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政策引领、多方协力，着力破解罕见病药物“罕见”难题
今年2月28日是第16个国际罕见病日。在研发企业增多、审评审批速度加快、相关药品逐步被纳入医保等利好因素推动下，近年来我国罕见病药物可及性持续提升。但要进一步提升罕见病药物可及性，仍需要政府部门、研发机构、患者组织等持续发力。
“政策大年”多方唱戏
“2022年是罕见病领域的‘政策大年’，药品监管、卫生健康、医保等部门从研发注册、市场准入、支付保障等方面均为推动罕见病药物可及提供了诸多支持。”维昇药业首席医学官杨军如是说。
鼓励罕见病药物研发是实现罕见病患者用药可及的关键。2022年，药监部门不断发力，推进解决罕见病药物研发中的痛点、难点、堵点。
“我们多次呼吁的罕见病药物临床试验数据保护制度，在2022年5月的征求意见稿中得到了回应。”琅钰集团首席执行官向宇说。
向宇提及的征求意见稿，是国家药监局公布的《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》（以下简称征求意见稿），该征求意见稿明确提出：“国家对获批上市部分药品的未披露试验数据和其他数据实施保护，药品上市许可持有人以外的其他人不得对该未披露试验数据和其他数据进行不正当的商业利用。”
不仅如此，向宇还惊喜地看到，征求意见稿同时提出，对获批上市的罕见病新药，在药品上市许可持有人承诺保障药品供应情况下，给予最长不超过7年的市场独占期，其间不再批准相同品种上市。
“上述举措可以进一步保护和扩大罕见病药物研发企业的利益，鼓励企业主动参与研发。”向宇说，从征求意见稿可以看出药监部门鼓励罕见病药物研发的决心。
药监部门的举措还不止这些。2022年国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）连发三条指导原则以及指导原则征求意见稿，对罕见疾病的药物临床研发、临床研究统计学和药物开发中疾病自然史研究进行指导。
杨军认为，这些指导原则将指导企业更加科学地进行临床试验设计，利用有限的患者数据，获得相对充分的安全性和有效性证据。
同时，蔻德罕见病中心创始人黄如方长期呼吁的“让罕见病患者组织及患者家庭参与药物研发”也得到了政策的明确支持。2022年11月25日，药审中心发布了《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（试行）》，着重提及了患者参与在罕见病用药研发中的重要性。值得注意的是，文件中“患者”的概念不仅包括患者个体，还包括患者的家属、监护者、看护者以及患者组织等。
众人拾柴火焰高。针对国内未上市或短期无法恢复生产的临床急需少量药品，卫生健康部门与药监部门于2022年6月发布了《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，来解决罕见癫痫病等患者少量特定医疗需求问题。
2022年11月，财政部等部门公布了第三批适用增值税政策的罕见病药品清单，利司扑兰、富马酸二甲酯等19种罕见病药品的增值税税率从13%下降至3%，进一步降低患者用药成本。
国家医保局也在2022年医保药品目录调整工作中，为罕见病用药开辟单独申报渠道，对罕见病用药的申报不设“2017年1月1日后批准上市”的时间限制，支持其优先进入医保目录。
用药可及持续提升
公开数据显示，全球统计的罕见病种类达7000种以上，有90%以上目前无有效治疗方法；在我国，罕见病患者超过2000万人。
2018年5月，国家卫健委、国家药监局等五部门联合发布《第一批罕见病目录》（以下简称《目录》）。业内人士认为，《目录》发布实现了我国罕见病事业从“0”到“1”的突破，开始了从“民间探索”向“政府引领、多方协力”的转变。
2019年5月7日，是让瑶瑶等多发性硬化症患者兴奋得彻夜难眠的日子。那一天，继发进展型多发性硬化症针对性治疗药物西尼莫德片被药审中心纳入拟优先审评品种公示名单，“救命药”由此进入注册上市的“加速通道”。2020年5月11日，该产品获批上市。
在药监部门的努力下，多发性硬化症治疗药物数量开始“狂飙”，多款药物相继通过优先审评审批程序加速获批上市：2021年4月15日，复发型多发性硬化症治疗药物富马酸二甲酯肠溶胶囊获批上市；2021年5月11日，用于改善多发性硬化症患者步行能力的氨吡啶缓释片获批上市；2021年12月21日，另一款复发型多发性硬化症治疗药物奥法妥木单抗注射液获批上市……截至目前，获批的多发性硬化症疾病修正治疗（DMT）用药已达到7种、症状治疗用药1种，极大地丰富了患者的临床选择。
多发性硬化症患者用药选择的持续改善，只是药监部门推动罕见病用药可及的一个缩影。
