加速国内首个RET抑制剂商业化进程，基石药业与艾力斯医药达成战略合作
11 月8日，港股创新药企基石药业宣布，将国内首创RET抑制剂普吉华 ® （普拉替尼胶囊）在中国大陆区域的独家商业化推广权授予科创板上市公司艾力斯医药，基石药业继续拥有普吉华 ® 在中国大陆研发、注册等推广权之外的权益。
根据协议，基石药业将获得首付款和后续的研发里程碑付款，并将继续获得普吉华 ® 在中国大陆的销售收入，艾力斯将从基石药业收取服务费。这是基石药业继与三生制药达成Nofazinlimab（抗PD-1单抗）在中国大陆地区战略合作和独家许可协议后，本月内达成的第二起战略合作。
强化肺癌领域协同效应
普吉华 ® 销售对外许可最大化市场价值
对于此次联手，基石药业首席执行官杨建新博士表示，与艾力斯达成此次合作，无疑将最大化普吉华 ® 在中国大陆的市场价值。作为中国大陆首个获批上市的RET抑制剂，普吉华 ® 已造福数千名非小细胞肺癌和甲状腺癌患者，同时在多项其他适应症上具有进一步拓展的潜力。“我们坚信，艾力斯在肺癌精准治疗领域强大的商业化能力和推广经验，将与普吉华 ® 巨大的临床价值深度契合，助力普吉华 ® 惠及更多中国患者。同时，我们也期待双方充分发挥各自管线优势，进一步推进更多药物研发、临床开发等方面的潜在合作，共同为中国患者带来更多高品质的创新疗法。”
艾力斯副董事长胡捷表示，艾力斯非常高兴与基石药业达成普吉华 ® 商业化合作，必将有利于双方公司共赢成长。艾力斯致力于为肿瘤患者提供最优的治疗方案，在成功自主研发并获批艾弗沙 ® 的同时，打造了一支聚焦肺癌领域，有专业学术推广能力的，覆盖面广的商业化团队，艾弗沙 ® 上市以来，销售业绩瞩目。普吉华 ® 是一款高选择性RET抑制剂，在全球包括中国、美国在内的多个国家和地区获批多个适应症，疗效显著，安全性好。与基石的合作高度契合艾力斯发展战略和资源，将进一步扩展艾力斯在肺癌领域的覆盖，充分发挥营销优势，快速提高普吉华 ® 在中国大陆地区的销量，使得更多患者从中获益。基石药业是一家专注于创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物研发的优秀企业，我们期待与基石药业在更多产品管线及科研领域建立更为广泛的合作。
艾力斯医药专注于肿瘤治疗领域，尤其是在肺癌领域有突出优势。财报数据显示，艾力斯首款上市品种艾弗沙 ® 于2021年获批上市，主要用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失（19DEL）或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者，今年上半年销售额为7.13亿元。
在业内人士看来，基石药业与艾力斯医药强强联合，预计将发挥肺癌适应症领域协同效应，促进普吉华 ® 销售额继续高速增长，并大幅度降低商业化推广成本。而对于艾力斯来讲，普吉华 ® 进一步加强了公司产品线的补充与延伸，可充分发挥公司在学术推广、商业化团队等维度的资源，从而实现资源协同提升营收。
值得注意的是，普吉华 ® 获批的两大适应症领域均有巨大市场潜力。世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据显示：在肺癌领域，中国2020年约有82万新发肺癌病例数，死亡人数约71万，非小细胞肺癌占肺癌的大多数，RET融合是新近发现的肺癌驱动基因，在非小细胞肺癌中RET融合患者约占1-2%；在甲状腺癌领域，中国2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，RET融合和激活突变多种类型的甲状腺癌中的关键疾病驱动因素。大约10%-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2%-5%）患者携带RET突变。根据西南证券研报推算，普吉华 ® 于2024至2026年在国内的销售额将有望达到6亿、8.6亿和12.7亿。
普吉华 ® 系中国首个RET抑制剂
目前已获批多个适应症
普吉华 ® 是一款精准靶向RET靶点的强效、高选择性抑制剂。凭借基石药业广受业内称赞的优异临床开发能力，普吉华 ® 成为国内同类首创，于2021年3月首次获得NMPA批准用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌；于2022年3月成为中国首个获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌的高选择性RET抑制剂；于2023年6月获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。目前，普吉华 ® 在美国和中国均已获得一线、二线非小细胞肺癌适应症的完全批准，同时覆盖甲状腺癌。
全球I/II期ARROW注册临床研究显示，普吉华 ® 在晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌及RET融合甲状腺癌患者中具有强效和持久的抗肿瘤活性，整体安全可控。2022年8月发表在国际顶尖医学杂志《NatureMedicine》的ARROW研究结果进一步证明，普吉华 ® 在包括胰腺癌、胆管癌在内的多种RET融合阳性实体肿瘤患者中，均显示出广泛且持久的抗肿瘤活性以及良好的安全性。普吉华 ® 未来有望用于更多肿瘤领域如结直肠癌、胃癌、乳腺癌、肝癌、宫颈癌、卵巢癌和食道癌等。
目前，普吉华 ® 已列入多项全国性指南，包括：2023年中国临床肿瘤学会非小细胞肺癌临床指南，中国临床肿瘤学会原发性肺癌指南，2022年中国临床肿瘤学会甲状腺髓样癌临床指南等。
值得一提的是，此次与艾力斯携手，是基石药业本月披露的第二起战略合作。本月初基石药业与三生制药签署对外授权许可协议，将肿瘤免疫疗法抗PD-1单抗Nofazinlimab开发、注册、生产和商业化的国内权益授予具有成熟强大肿瘤销售团队和高质量、高性价比生产实力的三生制药，积极谋求内外协同发展和降本增效。此前，基石药业已经陆续与辉瑞、恒瑞医药等达成战略合作。
（信息来源：药智新闻）
7.7 亿美元开发小分子调节剂，Jazz达成合作
11 月14日，Autifony Therapeutics宣布，已与Jazz Pharmaceuticals达成一项高达约7.71亿美元的独家全球授权协议，以共同发现和开发靶向与神经障碍相关的两个不同离子通道靶点的候选药物。
Autifony 通过其专有离子通道药物发现平台以开发具选择性、靶向离子通道特定亚型的小分子调节剂管线。离子通道对许多生理功能至关重要，包括神经和肌肉的活动。它们是膜蛋白，作为离子跨细胞膜运动的门控途径。越来越多的疾病被发现与离子通道功能缺陷有关。其中许多疾病是由于编码离子通道蛋白的基因突变所造成，这些疾病现在被称为“通道病（channelopathies）”。
根据协议，Autifony将领导两个靶点的药物发现和临床前开发活动。在成功完成临床前开发之后，Jazz将领导所有临床开发、生产和监管以及商业化活动。
此外，Autifony将从Jazz获得预付款，并有资格获得两个项目的开发、监管和商业里程碑付款。预付款和里程碑付款的总金额高达7.71亿美元。
（信息来源：药明康德）
丹纳赫与中国卫生经济学会医院管理分会达成合作，共同推进中国县域肿瘤防治中心的建设
11 月7日，丹纳赫与中国卫生经济学会医院管理分会正式签署战略合作协议，旨在共同推进中国县域肿瘤防治中心的建设，以提高县级医疗机构的综合能力和疾病防治水平，从而服务更多患者并促进公众健康。
国家卫生健康委员会卫生发展研究中心健康战略与服务体系部部长黄二丹研究员，丹纳赫全球副总裁、丹纳赫中国总裁彭阳，丹纳赫中国政府事务副总裁韦春艳，丹纳赫中国医学诊断平台广阔市场业务总监修婧见证了双方合作的重要时刻。
高质量医疗资源下沉，丹纳赫助力中国县域肿瘤防治中心能力提升
国家卫生健康委卫生发展研究中心健康战略与服务体系部部长黄二丹指出，这次战略合作的签署标志着双方在卫生健康领域的更深层次合作，为县域肿瘤防治中心的建设和卫生健康事业的进一步发展贡献了重要力量。希望基于本次合作充分发挥丹纳赫在精益管理领域的专长，进一步推动医疗服务更加普惠，满足更多患者的需求。
丹纳赫中国政府事务副总裁韦春艳表示，丹纳赫集团传播科学理念，推动价值医疗，于去年与中国卫生发展研究中心合作了县域医院精益化管理项目，奠定了良好的合作基础。期待在未来的进一步合作中助力"千县工程"，让优质的医疗服务覆盖更广泛的患者群体。
丹纳赫中国医学诊断平台广阔市场业务总监修婧表示，丹纳赫针对中国基层肿瘤诊治能力提出县域肿瘤防治中心建设解决方案，围绕肿瘤诊疗路径，提供产品解决方案，搭建中国县域肿瘤防治中心卫生管理模型，在战略合作领域建标准、树标杆、立模型，全面提升县域肿瘤综合防治能力。
本次战略合作的目标紧密围绕着中国卫生健康工作的重要议程，旨在支持卫生健康体系的持续发展。特别是，合作双方将致力于推动国家卫生健康委员会提出的"十四五"规划中的《县医院综合能力提升工作方案（2021-2025年）》。该规划强调了建设肿瘤防治中心作为关键措施，以整合县域内医疗资源，弥补县级医院医疗服务和管理能力的不足，以满足更广泛的患者需求。
今年10月，“2023中国县域肿瘤防治中心建设项目暨县域肿瘤多学科协作一体化建设行动计划”全国推进会在京顺利召开，众多卫生健康领域的专家、学者和医院管理者共同探讨了县域肿瘤防治中心建设，以及县域肿瘤多学科协作一体化建设行动计划的发展方向和实施路径。该项目目标协同建设20个实体中心，聚焦肿瘤和慢病管理，从筛查、诊断、治疗到健康管理形成肿瘤防治工作的闭环，服务医共体建设。
在此基础上，丹纳赫和中国卫生经济学会医院管理分会将深化合作，重点关注县级医疗机构肿瘤中心建设领域的制度体系、考核评价、人员培训、设备选择以及卫生经济学评价等方面。通过共同的努力，双方将为县域肿瘤患者提供全周期全链条的管理解决方案，以确保更多的高质量医疗资源下沉，服务更多中国患者。
（信息来源：美通社）
开发siRNA药物，华东医药与圣因生物达成战略合作
11 月9日消息，华东医药全资子公司中美华东与圣因生物（SanegeneBio）达成战略合作，双方将基于圣因生物的LEAD创新技术平台，共同开发针对慢性代谢性疾病的siRNA药物，并进一步探讨在其他治疗领域开发新型siRNA药物的合作机会。
圣因生物成立于2021年初，致力于开发基于RNA干扰（RNAi）技术的新型小核酸药物。该公司已建立了全球创新的核酸药物化学修饰及肝内肝外递送技术平台，可更加高效地敲除致病基因。圣因生物还开发了系列小核酸药物，涵盖心脑血管及代谢疾病、免疫类疾病、神经系统疾病等领域。
根据圣因生物官网介绍，基于RNAi药物开发的模块化设计，该公司建立RNAi药物分子设计平台和偶联靶向递送平台来快速推动管线开发，旨在充分实现RNAi药物的潜能。在RNAi分子设计平台上，圣因生物开发了具有高活性序列、更稳定的化学修饰、降低化脱靶效应等特性的RNAi药物分子。在偶联靶向递送平台上，圣因生物开发了具有更高亲和力、更稳定的靶向配体偶联，加上递送和药代的增强基团，极大提高了靶向递送的有效性、特异性和稳定性。因此，圣因生物的研发平台旨在以最快速度、最大化发挥RNAi技术的潜力，实现RNAi疗法对肝脏以外包括中枢神经系统、肌肉和脂肪在内的多个器官和组织的靶向递送，以解决未被满足的医疗需求。
其中，圣因生物首款创新型RNAi药物SGB-3403注射液已经于今年10月在中国获批临床，拟开发用于治疗成人杂合子家族性高胆固醇血症或动脉粥样硬化性心血管疾病。这是一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物，可通过RNAi抑制肝脏PCSK9的合成。
