博腾股份与璎黎药业宣布达成战略合作

11月23日，博腾股份与上海璎黎药业有限公司在沪共同宣布达成战略合作伙伴关系，双方将围绕小分子创新药的原料药（含医药中间体）及药物制剂产品开展相关的业务合作。据悉，双方自2020年正式开启商务合作，目前已有数个合作项目正在执行中。

据了解，璎黎药业于2011年成立于上海张江高科国家生物医药产业基地，是一家科技创新型生物医药企业，2017年荣获上海市高新技术企业认定。本着“研发国内一流、国际领先的创新药物”理念，该公司立足于自主创新，坚持同类靶点最优的创新标准，致力于研发临床未满足药物并聚焦于肿瘤及其他疾病。目前，其拥有所有自主研发创新药物的全球市场权益，已有多个产品进入临床阶段。其中抗肿瘤新药“林普利塞片”用于治疗复发或难治滤泡性淋巴瘤，获得CDE突破性治疗品种认定，成为全国第二家获得“突破性治疗品种”药物认定的医药企业；该药品也于2022年11月获得国家药监局新药上市审批，商品名为因他瑞®。

博腾股份始终将中国市场视为重要的战略市场，积极拓展国内优质客户。公司将运用十八余年服务全球重磅创新药的经验积极支持国内创新药行业发展，全面为国内制药企业提供端到端全方位的定制研发及生产服务，包括但不限于创新药CMC服务、MAH委托生产服务等。

签约仪式上，博腾股份董事长兼总经理居年丰表示，此次战略合作协议的签署是对双方前期合作的肯定，也是对未来两家公司深化合作的铺垫，是博腾端到端、一体化服务平台能力赢得客户认可的有力佐证。博腾将不断提升平台能力建设，助力全球客户加速研发进程，让好药更早惠及大众。

璎黎药业董事长惠欣表示，感谢博腾专业的服务帮助璎黎的创新药“林普利塞”顺利上市。希望通过此次全面战略合作契机，充分发挥各自资源优势，更好地推进药物研发工作，早日将更多创新药产品推向市场。

（信息来源：中国证券网）

 

北京华诺泰与楚天科技签署战略合作协议

11月21日，北京华诺泰生物医药科技有限公司与楚天科技股份有限公司战略合作签约仪式在楚天科技总部园区举行，双方将由此整合资源优势，推进全方位的可持续合作，实现双赢，共同为生物医药和人类健康事业做出更大贡献。

华诺泰执行总裁刘公兵、楚天科技旗下楚天源创总经理肖立峰分别代表双方签约，华诺泰董事长王海龙、楚天科技执行总裁曾凡云等参加签约仪式，并就合作具体议题的高效有序推进进行深入交流和部署。

北京华诺泰生物医药科技有限公司是一家致力于人用疫苗产品和创新佐剂研发及产业化的平台型公司，在生物医药领域深耕多年，具有深厚技术积累，在四川成都以及江苏泰州都设有研发生产及服务基地。华诺泰拥有具有自主知识产权的新型佐剂技术、抗原筛选技术和病毒样颗粒技术等技术平台，其中在研佐剂产品已达十余项，已与中检院和国内多家疫苗上市企业展开广泛评价研究，涉及流感、疟疾和带状疱疹等重组蛋白疫苗。

曾凡云在签约活动上表示，楚天科技正在省市各级的大力支持下积极发展楚天生物医药与生命科学产业链，这一产业链以医药装备龙头企业楚天科技为“链主”，已经汇聚了楚天源创、楚天微球、楚天思优特、楚天思为康等十多家生物医药与生命科学前沿技术企业以及所需配套的超精密制造企业，“高强度投入研发是楚天科技始终坚持的战略，会持续致力于突破卡脖子技术，不断完善产业链布局、丰富产业链生态。”

王海龙在签约活动上表示：“楚天科技是医药装备领域的领军企业，楚天科技‘一纵一横一平台’发展战略给我留下了非常深刻的印象，在这一战略下楚天科技取得了飞速发展，总部园区的庞大规模就是发展成就最显性的标志之一，参观总部园区，深感不虚此行。基于双方在人类健康事业上共同的愿景，华诺泰与楚天科技以及旗下的前沿技术企业展开多层次多形式的深度合作，是一件极为值得期待、极具未来空间的事情。”

双方就楚天源创高压设备等产品及解决方案签订了合作协议，肖立峰表示，楚天源创深耕生物医药分离纯化领域，技术和产品覆盖低中高压纯化设备，拥有高制备色谱系统、高压动态轴向压缩色谱柱、低压层析系统、低压全自动层析柱、连续流层析系统、在线配液系统、超滤系统等分离纯化设备及配套系统，“这是一个非常好的开始，双方在技术等资源上完美互补并将发挥出良好协同效应，为生物医药发展提供强大的动力。”

（信息来源：宁乡市政府官网）

 

迈威生物与Innobic（亚洲）在泰国市场达成商业化合作

迈威生物于11月28日宣布其与泰国制药公司Innobic（亚洲）就迈威生物的产品达成许可和供应协议，在药品检查合作计划(PIC/S)成员国之一的泰国进行相关产品的注册和商业化。Innobic是泰国证券交易所市值最大的国有公司PTT（原泰国石油管理局）旗下全资子公司。

对此，迈威生物董事、高级副总裁胡会国表示，作为泰国发展最快的生命科学公司之一，Innobic投资了全球多家制药公司，并达成了多项许可交易。我们很高兴能与Innobic达成合作，在泰国实现产品的商业化。此次战略合作将扩大迈威生物在前景广阔的东盟市场中的影响力，同时代表我们的产品质量及高标准临床数据正受到越来越多的国际认可。相信我们的合作将惠及更多泰国患者，为他们带来高品质、高可及性的生物药。

据了解，Innobic是一家总部位于泰国的生命科学公司，其业务主要聚焦于东南亚，拓展全球化商业机会。Innobic是泰国证券交易所市值最大的公司泰国国家石油股份有限公司（PTT）旗下的全资子公司。作为国家能源供应商和跨国企业集团，PTT开始着眼于投资多元化新领域，包括生命科学、可再生能源和电力价值链。截至目前，PTT收入超过600亿美元，市值超过330亿美元。PTT成立Innobic的战略目标是使Innobic发展为东盟市场领先的生命科学公司，专注于制药、医疗技术和营养等业务。

Innobic董事总经理Nat Ativitavas表示，与迈威生物建立合作关系是我们在泰国进一步发展业务的重要战略部署。它不仅仅是一次商业合作，更承载着我们对泰国患者的承诺，为他们提供高可及性的药物。追求卓越、提供高质量医疗、以患者为中心的价值观驱动着我们向着成功不断努力。

（信息来源：上证报中国证券网）

 

诗健生物与昱言生物就FIC ADC开发达成战略合作

11月24日，诗健生物宣布，其与昱言生物产品开发合作框架协议签约仪式在上海顺利举行，双方就诗健生物联接子-载荷技术EZWi-Fit与昱言生物发现的First-in-class靶点及抗体达成ADC共同开发战略合作。此次合作，双方旨在通过各自优势技术的有机联合，加速开发First-in-class ADC药物，实现互利共赢。

双方前期合作研究结果表明，该ADC分子在多种肿瘤模型上的药效及抗耐药性等方面都具备前所未有的显著优势，在灵长类毒理实验中表现出良好的安全性，具有差异化的临床适应症和开发途径，有望成功应对较为广泛类型的肿瘤治疗的未满足临床需求。

合作项目目前价值逾50亿元人民币，并获得多家海外MNC的高度青睐，已就海外权益的授权开展洽谈。此后，双方将持续致力于ADC系列产品开发、临床及商业化的深入合作。

昱言生物创始人兼董事长黄超兰教授表示：“诗健生物是一家处于临床阶段的ADC药物研发公司，具有自主知识产权，独特和领先的ADC linker-payload平台，我们联合开发的ADC药物展现了高度优异的有效性和安全性。首个合作的ADC药物分子FS001在结直肠癌，胆管癌，肺鳞癌等难治癌种当中有着极大的治疗潜力和市场前景。我们看好FS001将成为全球新药物靶点领域，兼具First-in-class和Best-in-class属性的ADC治疗药物。此次，昱言生物与诗建生物战略合作，强强联合，必将使实体瘤治疗更上一个高台阶，为癌症精准医疗开拓出一个崭新的前景。我们相信，经过共同努力，我们双方一定能够在ADC药物开发的发展上，建立长期的、深入的合作，实现优势互补、互利共赢。”

诗健生物创始人兼CEO周清博士表示：“昱言生物是一家优秀的蛋白质组学研发公司，具备从临床蛋白组信息挖掘，靶点及抗体的发现和验证，最终到产品转化的一站式整合蛋白质组学能力。在双方前期合作当中，昱言公司展现出了在First-in-class靶点及抗体发现上的超高实力。此次诗健生物与昱言生物合作的首个ADC分子具备显著的优效性和安全性。双方在ADC领域的深度战略合作，将大大助力诗健公司的EZWi-Fit平台技术和其他创新成果拓展到更广阔的First-in-Class治疗靶点和临床适应症。”