“在药品注册上市4条‘快速通道’中，有3条已经为罕见病药物打开。”杨军表示，除了专门为公共卫生事件设置的特别审批程序外，理论上，满足条件的罕见病药物均可以享受优先审评审批程序、附条件批准程序、突破性治疗药物程序带来的政策红利。
在政策的鼓励下，我国罕见疾病药物临床试验数量和上市数量均呈现逐年递增趋势。
2022年6月，药审中心发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》显示，2021年罕见病药物临床试验总量为43个，是2019年的近两倍，在适应症方面也有所增加。
“从2018年批准上市6个，到2021年批准上市21个，四年来，国家药监局已累计批准56个罕见病药品上市。”在2022年10月底举办的中国罕见病大会上，国家药监局相关人员公开了这一数据——我国罕见病药物获批上市总量和获批速度获得双提升，罕见病患者用药需求得到进一步满足。
最新统计显示，2022年，我国又批准17款罕见病药物上市。加上此前的56款，近5年已有73款罕见病药在我国获批上市。
与此同时，罕见病药物也越来越多地被纳入医保报销范围。公开信息显示，截至2022年底，已有45种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，覆盖26种罕见病。2019年至2021年，罕见病患者用药实际报销比例超70%，综合医保谈判降价和医保报销后，患者个人负担较此前降低了92.8%。
2023年1月，2022年医保药品目录调整结果公布，奥法妥木单抗注射液、拉那利尤单抗注射液等7款罕见病治疗药物被纳入医保，我国罕见病患者用药可负担性持续提升。
从“1”到“N”仍需努力
不过业内人士认为，若要让罕见病的“政策热度”转化为患者的“体感温度”，实现我国罕见病事业从“1”到“10”乃至到“100”的长足发展，仍需要各方持续努力。
罕见病药物在研发、支付等方面尚有难题亟待破解。弗若斯特沙利文公司和病痛挑战基金会联合发布的《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示，《目录》的121种罕见病中，腓骨肌萎缩症、半乳糖血症等35种疾病在全球无治疗药物；HHH综合征、莱伦综合征等9种罕见病存在“境外有药，境内无药”的困境；在国内已上市的罕见病药物中，依洛硫酸酯酶α、拉罗尼酶等9种罕见病年治疗费用超过50万元，受限于高昂的治疗费用，部分患者实际上仍“无药可用”。
“作为研发企业，我们也期待相关部门能够将更多国际公认的罕见病纳入后续的罕见病目录，或者对罕见病定义进行更明确的阐释。”向宇表示，在药物研发的过程中，企业常面临非《目录》内疾病的治疗产品“不确定能否享受罕见病药物待遇”的困扰。
“目前，我国罕见病相关政策以《目录》为基础，对于很多在境外已上市、境内未上市的罕见病治疗药物，可能因其治疗的疾病不在《目录》范围以内，在进口注册及上市后无法获得相关政策激励。”清华大学药学院研究员杨悦说。她建议，可由药品审评机构设立罕见病资格认定部门和审评专家委员会，在药品和医疗器械等产品审评制度中引入罕见病用药用械资格认定制度，并将资格认定作为获得后续政策激励的入口。
此外，如何进一步减轻罕见病患者家庭的负担，也是各界关注的焦点。
此前有医保专家表示，中国是发展中国家，按照欧美国家等国际同行定价标准，参照4倍人均GDP，大多数罕见病一年的药品费用不能超过30万元。
某药物研发企业市场部相关负责人坦言，部分罕见病药物研发及生产成本相对较高，将药品年费用降至30万元以内不太现实。希望医保部门能够考虑到罕见病患者人数较少、医疗负担较重、致残致死率较高等特性，在支付端给予更多支持，如建立专项基金来激活企业研发积极性，进一步解决罕见病患者的负担难题。
复旦大学公共卫生学院胡善联教授也呼吁，在医保基金中专门划出2%~3%的资金池来专门用于罕见病药物支付，在不影响医保基金“保基本”的前提下，尽可能地去保障罕见病患者的健康权，在此基础上再进行多方筹资，实现对罕见病患者的进一步保障，让更多罕见病患者看到治疗的希望。
（信息来源：中国医药报）
不断完善诊疗系统 持续提升药物可及性，努力探索罕见病治疗“中国路径”
近年来，罕见病患者日益得到各界的关注。一方面，国家从政策法规层面出台多项措施，推动罕见病诊疗水平不断提高，促进罕见病药物研发、可及；另一方面，公众对罕见病也不再“陌生”，罕见病患者得到更多理解和关爱。
罕见病诊断时间显著缩短
