计中国精神分裂症药物市场规模将快速增长。根据中国精神分裂症药物行业现状深度研究与发展前景分析报告（2022-2029年），从2016年的64.1亿元增至2020年的72.7亿元，预计到2025年将达到99.8亿元，2020-2025年CAGR达到6.5%。
公开信息显示，精神分裂症需要终身治疗，而治疗方法有三种：化学药物治疗、心理治疗、电抽搐疗法，其中药物为主要治疗方法。按化学结构，抗精神病药物分为吩噻嗪类、硫杂蒽类、丁酰苯类、苯甲酰胺类、二苯二氮卓类、苯并异噁唑类等。
而当前抗精神病药物主要通过抑制D2多巴胺受体和5HT-52A血清素受体发挥作用，用于治疗广泛的精神疾病，包括精神分裂症和双相情感障碍等，缺乏新机制的治疗药物。毒蕈碱受体激动剂于1990年代被发现，中枢神经系统中的毒蕈碱受体激活，特别是M1/M4受体与精神病症状的减轻和认知能力的改善相关。然而靶向毒蕈碱受体的疗法开发受到不良反应限制，这主要是外周系统中的毒蕈碱受体激活而引起的。
有券商医药行业分析师对21世纪经济报道指出，当前抗精神分裂药物效果有限、副作用大、病人依从性不好的一个重要原因，就在于对疾病的病因研究仍然有限。由于病因研究的模糊性，使得针对性药物的研发更加困难。
“一般来说，如果一个药的临床效果非常好，如某个特效药，那么对它的安全性要求或容忍度就会相对低些，化疗药基本就属于这类情形。如何在临床上能够被医生、患者所认可和接受，如何兼顾安全性和疗效，如何开发出目前市场上没有的新品种，都是药企研发人员所思考的问题和追求的目标。”上述券商分析师说，由于目前全球获批上市的抗精神病药主要为D2受体阻滞剂，针对阴性症状及认知损害的疗效有限。目前至少1/3的精神分裂症患者对现有的治疗药物无法产生应答，存在较大未被满足的临床需求，这也意味着市场空间较为广阔。
战略是决定成败的核心因素
随着上市产品从基础治疗市场转型为专科治疗市场，上市产品在关键治疗领域的竞争越来越大，后续产品在两年内取得的市场份额越来越少。与此同时，在行业变革与竞争加剧的外部环境下，医药行业调整已步入深水期。眼下，各家药企将难以避免调整期的阵痛，但创新研发实力仍会不断加速释放，这也成为药企持续发展的一大关键。
IQVIA数据显示，预计到2024年，全球市场将恢复到疫情前的预期增长率，到2027年，全球医药市场的累计净值将增加约5000亿美元。预计全球药品市场（按标价或出厂价格计算）的年复合增长率达3%-6%，到2027年市场规模将达到约1.9万亿美元，但不同的地区间表现各异，五年的总增幅从不足10%到超过50%不等。
不过，未来五年，高收入国家的增长主要由新上市产品和其他处于专利保护期的产品驱动，尤其是特药，这也抵消了生物类似药和小分子仿制药缩减药物支出的作用。到2027年，预计美国市场仍将是最大的医药市场，但是净价市场规模几乎与现阶段持平，且《通货膨胀削减法案》的实施将带来更大的不确定性。
这也意味着，未来五年，全球医药市场也将继续面临挑战，企业也需要从市场挑战中不断总结经验，挖掘新的市场增长点。面对这种情况，如何应对成为关键。对此，上述分析师指出，一方面，速度是关键。加快临床开发速度，率先进入市场；另一方面，加快商业化速度，在竞争对手到来之前建立市场。
那么，当前市场环境下，企业如何精准筛选项目？有跨国药企高管表示，内部在筛选管线项目方面一定要有一套标准，具体需要包括四个层面：
一是，与拥有共同的价值观的企业深化合作，以“患者—信任—声誉—业务”为决策优先事项排序（Patient、Trust、Reputation、Business），推动把真正创新的药物可以帮助到更多的患者，尤其是那些有巨大未满足临床需求的患者。
二是，专注于核心治疗领域的药物研发，包括免疫、肿瘤、消化、神经科学及罕见病等领域，并且关注时代前沿技术。在大数据和数字化创新方面积极、广泛地布局，结合全球重点选择的疾病领域重点发展，从战略角度符合重心方向。
三是，中国市场已经成为跨国药企全球重要的战略市场之一，所以，跨国药企在全球对外合作中也会特别重视打通关键市场的合作，包括美国、日本、中国、欧洲等国家和区域。
四是，需要与合作伙伴取长补短，共同发挥相互的优势。跨国药企需要与更多中国本土创始企业合作创新，通过创新解决更多患者未满足的临床需求。
“我们认为战略是决定医药企业成败的核心因素，要基于企业的自身情况和对细分市场的深度理解做出判断；其次，适合每个企业的发展战略差异性很大，而且不是一蹴而就可以制定形成的，往往是长期化的规划。”上述药企高管认为，目前中外药企已经很难出现仅依靠大单品、专利保护期长时间躺着吃红利的情况了，因为整个行业目前的迭代属性在这几年是明显加速，可能有的药专利期没过，效果更好的竞品已经出来了。无论是市场的变化，还是政策的倒逼，都让药企只有猛砸研发、猛抓研发这一条路可走。至于精神分裂药物市场究竟能否走出“黄金”时代，仍需市场验证。
（信息来源：21经济网）
我国新药研发正在呈上升趋势，当前共有5400多条药品管线
在政策、人才、环境和资本等多方面的推动下，我国开启了创新药发展时代。近年来，我国医药研发市场不断加码。有数据显示，2022年，我国已有上市医药企业年研发投入超100亿元。
另有数据显示，2022年中国制药研发投入总额达326亿美元，占全球药品研发开支的13.5%。据预测，2022年—2030年期间，中国制药研发开支复合年增长率约为9.5%，预计到2030年，中国制药研发开支有望达到675亿美元。
与此同时，很多药企也不断加码研发投入，以石药集团为例，2023年前三季度公司投入研发费用36.78亿元，同比增长25.9%，约占公司成药业务收入的19%，远高于2022年研发投入占比16.30%数值。恒瑞医药2023年前三季度研发费用达37.3亿元，同比上涨6.5%。复星医药2023年前三季度研发投入也高达42.91亿元，同比增长13.67%。
此外，沃森生物近期在互动平台上也表示，近5年公司研发投入占比营业收入的平均占比超20%；苑东生物也表示，近三年公司研发投入占营收比例均保持在20%左右。
业内人士表示，在重大新药创制等国家重大科技计划的支持下，药企不断加大研发投入，如今我国生物医药领域已经建立了研发链、产业链紧密衔接、“产学研用”深度融合的国家药物创新技术体系。
根据2023年4月有关数据显示，中国目前共有5402条药品管线，与2022年的相比，管线数量上涨约23%，约占全球管线数量的24%，远超全球管线5.9%的增长。
而根据国家药监局药审中心日前发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告(2022年)》显示，2022年，我国药物临床试验登记总量达到3410项，为历年登记总量最高，同比增长1.5%。
此外，得益于研发投入的不断加大，很多药企创新药也不断迎来收获期。以恒瑞医药为例，仅2023年上半年，就获批了三款创新药和三款新适应症，已上市自研创新药增至13款、合作引进创新药2款，另有80多个自主创新产品正在临床开发等。