据悉，本次华东医药与圣因生物的合作将充分依托华东医药的医药开发专业知识及丰富的药物临床、商业化经验，并有效利用圣因生物专有的小核酸药物LEAD（Ligand and Enhancer Assisted Delivery）开发平台的优势和技术，加速为慢性代谢性疾病患者提供突破性创新治疗方案的进程。
圣因生物创始人兼首席执行官（CEO）王为民博士表示，很高兴与华东医药合作，并以新型小核酸药物LEAD平台技术来推动药物研发。华东医药在代谢疾病治疗领域有着深厚积累和广泛布局，这次合作将发挥双方在各自领域的优势，充分释放RNAi技术的应用潜力。期待与华东医药一起推动新型siRNA药物的研发，满足慢性代谢性疾病领域未被满足的临床需求。
华东医药首席科学官刘东舟博士表示，圣因生物致力于开发基于RNAi技术的新型核酸药物，这与华东医药在核酸药物领域的发展愿景不谋而合。圣因生物拥有创新核酸药物研发技术平台，华东医药将凭借自身在代谢领域研发、注册及商业化的优势，通过与圣因生物密切合作，一起推动新型siRNA药物的研发，以更优、更安全的新一代药物造福有需求的慢性代谢性疾病患者。
（信息来源：医药观澜）
阿斯利康与诚益生物就ECC5004达成独家许可协议
11 月9日，阿斯利康宣布，其已与诚益生物达成独家许可协议，获得后者下一代口服胰高血糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）ECC5004作为单一疗法和联合疗法的全球权益。
ECC5004 是一款每日一次、低剂量、小分子GLP-1受体激动剂，目前正在美国进行针对健康受试者和2型糖尿病（T2D）患者的I期临床试验。ECC5004已在临床前研究中证明具有令人满意的疗效和安全性。
I 期临床试验的初步结果显示，ECC5004具有差异化的临床优势，与安慰剂相比，具有良好的耐受性，并能促进血糖和体重的降低。
根据协议条款，诚益生物将获得1.85亿美元的首付款。此外，诚益生物未来还将有资格获得高达18.25亿美元的临床、注册和商业化里程碑付款，以及该产品净销售额的分级特许权使用费。
阿斯利康将获得诚益生物小分子GLP-1受体激动剂ECC5004在中国以外所有国家和地区所有适应症的开发和商业化独家权益。在中国，ECC5004将由诚益生物和阿斯利康合作共同开发和商业化。
阿斯利康全球执行副总裁生物制药研发负责人Sharon Barr表示：“如今心血管代谢疾病和肥胖症患者数量已超过10亿，亟需继续创新开发下一代治疗方案。诚益生物的I期临床数据非常有前景，我们相信，这种口服GLP-1受体激动剂小分子有望为目前的注射疗法提供替代方案，既可以作为潜在单一疗法，也可以用于多种心血管代谢疾病包括2型糖尿病、肥胖症的联合治疗。ECC5004进一步加强了我们现有的有关肠促胰岛素和非肠促胰岛素通路的研发管线，包括GLP-1/胰高血糖素双激动剂（AZD9550）和长效胰淀素类似物（AZD6234）。”
诚益生物首席执行官周敬业表示：“GLP-1受体激动剂是一类治疗多种心血管代谢疾病的重要药物，目前还没有口服小分子GLP-1受体激动剂药物获批上市。小分子GLP-1受体激动剂，包括ECC5004，与市场上现有GLP-1受体激动剂疗法相比，在给药方式和剂量方面可能更具有便利性和易用性。阿斯利康具有全球领先的临床开发和商业化能力。诚益生物和阿斯利康的这一重要合作将加速ECC5004（每日一次、低剂量、口服小分子GLP-1受体激动剂）的开发，早日造福全球广大患者。”
（信息来源：医药魔方）
纳米医药公司ViaNautis Bio宣布获得2500万美元A轮融资
11 月13日，英国剑桥，基因疗法前沿的开创性纳米医学公司ViaNautis Bio宣布完成2500万美元A轮融资。ViaNautis原名SomaServe，获得了一个由知名全球投资者组成的财团的支持，从而推动了其专有药物递送平台polyNaut ® 的开发。
A 轮融资由4BIO Capital、BGF和UCB Ventures领投，囊性纤维化基金会、礼来公司以及Origin Capital、Meltwind和O2H等现有投资者也参与跟投。本轮融资的收益将推动使用polyNaut ® 平台的产品的快速开发，扩大科学和管理团队，并建立行业领先的实验室设施。
ViaNautis 的polyNaut ® 平台应用先进的聚合物材料和计算机筛选，将pDNA、mRNA、siRNA和ASOs等遗传分子精确递送至其预期靶点。与传统的药物递送方法不同，polyNaut ® 解决了跨越生物屏障递送遗传物质的挑战，为急需满足临床需求的疾病提供了药物，如囊性纤维化（一种影响肺部、胰腺和其他器官的多系统疾病）和中枢神经系统（CNS）疾病。该公司的产品线包括VNS002，由囊性纤维化基金会支持，专注于确定靶向递送至肺部传导气道的最佳候选配方。
PolyNaut ® 是一种多功能的纳米工程聚合物技术，专为细胞内靶向递送而设计。这项创新技术使聚合物纳米颗粒能够传递从小分子到遗传材料的广泛有效载荷，从而产生“仿生纳米颗粒”polyNaut ® 的高度适应性聚合物结构可以被配制成封装广泛的基因货物，其尺寸超过了当前病毒和非病毒递送的标准。值得注意的是，在GOTO ® 细胞内递送技术的推动下，它通过直接递送到细胞质来增强包封分子的治疗效果。
ViaNautis 于2018年由联合创始人Francesca Crawford博士、Denis Cecchin博士和polyNaut ® 的发明人、伦敦大学学院名誉教授Giuseppe Battaglia教授从伦敦大学学院分拆出来。Battaglia教授也是ICREA教授和加泰罗尼亚生物工程研究所分子仿生小组负责人，该研究所是巴塞罗那科学技术研究所（IBEC）的一部分。
（信息来源：医药魔方）
新锐！1.38亿美元A轮融资，利用AAV递送抗体治疗CNS疾病
11 月13日，荷兰阿姆斯特丹，开发用于治疗神经退行性疾病的创新载体抗体（vectorized antibody）疗法的生物技术公司VectorY Therapeutics宣布完成1.38亿美元的A轮融资，以推进其在神经退行性病病病中的载体抗体项目。本轮由EQT生命科学和Forbion增长机会基金共同领投。新投资者和现有投资者也参与了融资，包括MRL Ventures Fund，Insight Partners、ALS投资基金、Forbion Ventures、BioGeneration Ventures（BGV）和另一位已知投资者。该公司正在基于新型AAV平台和创新的基于抗体的靶向降解技术，开发针对肌肉和中枢神经系统疾病的载体化抗体。
VectorY 将利用所得资金支持VTx-002的临床开发，VTx-002是其主要的靶向TDP-43的载体抗体项目用于治疗ALS。该公司还将加快其载体抗体平台的开发，以及针对导致其他神经退行性疾病的蛋白质疾病的其他管线项目。
VectorY 是细胞内治疗性抗体设计和腺相关病毒（AAV）载体开发领域的专家。将这种深厚的专业知识与可扩展的制造工艺相结合，使公司能够快速发现和开发新的载体化抗体治疗方法，以治疗医疗需求高度未满足的神经疾病。VectorY的技术克服了目前治疗方法的局限性，包括递送、耐受性和靶点可及性。
VectorY 首席执行官Sander van Deventer说：“A轮融资得到了如此强大的欧洲和美国投资者财团的支持，这是对我们开创性的方法、世界级的团队以及为神经退行性疾病患者提供急需治疗的承诺的认可。这笔投资将使我们能够将我们的领导项目VTx-002推进临床开发，VTx-002是一种潜在的ALS疾病改良疗法，在处理TDP-43病理方面具有独特的地位，而TDP-43是绝大多数ALS患者疾病的基础。融资还将支持针对神经退行性疾病中蛋白质疾病的其他管线项目的进展，展示我们平台的广泛潜力。”
（信息来源：医药魔方）
OrsoBio 获礼来等6000万美元融资，研发代谢紊乱疾病疗法
11 月7日，OrsoBio宣布获得了6000万美元的A轮融资，使该公司的融资总额达到了9700万美元。本轮融资由Longitude Capital和Enavate Sciences领投，现有投资者Samsara BioCapital和NuevaBio（创始人的关联公司）以及新投资者礼来公司也参与了本轮融资。Longitude Capital的Matthew Young和Enavate Sciences的医学博士Edd Fleming将加入OrsoBio董事会。该公司计划利用此轮融资资金支持其以肥胖症和相关代谢疾病为重点的项目的发展。
肥胖症是一场全球性的健康危机，影响着40%以上的美国成年人，导致一系列并发症。OrsoBio致力于研发治疗肥胖症和其他严重代谢性疾病的方案，包括2型糖尿病、NASH和严重血脂异常等疾病的疗法。该公司的研发团队由医生和科学家组成，拥有数十年来自学术界和工业界的临床和药物开发经验。该公司目前有四个项目正在进行临床和临床前开发，其化合物涉及能量代谢的核心途径。
现阶段，该公司四个项目的进展主要为：
线粒体质子素组合：通过1b期研究对肝脏靶向质子拮抗剂TLC-6740进行临床开发，建立概念验证，并在肥胖症患者中启动2a期研究；推进控释线粒体质子拮抗剂TLC-1235的IND许可活动。
TLC-3595 （ACC2抑制剂）：这是一种强效、口服、选择性的ACC2异构体抑制剂，目前正在完成在胰岛素抵抗/糖尿病患者中开展的2a期研究（NCT05665751），并准备开展2b期研究。在临床前研究中，TLC-3595增加了脂肪酸氧化，减少了肌肉、肝脏和心脏中的异位脂质堆积，并改善了胰岛素敏感性，使其成为解决2型糖尿病患者胰岛素抵抗问题的一种有吸引力的治疗选择。
TLC-2716 （LXR 反向激动剂）：完成对严重高甘油三酯血症（SHTG）/非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2a期研究，并为2b期项目奠定基础。
ACMSD 抑制剂（氨基羧基琥珀酸半醛脱羧酶抑制剂）：为潜在治疗代谢性和炎症性肝肾疾病选择候选开发药物，并推进IND许可活动。
Enavate Sciences 医学博士Edd Fleming表示：“OrsoBio致力于满足肥胖症、糖尿病及相关疾病的未满足需求，这与我们变革医疗保健的愿景不谋而合。目前对于有效、安全的口服药物的需求仍未得到满足，而这些疗法是这些药物的补充，可以与这些药物联合使用。”
（信息来源：36氪To B产业报道）
超11亿美元！传奇生物授予诺华DLL3靶向CAR-T疗法全球权利
11 月13日，传奇生物正式宣布，其全资子公司传奇生物爱尔兰有限公司与诺华（Novartis）就传奇生物的特定靶向DLL3的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法签订了独家全球许可协议，包括其自体CAR-T细胞疗法候选药物LB2102。该许可协议授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利，诺华可以将其T-Charge平台应用于其生产。根据许可协议的条款，传奇生物将获得1亿美元的预付款，并有资格获得高达10.1亿美元的临床、监管和商业里程碑付款以及分级特许权使用费。
DLL3 中文全称为delta样典型Notch配体3，在大约85%的小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌患者的肿瘤细胞表面表达。另外，它还于多形性胶质母细胞瘤、黑色素瘤、胰腺癌和直肠癌等癌细胞中高表达，但在健康组织中表达较少。DLL3的肿瘤表达特异性使其成为了治疗小细胞肺癌等肿瘤的潜力靶点之一。