诗健生物EZWi-Fit ADC技术平台

EZWi-Fit是诗健生物具有自主知识产权的新一代ADC技术平台，已成功递交专利优先权申请，并取得注册商标。

EZWi-Fit技术平台采用稳定可降解联接子和拓扑异构酶I（TopI）抑制剂载荷。该平台产生的针对多种靶点的ADC体内活性明显高于其他TopI抑制剂为载荷的ADC；在包括MMAE、Dxd在内的多种载荷分子耐药模型上，仍显示出强大的抗肿瘤活性；在靶点表达水平低、异质性高的多种PDX模型上稳定地展现肿瘤抑制和消除的作用；具有良好的药代动力学特征和安全性。

诗健生物已系统地完成了平台技术的机制研究，在分子、细胞和体内水平完成了抗耐药、旁观者效应、低表达靶点肿瘤模型上的体内活性等方面阐明了机理，为该技术相对国际对标技术平台的竞争优势提供了具有说服力的客观证据。诗健生物已利用该平台技术对针对多个靶点的ADC开展体外和体内研究，均获得了优效性证据，也在数款ADC的非人灵长类动物安全性评价中获得了优异的安全性数据。

（信息来源：医药魔方）

 

23亿美元！BMS布局抗体寡核苷酸偶联物

11月28日，Avidity Biosciences宣布与百时美施贵宝（BristolMyers Squibb）达成潜在总额约23亿美元的全球授权和研究合作，共同专注于多个心血管靶点的发现、开发和商业化。此次战略合作通过扩大Avidity与百时美施贵宝的现有关系，拓宽该公司抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法的应用范围。Avidity同时将继续推进其在罕见心脏适应症方面的内部研发计划。

Avidity公司专注于开发AOC疗法，该类疗法旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合，以解决以往现有RNA疗法无法达到的靶标和疾病，具潜力改变RNA治疗领域。通过其专有的AOC平台，Avidity首次成功地将RNA靶向递送到肌肉中。该公司目前专注于三种罕见肌肉疾病的临床开发项目，包含强直性肌营养不良1型（DM1）、杜氏肌营养不良（DMD）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。

根据协议条款，Avidity将获得1亿美元的预付款。Avidity也有资格获得高达约13.5亿美元的研发里程碑款项，以及高达约8.25亿美元的商业里程碑付款。百时美施贵宝将负责此次合作中所有未来临床开发、监管和商业化活动所需款项。

Avidity与百时美施贵宝的合作与其内部发现管线独立进行。Avidity目前正在临床推进三个截然不同的罕见病1/2期项目：AOC 1001治疗强直性肌营养不良1型、AOC 1020治疗面肩肱型肌营养不良和AOC 1044治疗适合外显子44跳跃（DMD44）的杜氏肌营养不良突变。

（信息来源：药明康德）

 

小分子药物开发公司Novorex宣布完成115亿韩元A轮融资

11月22日消息，AI小分子药物开发公司Novorex宣布完成115亿韩元A轮过桥融资。Novorex旨在通过结合生物物理分析和体外/体内测定的药物设计来开发新药，包括不可成药的靶点，并加快药物发现过程，减少与传统高通量筛选（HTS）方法相关的时间成本。Novorex基于片段的药物发现技术（FBDD）可以获得靶蛋白的有效物质，并进行靶标验证。FBDD搜索与蛋白质结合位点结合的小片段化合物，然后连接和优化每个位点从而衍生物质。这种生物物理方法能够找到与蛋白质结合较弱的小分子化合物。目前，公司重点关注肿瘤学、中枢神经系统疾病领域，其候选药物是针对帕金森病开发的LRRK2抑制剂，预计明年进入临床前试验。

（信息来源：创鉴汇）

 

赜灵生物完成B轮融资

11月24日，成都赜灵生物医药科技有限公司宣布已于近期顺利完成B轮融资。本轮融资所获资金将用于推动该公司两款产品的2/3期临床开发进程，并加速公司核心技术板块和其它在研管线的研究。

赜灵生物是由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室陈俐娟教授领衔创业兴办的科技型企业，专注于原创1类新药研发。根据赜灵生物新闻稿，该公司依托四川大学及华西医院多学科交叉科研优势，携手上市公司贵州百灵，以科技创新为指引，围绕临床未满足需求，聚焦恶性肿瘤、炎症和自身免疫性疾病等领域，致力于发现、开发和商业化潜在“first-in-class”和“best-in-class”的创新药。

赜灵生物创始人兼董事长陈俐娟教授表示：“在全球医药行业资本市场遇冷，生物医药融资事件、融资金额明显下降的环境下，赜灵生物能够顺利完成B轮融资，非常感谢投资人对公司研发成果和发展潜力的高度肯定，以及老股东们持续的鼎力支持。本轮募集的资金将重点支持已进入临床试验的多个核心品种的快速推进。”

华西精准医学产业创新中心有限公司总经理袁淑兰博士表示：“赜灵生物作为华西医院科技成果作价投资入股的典范之一，走出了科技成果转化的探索之路，立足于生物医药研发前沿，全力打造新药研发全链条，在‘建圈强链’中准确定位，坚持不懈自主创新，寻求创新药的重大突破，契合国家创新驱动发展战略，相信有资金和技术的紧密结合，赜灵生物会走得更快更远，不断取得技术新突破，实现高质量发展。”

华金资本执行董事李强博士表示：“赜灵生物聚焦肿瘤和炎症性疾病等领域未满足临床需求，药物分子设计具有显著差异化，多条管线已进入临床中后期，临床数据表现优异，具备‘best-in-class’潜力。公司研发平台布局较为完善，临床资源较为丰富，是具有良好发展前景的Biotech企业。”

策源资本总经理李小波表示：“赜灵生物作为高新区本土优质企业，符合高新区医疗板块‘建圈强链’的产业规划，作为前沿医学中心第一家以PI+上市公司模式打造的公司，赜灵生物背靠四川大学华西医学院和生物治疗国家重点实验室，拥有得天独厚的科研优势。创始人陈俐娟教授拥有丰富的新药研发经验、扎实的研发功底、较强的执行力，多个管线已经取得优异的临床数据，具备‘best-in-class’潜力。”

川创投总经理助理陈国军博士表示：“赜灵生物团队执行力强，在陈俐娟教授的带领下快速实现多个里程碑，公司以临床需求为导向，聚焦差异化竞争，并已初步展露出优秀的数据，相信在团队的共同努力下能够从众多创新药企业中脱颖而出。”

（信息来源：医药观澜）

 

国产创新药“出海”提速，海外市场正待开启一片蓝海

“出海”是中国创新药企业发展的重要战略方向。有机构认为，生物医药领域“出海”是未来重要主线之一，海外市场是正待开启的一片蓝海。据悉，近期，创新药出海屡获好消息。其中多个国产创新药在海外获批；同时，多家药企的产品达成海外授权。国产创新药“出海”步伐提速。

如11月9日，和黄医药的呋喹替尼(FRUZAQLA)在美国获批，这是一种口服靶向疗法，用于治疗成人转移性结直肠癌患者，也是美国获批用于治疗经治转移性结直肠癌的针对全部三种VEGF受体激酶的高选择性抑制剂。

11月17日，亿帆医药控股子公司自主研发的生物创新药Ryzneuta(通用名：艾贝格司亭α注射液，海外商品名“Ryzneuta”，中国商品名“亿立舒”正式获得美国FDA的上市批准，用于治疗肿瘤患者在接受抗癌药物后出现的中性粒细胞减少症。

君实生物10月底公告，特瑞普利单抗的生物制品许可申请获得美国食品药品监督管理局批准。此次获批的适应症为，特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗，以及作为单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。

除了多款创新药在海外获批外，国产创新药海外授权交易也十分活跃，11月以来多个产品达成海外授权。

如11月20日晚间，海思科公告，公司全资子公司HAISCO PHARMACEUTICALS PTE.LTD.与意大利Chiesi Farmaceutici S.p.A.(简称“Chiesi”)达成协议，将具有自主知识产权的1类新药HSK31858片(简称“HSK31858”)在大中华区(包括港澳台)以外的权益有偿许可给Chiesi。公司有望获得最高合计4.62亿美元的价款，并获得实际年净销售额最高两位数的销售提成，协议生效后将收到首次付款1300万美元。HSK31858临床拟用于治疗支气管扩张症及急性肺损伤/急性呼吸窘迫综合征引起的下呼吸道疾病。HSK31858已分别在澳洲和中国完成了Ⅰ期临床试验，现正在中国开展Ⅱ期临床试验。

11月13日晚，传奇生物宣布，将与诺华制药就传奇生物特定靶向DLL3的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法签订独家全球许可协议，包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102(NCT05680922)。该许可协议授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利，诺华可以将其T-Charge™平台应用于其生产。据前述协议，传奇生物将获得1亿美元的预付款，并有资格获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。这成为传奇的CAR-T疗法牵手强生之后，又一笔出海的大额交易。