罕见病的发生多与基因缺陷有关，可累及多器官、多系统，需要多学科、跨专业的临床专家及遗传学家协作才能精准诊断。罕见病发病率极低，病种繁多且病情复杂，大多数医务人员缺乏罕见病相关的医学知识和诊断能力，导致罕见病难以确诊、漏诊误诊率高、诊断周期长。中国罕见病联盟发布的《2020中国罕见病综合社会调研》显示，在38634名医务工作者中，有近70%的医务工作者认为自己并不了解罕见病。根据中国罕见病联盟对33种罕见病、共20804名患者的调研，42%的患者曾被误诊，从第一次看病到确诊所需的平均时间为0.9年，如果不包括当年就得到确诊的患者，罕见病患者平均需要4.26年才能得到确诊。
此外，由于区域医疗资源分配不均，患者异地就诊情况普遍，在经济欠发达地区这一情况尤为严重。根据《2020中国罕见病综合社会调研》，96.6%的北京患者和93.8%的上海患者可以实现在本地确诊，而大多数偏远地区患者则需要去外地医院确诊。
面对罕见病诊疗难问题，有关部门一直在积极努力加以解决。2019年2月，国家卫健委遴选罕见病诊疗能力较强、诊疗病例较多的324家医院组建了全国罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中的诊疗和双向转诊，以充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，提高我国罕见病综合诊疗能力。全国罕见病诊疗协作网也为罕见病患者的就医渠道提供了参考。据报道，通过全国罕见病诊疗协作网转诊的患者已超过千例，平均确诊时间从4年缩短到4周。
罕见病用药状况持续改善
罕见病药物可及性提升
罕见病药物研发成本高，临床试验开展困难，此前海外的孤儿药很少考虑在中国进行申报，而布局罕见病药物研发的国内药企又极少。我国罕见病患者曾长期面临“境外有药，境内无药”的困境。为解决罕见病患者群体迫切的用药需求问题，我国政府出台了一系列鼓励罕见病药物研发上市的政策举措，如对罕见病药物优先审评审批、给予减税优惠等，在丰富罕见病药物品种方面取得了一定的进展。弗若斯特沙利文统计数据显示，截至目前，共有103种罕见病药物在我国上市，涉及47种罕见病；其中73种药物纳入医保，涉及31种罕见病。越来越多罕见病药物上市并纳入医保，我国罕见病患者用药问题持续改善。
多种罕见病需终生、足量使用特医食品，但其可及性面临挑战
特殊医学用途配方食品（以下简称特医食品），是指为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。弗若斯特沙利文统计数据显示，《第一批罕见病目录》中有32个罕见病需要使用特医食品进行相关治疗，19种罕见病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品，特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式。
2023年，北京病痛挑战公益基金会（ICF）对10种治疗过程中必须使用特医食品的罕见病、共855名患者的调研显示，92%的患者表示使用特医食品后疾病治疗进展显著或有所改善，但患者面临特医食品可及性的挑战，依次体现在可知晓、可购买、可负担三方面。
可知晓 罕见病是误诊比较严重的一类疾病，比较幸运的是，需特医食品治疗的遗传代谢类罕见病，如苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症等可通过新生儿筛查做到早筛查早确诊。确诊后，患者需及时使用特医食品。ICF调研显示，新生儿筛查与患者及时使用特医食品呈正相关，医生给予清晰指引与患者及时使用特医食品呈正相关。
可购买 我国对特医食品实施严格的监管，市场准入门槛高，从事罕见病类特医食品生产的企业少，在我国能购买到的罕见病类特医食品的种类有限，大量患者通过非正式渠道（如找患者群体、找代购）购买产品。根据ICF的调研，80.5%的患者经历过一次或一次以上的“断粮”危机。另一方面，非正式渠道购买的特医食品质量和安全难以保障。64.4%的患者对所购买特医食品的质量和安全表示担忧。
可负担 根据ICF的调研，患者每月平均花费1000~4000元在特医食品上，不同病种存在差异，其中苯丙酮尿症患者可按一定比例报销，其他病种多为自费。这也与特医食品行业供给瓶颈有关，目前，除苯丙酮尿症3款产品外，其他病种的特医食品均没有注册产品，无法进入政策性支付体系。
探索多维用药保障体系
2020年2月，《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》（以下简称《意见》）发布，《意见》对我国的多层次医疗保障体系做了进一步的阐明，要求到2030年，全面建成以基本医疗保险为主体，医疗救助为托底，补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系。同时提出要“探索罕见病用药保障机制”。罕见病患者的用药保障问题，进入新一轮的政策探索期。