LB2102 是一款靶向δ样配体3（DLL3）的CAR-T疗法，使用了VHH抗体技术和克服肿瘤微环境抑制因素的“武装”CAR-T技术。它携带着两个识别DLL3的VHH抗体片段，和一个能被肿瘤微环境中信号激活的跨膜蛋白，可以促进CAR-T细胞的扩张、持久性和渗透。
在临床前研究中，LB2102已展现良好的耐受性。继2022年美国FDA批准其新药临床试验（IND）申请后，传奇生物正在启动LB2102的临床开发，用于治疗广泛期小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌。2023年，FDA授予该产品孤儿药资格。
诺华的T-Charge平台是下一代CAR-T细胞疗法生产平台，旨在保持T细胞的干性，并促进CAR-T细胞主要在体内扩增。T-Charge平台旨在减少在体外长时间培养的需求，使T细胞具有更大的增殖潜力，并减少耗竭的T细胞。根据传奇生物新闻稿介绍，LB2102将是诺华首次将T-Charge应用于靶向实体瘤的细胞疗法候选药物。根据许可协议，传奇生物将在美国进行LB2102的1期临床试验，诺华将进行许可产品的所有其他开发。
传奇生物首席科学官兼业务拓展负责人方国伟博士表示：“我们相信LB2102具有创新的CAR设计和装甲机制，可以增加其抗肿瘤活性。临床前证据表明，自体CAR-T可能是小细胞肺癌患者的差异化治疗选择。一家在肿瘤学和细胞治疗领域有着深厚根基的大型制药公司选择在临床上推进这一候选产品，我们为此感到振奋。令人高兴的是，LB2102中独特的候选设计与T-Charge平台相结合，有可能为小细胞肺癌患者带来变革性的获益。”
（信息来源：医药观澜）
不是快速减肥而是体重管理，下一代GLP-1药物开新战局
减肥药是个超级大市场。
第一代GLP-1药物的竞争才刚刚开始，就已经有药企围绕着下一代GLP-1药物的竞争进行了布局。
阿斯利康以20.1亿美元的总价来中国淘金GLP-1，瞄准的就是打开下一代GLP-1的大门。
在阿斯利康看来，未来的市场将不再以单纯的体重下降，来判断一款减重药物的效果，而是会更加关注体重管理。
对于国内布局GLP-1的玩家来说，这或许也是一个值得关注的方向。
01 、第一代GLP-1的局限性
虽然GLP-1减肥市场热闹非凡，但其长期表现却没有形成一个共识。目前，最令人关注的话题在于：停药是否会反弹？
这一问题，有专门的研究结果可供参考。在司美格鲁肽曾开展过的临床试验中，得到的答案似乎是肯定的。
在司美格鲁肽的STEP 4戒断试验中，其中接受司美格鲁肽治疗20周的参与者，在第48周反弹了三分之二，尽管他们接受了持续的生活方式干预。
看上去，虽然司美格鲁肽的减重效果惊人，但也存在着反弹的风险。更糟糕的是，GLP-1类药物减掉的可能是脂肪和肌肉，但反弹回来的只有脂肪。
仍然拿司美格鲁肽来说，在证明司美格鲁肽减重效果的的STEP 1试验中，140名患者接受了身体成分分析。在这些患者中，减掉的肌肉占据了减掉总体重的39%。
在另一项SUSTAIN 8试验对178名患者进行了一项亚组研究，将司美格鲁肽作为糖尿病治疗药物，尽管与STEP 1试验相比，司美格鲁肽的剂量较低且患者总体重减轻较少，但患者的去脂体重损失仍然达到了40%。
要知道，减少多余的脂肪，尤其是内脏脂肪对身体健康是有益处的，但肌肉的减少则并非如此。肌肉流失可能会增加患心血管、骨质疏松症等疾病的风险，尤其对老年人而言，肌肉流失也意味着死亡风险的成倍增加。这也是第一代GLP-1药物减重效果的局限性。
所以，安全有效的减重方法，或许是在显著减少脂肪量的同时，最大限度的减少肌肉的流失。
02 、下一代GLP-1的目标
根据这样的理念，阿斯利康似乎找到了下一代减肥药追寻的目标。
阿斯利康首席执行官Pascal Soriot表示，未来的减肥药市场将不再以减重为中心，而是更关注持续的体重管理。
要知道，减重和体重管理是两个完全不同的概念。前者只在乎体重的数量，后者则是在控制患者其他风险因素的同时，减掉脂肪、减少肌肉的流失，让患者的身体保持一个理想的体重指数。
如今的第一代GLP-1药物，更多是围绕体重减少做文章，但更轻的体重并不与更健康的身体状态相挂钩。未来，第二代GLP-1药物围绕的将不仅仅是体重的减轻，而是会在这个基础上进行更精细化的体重管理。阿斯利康以1.85亿美元的预付款获得的口服GLP-1的研发目标就是如此。
此前，礼来便盯上了体重管理。
7 月14日，礼来以19.25亿美元的价格，收购非上市公司Versanis。此举，正是为拿下新一代减肥药Bimagrumab，其在促进脂肪代谢的同时还能够增肌。根据Versanis此前公布的二期临床结果数据，在给药48周后，Bimagrumab治疗组的体重虽只下降了6.5%，但体脂下降幅度高达20.5%。
看起来，围绕下一代GLP-1药物的布局已经开始了。
（信息来源：氨基观察）
“连而不锁”也能1+1>2
多数三四线城市的区域型药店都从单店起步。即使创始人是医药圈内人，已经积累了多年人脉、资金比较雄厚，也不可能一蹴而就开出多家分店，需要一个循序渐进的过程。从首家做起，不断地积累经营经验，只有等到熟悉了药店经营“套路”后，经营者才会萌生多开几家分店的念头。
一、单店起步积累经验
组建连锁相比开单店的好处不言而喻，不仅可以直接跟生产企业签订购销合同，还可因门店数量优势得到厂家政策优惠。实际上，不少连锁就是这么起步的，也带动了连锁药店从量变到质变，激励中小连锁奋发图强。然而医药零售市场不是波澜不惊，大浪淘沙才是永恒不变的法则，经营药店也不是时时挣钱，光有满腔热情，没有洞察风险的能力、缺少实战经验，就不能长久分享到市场“蛋糕”。
二、大小体量各有千秋
连锁药店尤其是直营连.锁“船大可抗风浪”，经得住多变的大环境冲击，因此医药零售市场上的重组并购潮一波未平一波又起。
另一方面，由于体量较大、门店较多，连锁药店的管理机制整体转变需要很长时间的磨合，不像中小药店那样可以随行就市，迅速调整经营思路和操作模式。比如：店长或老板随时可以根据市场需求调整产品销售策略；但：是连锁药店的店长就没有那么大的权限，即使知道市场有了变化，要调整价格还得层层申报，如得不到明确批示，谁也不能随意修改策略。
三、连而不锁也有优势
如今市场上出现了新形态的药店，从门店性质上看确是连锁，有几十家到上百家门店，但并未实行统一采购，且从门店外观上看还是一家家单体店，各有各的特色。除了连锁药店自主经营的产品之外，其他产品的采购均放权给各家门店。
这些门店的经营者会从各自商圈位置、周边人群的实际情况出发，允许店长根据本店实际销售药品品类下单进货。由各店长做主，采购适销对路的产品，最大的益处是减少滞销药品情况的发生。这种“大而统、小而放”的灵活经营模式，使得所有门店在主产品相对统一销售的前提下，各家又显示出差异化的特点。
连而不锁的连锁药店主要产品直接从厂家拿货，量小产品各自报货，既可由总部采购，也能直接下单，展现出单店灵活经营的特色，二者优势互补，就能凸显“1+1>2”的效果。
（信息来源：21世纪药店报）
拓宽细分市场应对药材价涨
今年上半年，中药材价格持续上涨，多味中药材价格再创历史新高。根据中药材天地网数据，截至10月17日，中药材价格综合200指数突破3500点，相比去年同期的2708点，上涨30.55%，白术、白芍、当归、党参等常见中药材均出现大幅度价格上涨。在业界看来，中药材涨价给药店端带来的压力主要体现在经营成本增加，进而影响销量和利润空间。随着中药材集采的推进，药店中药材采购价格也与公立医院拉开距离，消费者或会回流公立医院，药店需从中医特色服务切入寻求突围。
高位运行理性回调
从今年年初开始，部分热门中药材价格出现异常波动。据相关行业协会今年6月发布的报告显示，在安徽亳州、河北安国、四川成都、广西玉林等几大中药材批发交易市场，相比去年同期超过200个常规品种涨幅高于50%、25个常用大宗药材涨幅超200%，今年报告期内个别品种甚至涨价4～9倍。进入10月份以来，中药材价格呈现回调趋势。根据生意社分析，“金九银十”原本是很多行业的传统旺季，但今年中药材市场不同于往年，由于多数品种已达到新一轮的高价，市场走动并不乐观，尤其是伴随着大量品种的产新，市场依然未进入销售旺季。部分前期获利者回吐，也加重了市场实际需求负担。由于中药材高价的局面已形成，因此，本次价格调整也被视为一种理性的回调。
关注走势 按需采购
传递到零售终端，受中药材涨价影响，大部分药店相继调整了应对策略。对于一些涨幅较大的中药材，部分药店上调了价格或无奈断货。对于涨幅略高的中药材，药店担心流失消费者，选择维持原价。有药店负责人建议，“药店要时刻关注价格走势，按实际需求采购。”
“如今，药店经营面临一定压力，人力成本至少占到12%～13%，房租成本也基本.上占10%～12%，两项成本加起来占25%。企业面临利润下降，如何扩大销售额?如何从现有品种中找到品类的延伸增长点?哪些慢病产品能够合理搭配使用，提升销售额?”有药店负责人表示，药店需要和工业一同打造数字化模式下的“医-药-慢病服务”。
相关数据显示，慢病品类相比其他品类增长较快。不少连锁已经在慢病品种经营和慢病人群服务方面投入力量，未来也将向这个方向靠齐。
抓准客群做好“减法”了
随着消费结构升级、人口老龄化、慢病人群增多，以及“双通道”、网售处方药政策的实施，在“康复、预防、治疗”一体化健康服务全链条中，公众对零售药店的需求已经从单一的用药服务向更多的健康管理服务支持拓展。山东燕喜堂医药连锁有限公司董事长于志刚表示，这要求零售药店尽快创新转型，探索实现增长的新模式。
健之佳董事长蓝波在一场行业会议.上提到，在消费演变中，中医药健康消费理念发生变化。通过客群分析，“70后”在乎的是治病、滋补，“80后”“90后”“00后”更在乎预防和养生。“对此，我们需要重新定位中医药，主要从三个方面思考：一是功效提升。中医药的功效在现代社会人中如何体现临床价值。二是健康协同。中医药在辅助医疗、辅助治疗、辅助康复、健康管理方面具有潜力价值。三是与时俱进。中医药需关注品质提升，进一步对标准、等级中药材进行明晰。”
在蓝波看来，中医药在疼痛、代谢、亚健康方面有着很大的优势，在痛经、黄褐斑、美容、睡眠等领域，也具有很大的市场空间。包括养老、抗衰老等，都是中医药发展的重要机会。“药店需抓住国潮趋势强化中医药营销，从‘卖产品’到‘卖健康’转型。药店可锁定赛道，聚焦细分市场。在当下这样一个大市场上，做减法、做细分，恰恰是药店营销中更为重要的机会点。“重构实体药店增长势能，中药饮片会是一张引流名片。”九信中药集团总经理骆维认为，国民对于身体健康以及补益类产品的需求越来越大。随着健康素养水平提升，日用补益类产品销量上升，西洋参、三七、黄芪、冬虫夏草、枸杞等中药补益类产品独占鳌头。国家层面已对中医药健康服务发展进行全面部署，未来中医药会得到更广泛的应用。
（信息来源：21世纪药店报）
近2亿患者，国产药企竟挖到了下一个“金矿”
创新药研发的最大前景，就在于解决临床未被满足的需求。
痛风疾病就存在巨大的未被满足的临床需求，不仅全球患者人数持续增加并趋向年轻化，而且现有治疗药物尚存不足，使得抗痛风药市场呈现出高景气度。
例如，恒瑞医药、一品红、益方生物和三生国健等国内药企，都希望从这一赛道中挖到下一个“金矿”。
01 、赛道虽小，但前景广阔
用一句话来形容抗痛风药市场的前景，就是“赛道虽小，但前景广阔”。
根据Frost&Sullivan数据显示，2020年全球的痛风药物市场规模为26亿美元，换算成人民币也仅为百亿赛道，而中国的痛风药物市场规模也仅有28亿元。相较于肿瘤、自身免疫这些“超级大赛道”，可谓“小巫见大巫”。
不过，庞大的患者人数、快速上升的患病率，以及现有治疗药物普遍存在安全性问题，导致患者对新型药物的需求强烈，也让抗痛风药赛道展现出了广阔的市场前景。