另外，恒瑞医药、复星医药和翰森制药等多家公司的相关产品近期也实现海外授权。

国产创新药成功出海，是创新药企摆脱国内市场内卷的一种方式，同时也是创新研发能力进一步增强体现。有机构表示，在当前经济背景下，出海是国内高端创新药企进一步提升其创新研发实力，并将其转化为产品和利润的一条重要途径。出海对企业对药品研发的理解、国际多中心临床试验的设计执行、海外市场、政策、法规的把握等都提出了更高的要求，出海成功经验有望沉淀为企业的能力，在后续管线中实现进一步的复制；而管线规模是企业综合能力外化的结果，出海管线的持续落地也将为企业带来更高的回报和价值。

（信息来源：制药网）

 

 

百亿美元核药赛道成必争之地，中国企业如何抓住下一个“黄金时代”？

近年来，随着创新药持续火热，越来越多的企业进入创新药行业赛道，行业竞争加剧的问题不可避免，靶点扎堆、赛道拥挤、内卷严重的行业乱象随之出现。在经历一波快速发展之后，中国创新药行业的发展遭遇了瓶颈期，后续如何选择布局方向也成为摆在一众创新药企面前的一大议题。

谈及这一话题，目前，不少券商分析师直言：核药赛道或将成为中国创新药企下一个热捧的“风口”。而根据沙利文数据，中国放射性显像诊断和治疗用药物市场规模已经从2017年的22亿元增至2021年的30亿元，并将在未来进一步增长，预计2030年市场规模将达到260亿元，2025年到2030年的复合年增长率将达到22.7%。

事实上，从全球市场来看，核药发展较为快速，2020年全球核药市场规模约93亿美元。根据Pharmaprojects数据库，FDA批准上市的核药60余种，近10年来有近20种核药获批上市，其中9个核素偶联药物（RDC）中，就包括诺华两款重磅创新核药Lutathera（177Lu-dotatate，用于治疗生长抑素受体阳性的胃肠胰神经内分泌肿瘤）和Pluvicto（177Lu-PSMA-617，首个靶向前列腺特异性膜抗原的放射性药物）。

在中国，随着政策、市场以及技术发展等多方面因素影响，中国核药产业增速迅猛，市场前景广阔。近期，来自市场最新的一则消息，是我国首个自主研发的核医学1类创新药99mTc-3PRGD2的商业化合作落地。中国核药的自主创新研发及商业化进程有望加速破局。

全球核药融资今年超60亿美元

放射性药物又被称为“核药”，是指含放射性核素、供医学诊断和治疗的一种特殊药物。据Annals of Oncology综述描述，绝大多数放射性药物都使用“配体-连接子/螯合剂-放射性同位素”这一基本结构，它们利用放射生物学原理，通过对肿瘤部位的粒子辐射来进行诊断或治疗。

大摩优悦安和混合基金经理赵伟捷分析指出，放射性药物可以分成诊断用药和治疗用药，目前被认为是临床有效的抗癌手段。与传统癌症治疗手段相比，放射性药物有望从两个途径解决肿瘤异质性靶标表达带来的挑战。在诊断方面，放射性药物让医生能有效评估不同病变之间异质性靶标表达的差异；在治疗方面，放射性药物可以产生细胞毒性旁观者效应，使得对靶点微小变化的肿瘤具有明显优势。

全球共有100多种放射性同位素应用于核医学领域，其中30余种用于疾病的诊断治疗。在治疗性核药领域，Lu 177的应用被认为是目前医学界公认具有革命性前景的方案，正在向多癌种拓展，市场潜力大。如诺华2022年获批的Pluvicto，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性、既往接受过雄激素受体（AR）抑制剂和紫杉烷类化疗的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者，今年正冲击10亿美元销售额。

诊断性核药方面，99mTc、18F成为目前临床上使用最广的诊断类核素，分别配合SPECT（单光子发射计算机断层成像技术）显像设备、PET（正电子发射断层成像技术）显像设备，用于骨骼显像、内分泌显像及肿瘤诊断。核医学分子影像作为精准医学的重要组成部分，也在疾病特别是肿瘤的早期诊断、分期、预后评价、个体化治疗以及疗效监测方面发挥了不可替代的作用。

在上述板块层面，目前包括诺华、拜耳、GE医疗等在内的全球核药研发及生产头部企业正在加速布局中。

目前，核素偶联药物（RDC）是全球核药研究的热点，为业界公认是最具潜力、效果最好的研发方向。RDC通过将放射性核素附着在靶向剂上，实现对肿瘤的精准辐射，降低对正常组织的损伤。与其他类型的偶联药物最大的不同在于，RDC的有效载荷不再是毒性分子，而是放射性核素；其中的放射性核素可起到影像诊断或杀灭肿瘤的作用，偶联的靶向剂起到精准靶向肿瘤的作用。诺华的Lutathera和Pluvicto为全球已上市的RDC治疗药物表现最突出的代表。

新方向、新疗法的不断出现，让核药市场空间不断扩大。据文献报道，2020年全球放射性药品市场规模为59亿美元，其中放射性诊断药物的占比为90%；2020年我国相应市场规模约为44.56亿元，在全球放药市场中占比约为8%。预计2030年全球放射性药物市场达到300亿美元规模。另据医药魔方数据，2023年截至目前，全球核药赛道的融资金额已经达到了60亿美元。

“药械合一”成趋势

在跨国药企加速布局、市场前景广阔的大趋势下，本土创新药企也不甘示弱，奋起直追。

据药智数据-全球药物分析系统，中国地区的核药研发企业超过50家，如中国同辐股份有限公司、远大医药（中国）有限公司、烟台东诚药业集团股份有限公司、江苏省原子医学研究院、广东瑞迪奥科技有限公司、苏州智核生物医药科技有限公司、覆盖放射性元素18F、177Lu、99mTc、68Ga、89Zr、131I等。

眼下，恒瑞医药、药明博锐、云南白药、先通医药等多家传统药企纷纷下场，加速布局。据药融云数据库，在核药领域，恒瑞医药今年以来已有镥[177Lu]氧奥曲肽注射液、镓[68Ga]伊索曲肽注射液、HRS-4357注射液、HRS-9815注射液等四款产品获批临床。

但从研发到市场应用，显然还有很长的路要走。就目前中国的核药市场而言，临床使用的核药大部分为国外仿制药，自主原创性核药缺乏，近年来新上市的核药也同样寥寥无几。例如，拜耳的氯化镭[223Ra]、远大医药引进的钇[90Y]树脂微球均为进口药物；不久前，先通医药刚刚获批上市的氟[18F]贝他苯注射液，同样也是在欧美等地广泛应用多年的显像试剂。

这也意味着，本土企业想要建立自身竞争优势需要差异化布局。根据公开信息，日前，手握国内首个核医学1类创新药99mTc-3PRGD2的瑞迪奥签署商业化合作协议，将手中包括99mTc-3PRGD2在内、自主研发的一系列放射性药品及影像设备产品交由百洋医药在中国大陆地区做独家商业化运营权益。此外，百洋医药母公司百洋医药集团作为瑞迪奥的战略投资方，还与瑞迪奥携手进行了“药械合一”全产业链规划：除核药外，双方在核医学分子探针及高灵敏度核医学SPECT/CT研发制造领域联手展开布局。

据悉，临床上，18F-FDG配合PET/CT显像成为目前多种恶性肿瘤临床影像诊断与分期的标准之一，但PET显像因费用高昂（单次约万元）、药物制备复杂等因素，限制了其临床的普及和发展。而核医学分子影像另一常用技术SPECT/CT，相较PET/CT成本更低（单次千元左右）、临床普及率更高，但由于缺少类似18F-FDG的有效显像剂，未在肿瘤诊断及疗效评价等领域得到应用。99mTc-3PRGD2即是国内自主研发的全球首款可应用于SPECT设备的广谱肿瘤显像药物，也是一款以整合素为靶点的RDC药物。

此外，上述券商医药行业分析师表示，诊断核药在临床上常与PET/CT或SPECT/CT设备结合使用。如果将设备看作“枪炮”，那么核药就是“子弹”，核医学发展一靠设备二靠药物，两者组合才能实现有效的核医学靶向诊断与治疗。

“核药和显像设备密不可分，药物创新同时也可以带动设备创新，从而实现核药更精准的施用和判断，最终实现医疗场景的持续优化。”上述分析师指出，这也意味着，加强“药械合一”全产业链布局成为关键。

加强自主创新研发

尽管市场空间可观，产业衔接进一步完善，但，核药市场仍然存在诸多壁垒待打破。

国家八部委发布的《医用同位素中长期发展规划2021-2035年》就明确指出：“我国放射性药物研制进展缓慢，自主原创性放射性药物缺乏。临床使用的放射性药物大部分为国外仿制药物。”为此，国家层面要求，加强放射性药物及核医学设备自主研发。

《规划》提到，我国目前每年的核医学检查人数仅为全球平均水平的30%左右，更是远低于发达国家水平，发展潜力巨大。而对标世界发达国家的核医学治疗水平，我国医用同位素实际需求量将会呈现爆发式增长。以核医学领域常用的8种医用同位素为例，保守估计每年需求量将以5%-30%的速度增长，预计到2030年需求总量将增加10倍以上。