创新是生物医药发展本源。分析人士指出，近年来，在多项监管及支持政策的催化下以及国内生物医药技术的不断进步，我国创新药行业步入高速发展轨道。特别在抗体偶联药物(ADC)领域，中国创新药企表现亮眼，相关国际化交易呈现加速趋势。
据预计，得益于研发投入的增加，受利好创新药物的政策、医疗保险动态调整等因素影响，以及考虑到新药及新适应症的持续获批以及已上市创新药物商业化的推进，我国创新药总体规模有望进一步扩大。
（信息来源：制药网）
跨境完整并购第一案诞生，MNC“买买买”的风吹到了国内
2023年，是医药行业的并购大年。
据医药魔方统计，截至12月24日，今年医药行业10亿美元以上的并购，达到23例。其中，最大10例并购总额达到了惊人的1152亿美元，去年同期这一数字仅为757亿美元。
如今，超过10亿美元的并购案例还在继续增加。12月26日，阿斯利康宣布，以10亿美元首付款、2亿美元潜在付款的方式，收购亘喜生物。
完成收购后，亘喜生物将作为阿斯利康全资子公司继续在中国及美国运营。
在热闹的并购大潮中，国内药企没有缺席，这也是业界极其关注阿斯利康并购亘喜生物的原因。
作为首个被MNC完整收购的中国biotech案例，它的出现带来了诸多积极信号。
01、行业的真实底色
阿斯利康并购亘喜生物，释放出的一个积极信号是：
虽然饱受质疑，但中国创新药行业的“底色”并不差。至少，相当一部分企业，具备在全球舞台角逐的实力，且能够获得MNC的认可。
亘喜生物之所以被阿斯利康收购，核心原因在于其GC012F CAR-T细胞疗法的亮眼表现。
GC012F作为一款BCMA/CD19双靶点自体疗法，在疗效和安全性方面均展现了BIC的潜力。
在今年ASCO期间，亘喜生物以口头报告形式公布的治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）数据显示，GC012F具有响应率高、缓解效果深入且持久等特点。
具体来看，在该临床可评估疗效的患者中，GC012F总体应答率（ORR）高达93.1%，89.7%为非常好的部分缓解（VGPR）及更佳的疗效。
并且，该疗法在安全性方面也有突出。接受GC012F治疗的r/r MM患者中，只有7%的患者出现3级以上的CRS，而任何情况的ICANS均没有发生。
在GC012F的研究中，均未观察到第二原发性恶性肿瘤（SPM），这进一步明确了其安全性优势。
除了在r/r MM领域，GC012F对多发性骨髓瘤新确诊（NDMM）患者也展现了极佳的治疗效果和安全性。在今年的ASH年会上，亘喜生物口头报告的最新数据显示：
22例可评估患者的ORR依旧高达100%，sCR率高达95.5%，MRD-率也是高达100%；安全性方面，仅27%患者出现CRS，且均为低级别，未观察到患者出现任何级别的ICANS或其他神经毒性。
突出的治疗效果和安全性，预示了GC012F具备全线覆盖多发性骨髓瘤的可能，也拥有扩展至B细胞非霍奇金淋巴瘤以及红斑狼疮等自免适应症的潜力。
与此同时，GC012F还具备可及性高的特点。GC012F基于亘喜生物独有的FasTCAR次日生产自体CAR-T平台研发，只需22-36个小时就能完成生产，且品效一致性高，在生产速度以及质量方面拥有显著优势。
也正因此，亘喜生物能够获得阿斯利康的认可，最终双方完成“联姻”。
02、市场可能太悲观了
除了展示行业真实底色之外，阿斯利康收购亘喜生物案例还透露出的信号或许是：市场对于国内生物科技行业，过于悲观了。
这一点，亘喜生物二级市场表现以及阿斯利康最终的收购价格，能够充分体现。
在资本寒冬今年4月份，亘喜生物股价最低跌至1.4美元。随后，公司股价大幅上涨，截至12月22日，股价为6.19美元，这与收购价格仍有较大差距。
根据协议，此次亘喜生物的交易价格，分为两部分。
第一，是交易完成时的首付款。届时，亘喜生物将获得普通股每股$2.00(相当于每股美国存托股份(ADS)$10.00)的现金；
第二，是达到相关里程碑的额外付款。协议显示，该付款为普通股每股$0.3(相当于每股ADS $1.5)。
也就是说，阿斯利康收购亘喜生物的最高股价为11.5美元，是12月22日收市价格的1.85倍。
虽然大药厂手握巨资，但并不会轻易扫货。较低的估值，可能会使生物技术公司在合并或收购方面更具吸引力。
去年医药并购市场不及预期，就是因为大药企们的谨慎。但在经历过大起大落的Big Pharma眼中，去年Biotech们现阶段可能还只是估值回归，价格仍有下降空间。
如今，阿斯利康等巨头们愿意加大力度以溢价的方式收购上市的biotech们，无疑指向了一点：部分优质的企业已经进入击球区。
03、太阳正在重新升起
亘喜生物并不会是孤例。当前，在极端的市场环境下，仍会有部分优质的国内biotech处于被错杀状态。
这一背景下，在销售额表现、BD或并购等因素的推动下，超跌biotech必然会迎来预期修复周期。
而随着亘喜生物们被逐渐挖掘，也必然意味着，市场对于生物科技行业的信心会慢慢回归。届时，国内生物科技行业也将进入新一轮上行周期。
当然，新一轮的上行周期，也意味着粗旷发展的旧时代，将会告别历史舞台。新时代，市场将会重回理性，避免劣币驱逐良币的情况。
太阳底下没有新鲜事。这一点，可以参考美国生物科技行业的发展历程。
如果说美国Biotech公司的“黄金十年”是由FDA注重创新而引发的“政策”行情，那么2000年之后则是完全由成功Biotech产品带来“价值回归”。
经过1992年-1995年的验证后，一批像基因泰克、安进这样具备产品核心竞争力的公司，凭借过硬的研发实力，以及前瞻性的战略规划，成功在21世纪迎来了真正的巅峰。
美国医药市场，也正是在这些实力出色的biotech们的带领下，在2000年之后迎来了新一波的牛市。
未来，国内生物科技行业也将进入这一阶段。但站在舞台中央的，必然会是手握攻克疑难杂症核心技术的企业。
（信息来源：氨基观察）
药企“联姻”不断，共同发力百亿细胞治疗赛道
细胞治疗被视为下一代肿瘤治疗中尤其具备发展潜力的领域，因此在当今医学研究领域火热，国内相关研究亦如火如荼。据CDE显示，2023年至今，已有27款干细胞新药获审评受理。
近年来，国家推出了多个文件支持干细胞和基因治疗产业发展，如《“十四五”医药工业发展规划》将针对新靶点、新适应症的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)、嵌合抗原受体NK细胞(CAR-NK)等免疫细胞治疗、干细胞治疗、基因治疗产品等列为重点发展对象。《“十四五”生物经济发展规划》要求围绕干细胞和细胞免疫治疗产品、基因治疗产品、外泌体治疗产品、中药等建设质量及安全性评价技术平台，发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术。
数据显示，2021年至2025年，中国CAR-T疗法市场规模有望由2亿元升至80亿元，复合年增长率为151.0%。未来随着更多CAR-T产品获批，预计市场规模到2030年可达289亿元。面向百亿市场空间，2023年以来药企“联姻”不断，共同发力赛道。
西比曼&杨森：共推细胞治疗产品中国商业化进展