痛风和高尿酸血症是两种不同的疾病，却都是多系统受累的全身性疾病，而且高尿酸血症是痛风的重要发病基础，痛风的发生往往伴随着高尿酸血症。另外，高尿酸和痛风还极易引起高血压、脂肪肝、慢性肾病和心脑血管等并发症。
由于生活方式和饮食习惯的变化，全球高尿酸血症及痛风患病人数持续增加。根据Frost&Sullivan数据显示，2020年全球高尿酸血症及痛风患病人数达9.3亿人，其中中国患病人数达到1.7亿人，患者人数相当庞大，已成为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病。
不仅如此，我国高尿酸血症已经呈现出年轻化、患病率提升的趋势。根据《2021中国高尿酸及痛风趋势白皮书》，基于医鹿康福慢病管理平台的的线上用户调研显示，18-35岁的年轻高尿酸血症及痛风患者占比近60%，但患者的依从性、知晓率较低，有70%的患者在出现不适后才前往医院就诊。
这意味着，未来随着新型安全有效的药物获批上市，将会充分打开市场空间。根据Frost&Sullivan数据显示，预计2030年全球和中国的痛风药物市场规模将分别达到77亿美元、108亿元。
02 、患者需求强烈，市场空间却被压制
现有药物存在较大局限性，是压制抗痛风药市场空间的主因。
目前全球已上市的三种高尿酸血症/痛风治疗药物，多数存在副作用或疗效不佳的问题。
第一类是黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI），通过抑制黄嘌呤氧化酶来减少尿酸的产生，从而降低血尿酸水平，药物包括别嘌醇、非布司他和托匹司他，但该类药物疗效欠佳（约20%-30%患者治疗后无响应），且存在安全性问题。
第二类是促进尿酸排泄的药物——尿酸盐转运蛋白1（URAT1）抑制剂，主要通过抑制URAT1的功能，促进尿酸从肾脏排泄，从而降低血尿酸水平，比如默克的丙磺舒、赛诺菲的苯溴马隆、阿斯利康的雷西纳德、多替诺雷。
但URAT1抑制剂的副作用较大，丙磺舒在患者服用初期会显著增加肾脏中尿酸含量，增加肾结石和其他肾脏疾病的风险；苯溴马隆有较严重的肝脏毒性作用，用药后存在产生爆发性肝炎的风险，不仅没能获得FDA批准上市，在欧洲上市后还因肝脏毒性被撤市；雷西纳德虽然于2015年获得FDA批准上市，之后却因肾脏毒性被黑框警告，并于2019年撤市。
可见，除了富士的多替诺雷于2020年获批以外，其他XOI抑制剂、URAT1抑制剂获批时间都在2015年以前，甚至是上世纪六七十年代的产品。可即便是新获批的多替诺雷，目前也只在日本上市，用药剂量低。
此外，还有一种治疗高尿酸血症/痛风的药物——尿酸氧化酶类，主要是催化尿酸氧化为分子量更小、水溶性更高、更易溶解的尿囊素，从而降低血尿酸水平，包括长效尿酸氧化酶的普瑞凯希和基因重组尿酸氧化酶的拉布立酶。但由于尿酸氧化酶属于重组蛋白分子，用药后有产生抗体的风险，导致疗效降低。
在国内市场，非布司他、别嘌醇和苯溴马隆是痛风患者降尿酸的一线用药。其中，由于非布司他有着更强的降血尿酸活性和更好的耐受性，于2013年在国内上市后便迅速放量。
即便之后经过国家集采后降价大降、销售额下滑，非布司他在医院终端的销售量仍呈现高速增长态势，2021年销售量同比增长49.95%（40mg），牢牢占据国内抗痛风药“一哥”宝座。
可话又说回来，现有药物在有效性和安全性上都有可以改进的空间，加上治疗痛风需要长期用药，患者对安全有效的创新药物自然有着强烈的需求。
这意味着，那些能够开发出疗效更好、安全性更高的新产品的药企，必将成为市场追捧的“香饽饽”。
03 、新型URAT1抑制剂竞争激烈：恒瑞、一品红……
尽管以往的URAT1抑制剂存在明显不足，但由于大约90%的尿酸重吸收是由URAT1介导，理论上抑制它就能增加尿酸的排出量，从而降低血尿酸、减少痛风的患病及发病概率。
因此，URAT1仍是最有价值的靶点，而开发的重点就在于降低毒副作用、提高安全性。
目前，国内已有10多家药企在研发新型URAT1抑制剂，包括恒瑞医药、一品红、益方生物和海创药业等，竞争可谓相当激烈。
恒瑞医药自研的SHR4640，是国内首个高选择性的强效URAT抑制剂，单药治疗原发性痛风伴高尿酸血症已处于Ⅲ期临床，而且联合非布司治疗痛风患者高尿酸血症已处于Ⅱ期临床，疗效更佳。
益方生物自研的D-0120已完成国内IIa期临床试验，不仅剂量大大低于雷西纳德的上市剂量，在4mg的剂量下即可达到200mg雷西纳德的降尿酸效果，安全性和耐受性良好，而且在每日给药4mg剂量下患者的血尿酸达标率达80%，显示出了优良的降尿酸效果。
此外，D-0120与非布司他联用的效果比单药效果明显增强，也没有增加毒性和副作用，而且今年4月还在美国启动了D-0120与别嘌醇联用的II期临床，寻求多点突破。
一品红自研的AR882是新一代尿酸排泄促进剂，定位为治疗高尿酸血症及痛风的一线用药，顽固性痛风石的突破性疗法药物及慢性肾病用药，此前已获得美国FDA支持推进全球Ⅲ期临床试验。
根据全球Ⅱb期临床结果显示，痛风患者入组sUA（血尿酸浓度）平均基线为8.6mg/dL，12周治疗完成后，75mg剂量组中位sUA降低至3.5mg/dL，50mg剂量组中位sUA降低至5.0mg/dL，展现出良好的有效性和安全性，并且克服了雷西纳德和苯溴马隆肝肾毒性高的缺点，对于治疗痛风伴随慢性肾病患者具有明显的安全优势，有望实现差异化竞争。
海创药业自研的HP501采用全新分子结构，临床结果显示具有良好的有效性、安全性和耐受性，目前正在中国推进Ⅲ期临床试验。
胰岛素龙头通化东宝布局了2款抗痛风/高尿酸血症创新药，其中THDBH130/THDBH130片是以URAT1为靶点的排尿酸药物，临床结果显示具有良好的安全性及耐受性，单次服药后即可剂量依赖性降低血尿酸水平，连续服药后，降尿酸效应较单次服药更显著，目前临床IIa期试验已完成数据库锁定和揭盲。
THDBH150/THDBH151 片是痛风双靶点抑制剂，作用机制独特，既能抑制黄嘌呤氧化酶（XO），从源头上减少尿酸的产生，也可抑制肾小管URAT1转运体对尿酸重吸收，加快尿酸排除，目前已处于Ⅰ期临床。
先声药业则是引进了JWP公司的SIM0295，目前后者正在韩国开展IIb期临床试验，也显示出良好的临床疗效和安全性。
04 、抗痛风生物药竞争格局缓和：长春高新、三生国健
除小分子化药URAT1抑制剂外，还有一些国内药企布局了治疗高尿酸血症/痛风的生物药（IL-1β抗体和尿酸酶类药物），包括金赛药业（长春高新控股子公司）、天境生物和三生国健等，竞争格局相对缓和。
在IL-1β单抗领域，已经有诺华研发的Ilaris(canakinumab，卡那单抗）获批上市，2020-2022年销售额分别为8.7亿美元、10.6亿美元、11.3亿美元。
laris 是美国第一个也是唯一一个被批准用于治疗痛风发作的生物制剂。2023年9月，美国FDA批准了laris用于非甾体抗炎药（NSAID）和秋水仙碱禁忌症、不能耐受或不能提供足够的应答以及不适合重复使用皮质类固醇的成年痛风发作患者的对症治疗。
国内尚无自主针对IL-1β的单抗上市，考虑到我国人口基数大及在肿瘤、心血管等中的潜在应用，此类药物需求量巨大。
目前，金赛药业研发的IL-1β单抗金纳单抗，正在推进多项适应症，其中进度最快的是治疗急性痛风性关节炎，已经处于Ⅲ期临床试验。
三生国健研发的SSGJ-613是一个全新的抗IL-1β抗体，具有全新的可变区序列，与目前已上市的同靶点产品Canakinumab和Gevokizumab（吉伏单抗）具有完全不同的结合表位，目前治疗急性痛风性关节炎的II期临床试验已达到主要终点。
除了URAT1抑制剂和IL-1β单抗以外，信达生物还于2022年底斥资6.6亿元向LG化学引进了潜在BIC产品Tigulixostat（IBI-128），是一款治疗痛风患者高尿酸血症的全新非嘌呤类似物黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI），用于治疗痛风患者高尿酸血症的慢性管理。LG化学已于2022年第四季度启动Tigulixostat国际多中心3期临床试验。
结语：从国内药企布局的丰富管线不难看出，一道属于抗痛风药领域的“宝藏之门”正在被打开。而且，其中已经有不少新药处于临床后期阶段，就看谁能率先找到“宝藏”了。
（信息来源：中医药创新促进会）
北京医药产业发展呈现全面提速态势，总体规模超8900亿元
北京医药产业发展呈现全面提速的发展态势，5年来北京医药健康产业总体规模年均增速高达7.9%，2022年达8916亿元。
据相关人士介绍，北京将医药健康产业作为创新发展“双发动机”之一，2018年以来连续出台两轮加快医药健康协同创新行动计划，推动医药健康产业总体规模较快增长，从6560亿元增长到8916亿元，年均增速7.9%。
根据数据显示，2022年医药工业收入2210亿。2022年完成工业固投134亿，比5年前翻了两番多。截至目前，北京市共计有84家上市企业，产业呈现高质量发展的良好态势。
近年来，北京医药健康产业高质量发展不断取得新突破。如北京市打造了细胞与基因治疗(CGT)产业集群。北京市还布局建设小分子制剂研发与生产代工(CDMO)平台，以及CGT领域的工业级核酸合成、脂质纳米粒(LNP)非病毒载体、腺相关病毒(AAV)载体等产业化端3个平台。
此外，北京还形成科学家领衔创办企业的新特色，诞生了一批创新企业，如炎明生物、维泰瑞隆等。形成了蓝晶微生物、优脑银河等一批独角兽和潜在独角兽企业。
而北京医疗器械产业作为重点发展的“高精尖”产业之一，创新产品快速发展，新技术、新产品、新业态相互融合。其中，北京获批的第三类创新医疗器械产品共61个，约占全国的29%。
业内表示，北京医药健康产业总体规模快速增长，这也是北京企业加大自研投入并发力创新所取得的喜人成果。如北京企业诺诚健华上半年研发费用已达3.58亿元，同比增长了30.93%。据了解，其研发费用的增加主要是为了推进更多临床试验，尤其是国际多中心临床试验。
据了解，为支持医药健康产业发展，北京也不断出台产业配套政策。其中中关村生命科学园立足打造首都医药健康产业“核爆点”，引入国际化专业运营管理团队，专业服务能力显著提升，带动全球优质创新资源向生命园汇聚。积极推动新一轮先行先试政策落地实施，争取到全国首个地方参与人遗审批试点等国家支持事项。市级部门与重点区积极出台产业配套政策，形成市、区政策错位叠加。如：市医保局支持推出紧密衔接基本医疗的商业补充医疗保险“北京普惠健康保”，指导保险公司将28种创新药纳入商业保险支付范围。经开区发布《加快建设“新药智造”产业高地行动计划(2023-2025年)》，着力打造产业优势领域高地。
相关人士表示，北京将持续优化创新服务，加大空间、人才、资金等政策保障力度，努力营造国际一流的创新生态，持续推动医药健康产业创新提质增效，让更多成果造福人类。
（信息来源：制药网）
传奇生物续写CAR-T出海“传奇”：联手诺华进军实体瘤 本土药企国际化迎新局
11 月13日，传奇生物宣布与诺华制药就传奇生物的特定靶向DLL3的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法签订了独家全球许可协议，协议授予诺华开发、制造和商业化这些细胞疗法的全球独家权利。传奇生物将获得1亿美元的预付款，另有里程碑付款10.1亿美元，总交易金额高达11.1亿美元。
对此，11月14日，西蒙顾和咨询合伙人刘宇刚指出，此次业界关注度聚焦点在于实体瘤CAR-T出海，此前传奇与强生的合作在血液肿瘤领域。“DLL3是小细胞肺癌（SCLC）治疗的新星靶点，LB2102所开展的也是SCLC相关的临床试验，即这是一款治疗实体瘤的CAR-T细胞疗法。”