因此，《规划》要求：加快放射性新药研发。针对国外已应用于临床的放射性诊疗药物，加强技术研发力度，获得一批具备自主知识产权的放射性新药。针对严重威胁人类健康的恶性肿瘤，开展具有精准靶向性、生物活性的多肽、抗体类放射性新药研发。此外，加快高端诊疗设备研发。加大自主研发力度，重点针对SPECT/CT、PET/CT、PET/MR等高端诊疗设备的研发力度，加快放射性成像系统、CT球管、复杂电路读出系统等关键核心零部件以及整机的国产化进程，推动国产放射性诊疗设备在临床上的推广和应用。

《规划》明确，到2025年，一批制约医用同位素发展的关键核心技术取得突破，逐步完善现有生产设施及配套保障条件，推动医用同位素供应受制于人的局面基本扭转；到2035年，医用同位素研制、生产受制于人的局面得以彻底扭转，研、产、用有序衔接的稳定自主医用同位素供应保障体系更加完善，主要衡量指标进入高收入国家行列，在充分保障人民健康需求的基础上，在全球医用同位素供应体系中占有一定份额。

上述券商分析师分析指出，基于中国2020年新发癌症患者约450万人，18F-FDG PET/CT在2020年用于癌症诊断不到100万人次，未满足临床需求巨大。同时，在政策支持下，行业规模将持续扩张。预计核药在2025年市场规模将达到162亿元，5年间年增速17%；预计PET/CT和SPECT/CT未来10年装机量将持续增长、年增速12.0%。

基于此，有药企高管预判，核药创新药在创新药领域的优势日益凸显，而随着审评审批流程不断优化，临床应用范围持续扩大，核药诊疗一体化持续推进，预计这个具有较大潜力的学科发展将明显提速，迎来属于自己的“黄金时代”。

（信息来源：21经济网）

 

 

全球药企的围追堵截，百亿美金靶点巨变时刻

一场围绕百亿美元市场争夺战，难度正在不断升级。

在过去近十年时间里，五款CDK4/6抑制剂被批准上市用于乳腺癌治疗，累计带来了超百亿美元的收入。

然而，这些重磅炸弹药物也并非完美，它们都或多或少有一些缺点。比如，不少患者会出现的原发或者继发性耐药问题；再比如，中性粒细胞减少、骨髓抑制等副作用。

这，也成为了后来者的突破口。

最新的入局者是百济神州。11月21日，百济神州牵手昂胜医药，拿下后者在研口服CDK2抑制剂ETX-197的全球独家权益。

百济神州之外，锐格医药、石药集团等国内玩家也正在布局，希望通过研发效果更好、更安全的下一代CDK抑制剂，以此在CDK抑制剂的百亿美元市场中占据一席之地。

不过，BIC药物的研发难度，并不会比FIC药物低太多。

事实上，早在十多年前，海外药企就曾试着研发更好的CDK抑制剂，但最终却是无人生还。在这诱人的百亿美金市场机会背后，风险控制也需要得到重视。

01、来自百亿美金市场的诱惑

不少人可能不曾了解过CDK2抑制剂，但对于CDK4/6抑制剂，大部分人应该并不陌生。

事实上，CDK2与CDK4/6同属细胞周期蛋白依赖性激酶（CDK）家族，能够参与调控细胞分裂周期。正常细胞的恶性转化始于混乱的细胞增殖，这正是由于细胞周期失调而发生的。所以理论上，通过调控CDK家族，也能够控制肿瘤的增殖。

这也使得CDK抑制剂在肿瘤治疗领域，尤其是乳腺癌治疗领域的地位举足轻重。

最早成药的CDK4/6抑制剂便是最好的例子。2015年2月，由辉瑞研发的首款CDK4/6抑制剂哌柏西利在美国获批上市，用于治疗HR+/HER2-的局部晚期或转移性乳腺癌。

众所周知，乳腺癌患者众多，2020年全球新增乳腺癌患者超230万人，成为全球第一大癌种。基于庞大的患者规模，哌柏西利的销售规模也颇为可观。

2016年，哌柏西利上市首个完整年度的销售额就已经达到21.35亿美元，成为一款当之无愧的重磅炸弹药物。此后，礼来、诺华、勃林殷格翰、恒瑞医药的CDK4/6抑制剂陆续获批上市。

2022年，仅辉瑞、诺华、礼来三家CDK4/6抑制剂，销售总额就已达88亿美元。

基于CDK4/6抑制剂在乳腺癌领域的成功商业表现，Nature Reviews Drug Discovery预计，到2029年，CDK4/6抑制剂预计将贡献200亿美元，占乳腺癌药物销售市场份额的42%。

庞大的市场规模，吸引了众多药企入局。国内方面，据不完全统计，目前包括正大天晴、贝达药业等在内，已有40多家药企布局了CDK4/6抑制剂。这意味着，尽管CDK4/6抑制剂市场规模可观，但市场竞争也将相当激烈。

并且，今年1月10日，哌柏西利专利到期后，仿制药已经登场。眼下，CDK4/6抑制剂赛道俨然已经成为一片红海。

即便如此，CDK抑制剂赛道潜在的突破口，仍吸引着不少后来者布局。

02、下一代CDK抑制剂的机会

正如前文所说，已经上市的CDK4/6抑制剂并非完美，它们都或多或少有一些缺点。

首先，困扰CDK4/6抑制剂的一个问题就在于毒性问题。

目前，CDK4/6抑制剂最常见的不良反应是中性粒细胞减少，哌柏西利和瑞波西利出现比例最高，3-4级中性粒细胞减少的比例为60%-66%。

此外，骨髓抑制也是CDK4/6抑制剂最常见的毒性反应，在服用哌柏西利或瑞波西利的女性中出现率高达80%，在服用阿贝西利时出现率则高达50%。

这些不良反应限制了CDK4/6的给药剂量，也在一定程度上影响了CDK4/6抑制剂的临床应用。

基于此，如果药企能研发出具备更好安全性的下一代CDK抑制剂，将会成为其在CDK赛道竞争中后来居上的有利武器。

问题解决的关键或许在于CDK6，在试验中仅阻断CDK4且不阻断CDK6的药物展示出了更好的安全性。

辉瑞研发的PF-07220060就是这样一个例子。PF-07220060是高选择性CDK4抑制剂，其对CDK4的选择性高于CDK6，在试验中发现其导致的中性粒细胞减少症较少，因此可以使用更高的剂量来达到耐受药物浓度。

临床前肿瘤模型也表明，PF-07220060能有效抑制CDK4/6抑制剂和内分泌治疗耐药模型中的肿瘤生长。

不过，对于想要在CDK赛道实现奇袭的药企来说，仅依靠一款产品CDK4抑制剂与CDK4/6抢市场似乎不够稳妥。

在这一背景下，如果将CDK4与CDK家族中其他靶点组合，或许能够让后来者拥有更大的确定性。

03、以管线矩阵应战

CDK家族庞大，目前已报道有20个不同的家族亚型，依据其功能的不同，CDK又可以分为两类。

一类CDK参与细胞周期调控，比如CDK1、CDK2、CDK4、CDK6等；另一类CDK参与转录调节，主要包括CDK7、CDK8、CDK9、CDK10、CDK11等。

其中，不少家族成员都属于有潜力的成药靶点。比如，CDK2就引起了辉瑞、Incyte、百济神州等诸多药企的关注。

核心在于，CDK2有潜力解决CDK4/6耐药的问题。

大家都知道，尽管CDK4/6抑制剂为HR阳性乳腺癌患者的疾病控制带来了极大的改善疗效，但遗憾的是，并不是所有患者对于CDK4/6抑制剂都有响应。

研究发现，CDK4/6抑制剂一线治疗无论联合芳香化酶抑制剂还是氟维司群，都有15%-20%的患者会出现原发性耐药，并且在CDK4/6应用后期基本上都会出现继发性耐药。产生耐药后，患者可采取的治疗相当有限。

如果能够研发出克服耐药性的CDK抑制剂，满足患者迫切的治疗需求，无疑会后来者提供极大的市场竞争力。眼下，CDK4/6耐药的突破口似乎已经出现。

研究发现，在CDK4被抑制后，CDK2将接管起作用并促进癌细胞增殖。这些癌细胞不仅会继续生长，还会对之前的CDK抑制剂治疗产生耐药。这也就意味着，CDK2是CDK4/6耐药的机制之一。

关于这一点，也得到了初步的验证。

在临床试验中，接受过2线CDK4/6i+内分泌单药治疗的16名转移性乳腺癌患者，在经过辉瑞研发的CDK2选择性抑制剂PF-07104091治疗后后，有3名患者达到部分缓解和6名患者达到疾病稳定。初步来看，PF-07104091针对CDK4/6抑制剂耐药后的HR+/HER2-乳腺癌患者具有良好疗效。