2021年1月，国家医保局、财政部发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》（以下简称《待遇清单制度》），对我国罕见病用药保障政策，尤其是地方政策做了进一步的规范和要求，地方不得自行设立超出基本制度框架范围的其他医疗保障制度，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行。之后，地方探索罕见病用药保障机制的速度明显放缓。以往地方政府针对医保目录外的罕见病创新药提出的诸多保障模式，都面临进一步的调整和规范。
基本医保为基础，医疗救助为托底
国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录实行动态调整机制，原则上一年一调。新药纳入医保目录的时间大大缩短，保障了广大群众用药需求。部分罕见病孤儿药正在通过谈判纳入医保目录。
据弗若斯特沙利文统计，2019—2022年，《第一批罕见病目录》的121种罕见病当中，分别有6种罕见病的9种药品、6种罕见病的6种药品、7种罕见病的7种药品、6种罕见病的7种药品，合计16种罕见病29种罕见病药品通过谈判纳入医保。在2022年国家医保谈判新增的7种罕见病药品中，首个视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的创新药品伊奈利珠单抗注射液纳入医保，脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服药利司扑兰也成功进入医保目录。对SMA患者来说，已实现从“有药可用”到“有药可选”。
目前，针对31种罕见病的73种药物已纳入医保，其中甲类药物17种、乙类药物56种。甲类药物能够全额报销，乙类药物能报销一部分，具体的报销比例根据各地政策和具体药物有所不同，通常为70%~80%。
2021年11月，国务院办公厅印发《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》。这份新的医疗救助政策，遵循了《待遇清单制度》的医保覆盖范围，明确将医疗救助和基本医保、大病保险紧密衔接，对困难患者医保报销后个人自付部分的负担进行托底。该政策提出，可根据经济社会发展水平和各方承受能力，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障。建立慈善参与激励机制，落实相应税收优惠、费用减免等政策。同时，要支持商业健康保险发展，满足基本医疗保障以外的保障需求。
医保目录外的罕见病高值药保障
地方政府积极探索罕见病用药保障机制，着重针对未纳入医保目录的罕见病高值创新药进行保障，一定程度上缓解了需要用此类药品患者的经济负担。经过多年的实践，地方罕见病用药保障机制逐渐形成以浙江省、江苏省为代表的“专项基金”模式，以山东省、四川省成都市为代表的“大病保险”模式，以广东省佛山市为代表的“医疗救助”模式等具有代表性的地方保障模式。地方政府积极探索，补充了基本医保对罕见病高值创新药的保障不足，也为从国家层面制定罕见病专门保障政策提供了实践案例。
普惠险成为现实可行的地方探索路径
普惠补充商业健康保险（以下简称普惠险）是指通常由政府主导或指导，保险企业承保，针对一定区域内基本医保参保人的补充医疗保障。2022年，各地已经有超过250款普惠险产品上市。普惠险将成为医保目录外罕见病创新药保障的重要主体之一。未来的普惠险产品，在政府部门的指导下，将逐渐实现具体区域内不同产品的保险责任的规范统一，尤其体现在罕见病的专门保险责任设计方面。一方面，通过普惠险的药品谈判，动态纳入在我国已上市却仍未纳入医保的罕见病高值药品，部分满足患者的用药可及；另一方面，通过政策要求，确定普惠险产品在罕见病责任的理赔上限、报销比例及既往症要求等，在保证普惠险可持续发展的基础上，部分满足患者持续规范用药的需求。
公益慈善力量成为解决保障难题的“新主张”
提高罕见病用药保障，需要政府和社会协同发力。近年来，我国公益慈善力量为罕见病用药保障作出了一系列努力。无论是单病种的患者组织，还是基金会，都在试图通过开展针对患者的援助项目减轻患者的用药负担；另外，与“药”有关的其他利益相关方，包括医药企业、医疗机构等，也在积极努力通过患者援助项目回应患者的用药需求；作为患者及家庭，通过动员亲朋好友开展民间互助，也是一种常见的自救手段。
国内罕见病用药市场不断扩大
国内药企积极参与罕见病药物的引进、研发与仿制
过去，罕见病药物市场由跨国药企主导。据弗若斯特沙利文统计，2018—2022年，全球共有27种罕见病药物（除新增适应症）上市，其中仅有4种药物被国内企业引进或仿制。现在越来越多国内药企布局罕见病领域，截至2023年2月，81种罕见病药物（除化学仿制药和生物类似药）处于临床试验及上市申请阶段，其中67%的药物由国内药企自主研发或参与引进。