传奇生物首席科学官兼业务拓展负责人方国伟博士表示，临床前证据表明，自体CAR-T可能是小细胞肺癌患者的差异化治疗选择。LB2102中独特的候选设计与T-Charge平台相结合，有可能为小细胞肺癌患者带来变革性的获益。
不过，刘宇刚指出，目前也并没有明确的人体证据说明在实体瘤的领域一定可以，但有人为这个概念买单，对细胞治疗向实体肿瘤进军也是个很好的推动，双方都在权衡风险放手一搏，所以看到这首付款并不高。
实际上，此次交易之所以备受关注，因为此前传奇生物与强生血液瘤的合作被业界认为是“传奇”，也是至今中国创新药出海最成功的典范之一。中国药促会执行会长宋瑞霖指出，中国创新药不能只关注中国本土市场，一定要走向国际化，做全球化市场。
放手一搏实体瘤
继2022年美国FDA批准其新药临床试验（IND）申请后，传奇生物正在启动LB2102的临床开发，用于治疗广泛期小细胞肺癌和大细胞神经内分泌癌。2023年，美国FDA授予其候选产品“孤儿药”称号，该项称号授予旨在治疗、诊断或预防罕见疾病和病症的药物或生物制剂。
此次披露的合作细节中专门强调了诺华的T-Charge生产平台，该平台是下一代CAR-T细胞疗法生产平台，旨在保持T细胞的干性，并促进CAR-T细胞主要在体内扩增。T-Charge平台旨在减少在体外长时间培养的需求，使T细胞具有更大的增殖潜力，并减少耗竭的T细胞。LB2102将是诺华首次将T-Charge应用于靶向实体瘤的细胞疗法候选药物。
实际上，上述平台也是为了解决CAR-T的制造问题。目前自体CAR-T每一款都需要一对一专属定制生产，整个生产过程包括几十个步骤，作为一种个体化精准治疗技术，需要患者自身T细胞在体外转导-扩增-回输，因此也产生了一定的局限。
值得注意的是，传奇生物与诺华早有合作基础，今年4月，传奇生物/强生与诺华就已签订了CMO合同，由诺华为前者提供为期三年的Carvykti（CAR-T疗法西达基奥仑赛）生产服务，以解决产能不足的问题。
事实上，梳理近年来创新药License-out项目看，此次传奇与诺华的合同总金额并不是业界最大的，之所以备受关注是因为此次CAR-T合作领域在拟突破实体瘤治疗。业界也普遍认为，CAR-T用于实体瘤的效果不佳，而2019年5月，诺华宣告暂时放弃CD19 CAR-T治疗实体瘤的技术开发。
但实体瘤的市场巨大，是很多制药企业不可放弃的蛋糕。WHO数据显示，2021年全球新发癌症1975.8万例，血液瘤新发患病例约130.5万例占比不足10%，剩下90%均为实体瘤患者。
刘宇刚指出，因为市场巨大，诺华与传奇双方博弈，都选择放手一搏，但目前这个领域并没有DLL3靶点治疗肺癌的临床数据。实际上，在DLL3这个创新靶点上也有失败案例，如2016年艾伯维斥资58亿美元首付款收购Stemcentrx，获得靶向DLL3的ADC（抗体偶联药物）Rova-T，但该药物在III期临床等一系列试验中失败，艾伯维也被迫在2019年官宣终止该药用于SCLC患者的研究和开发计划。
国内一位细胞治疗创新药企创始人指出，这个合作算不上突破。
出海成必选项
之所以此次传奇与诺华的合作，被业界称为“传奇再造传奇”，是因为此前传奇与强生的合作创造了“传奇”。
2017 年12月，传奇生物与强生制药就Carvykti以3.5亿美元首付款签订合作协议，共同负责全球范围的药物开发、临床试验、生产及商业化，中国分成：传奇生物70%、强生30%；其他地区分成：各按50%。
Carvykti 于2022年2月获FDA批准上市，用于治疗经过四线或更多线的治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成年患者，定价为46.5万美元，约合人民币超300万元。Carvykti上市后放量迅速，首年销售额就达到2亿美元。在今年上半年销售额实现同比增长388%的成绩后，传奇生物还发布了管线推进情况。Carvykti已成功拓展至前线治疗，2-4线治疗的CARTITUDE-4研究取得成功。
强生的三季报数据显示，BCMA CAR-T疗法CARVYKTI第三季度销售1.52亿美元（约合11.08亿人民币），2023年前三季度，CARVYKTI累计销售达到3.41亿美元（约合24.87亿人民币），按照50%的分成，传奇生物可获得1.7亿美元收入（约合12.4亿人民币）。CARVYKTI今年销售额有望突破5亿美元。
传奇与强生的合作也成为中国创新药出海的典范之一。从财报可以看出，传奇CAR-T产品大部分收益来自海外。
而被业界认为有望冲击10亿美元年销量的百济神州重磅产品泽布替尼也是在海外市场收获颇丰。
11 月10日，百济神州公布2023年三季报显示，其前三季度营业总收入为128.75亿元，同比增长87.4%；产品收入首次突破百亿大关，达到109.84亿元，同比增长81%，已显著超出2022年全年产品收入，这主要得益于自主研发产品泽布替尼胶囊在全球等增长。
作为百济神州首款在国际市场获批的创新药，泽布替尼第三季度全球销售额达到3.577亿美元，同比增长130%；2023年前三季度，该产品的全球销售额总计8.774亿美元，同比增长125.8%。
前三季度泽布替尼在美国的销售额为6.324亿美元，去年同期为2.644亿美元，同比增长139.2%。相较而言，中国的销售额和增速都相对较小。数据显示，2023年前三季度，泽布替尼在中国的销售额总计1.440亿美元，同比增长31.6%。同期，泽布替尼在全球其他地区的销售额总计1.010亿美元，同比增长602.5%。
百济神州全球总裁兼首席运营官吴晓滨在多个公开场合都强调，要毫不犹豫走全球化发展路线。
宋瑞霖表示，中国创新药企一定要走出去，布局更广阔的全球市场。“叠加医保控费、集采等政策推进，中国单一的市场已经无法完全满足中国创新药企商业化需求，必须谋求出海。”
目前在肿瘤领域，自2019年起，国产创新药开展的核心临床数量已经超过美国，并于2020年达到123项，这为出海提供了大量候选药物，但因为靶点、适应症等较为集中，同质化较为严重，同类药品在中国市场较为拥挤，也挤占了有限的医保支付空间。
在此背景下，出海已经逐渐成为创新药企的“可选项”演变成“必选项”。康橙投资数据显示，2022年，中国创新药License out交易发生44起，披露的交易金额达到270亿美元，相比2021年交易总额翻倍。2023年上半年，License out交易可查总额已达143亿美元，为2022年同期三倍，单项最高交易金额达20亿美元。
另根据医药魔方NextPharma医药交易数据库显示，2023年上半年，国内创新药License out成绩突出。27起License out交易涉及国内24家企业，总交易金额超124亿美元。
不过，也不乏“退单”的情况，如百济神州的PD-1。对此，宋瑞霖指出，这些“退单”应分开进行分析，其中有多种因素，如产品线调整、价格问题等，尽管由于多方原因使创新药对外合作受挫，但中国医药行业创新离不开合作，不能只关注中国本土市场，一定要走向国际化。
君实生物CEO李宁指出，创新药企一定要有国际视野，同时也强调本土创新药出海有两点很关键即“新”“早”，产品或者治疗方案有特色，是真正的新，能够满足未被满足的临床需求；同时从产品立项的第一天就开始为出海做准备，贯穿临床前、临床、CMC、生产等环节。
（信息来源：21经济网）
医药赛道成为当下配置的“香饽饽”，药企如何抓住行业筑底下的机遇
近年来医药行业相关政策不断出台，从规范、技术、准入、审评等各维度进行引导支持。随着政策红利释放、资本加码入注，中国医药行业已进入创新转型期，实现高速、高质量发展。业内表示医药政策的改革正逐步对行业发展产生深远的影响，并会重塑医药行业发展的长逻辑。
在医药行业快速发展的当下，有机构指出，临床价值愈发成为医药企业在市场竞争中决胜因素。
如《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》明确提出，支持产业高质量发展的监管环境更加优化，审评审批制度改革持续深化，批准一批临床急需的创新药，加快有临床价值的创新药上市，在中国申请的全球创新药、创新医疗器械尽快在境内上市。
而4月份国家药监局印发的《关于改革完善放射性药品审评审批管理体系的意见》中也明确提出，鼓励以临床价值为导向的放射性药品创新，鼓励境外已上市原研放射性药品在我国境内进口注册。对临床急需的放射性药品上市许可申请给予优先审评审批，建立早期介入、持续跟踪、主动服务、研审联动的长效机制，加强研发申报全过程的沟通指导。加强与卫生健康主管部门沟通协作，将临床急需的境外已上市、境内未上市放射性药品纳入鼓励仿制药品目录，引导企业研发。
在“健康中国”战略全面深入实施带动下，我国逐步建立起全生命周期的科学监管体系，以临床需求为导向，审评审批进程不断加快，在政策鼓励、企业发力、资本助力等多重利好同频共振下，生物医药发展成为当前医药健康行业发展快的领域。
此外，从投融资的角度来看，近两年资本市场对于创新药企的要求也是越来越高，判断一家创新药企的价值也开始聚焦在未满足临床需求的市场规模、产品管线的创新性，以及全球竞争力等多个维度。
业内人士表示，2023年乃至未来几年，创新药企依旧需要坚持创新。坚持以患者为中心，坚持临床价值，聚焦研发具有有临床价值的产品，做好明确的战略定位是创新药企业发展的重点。
据悉，在持续创新驱动下，诺诚健华的临床价值将持续转化为商业化价值，能够穿越周期，成为公司业绩增长的内在驱动力。从收入上来看，公司2023年前三季度达到5.4亿元，较上年同期增长21.7%，主要源自奥布替尼(宜诺凯 ® ) 自纳入新版医保目录以来销售额持续增长，可及性正不断提高。
数据显示，公司在2023年前三季度研发投入达到5.5亿元，同比上涨15.7%，在研项目不断丰富，全球临床进展持续推进，为后续未来获批更多适应症和新药上市做好长期准备，不断提升造血功能。据悉，目前，公司共计拥有13款在研产品进入临床阶段，后续管线丰富。
再如恒瑞医药，长期以来，其以患者需求为核心，以临床价值为导向，专注于抗肿瘤等重大疾病领域的药物创新。
数据显示，今年前三季度，恒瑞医药研发费用达37.3亿元，同比增长6.5%。在高强度研发投入加持下，恒瑞医药研发成果加速转化落地，第三季度2类新药盐酸右美托咪定鼻喷雾剂儿童适应症获批上市。目前恒瑞医药已有13款自主研发的1类创新药、1款自主研发的2类新药及2款合作引进创新药在国内获批上市。与此同时恒瑞医药海外BD业务表现亮眼，今年以来已实现5项创新药海外授权。
分析人士表示，2023年，随着创新药企业对创新研发持续加码，以及政策面利好高质量创新产品，高质量的创新药企有望实现可持续发展。面对未来发展，医药企业如何通过资本、政策推动，聚焦创新回归临床价值，成为医药产业高质量发展重点关注的方向。
（信息来源：制药网）
康希诺生物重组带状疱疹疫苗启动I期临床试验并完成首例受试者入组
11 月8日，康希诺生物发布公告，集团与Vaccitech (UK)Limited合作开发的重组带状疱疹疫苗(腺病毒载体)近日于加拿大正式启动I期临床试验，并完成首例受试者入组。重组带状疱疹疫苗(肌注及吸入剂型)的I期临床试验旨在评价其安全性及初步免疫原性。
公司的重组带状疱疹疫苗采用了黑猩猩腺病毒载体技术路线，腺病毒载体疫苗能够同时激发细胞免疫与体液免疫，临床试验产品采用国际领先的工艺技术及符合国际标准的品质管制和控制体系生产，疫苗全生产过程中不使用任何动物源成分，提高最终产品的安全性。临床前研究数据显示，该款产品能够同时激发体液免疫与细胞免疫，体液免疫与带状疱疹疫苗Shingrix(一款由葛兰素史克研发的重组亚单位佐剂疫苗)没有显著性差异，而系统性细胞免疫水平则显著高于Shingrix疫苗，预计这款产品会具有良好的保护效力。