这意味着，当CDK2与CDK4/6联用，或许能够解决耐药问题。这也从侧面反映出，要想在CDK领域掘金，可能需要布局一系列的组合管线，才能构建更具竞争力的护城河。

除了CDK2，针对CDK1、CDK7、CDK8的研究也在进行中，只是相对来说都处于早期。药企们仍然在寻找更强效、更安全的下一代CDK抑制剂。

04、颇具考验的升级

面对着CDK抑制剂百亿美金的市场诱惑，已经有不少海内外药企蠢蠢欲动。

眼下，围绕着CDK2以及CDK4/6布局的药企已经不在少数。国内，辰欣药业、石药集团、齐鲁制药、锐格医药、同源康医药等都在针对CDK2/4/6抑制剂展开临床试验。

海外方面，辉瑞的研发速度最快，在今年的ASCO大会上，辉瑞已经公布了其候选药物PF-07104091的1/2a期临床数据，并且正在进行一项为期三年的研究。此外，Incyte的INCB123667、Blueprint的BLU-222等CDK2抑制剂也都处于临床研究中。

这也意味着，围绕着新一代CDK抑制剂的竞速赛已然开始。

不过，对于参与其中的药企来说，想要成功打造升级版CDK抑制剂，从百亿美金市场中分一杯羹也并不容易。

从过往的经历来看，下一代CDK抑制剂面临的研发挑战更为艰巨。早在1990年，CDK2抑制剂的研发就已经进入了临床阶段，但目前为止，尚未有一款CDK2抑制剂获批上市。

相对于CDK4/6，CDK2抑制剂研发缓慢的部分原因在于，CDK2早期候选化合物的脱靶效应。因为，CDK2与CDK1具有相同的受体“口袋”，这就导致CDK2抑制剂很容易误伤到CDK1。

而CDK1是一种必需的蛋白质。如果CDK2药物意外地填充了CDK1的口袋，可能会阻止肠道细胞复制并导致胃肠道问题，还有可能阻止血细胞的复制并降低身体抵抗疾病的能力。

由于这种安全性问题的存在，过去针对CDK2抑制剂尝试非常有限，并且均未取得成功。

当然，如今药企们也正在针对这一问题做出改进。拿昂胜医药来说，其Kinetic Ensemble平台结合了计算方法，能够用于预测“口袋”的人工智能模型，以及识别非明显结合位点的实验技术。被百济神州看中的CDK2抑制剂ETX-197，便是在这一平台下研发出来的。

不过，当下大部分下一代CDK药物仍然处于早期临床阶段，最终药物能否走到成功的终点，尚未可知。

眼下，摆在CDK抑制剂玩家面前的，仍然是一个巨大的市场诱惑与一个前途未知的未来。

（信息来源：氨基观察）

 

 

亘喜生物FasTCAR-T疗法在美国获批临床

11月27日，亘喜生物宣布其CD19/BCMA双靶点自体FasTCAR-T细胞疗法GC012F的又一项新药临床试验（IND）申请获得美国FDA批准，将在美国启动治疗难治性系统性红斑狼疮（rSLE）的1/2期临床试验。

系统性红斑狼疮（SLE）是一种由B细胞介导的自身免疫性疾病，主要表现为免疫系统产生的自身抗体攻击患者自身组织，造成全身多脏器损伤。免疫抑制剂是当前的标准治疗手段，但效果欠佳，SLE仍然是一种难以控制的慢性疾病，严重影响患者生活质量，且无法治愈。因此，尤其是针对难治性SLE患者，业界亟待探索出更有效、乃至治愈性的疗法来改变临床用药窘境。

GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR次日生产平台开发的B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体CAR-T候选产品。此前学术界展示的一些患者病历研究显示，将CD19 CAR-T细胞疗法应用于包括SLE在内的多种自身免疫性疾病在临床上具有可行性，相关数据也初步展示出了耐受性和不错的有效性。亘喜生物表示，通过同时靶向CD19和BCMA双靶点，他们相信GC012F有望更深入、广泛地清除致病性B细胞及浆细胞，达到免疫重建，有潜力成为rSLE的一种疗效更强且更持久的治疗方案。此外，在临床前研究中，与CD19单靶点CAR-T疗法相比，GC012F展示出了更有效地清除抗体分泌细胞的能力。

（信息来源：21经济网）

 

炎明生物ALPK1小分子激动剂在美国获批临床

11月24日，炎明生物宣布公司自主研发的全新作用机制的小分子先天免疫激动剂PTT-936已获得美国FDA批准开展临床研究，成为该公司第一款在美国获批临床的创新药。

PTT-936是一款全新的ALPK1（Alpha-kinase 1）小分子激动剂，通过激活机体的免疫系统来进行肿瘤治疗。ALPK1作为全新的先天免疫受体，可以识别细菌来源的小分子ADP-heptose，进而激活机体的免疫反应。2018年，炎明生物联合创始人邵峰院士在Nature杂志报道了该项发现。临床前研究表明，激活ALPK1可以高效诱导机体的抗肿瘤免疫。

基于此，炎明生物开发了全新的ALPK1激动剂PTT-936。临床前研究显示，该产品单药或者联合免疫检查点抑制剂具有良好的抗肿瘤活性，同时具有潜在更大的治疗窗口。炎明生物在新闻稿中表示，作为基于全新靶点和机制的小分子激动剂，PTT-936有望解决现有先天免疫激动剂在有效性和安全性方面的问题，为肿瘤患者带来全新的治疗方案。

炎明生物联合创始人、科学委员会主席邵峰院士表示，PTT-936的开发基于其实验室的原创研究，他们于2018年发现一条全新的天然免疫通路，并对该通路和ALPK1这个全新靶点进行了全方位的剖析。大量证据显示，PTT-936在激活肿瘤免疫的机制特征上具有多方面优势。

炎明生物联合创始人、首席执行官（CEO）邓天敬博士表示，基于邵峰院士的创新科学发现，炎明生物在中国打造了全球前沿的小分子和生物原创新药研发能力。PTT-936是公司第一个进入临床阶段的化合物。2024年，炎明生物还将会有多个细胞焦亡和先天免疫的抑制剂项目进入IND enabling阶段。

（信息来源：药明康德）

 

潜在BIC！复星医药EGFR ADC在美获批临床

11月23日，复星医药发布公告，宣布控股子公司复宏汉霖近日收到美国FDA关于同意注射用HLX42（即靶向EGFR抗体-新型DNA拓扑异构酶I抑制剂偶联药物）用于治疗晚期/转移性实体瘤开展临床试验的函（IND编号：168491）。

据公告显示，注射用HLX42为复星医药将自主研发的靶向EGFR的抗体与自宜联生物许可引进的新型DNA拓扑异构酶I抑制剂小分子毒素-肽链连接子与进行偶联开发的靶向EGFR的抗体偶联药物，拟用于晚期/转移性实体瘤的治疗。HLX42采用了独特的差异化设计，连接子-有效载荷可以在肿瘤微环境中特异释放，从而扩大了治疗窗，而胞外释放可以保证很强的旁观者杀伤效应。

2023年10月24日，复宏汉霖宣布HLX42的临床前研究数据在2023ESMO年会上以壁报形式展示，这也是复宏汉霖在ADC治疗领域最新研究成果的首次公开亮相。该研究围绕抗原结合、内吞和血浆稳定性等能力对HLX42进行了体外评估；同时在包括HT-29，NCI-H1993，EBC-1，LU3075等多种CDX和PDX模型中开展HLX42的体内药效试验。

综上所述，临床前数据显示HLX42是一款潜在同类最佳的EGFRADC，值得进一步开展临床研究。目前，全球范围内尚无靶向EGFR抗体与小分子毒素偶联药物获批上市。

今年10月，注射用HLX42用于晚期/转移性实体瘤治疗的临床试验申请也获得了CDE批准。据公告显示，复宏汉霖拟于条件具备后于美国开展注射用HLX42的I期临床试验。

（信息来源：药智新闻）

 

强生启动IL-23R拮抗剂vs TYK2抑制剂头对头III期研究

11月22日，强生在ClinicalTrials.gov官网登记了一项IL-23R拮抗剂JNJ-77242113对比安慰剂和TYK2变构抑制剂氘可来昔替尼治疗中度至重度斑块状银屑病的III期临床研究（NCT06143878）。

该项研究预计招募750例患者。预计将于2024年2月启动，并将于2025年3月完成主要的研究。

研究的主要终点有两个，分别是：1）JNJ-77242113和安慰剂组：第16周时，研究者总体评估(IGA)得分达到0或1分，且较基线改善程度大于或等于(>=)2分的参与者百分比；2）JNJ-77242113和安慰剂组：第16周时实现银屑病面积和严重程度指数(PASI)90缓解的参与者百分比。

研究设置了多个次要终点，包括：1）JNJ-77242113和氘可来昔替尼组：在第16周和第24周时IGA评分为0或1，且较基线改善程度>=2分的参与者百分比；2）JNJ-77242113和氘可来昔替尼组：在第16周和第24周达到PASI 75/90/100的参与者百分比等。

JNJ-77242113是由Protagonist Therapeutics开发的一款口服IL-23R抑制剂。2021年7月，强生与Protagonist达成协议，共同开发3款口服IL-23R抑制剂，其中就包括JNJ-77242113。今年3月，JNJ-77242113治疗中重度斑块状银屑病的IIb期FRONTIER 1研究（NCT05223868）传来成功捷报。