近日消息，西比曼近日宣布与强生旗下杨森对一份合作协议进行修订，修订后，杨森对于靶向CD20的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞C-CAR039和C-CAR066产品将拥有在中国对其进行商业化的权利，在实现商业化后，西比曼生物科技将获得里程碑付款。
目前，C-CAR039的新药临床研究(IND)申请已获CDE受理，西比曼团队正在开展Ib期临床试验。
据悉，此前的5月份，西比曼宣布与杨森达成合作，双方宣布将共同开发和商业化下一代新型CAR-T细胞治疗产品C-CAR039(靶向CD19/CD20)和C-CAR066(靶向CD20)，用于治疗非霍奇金淋巴瘤(NHL)。同月，西比曼获得杨森2.45亿美元的首付款，用于实现某些预定的临床开发、监管申报。在两项药物的商业化过程中，西比曼将从杨森的净销售额中获得销售分成。
博腾生物&科金生物：加快推进细胞治疗药物开发
2月27日，博腾生物宣布与科金生物达成战略合作。双方将深度拓展在基因与细胞治疗领域的项目合作，快速推进研发管线，加快创新药物的研发进程。
博腾生物拥有端到端的基因与细胞治疗CDMO服务平台，科金生物则是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。
根据协议，博腾生物将为科金生物提供基因与细胞治疗研发管线的CDMO服务，包括质粒、病毒及细胞治疗产品。
博腾生物&引加生物：强强联手深化CGT产业布局
2月20日，博腾生物宣布与引加生物达成战略合作，双方在基因与细胞治疗核心蛋白原料的开发以及质控和评价体系检测试剂类产品的开发等方面建立战略合作伙伴关系，加速基因与细胞治疗的开发及商业化进程。
资料显示，引加生物是一家聚焦蛋白在生物医药和其他领域应用的技术型创新公司，拥有强大的高端蛋白研发技术平台，在核心关键蛋白原料和检测试剂上有着丰富的产业经验和技术优势。
根据协议，引加生物将为博腾生物提供高品质的核心关键蛋白原料和关于质控和评价体系的检测试剂产品服务，双方携手，共同促进基因与细胞治疗药物的研发和产业化。
森朗生物&乐纯生物：联手共探CAR-T研发生产新未来
12月11日，森朗生物与乐纯生物正式签署战略合作协议，双方将立足于森朗生物高效的细胞治疗创新技术平台，结合乐纯生物出色的研发、生产实力，整合优势资源、深化合作，快速、稳健地推进创新型免疫细胞治疗药物的研发与应用进程，共同致力于为患者持续开发出高安全性、高有效性、低成本的细胞治疗产品。
（信息来源：制药网）
传统大药企的国际化之旅：时机与野心
日本大药企如何崛起？答案是“出海”。
上世纪90年代末期，在日本国内控制医药价格的情况下，日本整个医药市场规模发展近乎停滞。在这一背景下，以武田制药为代表的日本药企开始走出国门开拓海外市场。
经过几十年的财富和经验积累，海外收入成为武田制药收入的主要来源。2020年，武田制药更是一度跻身全球前十大药企。
某种程度上来说，日本药企的发展路径，对国内药企们颇具参考意义。因为，不管是从人口背景、文化，还是发展轨迹层面来看，日本与中国的医药市场都有相似之处。
当下，在医保控费以及内卷双重压力之下，国内医药市场的天花板不断压低，国内药企开始纷纷寻求出海。
不过，目标并不容易实现。出海，不仅需要药企对时机的绝对把握，更需要“野心”的支撑，二者缺一不可。
01、来自日本的参考答案
上世纪八十年代，日本不断上升的医疗费用让社会负担持续加重。为此，自1981年开始，日本开始实施两年一次的降价制度。
在医保控费的压力下，整个90年代日本国内医药市场规模增速都在不断下滑，日本整个医药市场规模发展近乎停滞，为了寻求市场增量日本药企纷纷开始寻求出海。
从1990年到2020年十年时间，日本药企来自海外的收入占比快速提高，其中武田制药的海外收入从不足10%提高到了近30%，安斯泰来和卫材更是从不足10%提高到了近40%。
那么，这些日本的药企们又是如何走出的日本的？答案是，野心与底气。
所谓底气，指的是有足够大的资金支持和足够强的管线支撑。
在医药行业全面开放之前，日本药企的内部竞争压力很小，大多公司都积攒了大量的现金储备。所以在内卷风暴到来之前，日本头部药企都不缺钱。
不缺钱的日本药企，基于研发的战略与执行力，顺利完成从“me too”向“me better”转变的过程，从而站稳脚跟。武田制药，就是所有日本企业中，向“me better”转变最快的。
而所谓野心，指的是具备冲出重围的梦想。
可以看到，日本药企的出海形式更为多样，不仅仅是旱涝保收的队外专利授权模式，还包括建立合资公司等。尤其是建立合资公司，更是日本药企出海的常用策略。
武田制药出海的第一步，便是通过与海外药企建立合资公司。
1985年武田制药与雅培在美国联合建立研发中心，各持有50%的股份，这也为武田日后破局出海埋下了伏笔。此后，在TAP的运营下，武田多款药物成功出海美国，这也为武田制药攒下巨大的财富。
在通过合资公司积攒了丰富的财富积累和经验积累后，武田制药开始只身一人奔赴全球化。1998年武田制药开始在美国建立自己的独立子公司进行药物销售。同时，武田制药开始通过不断并购海外优质药企，拓宽自身管线。
凭借自营加并购两种模式双轮驱动，武田制药逐渐成为集研发、生产、销售一体的跨国大药企。2020年，武田成功跻身全球药企前十，这也是亚洲药企的最好成绩。
除了武田之外，安斯泰来、盐野义等药企都曾通过与大药企创办合资药企来实现出海。相比于直接将海外权益卖出，这种方式虽然早期投入更大也更为艰难，但也能帮助国内药企完成经验积累。
02、逐渐成熟的时机
对于国内传统药企来说，出海的时机无疑也愈加成熟。
基于过去在仿制药业务积累的财富，国内传统药企的家底厚实。截止今年6月末，翰森制药账上现金及金融资产共计235.09亿元；恒瑞医药拥有现金及金融资产161.38亿元。
这样的资金储备，足以支撑国内大药企们的国际化脚步。这可以参考百济神州的例子。百济神州的泽布替尼，在一开始就高举高打，截至2023年6月底，总研发投入“不过”60亿元。
对于传统大药企来说，这一数字并非天方夜谭。并且，泽布替尼也能快速给予药企回报。在经过多年海外布局后，百济神州核心产品开始不断放量。2023年前三季度，百济神州产品累计销售额8.77亿美元，即将成为首个国产10亿美元分子。
至于管线，在重视创新的当下，国内传统药企也具备了一定基础。例如，翰森制药对外授权的2款管线，都具有FIC潜力。
其中，B7-H3靶点全球进入临床阶段药物共9款，翰森制药的HS-20093处于二期临床，进度全球第二；进入临床阶段的B7-H4 ADC仅4款，HS-20089进度全球第一。
并且，两款ADC药物都有着极为广阔的想象空间。B7-H3 ADC瞄准的适应症之一，是小细胞肺癌（SCLC），在肺癌中占比达到15%，且存在极大的临床未满足需求。
目前针对SCLC的治疗方式有限，以铂类为基础的化疗联合放疗是常用的传统治疗方法。尽管初始化疗有效率较高，但大部分患者易在短时间内复发或耐药，5年生存率不足5%。所以，谁能解决这一临床未满足需求，势必将得到丰厚回报。