对已上市罕见病药物进行仿制是提高患者药物可及性的重要手段。2019年10月，国家卫健委联合科技部、工信部、国家药监局、国家知识产权局等部门组织专家对国内专利到期和专利即将到期尚没有提出注册申请、临床供应短缺以及企业主动申报的药品进行遴选论证，发布了《第一批鼓励仿制药品目录》，又于2021年3月发布了《第二批鼓励仿制药品目录》。纳入鼓励仿制药品目录的药品，可在临床试验、一致性评价、优先审评审批等方面获得支持。两批鼓励仿制药品目录共纳入40种药物（按通用名），其中6种药物为《第一批罕见病目录》中疾病的治疗药物。
近年来，国内药企除引进或自主研发罕见病药物外，还积极对已上市罕见病药物进行仿制。鼓励仿制药品目录中的6种罕见病药物，其中4个品种的仿制药已在近1~2年内上市。此外，国家还对罕见病仿制药给予利好政策。在2022年国家医保药品目录调整中，医保目录外药品申报条件增加了纳入国家鼓励仿制药品目录。比如，兆科药业仿制的特发性肺动脉高压治疗药物曲前列尼尔，于2022年3月获批上市，并通过医保谈判纳入2022年国家医保目录。
跨国药企通过并购或研发合作布局罕见病领域
产品专利到期会给药企造成营收损失，为更好地应对这些损失并维持增长，大型跨国药企往往通过内部加快创新步伐，以及外部并购或研发合作的方式来扩充产品管线。近年来，大型跨国药企在罕见病领域交易活跃（见表2）。
从2018年《第一批罕见病目录》公布以来，我国罕见病药物行业发展进入快车道，有近50项政策法规涉及罕见病相关问题。受益于利好政策，罕见病药物在我国上市的数量和速度实现“双提升”，患者用药可及性不断加强，多层次保障体系不断完善。未来，在国家顶层设计的推动下，罕见病药物保障和可及性将不断提升，罕见病用药难题将得到破解。
（信息来源：中国医药报）
以自然病史研究推动罕见病药物可及
2022年12月21日，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》），向社会公开征求意见。《征求意见稿》旨在结合我国罕见疾病研究现状，提出符合我国国情的罕见疾病药物开发中疾病自然史研究的考虑要点。
这是我国药品监管部门支持罕见病医疗产品开发，履行“促进公众健康”监管使命的又一有力举措。
自然病史研究意义深远
提高罕见病患者的健康水平，关系众多家庭的幸福。我国高度重视罕见病医疗产品的可及，鼓励企业研发罕见病治疗药物。由于大多数创新疗法如基因编辑、细胞治疗等都是率先在罕见病治疗领域取得进展，鼓励该领域开拓领跑、推进高质量发展，有助于推动我国医药领域的整体创新。
塔夫茨药物开发研究中心数据显示，全球获批新药中，罕见病用药占比从2010年的29%提升到了2018年的58%；2018年整个生物制药管线中，31%的药物以罕见病为目标，相较2010年的18%增加了近1倍。目前，越来越多的创新治疗方案正在应用于罕见病领域，如酶替代疗法、CRISPR技术、RNA修正、细胞疗法等，多个创新治疗产品已相继获得国内外监管部门批准。
罕见病医疗产品开发面临患者人数少、疾病认知少、产品开发回报少于投入等诸多挑战，而打破僵局的有力方法之一，是提高对疾病的认知程度。对疾病自然史的深入研究和全面了解，是人类认识疾病，并对疾病进行诊断、治疗以及开展药物开发的基础。
自然病史的概念最初用来描述临床医生的长期随访，后与疾病三级预防并列为流行病学研究的基础原理。国际罕见病研究联盟(IRDiRC)指出，自然病史研究与诊断工具、以患者为中心的结局指标(PCOMS)、生物标记物、罕见病编码组成了疾病研究和药物开发的可用信息，重点关注患者全生命周期内疾病的进展，在追踪患者生命历程、描述不同表型、了解不同阶段治疗效果、生成患者管理更好指南、开展遗传和预后咨询等方面发挥重要作用。自然病史研究也可用于政策制定者和医保支付方了解报销政策的实施效果。
高质量自然病史研究可从识别患者亚群、识别或开发临床结局评估工具、识别或开发生物标志物、作为外部对照四方面优化药品开发方案，缩短研发时间；可以建立患者互动渠道，促进研究高效开展；可以提升患者群体疾病管理质量，加强医患沟通，促进相关方形成有序参与、高效合作的良好生态。同时，通过研究成果增进科学认知，降低研发成本，为监管科学发展与审评制度创新提供新的视角。
为了进一步了解罕见病自然病史研究在我国开展面临的挑战，中国健康传媒集团健康中国研究院于2022年启动专项课题研究，访谈企业、医生、患者等相关方对自然病史研究的态度与痛点。
访谈中，相关方均表示对罕见病自然病史研究抱有积极期待，希望能通过自然病史研究提升临床试验质量，助推产品上市，助力治疗方式可及。同时，课题组也感受到，受限于患者疾病负担、临床研究资源、数据管理方式和企业投入意愿，目前开展高质量的自然病史研究还面临重重挑战。