（信息来源：智通财经）
诺华潜在“best-in-class”抑制剂双项关键3期试验达主要终点
11 月10日，诺华公布关键3期REMIX-1和REMIX-2试验的最新积极数据，这两项试验评估其在研布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂remibrutinib在H1抗组胺药不能充分控制症状的慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的疗效。分析显示，与安慰剂相比，remibrutinib表现出具有临床意义和统计学显著性的荨麻疹症状减轻。早在第2周，remibrutinib治疗便显著改善患者的症状控制，并持续至第12周。REMIX-1和REMIX-2两项试验正在进行中，诺华预定在52周时获得最终数据并于2024年完成监管递交。
试验分析显示，remibrutinib在第12周达到所有主要和次要终点。与安慰剂相比，remibrutinib在每周荨麻疹活动（UAS7）、瘙痒（ISS7）和荨麻疹（HSS7）评分较基线的变化表现出优效性。与安慰剂相比，早在第2周就有显著更多的患者达到疾病控制良好（UAS7≤6），且疗效持续至第12周，有约三分之一的患者在第12周完全无瘙痒和荨麻疹症状。
在两项研究中，remibrutinib展现良好的耐受性与安全性特征，总体不良事件发生率与安慰剂相当。
Remibrutinib 是一款潜在“best-in-class”的BTK抑制剂。它能够与B细胞和髓系细胞的BTK酶共价结合，在强力抑制BTK活性的同时，减低药物的全身性暴露，降低不良事件和药物相互作用的风险。
（信息来源：药明康德）
改善肝癌PFS，阿斯利康重磅PD-L1抑制剂组合3期试验结果积极
阿斯利康（AstraZeneca）公布其重磅PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）联合经动脉化疗栓塞（TACE）和贝伐珠单抗（bevacizumab）在适合栓塞治疗的肝细胞癌（HCC）患者中的积极临床3期试验结果。根据新闻稿，这是在此类患者群体中，系统性疗法联合经动脉化疗栓塞可改善患者临床结局的首个全球3期试验。
EMERALD-1 试验分析结果显示，与单独使用经动脉化疗栓塞相比，接受Imfinzi联合经动脉化疗栓塞和贝伐珠单抗治疗的肝细胞癌患者，在主要终点无进展生存期（PFS）表现出具统计学和临床意义的改善。这些肝细胞癌患者经评估为适合栓塞治疗。
在试验中Imfinzi联合疗法的安全性特征与每种药物的已知特征一致，且没有新的安全性发现。
阿斯利康将持续进行该试验，以检视次要终点总生存期（OS）。
Imfinzi 是一种人源化的单克隆抗体。通过与PD-L1的结合，Imfinzi阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，进而抑制肿瘤的免疫逃逸机制。Imfinzi已获多个国家和地区批准用于治疗膀胱癌晚期病患。在美国、中国、欧盟等许多国家和地区，此药物也获准治疗那些无法进行手术、经化放疗后，肿瘤尚未进展的非小细胞肺癌III期患者。
（信息来源：药明康德）
恒瑞医药EZH2抑制剂启动3期临床
SHR2554 对照西达本胺治疗T细胞淋巴瘤患者的有效性和安全性。公开资料显示，SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂，此前已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。今年2月，恒瑞医药已宣布与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，将SHR2554海外独占权利授予后者。
根据恒瑞医药早前发布的新闻稿，SHR2554是该公司开发的一款新型、高效、选择性的口服EZH2抑制剂。它可以选择性抑制野生型和突变型EZH2酶的活性，从而抑制细胞内H3K27发生三甲基化，进而导致细胞周期被阻滞在G1期，诱导细胞早期凋亡，最终达到抑制淋巴瘤等多种恶性肿瘤生长的目的。
今年2月，恒瑞医药宣布与Treeline公司达成协议，将SHR2554在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利授予Treeline公司。恒瑞医药将获得1100万美元的首付款、累计不超过4500万美元的开发里程碑付款，以及累计不超过6.5亿美元的销售里程碑付款。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，此次恒瑞医药启动的是一项SHR2554治疗T细胞淋巴瘤患者的随机、双盲、平行分组的3期临床试验。试验主要终点为治疗约3年后独立评审委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS），次要终点为总生存期（OS）。该试验由北京肿瘤医院主任医师宋玉琴教授担任主要研究者，将在中国21家研究中心开展。
此前，SHR2554已在治疗多种血液瘤的1期临床研究中取得积极结果，并在线发表于《柳叶刀-血液学》。本研究由北京大学肿瘤医院朱军教授及宋玉琴教授牵头，中国共13家医院共同参与。研究显示，SHR2554对多种血液瘤具有良好的抗肿瘤活性，包括复发或难治滤泡性淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤和经典霍奇金淋巴瘤。
其中，64%复发或难治外周T细胞淋巴瘤患者对SHR2554有反应，且血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤（AITL）与PTCL非特指型（PTCL-NOS）的客观缓解率相比更高（67%vs57%）。研究者认为，350mg SHR2554每日两次在复发或难治性淋巴瘤患者中显示出可接受的安全性和有前景的抗肿瘤活性，为未来的研究开展提供了证据。
（信息来源：医药观澜）
恒瑞医药创新药HRS-9057片常染色体显性多囊肾病适应症获批临床
11 月13日，恒瑞医药子公司成都盛迪医药有限公司收到CDE核准签发的《药物临床试验批准通知书》，批准1类新药HRS-9057片开展用于常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的临床试验。目前，国内尚无同类产品获批上市。
常染色体显性多囊肾病（ADPKD）是一种常见的遗传性肾病，发病率约千分之一，全球患者约有1250万，中国患者约150万。ADPKD的主要遗传致病基因是PKD1和PKD2，分别编码多囊蛋白PC1和PC2。PKD1/PKD2基因突变导致PC1/PC2蛋白表达减少或功能丧失，造成细胞生长和液体分泌相关信号通路异常，涉及钙离子、细胞内第二信使环腺苷酸（cAMP）等信号分子，肾集合管细胞过度增殖并持续分泌囊液，导致双侧肾脏囊泡形成和肾脏体积增大，并发肾区疼痛、蛋白尿、高血压等肾脏表现，以及全身其他器官的囊肿性和非囊肿性改变，如肝囊肿、颅内动脉瘤等。随着患者年龄增长，肾脏总体积不断增长，而肾功能不断下降，约50%的患者在60岁时会进展至终末期肾病，需要肾脏替代治疗，是终末期肾病的第4位病因。
HRS-9057 片可抑制常染色体显性多囊肾病（ADPKD）患者肾脏细胞过度增殖和囊泡形成。目前国内尚无同类产品获批上市，临床治疗多以对症支持治疗为主。本品有望改善常染色体显性多囊肾病患者的疾病状态和临床症状，为患者带来新的治疗选择。
（信息来源：药智新闻）
恒瑞医药钠钾镁钙葡萄糖注射液通过仿制药一致性评价
11 月9日，恒瑞医药收到CDE核准签发的《药品补充申请批准通知书》，公司钠钾镁钙葡萄糖注射液（500ml和250ml）通过仿制药质量和疗效一致性评价，本品用于循环血量及组织间液减少时的细胞外液的补充；代谢性酸中毒的纠正。公司系以钠钾镁钙葡萄糖注射液为通用名首家通过仿制药一致性评价的企业。
钠钾镁钙葡萄糖注射液是含有氯化钠、氯化钾、氯化镁、葡萄糖酸钙、枸橼酸钠、醋酸钠与葡萄糖的电解质（钠、钾、镁、钙离子）补充剂。本品于2000年8月在日本上市销售。恒瑞医药于2018年启动钠钾镁钙葡萄糖注射液的一致性评价工作。
恒瑞医药始终秉持“科技为本，为人类创造健康生活”的使命，致力于为老百姓研制可及、可负担的药物，服务人民健康福祉，持续助力健康中国建设。截至目前，公司共有30个产品通过仿制药质量和疗效一致性评价，34个产品视同通过仿制药质量和疗效一致性评价，5个产品已申报审批中。
什么是仿制药一致性评价？
仿制药一致性评价是指对已经批准上市的仿制药，按照和原研药品质量和疗效一致的原则，分期分批进行质量一致性评价，即仿制药需在质量与药效上达到与原研药一致的水平。开展仿制药一致性评价，使仿制药在临床上可替代原研药，不仅可以节约医疗费用，也可提升我国的仿制药质量和制药行业的整体发展水平，保证公众用药安全有效。
根据国家相关政策规定，对于通过仿制药一致性评价的药品品种，在医保支付方面予以适当支持，医疗机构应优先采购并在临床中优先选用。药品通过仿制药一致性评价，有利于提升该药品的市场竞争力，同时为公司后续产品开展仿制药一致性评价工作积累了宝贵的经验。
（信息来源：药智新闻）
阿斯利康度伐利尤单抗新适应症在华获批，一线治疗胆道癌
11 月13日，药监局官网显示，阿斯利康度伐利尤单抗新适应症在华获批，推测适应症为联合化疗（吉西他滨加顺铂）一线治疗局部晚期或转移性胆道癌（BTC）。
2022 年9月，度伐利尤单抗在美国获批用于治疗患有局部晚期或转移性BTC的成人患者，主要基于III期TOPAZ-1研究的积极数据。TOPAZ-1是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，共纳入685例患者，旨在评估度伐利尤单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗晚期BTC患者的有效性和安全性。
2021 年10月，阿斯利康公布的TOPAZ-1中期分析结果显示，与安慰剂组相比，度伐利尤单抗组患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）在统计学意义和临床意义上改善，可将患者的死亡风险和疾病进展风险分别降低20%和25%。
2022 年9月，阿斯利康公布了TOPAZ-1的额外随访结果。在延长6.5个月的随访时间后，度伐利尤单抗联合化疗临床疗效提升，对比单独化疗，死亡风险降低了24%。更新后的中位OS为12.9个月，而化疗为11.3个月。两年内存活的患者数量约为单独化疗的两倍多（23.6%vs.11.5%）。
无论疾病状态、肿瘤位置或PD-L1表达如何，所有预先设定的亚组的结果都是一致的。此外，在肿瘤大小保持不变（疾病稳定）以及肿瘤变小或消失的患者（应答者）中观察到了OS获益。
安全性方面，度伐利尤单抗联合化疗仍然显示出良好的耐受性，在较长的随访期内没有观察到新的安全性信号。60.9%接受度伐利尤单抗联合化疗的患者以及63.5%接受单独化疗的患者经历了3级或4级治疗相关的AE。与单独化疗相比，度伐利尤单抗联合化疗并未增加因不良事件(AE)导致的停药率（度伐利尤单抗 联合化疗为8.9%，化疗为11.4%）。
度伐利尤单抗是由阿斯利康开发的一款PD-L1单抗，于2017年5月在美国获批上市，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌。截至目前，该产品已在美国获批多项肿瘤适应症，包括尿路上皮癌、广泛期小细胞肺癌、胆道癌、肝细胞癌、非小细胞肺癌。
（信息来源：医药魔方）