从已公布临床数据来看，B7-H3 ADC具有脱颖而出的可能。
在2023年ASCO大会上，翰森制药公布HS-20093的一期临床数据显示，在既往伊立替康治疗失败的小细胞肺癌受试者中HS-20093仍然显示出抗肿瘤疗效，ORR为63.6%，mPFS为4.7个月，3个月PFS率达72.7%。在后线治疗群体中的ORR超过60%的有效率，这在过往研究中并不多见。
毫无疑问，国内传统药企的未来，也会是拥抱全球浪潮。
03、传统大药企还缺什么
只是，在这一过程中，传统药企或许还要具备更大“野心”。
今年以来，海外大药厂加速引进国内分子。
在GSK看来，国内之所以是一个很好的分子狩猎场，原因在于，这里虽然有着极大的工程师红利，能够诞生竞争力的分子，但中国公司通常只要国内权利。
也正因此，海外大药企就可以通过轻松的协商，拿到海外分子的权益。
换句话说，或许大部分国内药企，还没有做好出海的准备。这似乎也在出海交易中，得到了体现。
从路径来看，国内传统大药企的出海方式，还是以license out为主。
也可以理解，创新药出海知易行难。不同的监管、商业化环境，导致出海对所有中国药企都是一个全新、复杂的考验。
相比自主出海，旱涝保收的对外授权模式，无疑更具性价比。
一方面，通过license out国内药企可以将药物的研发风险，与海外药企共担。在生物制药寒冬下，这样的尽早落袋为安总归是更为稳妥的做法。
另一方面，海外跨国大药企通常都有丰富的市场经验和销售网络，国内药企可以借助这些合作伙伴的本地化资源和渠道优势，快速适应海外市场的法规要求和市场需求。这样的合作能够很大程度让国内药企规避了在陌生市场“水土不服”的风险。
只是，有得必有失。有潜力成为爆款的药物，可遇而不可求，以license out交易的方式出海，或许也就意味着丧失了一次绝佳的出海练兵机会。
对于部分药企来说，在下一次license out交易到来之时，或许可以更谨慎的思考，自己想要的是一个何种的未来，而这笔交易又是否能将自己带到距离梦想更近的地方。
（信息来源：氨基观察）
重塑中国战略，跨国药企大变局
从时间上来看，跨国药企已进驻国内市场三十余年，但严格意义上来说，关于如何拥抱中国市场，它们处于探索阶段。
2023年，跨国药企调整的最大传闻，从最懂中国市场的阿斯利康开始。
今年6月份，据《英国金融时报》报道，阿斯利康做出了一个新决定：阿斯利康已拟定计划，将剥离其中国业务，在香港或上海单独上市。
事后来看，这只是一个“谣言”。阿斯利康中国区总裁王磊极力否认。
但一个不争的事实是，虽然仍认可国内的市场机遇，但随着外部降价和自身降本的必要性，跨国公司正在重新设计其在中国的商业模式。
阿斯利康之后，包括赛诺菲、葛兰素史克、辉瑞等药企，纷纷进入了大调整时期，均通过与本土企业合作的方式，完成了营销战略的改变。
那么，跨国药企集体加速调整背后，又透露了哪些信号呢？
01、加速的本土化浪潮
虽然阿斯利康未能实现“彻底”本土化，但葛兰素史克、辉瑞等大药厂却相继加速了本土化战略调整。
其中，葛兰素史克拉开了大改的序幕。
10月9日，葛兰素史克决定带状疱疹疫苗的销售交到了本土地头蛇智飞生物手中，由智飞生物代理其带状疱疹疫苗的销售。后者一手创造了默沙东HPV疫苗的爆卖。
一个月之后，辉瑞也宣布了重磅消息：将13价肺炎疫苗的中国权益交到了北京科园手中。此举过后，其中国区13价肺炎疫苗“沛儿”400人团队，也将彻底解散。
至此，全球最畅销的三款疫苗，在中国地区的销售都由本土公司负责。当然，跨国药企调整的，不仅仅是疫苗管线。
日前，渤健就通过与国内药企建立战略合作伙伴关系的方式，来推进其在中国的多发性硬化症产品组合商业化，包括Fampyra和Tecfidera。
12月14日，几乎在渤健协议签署的同时，赛诺菲中国公布了与上海医药的“广泛而深入”的合作。
根据公开信息，这两家公司将在心血管疾病、中枢神经系统疾病和癌症治疗方面进行合作。赛诺菲表示，合作能够建立一个“更适合当地市场并优化运营”的商业模式。
总的来看，这场跨国药企的战略大调整浪潮，或许还会继续。
据报道，葛兰素史克未来或许还将进一步重组其中国业务，将一些比较古老的药物，包括治疗COPD的药物Anoro和抗癫痫药Lamictal外包销售。谁会是下一个加速本土化的跨国药企呢？
02、降本是重要考量
站在当下来看，跨国大药企的选择也不难理解。毕竟，去年以来，大药企们面对变化的环境，早已纷纷开启了降本增效之旅。
调整在华业务的大药企中，包括辉瑞、葛兰素史克、渤健等，全球业务都在收缩。例如，辉瑞当前在全球范围内削减成本，预计到2024年底每年节省40亿美元，以应对新冠产品销量下降。
当然，中国区业务的一些特殊性，也促使了跨国药企进行战略调整。
例如，全球前三大畅销疫苗都交由国内药企负责，就是环境使然。与美国不同，国内的疫苗由当地的疾病预防控制中心负责，这一要素决定了疫苗与其他药物不可能产生商业协同作用。
这也意味着，这些大药企要想在国内成功推广此类疫苗，需要大量人员规模和密集的市场教育，尤其是在竞争越来越激烈的情况下。
这对外国制药公司来说可能是沉重的负担。对比来看，智飞生物已经组建了一支3000多人的商业团队；而辉瑞解散的“沛儿”团队不过400人。
与此同时，诊疗环境和支付环境的差异，也促使了跨国药企进行“整改”。例如，多发性硬化症市场，国内存在诊断率低、支付能力有限等诸多限制，因此跨国药企的推广也是难上加难，需要付出极高的成本。也正因此，虽然Tecfidera进入了医保，但渤健仍希望对外展开合作。
此外，还有更重要的一点，是市场准入难题。
对于海外创新药来说，以合适的价格进入医保本身就已经困难重重，并且，进入医保还不是竞争终点，而是起点。因为，药企还需要保证产品进院，并且教育更多医生，通常需要投入极大的营销投资力度，只有这样才能取得成功。
市场准入难的问题，也劝退了部分希望降本增效的跨国大药企。
当然，跨国药企之所以愿意和本土药企合作，还有一个核心的原因是，有诸多合作成功的记录。例如，默沙东的的9价HPV疫苗，便在智飞生物的推广下，成了国内当之无愧的吸金王。这也使得，越来越多的药企，愿意以这一方式角逐中国市场。
总的来说，跨国大药企纷纷调整策略的目的只有一个：为了更好的发展。换句话说，跨国大药企正在努力寻找，一条新的参与国内医药行业竞争的路径。
03、当“调整”成为常态
对于国内医药行业而言，这势必会造成深远影响。最为直接的是，跨国药企将以最有力的姿态，去参与国内医药市场的角逐。
一直以来，本土企业都有着隐形的优势，包括更贴近市场的销售模式等有利因素。而随着这些跨国药企部分药品销售的彻底本土化，意味着国内外药企将彻底站在同一条起跑线上，国内药企必然会受到一定的冲击。
毕竟，在部分疫苗、创新药领域，跨国药企仍是天花板的存在。例如，葛兰素史克的带状疱疹疫苗，在保护率方面暂时仍无人可及。但基于价格等优势，百克生物采用“上古时代”的减毒活疫苗技术路线的带状疱疹疫苗，仍取得了不错的销售额数据。
如今，随着其销售更加本土化，势必会加大国内药企开发市场的难度。毕竟，不管是市场教育，还是低线市场的开拓，智飞生物都有足够的经验。