此次调研关注了国内现有的罕见疾病患者注册数据库拓展用于自然病史研究的可能性：由于开发目的不同，相关数据收集和功能开发更侧重于患者管理、诊疗网络管理、优化诊疗方案等，企业表示在药物研究设计、数据要素、数据质量和随访频率等方面无法充分满足开展自然病史研究的需求，因此我国提供的可用且可靠的罕见疾病自然史信息十分有限。
全球药监部门积极推进
为了鼓励罕见病药物研发，各个国家和地区监管部门纷纷发布指导原则，进一步阐明对自然病史研究的监管要求。
“自然病史（Natural Course）”概念首次出现在罕见病医疗产品开发和监管指南，是在2007年欧洲药品管理局（EMA）发布的《小人群临床试验指南》中。该指南明确提出自然病史研究对临床终点识别的价值；同时指出，在自然病史明确的前提下，可接受外部对照用于判断医疗产品的有效性、安全性和易用性等。该指南还指出，患者注册登记研究可提供自然病史信息，同时强调数据的高质量和符合药物临床试验质量管理规范（GCP）要求。
而美国食品药品管理局（FDA）将“自然病史”与“研究”两个概念合并，明确区分了自然病史研究与自然病史、注册登记研究等概念的区别。从2012年举办首次专题论坛，2016年举办座谈会，并于同年2月宣布推出针对罕见病自然病史研究的资助计划，到2019年累计资助8项研究，FDA同步推进相关方意识提升，并提供切实帮助。
2019年3月，FDA发布《罕见病：用于药物开发的自然病史研究指导原则（草案）》，从目的、用途、研究方法、数据管理、受试者保护及与FDA沟通交流等8方面阐述了自然病史研究开展的原则。该指导原则草案将自然病史研究定义为，经过预先设计，了解疾病发展的观察性研究，旨在识别人口学、遗传、环境及其他变量（如治疗手段、用药）与疾病发展、结局的关系。重点强调了在研究方案制定阶段，监管人员参与、制定统计分析计划及维持患者参与的重要性。
自然病史研究周期长、应用情景广、设计复杂精密，同时还需要与相关方做好充分沟通。因此，无论是EMA还是FDA发布的针对自然病史研究的指导原则，都涉及大量参考阅读的指导原则，旨在为相关方开展自然病史研究提供思考路径和可参考对标的要求与标准。
具体来说，涵盖对研究过程的要求、对数据管理的要求以及对受试者的保护。在研究过程方面，要遵照GCP要求，以临床试验的标准开展罕见病自然病史研究；在数据管理方面，需考虑在收集环节确保数据的质量和完整性，并确保储存环节数据安全、稳定、可用、可追溯；在受试者保护方面，除了开展常规的伦理审查和患者知情同意外，还应注意保护受试者隐私。
对照来看，药审中心发布的《征求意见稿》首先介绍了疾病自然史研究的定义，强调了疾病自然史研究预先的计划性，与目前临床已采用的疾病注册登记系统不完全等同；其次介绍了疾病自然史研究的应用场景、研究模式；最后介绍了疾病自然史研究的实施。同时，《征求意见稿》提出，开展自然病史研究应参考ICH、真实世界研究等相关指导原则。
重点把握四个关键环节
影响罕见病自然病史研究开展有一些关键环节，主要包括四个方面：第一，鼓励患者组织参与，促进患者稳定长期参与，从而积累更多数据；第二，控制研究过程，制定统计分析计划，关注多中心诊断、治疗和检测的一致性；第三，促进研究发起方与监管机构的沟通交流，以终为始，严格按照监管要求开展研究；第四，倡导数据在合法、合规前提下实现共享，最大程度利用好数据。
在患者参与方面，FDA提出，应考虑争取特定疾病支持团体或患者倡导团体人员的帮助，患者组织不仅可以提供贴近患者群体的研究设计与执行视角（如研究的可负担性、可接受性等），还可以保持患者参与研究的稳定性，维持患者群体参与积极性，减少数据损失，从而提高研究质量。提高患者参与度的方法包括提供差旅费和住宿费、发布研究通讯、向参与者/社区分享阶段性研究结果等。
值得关注的是，《征求意见稿》也肯定了患者参与的重要性，提出要提升便利性，促进患者参与研究，并提出“疾病自然史研究可以由药物研发企业发起，也可以由研究者或者患者组织等发起”。发起方在此前单纯的企业的基础上增加了研究者或者患者组织。这一举措将显著提升研究开展的可行性。监管部门的关口前移，也使自然病史研究的启动时间提前至试验性治疗药物被开发前，为更好地管理疾病和获取更充分的监管数据提供了可能。
关于控制研究过程，美国和欧盟相关指南建议，研究方案的设计可以由不同利益相关方组成的规划委员会完成并审查。规划委员会可纳入患者及患者组织、临床医生、统计专家、其他医疗保健提供者、研究人员和药物开发人员等。规划委员会需要明确自然病史潜在用途和预期收集数据，监测实施过程，并在必要时进行方案调整。由于研究可能涉及多位临床医生、多个医院及检测中心，临床结局评定者间和评定者内的可靠性，生物标志物检测设备的性能和重现性，甚至不同文化、语言对患者认知和疾病表现的影响，均需要纳入考虑。建议制定统计分析计划（SAP），明确研究人群，定义临床终点，描述研究目的，确定假设和统计方法，确保数据质量，提高研究效率，从而提升自然病史研究数据利用率。