华东医药子公司获注射用利纳西普药品注册上市许可受理通知书
11 月13日，公司全资子公司杭州中美华东制药有限公司收到NMPA签发的《受理通知书》(受理号：JXSS2300084)，由中美华东注册代理申报的注射用利纳西普(暂定)(ARCALYST ® ，RilonaceptforInjection)用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)的上市许可申请获得受理。该药品申报适应症：治疗成人和12岁及以上儿童的冷吡啉相关的周期性综合征(CAPS)，包括家族性寒冷型自身炎症综合征(FCAS)和穆-韦二氏综合征(MWS)。
冷吡啉相关的周期性综合征为罕见的自身免疫性疾病。由于患病率较低，开发罕见病药物的制药公司相对较少。在国内，注射用利纳西普被CDE列入《临床急需境外新药名单(第一批)》，用于治疗冷吡啉相关的周期性综合征。公司将全力推进这款产品在中国的注册上市，加速解决相关患者用药可及性的问题，争取早日惠及国内患者。此次公司获得注射用利纳西普药品注册上市许可受理通知书，是该款药品研发进程中的又一重要进展，对公司当期业绩不会产生重大影响，长期有利于推进该产品研发及上市进度，进一步提升公司的核心竞争力。
（信息来源：智通财经）
礼来AD新药Donanemab拟纳入优先审评
11 月14日，据CDE官网显示，拟将礼来递交的AD新药Donanemab上市申请纳入优先审评，用于治疗早期阿尔茨海默病。治疗应该在患者处在疾病轻度认知障碍阶段或轻度痴呆阶段时开始，该人群也是临床试验中开始本品治疗的人群。在国内，据Insight数据库显示，Donanemab于2022年4月首次申报临床，6月首次获批临床，8月启动临床，并于今年10月申报上市。
据悉，继23年初收到美国FDA发出的CRL之后，礼来基于TRAILBLAZER-ALZ 2这项III期研究的积极结果，Q2已经再次向FDA提交了Donanemab的新药上市申请(BLA)，预计在年底前得到反馈。在美国之外，礼来也计划在全球其他市场陆续递交该药上市申请，大部分也将在年底前完成。
今年7月，礼来在阿尔茨海默病协会国际会议(AAIC)上发布了Aβ单抗Donanemab的III期临床试验TRAILBLAZER-ALZ 2完整结果。
TRAILBLAZER-ALZ 2 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究，旨在评估Donanemab在早期症状性阿尔茨海默病患者中的有效性和安全性。参与者根据受试者的tau蛋白水平进行分层，tau蛋白是阿尔茨海默病进展的预测生物标志物。
（信息来源：智通财经）
多重机制降糖！恒瑞医药2型糖尿病复方缓释制剂HR20031片上市申请获受理
近日，恒瑞医药子公司山东盛迪医药有限公司收到CDE下发的《受理通知书》，公司提交HR20031片的药品上市许可申请获国家药监局受理，拟定适应症为：本品配合饮食控制和运动，用于经二甲双胍治疗血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者。目前，国内尚无同类复方缓释产品获批上市。
HR20031 片是由脯氨酸恒格列净、磷酸瑞格列汀与盐酸二甲双胍组成的固定剂量复方缓释制剂。目前已经完成该复方制剂同单药联合使用的生物等效性研究(HR20031-101)、食物影响研究(HR20031-102)和一项三药联合的Ⅲ期临床试验（SHR3824-SP2086-MET-301）。
2023 年6月，该三药联合的Ⅲ期临床试验（SHR3824-SP2086-MET-301）主要研究终点达到方案预设的优效标准。该研究是一项在经二甲双胍治疗血糖控制不佳的成人2型糖尿病受试者中，评价脯氨酸恒格列净、磷酸瑞格列汀和盐酸二甲双胍三药联合对比脯氨酸恒格列净或磷酸瑞格列汀分别联合盐酸二甲双胍治疗的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、平行设计的Ⅲ期临床研究，由北京中日友好医院作为牵头单位，全国72家中心共同参与，研究共随机入组778例受试者。研究结果表明，三药联合剂量组分别优效于两药联合剂量组，即24周糖化血红蛋白（HbA1c）相对基线下降的组间差值均具有统计学显著差异和临床意义的改变。同时，三药联合剂量组安全性、耐受性良好。
糖尿病是一种在遗传和环境等因素共同作用下引起的以糖代谢异常为主要表现的疾病，作为一种慢性全身性代谢性疾病，其往往伴随着无法治愈的影响全身各处重要脏器的多种代谢紊乱性疾病，已经成为世界上继肿瘤、心脑血管病之后第三位严重危害人类健康的慢性疾病。其中2型糖尿病（diabetesmellitustype2，T2DM）约占糖尿病患者总数的90%以上。2021年，世界上有5.37亿的成年糖尿病患者，预计在2045年将增加至7.83亿，我国现有1.41亿糖尿病患者（数据来源于2021IDF全球糖尿病地图（第10版））。血糖达标是成人T2DM管理的关键，研究证实，降糖治疗达标有益于减少糖尿病并发症。多项临床研究表明，我国超过半数T2DM患者血糖未达标，因此对我国T2DM患者早期和长期管理显得尤为紧迫。
为实现T2DM患者良好的血糖控制，临床推荐在规律的生活方式干预基础上，给予降糖药物治疗。传统降糖药物主要有五类：双胍类、促进胰岛素分泌的磺脲类和格列奈类、延缓葡萄糖胃肠道吸收的α糖苷酶抑制剂类、胰岛素增敏剂噻唑烷二酮类和胰岛素。其中，二甲双胍是T2DM的首选治疗药物，然而T2DM作为一种进展性疾病，病理生理机制复杂，单药治疗难以长期平稳控制血糖，需要逐步增加不同作用机制的降糖药物联合治疗。
随着SGLT2抑制剂、DPP-4抑制剂上市后循证证据的积累，为治疗T2DM提供了新选择，也促进了降糖方案不断优化。以二甲双胍+DPP-4抑制剂+SGLT2抑制剂为代表的三联方案，覆盖糖尿病多重病理生理机制，药物作用机制互补，有效控制血糖，促进代谢指标全面改善，具有降低体重、心肾保护作用，且安全性好，低血糖发生率低，依从性好，适用于多数T2DM患者。目前三药联合治疗在T2DM患者中已较为常见，但实际应用中，对于服用2种及以上降糖药物的患者来说，漏服药物是影响血糖达标的重要原因。因此开发使用方便、安全性良好的复方制剂，简化治疗方案，提高患者依从性，具有重要的临床意义和广阔的市场前景。
HR20031 片是恒瑞医药自主研发的钠-葡萄糖协同转运体2（SGLT2）抑制剂恒格列净、二肽基肽酶-4（dipeptidylpeptidase-4，DPP-4）抑制剂磷酸瑞格列汀和二甲双胍的固定剂量复方缓释制剂，有望通过三种不同作用机制达到降血糖作用，拟每日一次口服用于治疗经二甲双胍治疗血糖仍控制不佳的2型糖尿病，以改善此类患者的血糖控制。同时，本品为缓释制剂，通过减少用药次数简化降糖疗法，提高患者依从性，有望为治疗T2DM患者提供新的治疗选择。
（信息来源：药智新闻）
普利制药依替巴肽注射液在以色列获批上市
11 月8日，普利制药发布公告，依替巴肽注射液在以色列获批上市，适用于急性冠状动脉综合征患者的治疗。
依替巴肽是血小板糖蛋白Ⅱb/Ⅲa受体拮抗剂。通过选择性、可逆性抑制血小板聚集的最终共同通路，可逆转因血栓形成而导致的缺血状态。依替巴肽注射液由COR Therapeutics,Inc.最初研发，1998年5月在美获批上市，现由默克公司负责销售，1999年7月在欧洲获批上市，现由葛兰素史克公司负责销售，商品名均为INTEGRILIN。
依替巴肽注射液用于治疗急性冠状动脉综合征（不稳定型心绞痛/非ST段抬高型心肌梗死）患者，包括接受药物治疗的患者和进行经皮冠状动脉介入术（PCI）的患者，以降低死亡或新发生心肌梗死的联合终点发生率；用于进行经皮冠状动脉介入术（PCI）的患者，包括进行冠状动脉内支架置入术的患者，以降低死亡、新发生心肌梗死或需要紧急介入治疗的联合终点发生率。
普利制药的依替巴肽注射液成功研发后进行多国注册申报，2018年2月在荷兰获批上市，2018年7月在德国获批上市，2019年1月在美国获批上市，2019年8月在英国获批上市，2021年7月在中国获批上市，2023年3月在泰国获批上市，2023年8月在加拿大获批上市。
（信息来源：新京报）
Tirzepatide 减肥适应症获FDA批准
11 月8日，礼来宣布Zepbound（Tirzepatide）获FDA批准用于慢性体重管理，适用于肥胖（BMI≥30kg/m2）或超重（BMI≥27kg/m2）成人患者，且这类患者伴有与体重相关合并症，如高血压、血脂异常、2型糖尿病、阻塞性睡眠呼吸暂停或心血管疾病。
Tirzepatide 是一款每周注射1次的GLP-1R/GIPR双重激动剂，于2022年5月首次获FDA批准上市，用于治疗2型糖尿病。
FDA 此次批准主要是基于SURMOUNT-1和SURMOUNT-2研究的积极数据。
针对肥胖的非2型糖尿病患者的SURMOUNT-1研究结果显示，Tirzepatide达到了两个共同主要终点：与安慰剂相比，Tirzepatide组患者体重较基线变化百分比更高，并且Tirzepatide组患者达到体重减轻至少5%的比例更高。
与安慰剂（2.4%，2kg）相比，接受5mg Tirzepatide的受试者体重平均减轻了16.0%，10mg组平均减轻了21.4%，而15mg组平均减轻了22.5%（相当于24kg）。此外，Tirzepatide组分别有89%（5mg）和96%（10mg和15mg）的患者体重减轻了至少5%，而安慰剂组仅有28%患者体重减轻5%。
针对肥胖或超重伴2型糖尿病患者的SURMOUNT-2研究结果显示，与安慰剂相比，Tirzepatide（10mg和15mg）在治疗72周时取得了优于安慰剂的减肥效果。与安慰剂相比，该研究同时满足共同主要终点和所有关键次要终点。
与安慰剂（3.3%、3.2kg）相比，10mg组患者体重平均减轻了13.4%（13.5kg），15mg组平均体重减轻了15.7%（15.6kg）。此外，10mg、15mg组分别有81.6%和86.4%的患者减重5%以上，而安慰剂组比例为30.5%，达到了共同主要终点。
Tirzepatide 还达到了所有关键的次要终点，包括降低A1C和其他心脏代谢参数。与安慰剂相比，A1C降幅与成人2型糖尿病患者的SURPASS试验相似。
此外，礼来也在中国递交了Tirzepatide的减肥适应症上市申请，目前正在审评中。
（信息来源：医药魔方）
和黄医药呋喹替尼获FDA批准上市
11 月9日，和黄医药宣布呋喹替尼获得FDA批准上市，用于治疗经治转移性结直肠癌成人患者，成为美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的针对全部三种VEGF受体的高选择性抑制剂。
呋喹替尼于2018年9月获CDE批准上市，用于既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗的转移性结直肠癌患者，包括既往接受过抗VEGF治疗和/或抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS野生型）的患者。2023年3月，和黄医药和武田子公司达成了一项独家许可协议，以进一步推进呋喹替尼在中国以外地区的全球开发、商业化和生产。
本次获批主要是基于FRESCO-2国际多中心临床试验的积极结果。FRESCO-2研究旨在探索呋喹替尼联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗难治性的转移性结直肠癌患者的疗效和安全性。试验结果表明，与安慰剂相比，呋喹替尼组在主要终点总生存期（OS）和关键次要终点无进展生存期(PFS)均达到具有统计学意义和临床意义的显著延长。