不难预见，国内药企面临的发展问题将变得越来越复杂。面对不断升级的跨国药企，国内企业也需要持续进化，以确保自己不会掉队。
（信息来源：氨基观察）
复旦张江靶向DLL3的ADC获批临床
12月22日，CDE官网公示，复旦张江申报的1类新药注射用FZ-AD005抗体偶联剂获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据复旦张江早先新闻稿，该药物是一款靶向DLL3的新一代抗体偶联药物（ADC）。
DLL3中文全称为delta样典型Notch配体3，在约85％的小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌患者的肿瘤细胞表面表达。另外，它还于多形性胶质母细胞瘤、黑色素瘤、胰腺癌和直肠癌等癌细胞中高表达，但在健康组织中表达较少。DLL3的肿瘤表达特异性使其成为了治疗小细胞肺癌等肿瘤的潜力靶点之一。
根据复旦张江早先新闻稿介绍，注射用FZ-AD005抗体偶联剂是该公司Linker-Drug平台（BB05平台）第三个新一代ADC产品，由重组人鼠嵌合抗DLL3单克隆抗体与BB05偶联组成，其可通过与DLL3阳性的肿瘤细胞结合并内吞，在溶酶体内通过蛋白酶剪切定向释放小分子细胞毒药物（拓扑异构酶I抑制剂），杀伤肿瘤细胞。该产品拟开发用于治疗晚期实体瘤，包括但不限于小细胞肺癌、大细胞神经内分泌癌、前列腺癌等。
（信息来源：医药观澜）
阿斯利康靶向CD123的ADC在中国申报临床
12月25日，CDE官网公示，阿斯利康（AstraZeneca）递交了1类新药AZD9829的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，这是一款靶向CD123的拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）-抗体偶联药物（ADC），正在美国开展1/2期临床研究。
据文献报道，CD123是一种细胞表面蛋白，在包括急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）在内的几种血液系统恶性肿瘤中过表达，在正常造血干细胞中表达受限。与CD33等其他AML相关靶点相比，CD123的特点是在AML患者骨髓中高表达，而在健康供体骨髓中表达有限。
AZD9829是一种靶向CD123的抗体与阿斯利康专有的拓扑异构酶1抑制剂（TOP1i）有效载荷连接而成的ADC，其主要作用机制是将TOP1i载荷递送到表达CD123的癌细胞中，导致DNA损伤和细胞凋亡。
2023年11月，Blood杂志首次发表了AZD9829的临床前研究数据。研究表明，AZD9829在体外显示出对CD123阳性的AML细胞系的强大杀伤能力。该产品的抗肿瘤活性也在13个AML患者来源的异种移植（PDX）模型中观察到，这些模型代表了具有不同突变状态、疾病分期、先前治疗反应和CD123表达水平的AML疾病异质性。此外，AZD9829在第一次给药后第28天表现出持久的白血病母细胞减少，包括血液和骨髓中白血病母细胞的减少。在食蟹猴中的安全性研究支持AZD9829的临床开发。
根据ClinicalTrials官网，阿斯利康正在开展一项1/2期临床研究，评估AZD9829单独或联合治疗CD123阳性血液恶性肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。
（信息来源：医药观澜）
诺和诺德11亿美元收购公司所得，创新PKR激动剂在中国申报临床
12月25日，CDE官网公示，诺和诺德（Novo Nordisk）递交了1类新药etavopivat的临床试验申请，并获得受理。公开资料显示，etavopivat是一款选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂。2022年9月，诺和诺德通过11亿美元收购Forma Therapeutics公司从而获得了这款产品。
根据诺和诺德官网，etavopivat正在被开发用于治疗镰状细胞贫血病（SCD）。SCD是一种慢性、渐进性与红细胞健康与寿命相关的遗传性疾病。患者的红细胞并非健康的圆盘状，而是呈现新月状，因此较为脆弱、不具弹性且无法有效地输送氧气。此疾病造成患者严重的健康问题，包含贫血、疲倦、因血管阻塞危象引起的阵痛以及慢性、渐进性的终末器官损伤。尽管该病在治疗上有所进展，但大部分的患者仍受疼痛、终生失能、生活品质与预期寿命降低所苦。
作为一款在研、一天一次的选择性PKR激动剂，etavopivat可通过活化红细胞内天然的PKR进而降低红细胞内无氧糖酵解产物2,3-DPG的含量，使得细胞能够携带更多氧气、增加腺苷三磷酸（ATP）产量，并减少溶血与镰状细胞的产生。
在此前于海外开展的1期临床试验中，etavopivat已展现良好的耐受性，并显示出具有改善红细胞健康、增加血红蛋白含量、减少病患复发性血管闭塞危象（VOC）症状与改善患者生活品质的潜力。该药曾获得美国FDA授予的快速通道资格、罕见儿科疾病认定与孤儿药资格，以及欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格。
根据ClinicalTrials.gov网站信息，目前etavopivat正在针对SCD患者的2期临床中接受评估。除了SCD外，研究人员也在2期临床中评估etavopivat治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血、地中海贫血的效果和安全性。
（信息来源：医药观澜）
复宏汉霖GARP/TGF-β1单抗国内申报临床
12月26日，CDE官网显示，复宏汉霖HLX6018临床试验申请获受理。
根据复宏汉霖今年Q3财报，HLX6018是一款靶向GARP/TGF-β1（糖蛋白A重复优势蛋白/转化生长因子β1）的单抗，开发适应症为慢性炎症性疾病。
糖蛋白A重复优势蛋白（GARP）是潜伏转化生长因子β1（LTGF-β1）的I型跨膜细胞表面对接受体，其主要在活化的调节性T细胞（Tregs）和血小板上表达，在肿瘤微环境（TME）中富集并激活转化生长因子-β（TGF-β），从而抑制抗肿瘤免疫应答，促进肿瘤细胞生长、增殖和侵袭。
TGF-β是一种多效细胞因子，在多种组织中均有表达，有TGF-β1、TGF-β2、TGF-β3三个主要亚型，其中TGF-β1在细胞增殖、发育、凋亡、纤维化、血管生成、伤口愈合、癌症免疫等生物学过程的许多方面都发挥着重要作用。
围绕GARP，复宏汉霖还布局了一款单抗HLX60。2022年10月，该产品用于治疗实体瘤和淋巴瘤的临床试验申请获得药监局批准，成为国内首个获批临床的靶向GARP的单抗产品。
HLX60可通过特异性结合GARP，阻断GARP介导的TGF-β1的释放，逆转TME中的免疫抑制效应，提高抗肿瘤免疫应答。此外，HLX60还可以通过抗体依赖细胞介导的细胞毒作用（ADCC）清除GARP阳性肿瘤细胞和Tregs等免疫抑制性细胞，从而发挥抗肿瘤作用。