《征求意见稿》没有明确相关方的合作方式，但对数据质量和最大化数据价值提出了建议，同时指出了新的数据采集方式在自然病史研究中的潜在应用。例如，“在启动多中心研究时，鼓励采取措施加强各研究中心之间的一致性”“疾病自然史研究数据可以通过不同方式获取收集，包括一些新兴的数据采集方式，如用于采集COAs的数字监测设备（可与其他数据采集方法结合使用）”“可以考虑运用远程方式采集样本、收集数据和/或医疗判断来提升罕见疾病自然史研究中患者人群的代表性和多样性”。这些提法直击罕见病自然病史研究痛点，一针见血。
在沟通交流方面，FDA和EMA均提出研究方与监管部门沟通交流的必要性。FDA明确沟通交流不需要与特定药物相关或在特定监管背景下提出。对于研发罕见病药物的申办方，FDA鼓励其与相关药品审评部门或办公室沟通使用自然病史数据支持特定药物开发相关事宜。EMA也强烈建议在开发的所有阶段寻求监管部门的科学建议或方案帮助，以指导申办方在后期医疗产品上市过程中使用自然病史研究方法的可接受性。
《征求意见稿》未直接提及沟通交流的时间节点和具体方法，但提出“可参考真实世界研究的相关指导原则”。就在今年2月16日药审中心发布的《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》，明确了可以通过沟通交流解决的关键问题和资料准备要求。结合突破性疗法等加速罕见病药物上市的相关政策，我国罕见病自然病史研究也将迎来沟通交流更加畅通高效的时代。
在建立数据共享机制方面，FDA和EMA均建议提高自然病史研究的透明度，在https://www.ClinicalTrials.gov或欧盟PAS注册网站注册，以增加参与和招募。此外，在研究启动初始，可由所有利益相关方参与，讨论在保护患者隐私和知识产权的前提下，尽可能广泛传播自然病史研究方法与应用（包括研究的局限性）。EMA建议建立登记和数据源的协调网络，鼓励登记研究与其他相关数据源之间的数据共享。透明度、知识产权、患者隐私是数据治理、建立共享机制的关键。
这一主题超出了罕见病药物开发的需求，《征求意见稿》对此未作过多阐述。未来还需要相关部门统筹协调，相关方积极合作探索，共同寻找适合中国的数据管理策略。
罕见病自然病史研究对改善罕见病医疗产品开发生态具有积极作用。自然病史研究是临床与流行病学的交叉领域，又是真实世界研究在医疗产品开发与监管实践中的重要探索。开展高质量罕见病自然病史研究，既离不开临床医生和患者个体对疾病认知的贡献，也离不开流行病学专家、统计学专家对研究方案的把握，更离不开监管专家引领，以及患者组织的专业参与。在多方合力下，要进一步通过实践总结经验，优化研究方法，从而更好地解决罕见病患者群体未被满足的治疗需求。
（信息来源：中国医药报）
进口仿制双轮驱动，多维协同回应急需——盘点2022年我国罕见病药物加速获批上市情况
党的二十大报告指出，必须坚持在发展中保障和改善民生，推进健康中国建设，把保障人民健康放在优先发展的战略位置。在我国，罕见病总体人群数量庞大、疾病负担重，该领域正越来越引起政府和社会的广泛关注。为维护患者健康权益，加强罕见病管理，提高诊疗水平，我国政府出台多项政策措施，鼓励罕见疾病药物的引进、研发、申报和生产。2018年发布的《第一批罕见病目录》（以下简称《目录》）为优化罕见病药物研发环境奠定了基础。然而，我国罕见病药物研发起步较晚，政策长期空白，市场存在不确定性，企业研发动力不足，罕见病药物获批数量较少。
2022年蔻德罕见病中心和艾昆纬联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，全球共有7000多种罕见病，然而“有药可治”的罕见病病种仅有85个，中国“境内有药”的罕见病病种仅有68个。自2020年起，我国每年获批上市罕见病药物数量均超过15个，2022年共有17个罕见病药物获批上市。
本文试对国家药监局2022年批准的罕见病药物进行回顾和盘点。
产业发力
丰富罕见病药物类型
与往年相比，2022年我国批准上市的罕见病药物具有仿制药占比高、明确儿童适应症的药品占比高、国内企业参与形式多样、覆盖疾病种类多样等显著特点。
进口仿制双轮驱动，满足多方面临床需求