结果显示，第16周时，JNJ-77242113治疗组达到PASI75的患者比例如下：25mg QD 37.2%，50mg QD 58.1%，25mg BID 51.2%，100mg QD 65.1%，100mg BID 78.6%，安慰剂组为9.3%。

第16周达到PASI90的患者比例分别为：JNJ-77242113治疗组25mg QD 25.6%，50mg QD 51.2%，25mg BID 26.8%，100mg QD 46.5%，100mg BID 59.5%，安慰剂组为2.3%。

目前，强生已有两款IL-23通路产品，分别为抗IL-12/IL-23单抗乌司奴单抗和抗IL-23单抗古塞奇尤单抗。其中，乌司奴单抗表现非常稳健，一路攀升，2022年销售额达到97.23亿美元，距离100亿美元重磅炸弹仅有一步之遥。

针对IL-23通路，强生的开发策略是在公司现有资产基础上开发口服IL-23受体拮抗剂以及其它靶向IL-23通路的口服产品，以进一步提高患者顺应性。

（信息来源：医药魔方）

 

永泰生物接获aT19注射液新药研究申请的受理通知

11月24日，永泰生物发布公告，该公司已接获国家药品监督管理局有关aT19注射液新药研究的受理通知(受理号：CXSL2300808)。aT19注射液为靶向CD19的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)治疗复发难治型B细胞来源的急性淋巴细胞白血病(B-ALL)后序贯使用，预防CD19阳性复发的注射液。该注射液的目标为解决靶向CD19的CAR-T细胞对B-ALL治疗后可能CD19阳性复发的痛点。

据悉，该公司的aT19注射液在研产品的活性成分为经基因修饰以表达CD19的自体T细胞。其中引入的基因为一种可表达人类CD19蛋白的编码基因结构。于注射CAR-T-19后再输注aT19注射液，有可能重新激活CAR-T细胞，重新启动CAR-T细胞的增殖，诱导更多的免疫记忆细胞，从而增加杀死微量残余CD19阳性肿瘤细胞的机会并防止复发。透过CD19抗原的多次刺激，具有免疫记忆功能的CAR-T细胞数量亦会增加，从而延长CAR-T细胞的免疫监视时间，降低CD19阳性肿瘤的复发概率。

aT19注射液与公司的CAR-T-19注射液在研产品有若干共性(均为基于透过慢病毒载体对T细胞进行基因修饰的产品)，因此先前的工艺可应用于制药工艺开发，从而缩短产品开发周期。

（信息来源：智通财经）

 

 

喜讯！信达生物ROS1抑制剂泰莱替尼申报上市！

11月23日，信达生物制药集团与葆元医药共同宣布，新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）泰莱替尼（他雷替尼）的新药上市申请（NDA）已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理，用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。

此次NDA获受理是基于一项临床II期研究TRUST-I(NCT04395677)的积极结果。该试验是一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂试验，旨在评估泰莱替尼在中国ROS1阳性非小细胞癌患者中的的安全性、耐受性和疗效。TRUST-I临床研究的期中分析结果此前在2023年欧洲肺癌大会(ELCC)上公布。

上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授表示：“对于ROS1阳性非小细胞癌患者，治疗的手段极其有限，特别是其中超过三分之一的患者发生脑转移，以及超过一半以上的患者进展至耐药突变。针对这部分患者目前没有获批的治疗选择，临床需求显著。很高兴看到泰莱替尼的NDA递交获受理，意味着创新药物开发中里程碑的一步，期待能早日让中国ROS1阳性非小细胞肺癌患者群体用上新的治疗方案。”

信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“泰莱替尼在TRUST-I临床研究中表现出潜在同类最佳的疗效和安全性，令人鼓舞，我们很高兴其在中国的NDA能成功获受理。ROS1阳性的非小细胞肺癌患者临床亟需创新治疗方案，我们将与合作伙伴葆元一起，积极配合监管部门审评，早日将这一精准疗法造福更多的中国肺癌患者。”

葆元医药首席医学官颜冰博士表示：“中国NDA获受理是葆元的一个重要的里程碑，这也是泰莱替尼全球开发的首次注册提交。我们要感谢所有参与和支持的临床试验的医生和患者。我们与合作伙伴信达生物将协力配合中国监管机构，尽早将泰莱替尼提供给需要的患者。”

2021年6月，信达生物与葆元医药签订了独家许可协议，在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）共同开发和商业化泰莱替尼。

泰莱替尼是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代潜在最佳的ROS1抑制剂，正在评估用于ROS1阳性非小细胞肺癌的治疗。

泰莱替尼正在两项2期临床研究中评估在ROS1阳性非小细胞肺癌患者中的作用，分别是在中国开展的临床研究TRUST-I(NCT04395677)和全球关键临床研究TRUST-II(NCT04919811)。TRUST-I的积极中期结果于2023年欧洲肺癌大会（ELCC）上公布，TRUST-II的积极中期结果于2023年欧洲肿瘤内科学会大会（ESMO）上公布。

泰莱替尼于2022年被CDE授予突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往经ROS1TKI治疗的晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者以及未经ROS1TKI治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌患者。除此之外，泰莱替尼还获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌的突破性疗法认定（BTD）。

（信息来源：药智新闻）

 

国产创新力量崛起！广生堂抗新冠药泰中定®获批上市

11月24日，福建广生堂抗新冠病毒创新药泰中定®（阿泰特韦片/利托那韦片组合包装）已获NMPA批准，在中国附条件上市，获批适应症为“轻中度新型冠状病毒感染(COVID-19)的成年患者”。

泰中定®由广州实验室、药明康德与福建广生堂药业创新药子公司-广生中霖共同研制开发。泰中定®的注册临床研究是国内唯一覆盖了广泛感染的XBB等新冠变异毒株的中国患者人群的注册临床，结果显示，泰中定®用药后病毒载量大幅下降，且安全耐受性良好。泰中定®有望成为同类产品中每日用药剂量更低、疗效更佳的抗新冠病毒药物，为患者带来更有效的治疗选择。

泰中定®属于完全拥有自主知识产权的国家1类创新药物，是广生堂转型创新药企的重要一步，为国内抗击新冠病毒增添了强大助力，再次向世界展现了中国本土药企强大的创新力量。

为打破国外垄断，奋起研发

作为以肝药为主的抗病毒领域老牌药企，广生堂却投入抗新冠病毒药物的全新赛道，这一决定源起于2019年年末。彼时，新冠疫情突如其来，打乱了全国人民欢度春节的脚步。随后，世卫组织于当地时间2020年1月30日宣布，新冠疫情构成“国际关注的突发公共卫生事件”，由此拉开了全球协同抗疫的大幕。

新冠口服药是疫情防控与救治中的重要一环，如何高效推进新冠口服药研制，是当时世界各国共同面对的难题。就在全球齐心协力抗疫之时，英国《卫报》2020年6月30日报道，美国政府已经下单购买了超过50万剂瑞德西韦，这意味着当时唯一一款可“紧急使用”的治疗新冠重症药物几乎被“买断”。“美国优先”的信条引发了其他国家对新冠药物短缺的担忧。拥有一款自主知识产权的新冠口服药物，是当时国内新冠肺炎患者最为迫切的需求。

为了摆脱受制于人的境况，诸多本土药企毅然投入研制新冠口服药的大潮之中，广生堂就在其列。

新冠病毒是一种全新的病毒，如何能够打其“七寸”？研究显示，3CL蛋白酶参与病毒复制关键环节，且序列保守不易变异，是当时业界普遍认可的理想靶标。2021年12月，广生堂正式立项开发口服小分子广谱抗新型冠状病毒3CL蛋白酶抑制剂1类创新药泰中定®。

泰中定®在临床前研究中显示了优异的抗病毒药效和安全性。此后，广生堂持续加大研发投入，为推动国产新冠口服药问世而不懈努力。

追求更显著疗效，同类更佳

自主研发新冠口服药的道路上，广生堂也曾遇到诸多挑战。

2022年2月11日，国家药监局应急附条件批准辉瑞公司新冠病毒治疗药物奈玛特韦片/利托那韦片组合包装（即Paxlovid）进口注册。同年年底，我国疫情防控进入新阶段，患者对于新冠口服药的需求持续上涨，但Paxlovid最终因报价过高无缘进入国家医保药品目录，一盒2980元的定价令不少患者望而却步。

泰中定®与Paxlovid同为3CL靶点，广生堂意识到，为了惠及更多患者，正在研制的这款新药必须做到质优且价廉。

2022年12月11日，泰中定®I期临床研究总结报告公布，结果显示连续给药5天低剂量阿泰特韦联合利托那韦的峰浓度、谷浓度、稳态暴露量的PK数据与文献报道成倍高剂量Nirmatrelvir联合利托那韦数据相当，数据支持更低剂量给药，叠加泰中定®优异的抗病毒药效，泰中定®有望展现更好的治疗效果。这为即将开展的II/III期临床研究提供了重要依据。