（信息来源：医药魔方）
信达生物启动IBI362头对头司美格鲁肽降糖减重III期临床
12月26日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，信达生物启动了GLP-1R/GCGR激动剂IBI362（玛仕度肽）头对头司美格鲁肽的III期临床试验，研究的人群为早期2型糖尿病合并肥胖患者。
该研究拟纳入342例单纯饮食、运动伴/不伴使用稳定剂量二甲双胍后血糖控制不佳且BMI≥28kg/m2的2型糖尿病患者，主要终点为第40周糖化血红蛋白（HbA1c）＜7.0%且体重较基线下降≥10%的患者比例。
今年10月，信达生物公布了9mg玛仕度肽治疗肥胖的48周II期研究数据。结果显示，9mg玛仕度肽组相较安慰剂组体重降幅达18.6%，高于24周的数据（-15.4%）；体重下降超过15%或20%的受试者占比为51.2%和34.9%，相较于24周（31.7%和21.7%）显著增加。
（信息来源：医药魔方）
康诺亚CM310治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的III期临床试验达到主要终点
12月27日，康诺亚-B(02162)发布公告，其1类新药CM310重组人源化单克隆抗体(司普奇拜单抗)注射液治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的III期临床研究(CM310-102208，登记号：CTR20221480)已完成双盲治疗期数据揭盲及初步统计分析，临床数据达到主要终点。
CM310-102208是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，主要用于确证CM310重组人源化单克隆抗体注射液在治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者中的有效性及安全性。本次研究共纳入了180例受试者，以1:1的随机比例分别接受CM310 300mg和安慰剂治疗，每2周一次，双盲期共治疗12次，共同主要终点是治疗24周鼻息肉评分(NPS)及鼻塞评分(NCS)较基线变化。研究结果显示III期临床试验数据结果积极，共同主要终点均完全达标，CM310组皆优于安慰剂组，具备高度显著的统计学差异(P值均<0.0001)，且安全性良好。公司计划将于2024年内向国家药品监督管理局(NMPA)药品评审中心(CDE)递交CM310治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉的上市许可申请。
CM310(司普奇拜单抗)是一种针对白介素4受体α亚基(IL-4Rα)的高效、人源化抗体，其为首个国产且获得国家药品监督管理局的临床试验申请批准的IL-4Rα抗体。通过靶向IL-4Rα，CM310可双重阻断白介素4 (IL-4)及白介素13 (IL-13)的信号传导。IL-4及IL-13为引发II型炎症的两种关键细胞因子。CM310已在过往多项临床试验中，显示了良好的安全性及令人鼓舞的疗效，其治疗成人中重度特应性皮炎的药品上市许可申请已于2023年12月7日获国家药品监督管理局受理，并纳入优先审评审批程序。
（信息来源：智通财经）
恒瑞医药靶向HER2的ADC启动3期临床，治疗结直肠癌
12月27日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，恒瑞医药启动了注射用SHR-A1811治疗结直肠癌的3期临床研究。公开资料显示，SHR-A1811是一款HER2靶向抗体偶联药物（ADC），此前该药针对HER2阳性晚期结直肠癌的适应症已经被中国国家药监局（NMPA）纳入突破性治疗品种。
根据2023年世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的数据，结直肠癌是最常见的恶性肿瘤之一，死亡率与发病率均位于第三位。在结直肠癌中，HER2扩增发生率为5.8%，过表达发生率为5%，突变发生率为2%。经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的晚期结直肠癌最常用的治疗方案为呋喹替尼、曲氟尿苷替匹嘧啶（TAS-102）或瑞格菲尼单药，客观缓解率（ORR）为1%—4.6%。目前晚期HER2阳性结直肠癌患者可选择的治疗有限，存在着巨大未被满足的临床需求。
注射用SHR-A1811是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC疗法。它可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。该药此前已四次被CDE纳入突破性治疗品种，分别用于治疗：HER2阳性的复发或转移性乳腺癌、HER2低表达的复发或转移性乳腺癌、HER2突变的晚期非小细胞肺癌、HER2阳性晚期结直肠癌。
本次恒瑞医药启动的是一项随机、开放、阳性药对照、多中心3期临床研究，旨在研究注射用SHR-A1811对比曲氟尿苷替匹嘧啶（TAS-102）治疗经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的晚期结直肠癌的有效性和安全性。该研究主要终点指标是经独立影像评估委员会（IRC）评价的SHR-A1811对比TAS-102治疗经奥沙利铂、氟尿嘧啶和伊立替康治疗失败的晚期结直肠癌受试者的无进展生存期（PFS）。研究由上海市东方医院李进教授和浙江大学医学院附属第二医院袁瑛教授担任主要研究者。
恒瑞医药此前已经于2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上首次披露了SHR-A1811针对HER2表达或突变晚期实体瘤患者的国际多中心1期首次人体研究数据。该研究纳入了263例患者，多数患者既往接受过3线及以上针对转移病灶的治疗。在有效性方面，多数患者经过SHR-A1811治疗后出现肿瘤缩小。除了HER2阳性和HER2低表达乳腺癌患者，其他HER2表达或突变实体瘤的经确认的ORR为53.6%，6个月的PFS率为73.4%。
此外，在今年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，SHR-A1811治疗HER2表达或突变的晚期非乳腺实体瘤（STs）的全球1期研究结果以简短口头报告现场亮相。研究结果显示，SHR-A1811在经过大量预处理的表达HER2表达/突变的晚期非乳腺ST中具有良好的抗肿瘤活性和可接受的安全性，包括胆道恶性肿瘤、尿路上皮癌、胃或胃食管连接部癌、结直肠癌等。
（信息来源：医药观澜）
云顶新耀宣布中国台湾地区药政部门受理耐赋康®用于治疗成人原发性IgA肾病的新药上市许可申请