具体而言，461例接受呋喹替尼治疗的患者中位OS为7.4个月，而230例安慰剂组患者的中位OS为4.8个月（HR：0.66；95% CI：0.55 – 0.80 ；p<0.001）。接受呋喹替尼治疗的患者的中位PFS为3.7个月，而安慰剂组患者的则为1.8个月（HR 0.32；95% CI 0.27 – 0.39 ；p<0.001）。呋喹替尼组的疾病控制率(DCR)为55.5%，而安慰剂组为16.1%。两组患者的中位随访时间均约为11个月。
FRESCO-2 研究中呋喹替尼的安全性特征与之前公布的呋喹替尼临床试验中已知的特征一致。接受呋喹替尼治疗的患者中有62.7%发生3级或以上不良事件，而接受安慰剂治疗的患者中则有50.4%发生3级或以上不良事件。发生率超过5%的3级或以上不良事件为高血压（13.6%，安慰剂组为0.9%）、乏力（7.7%，安慰剂组为3.9%）和手足症候群（6.4%，安慰剂组为0%）。接受呋喹替尼治疗的患者中，20.4%的患者发生了导致停药的治疗相关不良事件，而安慰剂组则为21.1%。
（信息来源：医药魔方）
施维雅宣布FDA批准拓舒沃 ® 用于治疗IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征
11 月14日,基石药业合作伙伴施维雅宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准拓舒沃 ® （艾伏尼布片）用于治疗IDH1突变的复发或难治性（R/R）骨髓增生异常综合征(MDS)。这是拓舒沃 ® 在IDH1突变癌症领域的第五项适应症。拓舒沃 ® 也是全球首个且目前唯一获批用于这一分子定义亚组内的复发性或难治性MDS患者的靶向疗法。
基于拓舒沃 ® 在IDH1突变的复发性或难治性MDS患者（n=18）中关键性的I期开放标签临床研究结果，FDA批准了该项适应症。研究结果显示，在拓舒沃 ® 治疗组中，患者完全缓解率（CR）为38.9%，客观缓解率（ORR）为83.3%。此外，达到CR的中位时间为1.9个月（范围：1.0,5.6）。在数据截止日期时，CR的中位持续时间尚未达到（范围：1.9,80.8+），而中位总生存期为35.7个月（范围：3.7,88.7*）。此外，基线时9名患者红细胞或血小板输血依赖，其中66.7%（n=6）在基线后任何≥56天不再依赖输血。总体而言，治疗相关的不良事件与拓舒沃 ® 此前报道的安全性特征一致。
在美国，每年有约1.6万人被诊断患有MDS。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，2该突变为一种早期的“驱动”突变。3对于携带IDH1突变的MDS患者，其预后通常与较差的整体疗效和更高的进展成为急性髓系白血病（AML）的风险相关。
拓舒沃 ® 已被美国FDA授予突破性疗法认定，用于治疗携带IDH1突变的成年R/R骨髓增生异常综合（MDS）患者，并被授予优先审查资格。优先审查资格通常授予能显著改善治疗、诊断或预防严重疾病的有效性或安全性的药物，并能加速审批。
拓舒沃 ® 是一种针对特定的靶点异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的精准疗法。拓舒沃 ® 已在美国、欧盟、澳大利亚、阿拉伯联合酋长国（UAE）和中国获得了批准。
在美国，拓舒沃 ® 已获批准用于治疗携带IDH1突变的复发或难治性AML成人患者、新诊断携带IDH1突变的AML成人患者（年龄≥75岁或伴有合并症无法接受强化诱导化疗的患者）、携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者、以及对先前接受过治疗的携带IDH1突变的胆管癌患者。
在中国，拓舒沃 ® 已获批准用于治疗携带易感IDH1突变的成年复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者。
施维雅已独家授权基石药业在包括中国大陆、香港、台湾、澳门在内的大中华地区以及新加坡进行拓舒沃 ® 的开发与商业化。
（信息来源：药智新闻）
全球首款且唯一！武田创新酶替代疗法Adzynma获FDA批准
11 月10日，武田官网发布消息宣布FDA批准其创新酶替代疗法Adzynma（TAK-755）用于治疗成人和儿童先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。据其新闻稿称，Adzynma是首个也是唯一一个获得FDA批准的重组ADAMTS13蛋白。
Adzynma （ADAMTS13，recombinant-krhn）是一种重组的具有血小板反应蛋白1型重复序列的解整合素和金属蛋白酶之成员13。ADAMTS13缺失，会导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累进而会引起的血栓性血小板减少性紫癜（TTP）。Adzynma通过替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，从而起到预防和治疗的作用。
cTTP 是一种罕见的慢性凝血障碍疾病，发病机制是因为ADAMTS13酶的缺失，导致VWF多聚体在血液中积累。cTTP有急性和慢性两种，急性TTP患者如果没有接受治疗，患者死亡率超过90%
Adzynma 此前被FDA授予孤儿药资格（ODD）和快速通道资格。此外，Adzynma还获得了EMA和厚生劳动省的孤儿药资格称号，用于治疗TTP。
此次获批基于cTTP首个随机、对照、开放标签试验结果支持，在接受Adzynma预防性治疗中，没有患者发生急性TTP事件（n=37），而接受血浆治疗的患者发生了一例急性TTP事件（n=38）。与基于血浆的疗法相比，Adzynma显示出良好的安全性。
武田在罕见病领域的贡献一直备受瞩目。Adzynma的上市，得益于公司与FDA的紧密合作，以及该药物获得的优先审查、快速通道和孤儿药的身份。
在新药方面，武田收获了Adzynma的突破性进展，但回顾其上半年整体情况，武田还需更多的新药驱动力带动下半年的营收。
近日，武田公布了2023H1财报，2023年上半年总销售额21017亿日元（约138.7亿美元）同比增长6.4%，增长动力来自于其新上市产品，但营业利润却下降了53.2%，约为1192亿日元（7.9亿美元）。
武田收入主要来源于5大板块：消化道、罕见病、血浆制品、精神疾病和抗肿瘤。其中，消化道产品管线是最主要来源，2023H1收入5969亿日元，同比增长9.2%，支柱产品Entyvio(维多珠单抗)第二季度的单品销售额达3917亿日元（25.9亿美元），同比增长13%，Entyvio是武田营收增长的关键驱动力。
据其财报公告称，由于一系列不可控因素，导致了公司的净亏损增长，武田将全年净利润预期下调了高达71%并宣布砍掉4条研发管线。
Exkivity ：肺癌治疗产品Exkivity的一项一线治疗晚期非小细胞肺癌的III期临床试验（EXCLAIM-2）因为无疗效获益而终止。武田经与FDA商议后决定将在美国启动Exkivity撤市。
TAK-920/DNL-919 ：武田及其合作伙伴Denali宣布在最高剂量下出现“中度、可逆的血液学效应”后，停止了阿尔茨海默氏症（AD）候选药物DNL-919的开发。
TAK-611 ：候选药物酶替代疗法TAK-611在治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的II期试验中未达到主要终点和次要终点。
TAK-105 ：由于数据不支持进一步开发，治疗恶心和呕吐的候选药物TAK-105将从第一阶段开发中撤出。
此前，武田还终止了12个研发项目以及放弃了AAV基因治疗管线。
Adzynma 的获批对患有cTTP的患者及其家庭不仅是一大福音，为罕见病治疗开辟了新的道路，对长时期处于增长疲软的武田而言，更是一剂安慰剂。此外，武田制药的CEOChristopheWeber在最近的电话会议上向投资者表示，预计在2024年或2025年武田将恢复增长。
（信息来源：药智新闻）
亳州市场11月15日快讯
五倍子： 受新货上市影响，市场货多走迟，需求疲软，行情回落，现市场花倍价格在43元/kg上下，独角倍55元/kg左右。
木香： 受云南产地减产价升影响，市场行情稳步上扬，目前亳州市场云木香17-18元/kg，川木香18-19元/kg。
浙贝母： 市场需求走销不快，价格稍有回落，初加工片价在135元/kg左右；个子行情稳定，价在105元/kg左右。
千里香： 市场走动一般，货源小批量购销为主，行情暂时平稳。现市场千里香统根价在26-27元/kg。
千年健： 市场有商购货，货源走动尚可，需求略有回升，行情稳定。目前市场千年健统货要价在29-30元/kg。
女贞子 ：随着新货上市购销，货源购销以实际需求为主，市场可供货源充足，行情平稳。目前市场女贞子统货价在3-3.5元/kg。
芡实： 市场货源仍旧充足，新货陆续上市，关注商家不多，行情相对疲软。现市场芡实圆粒货售价30-35元/kg，四六碎瓣货20元/kg左右，两瓣统货27-28元/kg。
茜草： 市场来货量不大，走动尚可，行情稳坚。目前山西一般统货价格在70-80元/kg不等，选货质量大小不一售价在90-200元/kg不等。
羌活： 有商购货，行情坚挺。目前市场羌活四川统货220-230元/kg，蚕羌要价380-390元/kg；甘肃羌货统货价在150-160元/kg，条羌价在200元/kg左右。
香附： 市场购销一般，新货已开始产新采收，市面来货量暂时不多，行情小幅震荡。目前市场光香附一般统货售价11-12元/kg，选货售价在14-15元/kg。
（信息来源：康美中药网）
安国市场11月15日快讯
香附， 市场小品种，商家关注力度不高，近期货源正常购销，行情较前期疲软，现市场香附广东家种货价在12元上下。
牛蒡子， 近期市场货源走销不快，商家关注力度不高，行情较前期出现回落，现市场牛蒡子统货价在29-30元之间，色选货价在32-33元之间。
地产牛膝， 新货产出，货源正常交易，行情与前期保持平稳，现市场地产牛膝统个多售价在15-16元之间。
紫苏叶， 近期商家关注力度不高，货源多为正常购销，价与前期保持平稳，现市场紫苏叶统货多在12-15元之间不等。
防风， 随着产新深入，货源上市量增多，地产市场货源因质量不等多售价在27-30元之间。
猪苓， 目前进入产新期，持货者关注力度较大，市场货源正常购销，行情没有大的调整，现市场猪苓统货价在130元上下。
独活， 市场货源仍处于正常购销状态，近期商家关注力度，行情与前期保持平稳，现市场独活统货售价在18-19元之间。
罗布麻叶， 近期货源处于正常购销状态，商家关注力度一般，行情与前期保持平稳，现市场罗布麻叶售价在19-20元之间。
广藿香， 近期货源走销有所转好，持货者喊价坚挺，现市场广藿香个子报价在14-15元之间，切好的货价在15-16元之间。
五倍子， 新货产出后行情下滑，主要还是价高厂家购货需求减少所致，近期走销依然不快，现市场花倍价格在43元上下，独角倍因成本不同，喊价较乱。
红花， 需求一般，前期行情逐步跌落，近期货源正常购销，价逐步转稳，现市场红花统货价在130-132元之间。
覆盆子， 近期人气不高，货源走销一般，整体行情表现有所疲软，现市场不包检货价在155-158元之间，包检货价在163-165元之间。
延胡索， 近期货源正常购销，商家关注力度不及前期，行情保持平稳，现市场延胡索多售价在140-150元之间。
（信息来源：中药材天地网）
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