2023年初，国内有6款新冠口服药相继上市。与此同时，新冠病毒不断变异，且变异株的流行水平也在高位。因而，广生堂对新冠口服药提出了新的要求——应对变异株也应有显著疗效。研究结果显示，泰中定®具有广谱的抗新冠病毒活性，对新冠病毒原始株、奥密克戎BA.4、BA.5变异株以及贝塔、德尔塔变异株均具有高效的病毒抑制活性。

为了提速泰中定®等药物的研发，广生堂于今年1月份再次募资9.48亿元。在募资公告发布2天后，广生堂披露泰中定®的IIT研究数据：在缩短新冠患者核酸转阴时间上明显优于阳性对照Paxlovid和安慰剂对照，泰中定®（试验组）中位转阴时间为8.4天，Paxlovid（阳性对照组）中位转阴时间为9.5天，安慰剂组中位转阴时间为10.3天。

如今，泰中定®II/III期关键性注册临床试验揭盲，该实验是国内唯一覆盖了广泛感染的XBB等新冠变异毒株的中国患者人群的注册临床，并且达到全部预设的主要疗效终点。经国家药品审评部门审批通过后，泰中定®终于正式获批上市。

广生堂表示，将全力推动泰中定®快速投产，并同时启动挂网工作，尽快通过医院、线上互联网医院、电商等多种渠道服务广大患者。

自2015年IPO上市后，广生堂便积极推动向创新药企转型的重大战略，与创新药研发企业合作研发6个创新1类新药，连续多年加码加大研发投入。近三年研发费用分别为4747.18万元、6898.95万元和18546.27万元，占同期营业收入比例分别为12.88%、18.62%和48.08%。

对于广生堂，泰中定®获批是从仿制药企向创新药企的重大转型的关键一步；对于我国医药产业，泰中定®获批再次印证了中国医药产业的实力。本土创新药企正在不断积蓄向上迭代的力量，向世界展现“中国创造”的崭新面貌。

（信息来源：药智新闻）

 

荣昌生物泰它西普获国家药监局完全上市批准

11月23日，荣昌生物发布公告，旗下药物泰它西普（商品名为泰爱）正式获得国家药监局同意，由附条件批准转为完全批准，用于与常规治疗联合，针对在常规治疗基础上仍具有高疾病活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）成年患者。

系统性红斑狼疮是一种慢性的、多系统的、无法治愈的自身免疫性疾病，有可能导致严重的器官损伤、系统性并发症，甚至死亡。根据弗洛斯特沙利文数据显示，2020年中国系统性红斑狼疮患者数量约为103万人。现有治疗方法存在复发风险高、副作用明显等问题。

泰它西普是荣昌生物专有用于治疗自身免疫性疾病的新型融合蛋白，由人跨膜激活剂及钙调节剂和亲环蛋白配体相互作用因子受体的胞外域以及人免疫球蛋白G的可结晶片段（Fc）域构成。该药靶向两类对B淋巴细胞发育至关重要的细胞信号分子：B淋巴细胞刺激因子和增殖诱导配体，得以有效降低B细胞介导的自身免疫应答，自身免疫应答与多种自身免疫性疾病有关。

泰它西普在2021年3月获得国家药监局附条件批准，用于治疗系统性红斑狼疮，并被纳入2022版国家医保目录。

（信息来源：新京报）

 

国内首个！信达生物KRAS G12C抑制剂申报上市

11月24日，CDE官网显示，信达生物/劲方医药合作开发的KRAS G12C抑制剂福泽雷塞片（IBI351）的上市申请已获受理，申报的适应症为用于至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC），此前已获优先审评。

福泽雷塞是一款特异性共价不可逆的KRAS G12C抑制剂，可有效抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调KRAS蛋白活化水平；临床前半胱氨酸选择性测试，也显示了福泽雷塞对于该突变位点的高选择性抑制效力。

2021年9月，劲方医药和信达生物达成战略合作，信达生物作为独家合作伙伴获得福泽雷塞在中国（包括中国大陆、香港、澳门及台湾）的开发和商业化权益，并拥有全球开发和商业化权益的选择权。

今年4月，信达生物公布福泽雷塞单药治疗既往接受标准治疗失败或不耐受的KRAS G12C突变型晚期实体瘤患者的I期研究结果。该研究共纳入74例患者，其中包括67例NSCLC患者。

结果显示，41例NSCLC患者实现部分缓解（PR），研究者评估的客观缓解率（ORR）和疾病控制率分别为61.2%和92.5%。

在30例接受每日2次600mg 福泽雷塞治疗的NSCLC患者中，研究者评估的ORR和DCR分别为66.7%和96.7%；中位缓解持续时间（DOR）仍未达到，6个月的DOR率为74.5%；中位无进展生存期（PFS）为8.2个月，数据尚未成熟；中位随访8.1个月时，患者在6个月和9个月的PFS率分别为58.9%和47.3%。

安全性方面，福泽雷塞的耐受性良好，各剂量组未观察到剂量限制毒性（DLT）事件，最大耐受剂量（MTD）未达到。治疗相关不良事件（TRAE）的发生率为94.0%（63/67），大部分为1-2级，3级以上TRAE的发生率为31.3%。最常见的TRAE为贫血、瘙痒、转氨酶升高、胆红素升高、虚弱和蛋白尿。

（信息来源：医药魔方）

 

南昌百济制药有限公司布地奈德鼻喷雾剂获批上市

11月24日，南昌百济制药有限公司获得了国家药监局首个视同通过仿制药质量和疗效一致性评价批准上市的布地奈德鼻喷雾剂仿制药（国药准字H20234500），该产品用于治疗季节性和常年性过敏性鼻炎，常年性非过敏性鼻炎；预防鼻息肉切除后鼻息肉的再生，对症治疗鼻息肉。

过敏性鼻炎是特应性个体暴露于过敏原（变应原）后主要由免疫球蛋白E（IgE）介导的一种鼻粘膜非感染性慢性炎性疾病，具有阵发性喷嚏、清水样涕、鼻痒和鼻塞等症状，可按变应原类型分为常年性变应性鼻炎和季节性变应性鼻炎。前者主要由屋尘、尘螨、动物皮屑等室内常年存在的变应原引起，但也会出现季节性加重的情况；后者主要由植物花粉的季节性播散引起，但如果患者常年居住在花粉存在的地方，也可能导致常年发病。

对过敏性鼻炎患者来说，鼻塞、流涕、头痛等症状是家常便饭，甚至可能因为鼻炎导致的鼻腔黏膜损伤而易发感染，或者因为呼吸不畅而诱发支气管炎、哮喘等疾病，严重影响其生活质量。

流行病学调查显示，中国成人过敏性鼻炎的患病率已达到17.6%，然而这种疾病仅可通过药物治疗控制症状，尚无法根治。更糟糕的是，大部分患者的治疗意识不强，而放任症状发展又会进一步使病情恶化。

布地奈德（budesonide）是一种具有抗炎作用的糖皮质激素类药物，常用于治疗哮喘和慢性支气管炎。原研布地奈德由阿斯利康研发，包括鼻喷雾剂、吸入气雾剂、吸入粉雾剂和吸入混悬剂四种剂型，其中鼻喷雾剂是过敏性鼻炎（又称为变应性鼻炎）的一线推荐用药。

除了布地奈德鼻喷雾剂以外，过敏性鼻炎的鼻喷雾剂一线推荐用药还包括丙酸氟替卡松鼻喷雾剂、糠酸莫米松鼻喷雾和盐酸氮䓬斯汀鼻喷雾剂等产品。

从销售数据来看，布地奈德鼻喷雾剂、丙酸氟替卡松鼻喷雾剂和糠酸莫米松鼻喷雾剂是临床使用率最高的3款产品，市场潜力巨大。目前，这三款鼻喷雾剂的市场还远未达到饱和状态，仿制药企业仍有竞争空间。南昌百济制药同时亦布局了丙酸氟替卡松鼻喷雾剂和糠酸莫米松鼻喷雾剂，其中前者已申报上市，后者仍处于临床阶段。

与片剂、口服液等普通剂型不同的是，混悬型鼻喷雾剂技术壁垒较高，需要考虑空气动力学、颗粒动力学、给药装置设计等多方面的技术难度，而且临床试验的开展难度高（对患者的依从性及自我操作要求较高）。此外，监管机构对鼻喷雾剂的要求也较高，既要求评估仿制药与原研在处方、工艺、装置、群体生物等效性和药代动力学等方面的相似性，也要求评估仿制药与原研在临床疗效上的一致性。因此，入局鼻喷雾剂赛道的企业并不多。

据医药魔方Nextpharma数据库统计，在过敏性鼻炎领域，布地奈德鼻喷雾剂、丙酸氟替卡松鼻喷雾剂和糠酸莫米松鼻喷雾剂赛道目前分别有3家、2家和4家药企跻身仿制药竞争队伍。

不过，国外监管机构正在调整这类仿制品种的临床评价要求，有放宽的趋势。FDA今年对布地奈德鼻喷雾剂、丙酸氟替卡松鼻喷雾剂和糠酸莫米松鼻喷雾剂等9款鼻喷雾剂发布了指南，提高了药学研究的要求，(Q1)、(Q2)相同，且体外生物等效性试验一致情况下，相对降低了临床评价难度。CDE也在今年9月发布了《化学药品仿制药混悬型鼻用喷雾剂药学研究技术指导原则（征求意见稿）》，为仿制药企业提供更好的技术指导。