12月27日，云顶新耀宣布中国台湾地区药政部门（TFDA）已受理耐赋康®（Nefecon®）的新药上市许可申请（NDA），用于治疗原发性IgA肾病成人患者。耐赋康®是首个在美国获得完全批准并在欧盟和中国内地获批的IgA肾病对因治疗药物，预计将于2024年在新加坡、中国香港、中国台湾和韩国等地获批上市。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们非常高兴看到耐赋康®的新药上市申请在中国台湾获得受理，这是继耐赋康®近期在韩国获得受理和中国内地获批后的又一重大里程碑。IgA肾病在亚洲人群中最为高发，且其进展至终末期肾病的风险明显增加。我们期待在2024年将耐赋康®带给包括新加坡、中国香港、中国台湾和韩国等亚洲地区的患者以及中国内地约500万IgA肾病患者，以满足迫切的临床需求。”
中国台湾地区药政部门于2022年11月授予耐赋康®加速核准机制（AAD）认定。云顶新耀的授权合作伙伴Calliditas Therapeutics AB上周宣布，耐赋康®目前是全球首个也是唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物，并且无基线蛋白尿水平限制，进一步扩大了2021年12月经加速审批程序获批时的适应症人群范围。
NefIgArd 3期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出临床相关且有统计学意义的治疗获益（p<0.0001），能减少肾功能衰退达50%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
NefIgArd研究（n=364)的完整2年数据还进一步分析了亚洲人（n=83）相比于白种人（n=275）对耐赋康®治疗反应的潜在差异。结果表明，与安慰剂相比，无论亚洲人还是白种人，耐赋康®治疗9个月均可持续明显延缓eGFR下降，保护肾功能，并带来持久的蛋白尿下降和减少镜下血尿风险。
耐赋康®(Nefecon®)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。
2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。
（信息来源：美通社）
华森制药独家品种痛泻宁颗粒获药品再注册批件
12月25日，华森制药公告，公司于近日收到重庆市药品监督管理局核准签发的有关《药品再注册批准通知书》，其申报的产品“痛泻宁颗粒（注册分类：中药；规格：每袋装5g）”经审查，符合《药品注册管理办法》的有关规定，同意再注册，药品批准文号有效期至2028年12月21日。
据了解，痛泻宁颗粒源于经典名方（“痛泻要方”），为全球首个治疗IBS-D的天然植物药，多环节多靶点治疗IBS，预防复发，具有“疏肝理脾，痛泻并除”的功效。适应症为柔肝缓急、疏肝行气、理脾运湿；用于肝气犯脾所致的腹痛、腹泻、腹胀、腹部不适等症，肠易激综合征（腹泻型）等见上述证候者。
该产品为全国独家品种、国家重大新药创制项目成果、国家专利品种、获国家科技部“火炬计划”项目，进入《国家医保目录》、《中国药典》（2020年版），是2017年度最具市场潜力胃肠疾病用药金砖品种，十四项指南共识推荐用药，荣获中华中医药学会科学技术一等奖、中国专利优秀奖。
华森制药表示，上述药品再注册批件的取得确保了公司上述药品的正常生产和销售，公司将严格按照要求开展相应工作，控制产品质量，持续为市场提供高品质的产品。
（信息来源：中国证券网）
泰恩康：马昔腾坦片境内注册上市许可申请获受理
12月25日，泰恩康公告，公司全资子公司山东华铂凯盛生物科技有限公司于近日收到国家药品监督管理局签发的马昔腾坦片境内生产药品注册上市许可申请《受理通知书》，国家药监局对上述药品的药品注册申请进行了审查，决定予以受理。
根据公告，马昔腾坦是一种内皮素受体拮抗剂，该药最早由Actelion Pharmaceuticals研发，于2013年获FDA批准上市，是首个获批用于肺动脉高压的口服制剂。2017年，马昔腾坦原研药在中国获批上市，用于治疗肺动脉高压，以延缓疾病进展。根据米内网数据显示，原研的马昔腾坦片2022年全球销售额超过17亿美元，2022年在中国公立医疗机构终端的销售额已超过1.8亿元，市场空间巨大。
经查询国家药监局网站数据，截至目前，马昔腾坦片在国内共有4家企业获得药品注册批件
（信息来源：中证网）
北陆药业两款对比剂产品在塔吉克斯坦获批上市
12月25日，北陆药业发布公告，碘海醇注射液和钆喷酸葡胺注射液在塔吉克斯坦获批上市。
碘海醇注射液是非离子型对比剂，适用于成人和儿童的血管及体腔内注射，在临床中进行血管造影、CT增强造影、静脉尿路造影（IVP），关节腔造影、内窥镜逆行胰胆管造影（ERCP）、经皮经肝胆管造影（PTC）、疝或瘘道造影、胃肠道造影“T”型管造影等。
钆喷酸葡胺注射液主要用于中枢神经（脑及脊髓）、腹、胸、盆腔、四肢等人体脏器和组织的磁共振成像，具有适应症广泛、成像品质高的优点，临床使用效果反馈其增强效果优良，副反应较少。
北陆药业称，截至目前，碘海醇注射液、钆喷酸葡胺注射液等对比剂产品已在秘鲁、哥斯达黎加、巴拿马、也门、智利、厄瓜多尔、巴基斯坦、肯尼亚、塔吉克斯坦等国分别以药品、医疗器械身份注册获得上市许可。
（信息来源：新京报）
第一三共、默沙东潜在“first-in-class”ADC获FDA优先审评资格！
12月23日，第一三共（Daiichi Sankyo）与默沙东（MSD）宣布，美国FDA已受理其抗体偶联药物（ADC）patritumab deruxtecan（HER3-DXd）治疗既往接受过2种或以上系统治疗的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2024年6月26日。根据新闻稿，如果获批，patritumab deruxtecan将成为这类患者的首个人表皮生长因子受体3（HER3）靶向抗体偶联药物。
此次BLA的递交主要是基于HERTHENA-Lung01关键2期试验的数据。该开放标签试验在225例EGFR突变的局部晚期或转移性NSCLC患者中开展，这些患者在接受了表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）和含铂化疗后发生疾病进展。分析显示，接受patritumab deruxtecan治疗患者的客观缓解率（ORR）为29.8%（95% CI：23.9-36.2），包括1例完全缓解和66例部分缓解，中位缓解持续时间为6.4个月（95% CI：4.9-7.8）。
试验中观察到patritumab deruxtecan的安全性特征与既往在NSCLC患者中开展的1期临床试验一致，因治疗后出现的不良事件（TEAE）导致的治疗中止率为7.1%。其中有64.9%的患者发生≥3级TEAE。最常见（≥5%）的3级或以上TEAE是血小板减少（21%）、中性粒细胞减少（19%）、贫血（14%）、白细胞减少（10%）、疲乏（6%）、低钾血症（5%）和虚弱（5%）。
Patritumab deruxtecan是第一三共基于其DXd抗体偶联药物平台开发的潜在“first-in-class”HER3靶向ADC，现由第一三共和默沙东共同开发和商业化。
（信息来源：药明康德）
反义寡核苷酸药物Eplontersen获批上市
12月21日，Ionis Pharmaceuticals宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ionis和阿斯利康的WAINUA™（eplontersen）用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。WAINUA是目前唯一获批用于治疗ATTRv-PN的药物，可一月一次通过自动注射器自行给药。
Ionis首席执行官布雷特·莫尼亚（Brett P.Monia）博士表示：“FDA对WAINUA的批准标志着遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病患者的一个重要里程碑，他们现在将拥有一种有效、耐受性良好的治疗方法，可以通过自动注射器自我给药，以对抗这种毁灭性的疾病。”
据悉，WAINUA计划将于2024年1月在美国上市销售。
超35亿美元的合作
早在2021年12月，Ionis宣布与阿斯利康达成战略合作协议，以开发和商业化治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的反义寡核苷酸(ASO)药物Eplontersen。根据协议条款，阿斯利康向Ionis支付2亿美元的预付款和高达4.85亿美元的里程碑付款，以及最高29亿美元的销售相关里程碑付款，总额超35亿美元。
2023年7月28日，Ionis宣布扩大与阿斯利康在拉丁美洲的Eplontersen商业化的专有权，阿斯利康将进一步支付Ionis 2000万美元许可费用。
Eplontersen旨在减少转甲状腺素蛋白或TTR蛋白的产生以治疗ATTR，使用了Ionis先进的Ligand-Conjugated Antisense（LICA）技术。Ionis公司的LICA技术平台通过将不同的小分子偶联在ASO上，可以从多方面改进ASO药物的特征，不但让它们可以通过多种方法给药，而且可以送达到人体的不同器官和组织中。
该药物可一月一次，由患者自己皮下注射，通过抑制TTR蛋白的生产，从而治疗遗传性与非遗传性的淀粉样变性多发性神经病。根据ClinicalTrials网站，目前Eplontersen正在开展多项临床试验，包括分别针对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的3期临床试验。
（信息来源：细胞基因疗法）
上海现代制药股份有限公司注射用头孢噻肟钠获得境外上市许可
近日，上海现代制药股份有限公司控股孙公司DALI Pharma GmbH（以下简称DALI Pharma）收到波兰药监局药品注册办公室核准签发的注射用头孢噻肟钠（0.5g、1g、2g）的上市许可。
头孢噻肟钠是第三代头孢菌素。1980年在德国首先上市，1981年通过美国FDA审批。根据PDB药物综合数据库数据显示，头孢噻肟2022年全球制剂销售额为6.40亿美元。
DALI Pharma的注射用头孢噻肟钠提交欧盟注册DCP流程后，日前获得了波兰药监局药品注册办公室关于0.5g、1g、2g规格产品上市许可的核准。截至目前，公司为注射用头孢噻肟钠欧盟注册累计投入研发费用约人民币200万元
（信息来源：潇湘晨报）
亳州市场12月27日快讯
白及：市场新货上市增多，产地来货量增，货源走动不快，行情小幅波动。现在市场白及统货130-140元/kg，中等选货价在160-170元/kg。
玄参：走动一般，新货上市较多，市场需求一般。现市场湖北统个价15-16元/kg，浙江统货14-15元上下，河南统货11-12元/kg。
香附：市场购销一般，随着新货产新，市面货源小批量购销，行情震荡。目前市场香附光统售价10元/kg左右，光选货12-13元/kg。
刺梨：市场货量充足，需求一般，行情暂稳。目前市场刺梨统货售价在16-17元/kg，选货售价在20-25元/kg不等。
苦参：货源购销一般，新货上市，货源走动以实际购销为主，行情暂稳。目前市场苦参统货售价20-21元/kg，苦参片大小不一售价25-35元/kg不等。
罗汉果：市场货源充足，走动一般，行情暂稳。目前市场罗汉果大果价0.7元左右/个，中果0.6元左右/个，小果0.4-0.5元/个。
公丁香：市场来货量不大，市面购销略有回升，行情坚挺。目前市场公丁香统货价在75-76元/kg。
母丁香：购市场购销一般，市面货源相对充足，行情平稳。目前市场母丁香统货价在13-14元/kg。
海金沙：市场近期走销缓慢，行情疲软，产地货源充足，有商家积极销售，目前亳州市场江西统货价在160-165元/kg。
车前子：市场近期走销缓慢，行情疲软，产地货源充足，有商家积极销售，目前亳州市场江西净货价在26-27元/kg。
香附：受产地产新影响，市场行情疲软下滑，目前亳州市场广东产的光香附统货价10元/kg左右，选货12元/kg左右。
（信息来源：康美中药网）
安国市场12月27日快讯
香附，目前新货产出，货源上市量增多，对行情产生冲击，近期价格有所回落，现市场广东产光香附价格在10元上下。
金银花，在流感影响下，货源走销顺畅，但行情暂时稳定，现市场金银花统货价格在140-150元之间，优质货价在160元。
野生关苍术，自家种货源成功后，野生货量相对少，近期有商家寻货，持货者喊价坚挺，现市场野生关苍术报价在68-70元之间。
野生苍术，由于家种货冲击，货源流通量减少，近期货源正常购销，现市场野生光苍术报价在160-170元之间。
新疆紫草，为野生保护植物，市场来货量少，交易量也少，目前市场报价在480元，因质量混乱，会出现报价偏差性大的情况。
进口紫草，近期货源处于正常购销状态，商家关注力度一般，行情与前期保持平稳，现市场进口紫草软货统货价在40元，好一些的价在60元，选货价在100元；进口硬紫草统货价在50元，选货价在95元。
甘松，为野生货供应，货源产出量不大，近期走销一般，行情表现坚挺，现市场甘松纯叶切好的货售价在20-35元不等，带根切好的货价在45-75元之间不等，纯根货价格在90-130元之间。
厚朴，近期市场货源走销不及前期，整体行情有所疲软，货源成交量不大，现市场厚朴板皮带皮货价格在14.5元。
山绞股蓝，目前市场大货难寻，持货者喊价较高，货源供应偏紧，行情不断上调，现市场山绞股蓝喊价在23元，价格处于不稳状态。
苦参，今年新货产出量不大，近期货源正常购销，行情表现坚挺，现市场苦参统片价在20元上下，好统片价在22-23元之间。
荆芥，可供货源充足，近期走销一般，行情与前期保持平稳，现市场荆芥咀饮片货价在8-9元之间。
姜黄，近期货源小批量走销为主，商家关注力度一般，行情与前期保持平稳，现市场姜黄云南货价在12-14元之间；四川货价在25-26元之间。
（信息来源：中药材天地网）
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