据业内人士推断，尽管FDA新的指南对临床评价方面有所放宽的趋势，出于审评公平性，国内该类品种仿制企业可能依然要遵从“药代动力学+临床疗效”的双标准开展相关临床评价。南昌百济制药的产品即是按“药代动力学为终点的生物等效性试验”和“以临床终点的多中心、随机、双盲、三臂平行生物等效性试验”最严格的要求完成临床评价。

不管未来技术要求和审评标准如何变化，作为首家按最严格标准研发上市的布地奈德鼻喷雾剂的南昌南昌百济制药有限公司都会在质量分层、市场先发拓展方面占据一定优势。

（信息来源：药明康德）

 

艾伯维CD3/CD20双抗新适应症在欧申报上市

11月27日，艾伯维宣布epcoritamab用于治疗至少接受过两种系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）患者的新适应症上市申请获欧洲药品管理局（EMA）受理。同日，针对该适应症，epcoritamab也获得了FDA授予的突破性疗法认定。

FL属于非霍奇金氏淋巴瘤（NHL），是B细胞淋巴瘤中较常见的类型，约占NHL患者总数的20%-30%。最常见的表现是无痛性淋巴结肿大，典型表现为多部位淋巴组织侵犯，有时可触及滑车上淋巴结肿大。FL一般进展缓慢，患者生存期较长，易向弥漫大B细胞淋巴瘤转化，缓解后复发率极高。

EMA此次受理主要是基于I/II期EPCORETMNHL-1研究的积极结果。该研究是一项全球性、多中心、开放标签的临床试验，纳入了128例至少接受过两种系统治疗（其中一种是CD20抗体药物）的CD20阳性（CD20+）R/R FL成人患者，评估了epcoritamab的安全性和初步疗效。

结果显示，经独立审查委员会（IRC）评估的总体缓解率（ORR）为82%，超过了方案预先设定的疗效阈值。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。

安全性方面，未观察到新的安全性信号。最常见的治疗期间不良事件（TEAE）是细胞因子释放综合征（66.4%），其中1.6%的事件严重程度超过2级。

Epcoritamab是Genmab利用其专有的DuoBody技术开发的一款IgG1双特异性抗体，可同时靶向T细胞上的CD3和B细胞上的CD20，诱导T细胞杀伤CD20+细胞。2020年6月，艾伯维与Genmab达成协议，共同开发和商业化包括该产品在内的3款双抗。

今年5月，epcoritamab首次在美国获批上市，商品名为Epkinly，用于治疗接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）患者。该产品也成为了首款应用于DLBCL领域的双抗产品，同时也是继mosunetuzumab（渤健/罗氏）后获FDA批准的第2款CD3/CD20双抗。

（信息来源：医药魔方）

 

普利制药磷酸奥司他韦胶囊在美获批上市

11月27日，普利制药发布公告，磷酸奥司他韦胶囊收到美国食药监局（FDA）签发的上市许可。

磷酸奥司他韦是一种流感病毒神经氨酸酶抑制剂，可用于治疗2周年龄及以上人员的急性、无并发症的甲型和乙型流感患者，患者应在首次出现症状48小时以内使用，还可用于1岁及以上患者甲型和乙型流感的预防。

磷酸奥司他韦最先由Gilead开发，后与Roche联合开发，磷酸奥司他韦胶囊“Tamiflu/达菲”最早于1999年在瑞士批准上市，1999年在美国批准上市，2000年在日本批准上市，2001年在中国批准上市，2002年在欧盟其他成员国批准上市。截至目前，磷酸奥司他韦胶囊已在全球60多个国家和地区销售，为全球公认的最有效的防治流感病毒的药物之一。

根据IMS显示，全球各国近5年（2018-2022）磷酸奥司他韦胶囊合计销售额前五分别为美国、中国、墨西哥、日本、俄罗斯，美国占比达39%，约合人民币78亿元（4亿粒）。美国磷酸奥司他韦胶囊在2018年达到销售额高峰（45亿元），随后受新冠疫情等多方面因素影响逐步下降，2021年降至最低1.2亿元。2022年新冠疫情降温，磷酸奥司他韦胶囊销售额再次上升，销量达6.3亿元。

普利制药的磷酸奥司他韦胶囊成功研发后，相继提交中国和美国的仿制药申请。其中，普利制药子公司浙江普利药业的磷酸奥司他韦系列（包括胶囊和干混悬剂）已经于2022年9月申报国内，有望于2024年获批。据国家药监局官网显示，磷酸奥司他韦（包括胶囊、干混悬剂、颗粒）已有48个批文，获批企业包括双鹭药业、科伦药业、东阳光药业、齐鲁制药、扬子江药业、华海药业等。

（信息来源：新京报）

 

囊性纤维化新药Kaftrio联合ivacaftor方案欧盟批准扩大适用人群

11月23日，Vertex制药公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与ivacaftor 150mg片剂联合用药方案标签扩展，用于治疗所有年龄≥12岁、囊性纤维化跨膜电导调节子（CFTR）基因中存在至少一个F508del突变的CF患者。在全球范围内，F508del是导致CF的最常见突变。

在欧洲，Kaftrio（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）与Kalydeco（ivacaftor）联合用药方案之前已获得批准，可用于治疗年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）基因型的CF患者。

随着这项标签扩展批准，欧洲年龄≥12岁、携带F508del CFTR突变和残余功能突变（F/RF）或门控突变（F/G）杂合子基因型的CF患者，首次有资格接受接受这款三联疗法。欧洲大多数年龄≥12岁的CF患者现在将有资格接受Kaftrio治疗。

在美国，这款三联疗法（Kaftrio+Kalydeco方案）已于2019年10月获得FDA批准，品牌名为Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor）。该药的治疗人群已扩大为：年龄≥12岁、CFTR基因中存在至少一个F508del突变、而不论另一个突变类型如何的CF患者。目前，Trikafta治疗6-11岁CF患者的申请正在接受美国FDA的优先审查，目标行动日期为2021年6月8日。

此次标签扩展批准，基于一项全球3期研究（Study 445-104）的结果。该研究在年龄≥12岁、F508del-CFTR突变和CFTR门控突变（F/G）或残余功能突变（F/RF）杂合子CF患者中开展，评估了三联疗法的疗效和安全性。

该研究由Vertex开展，以补充先前的3期试验，这些试验显示ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合用药方案在年龄≥12岁、携带2个F508del突变（F/F）或1个F508del突变和1个最小功能突变（F/MF）的基因型CF患者中获得了阳性结果。

来自Sduty 445-104研究的结果显示，在主要和关键次要终点（包括接受ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor与ivacaftor联合治疗的患者的肺功能）方面有统计学意义和临床意义的改善。

囊性纤维化（CF）是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。

虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头

（信息来源：雪球）

 

FDA批准首个用于治疗硬纤维瘤的药物Ogsiveo

11月28日，FDA(美国食品和药物管理局)批准Ogsiveo(硝加司他)片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。Ogsiveo是首个被批准用于治疗硬纤维瘤的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。

硬纤维瘤是非癌性的，但可局部侵袭。肿瘤可能侵入周围的结构和器官，导致疼痛、行动不便和生活质量下降。虽然手术切除历来是治疗的选择，但肿瘤复发或切除后出现其他健康问题的风险很高；因此，系统性治疗(针对整个身体的癌症治疗)在临床试验中得到越来越多的评估。

FDA肿瘤卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说：“FDA将继续解决未满足的医疗需求，并为数百万生活受到罕见肿瘤影响的美国人推进安全有效疗法的开发。”硬纤维瘤是一种罕见的肿瘤，会导致严重的疼痛和残疾。今天的批准将为患者提供手术和放疗之外的第一个批准的治疗选择。”

Ogsiveo的有效性在一项国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中进行了评估，该试验纳入了142例不能手术治疗的进展性硬纤维瘤成年患者。患者随机接受150毫克Ogsiveo或安慰剂口服，每日两次，直到疾病进展或不可接受的毒性。主要疗效指标是无进展生存期(治疗开始后患者存活且癌症未生长或扩散的时间长度)。客观缓解率(衡量肿瘤缩小的指标)是一个额外的疗效指标。

关键临床试验表明，与安慰剂相比，Ogsiveo在无进展生存期方面提供了具有临床意义和统计学意义的改善。此外，两组之间的客观反应率也有统计学差异，Ogsiveo组的反应率为41%，安慰剂组的反应率为8%。无进展生存结果也得到了Ogsiveo组患者报告的疼痛评估的支持。

在试验中，至少15%的患者最常见的副作用是腹泻、卵巢毒性、皮疹、恶心、疲劳、口炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。

Ogsiveo获得了优先审评，FDA的目标是在6个月内对申请采取行动，如果FDA确定该药物获得批准，与现有疗法相比，将显著提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Ogsiveo还获得了上述适应症的FDA快速通道和突破性治疗指定，以及治疗硬纤维瘤(侵袭性纤维瘤病)的孤儿药认定。

（信息来源：医药健闻）