一是批准药品种类多，全年共批准进口药10个、国产仿制药6个、改良型新药1个。其中，生物制品8个、化学药品9个。二是覆盖多个重点领域，涉及神经、代谢、血液、心血管、皮肤等多种疾病治疗领域，明确包含儿童适应症的药品有11个。其中，《目录》内病种治疗药物11个。《目录》外病种治疗药物6个。三是多方面满足需求，4个进口药品直接填补我国相关疾病治疗领域临床空白，如依马利尤单抗是嗜血细胞性淋巴组织细胞增多症的首个治疗药物；2个进口药品提供了疾病关键期内的治疗方案，如伊奈利珠单抗主要用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍，是慢性维持期的首选方案；3个新剂型提高了用药依从性和适宜性，如依达拉奉舌下片可以降低医疗资源占用，减少并发症，临床应用风险更可控，且用药方便，可以拓展更多治疗方案；3个首仿药品提高了药品可及性，如醋酸艾替班特的原研药是遗传性血管性水肿治疗领域的首个药物，费用高昂，仿制药获批后，原研药价格降低了48%。
国内企业积极参与罕见病药物研发、上市和商业化推广
长期以来，我国上市的大多数罕见病药物以进口为主，国产药研发主要集中在血友病凝血因子、凝血酶原相关药物。但从2022年获批的药品来看，国内企业积极承担社会责任，基于自身情况寻求差异化发展和布局，从不同赛道切入关注这一既往极少关注的人群。国内涌现了如李氏大药厂等企业，与境外中小型企业合作，引进开发和商业化多种境外已上市罕见病药品，同时这些企业也积极研发改良型新药、仿制药，多维度满足患者需求。
政策赋能
释放药审改革红利
2022年罕见病药物的加速获批是深化药审改革的成果。同时，多部门联合发力，制定发布了鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单、临床急需境外新药审评审批工作程序，为罕见病药物的审评审批、进口通关、医保准入、进院使用、知识产权保护等提供了有力保障，协同助力药品满足临床需求。
接收境外临床试验数据，加速临床急需药物批准
境外已上市药品的进口或仿制，是解决我国患者临床迫切需求药品可及性的重要手段。2020年起，国家药监局药品审评中心（CDE）发布了多项境外已上市境内未上市药品药学、临床试验等相关指导原则，有利于避免重复开展临床试验，降低研发成本，促进境内外企业合作。2022年获批的进口罕见病药品绝大多数豁免境内临床试验，境内外上市时间差约为3年。跨国药企也选择在我国同步布局多中心临床试验，进一步加速药品同步上市。如佩索利单抗是首个获批的进口1类生物药，企业在国际多中心临床试验结束后同步向中国、美国和欧洲提交上市申请，我国批准时间仅比全球首次批准（美国）晚100天。
制定指导原则，兼顾儿童用药开发
绝大多数罕见病为遗传疾病，且多在儿童生长发育关键期发病，病情随年龄进展，成为患者和家庭长期沉重的疾病负担。儿童患者生理复杂性和临床试验招募难等困境加剧了这一领域罕见病药物的研发。近年来CDE完善审评标准体系、加强沟通与交流，发布多项罕见病用药、儿童用药等技术指导原则。2022年获批的多数罕见病药物的适应症明确包含儿童人群。
急用先行，优先分配技术和审评资源
药品监管部门针对不同类别的药物建立了多条快速通道或成立工作组，推进临床急需药物进一步加速上市惠及患者。“快速通道”和临床急需境外新药审评审批工作程序为罕见病药物、儿童用药、临床急需药物等开辟“绿色通道”，合理配置审评资源，实现药品“急用先行”。仍以佩索利单抗为例，其在中欧同步提交上市申请，但在我国获批先于欧洲。
展望未来
罕见病药物研发机遇与挑战并存
首先，从全球来看罕见病药物仍有大量未被满足的需求。例如婴儿痉挛症和肌萎缩侧索硬化症，2022年获批的4款药品均为对症治疗，全球也尚无从源头根治的药物。婴儿痉挛相关疾病虽然有一些明确的致病基因，但境内还没有基因疗法的相关研究，境外也仅有少数药品进入到临床试验阶段；90%的肌萎缩侧索硬化患者发病原因尚不明确，亟需从基础研究层面突破。从产业角度来看，建议企业既要探索支持自身持续发展的经营之路，也要完成自主创新升级，真正以临床价值为导向，加强基础研究和合作，填补更多临床空白，或为患者提供更多选择。
其次，逐步突破《目录》限制，建立适宜的罕见病定义。2022年获批的《目录》外病种治疗药品相对《目录》内病种治疗药品的数量少、纳入医保的比例较小，缺少“清单”类政策支持。全球罕见病达7000多种，《目录》囊括病种有限，意味着《目录》外罕见病的患者和治疗药物无法享有相关激励政策和待遇，不利于实现公平性和保障患者健康权。罕见病目录不应成为“定义罕见病”的目录，应探索以患病率或患病人数等角度定义罕见病，使满足条件的药品即获得相应资格并适用相应政策。
最后，还需要多部门协同进一步激励获得罕见病资格的药品研发并惠及患者。近年来，我国已由多部门联合出台相关政策在进口罕见病药品方面发力，但仍需进一步建立适应中国国情的罕见病及药物研发激励机制，在国家层面制定相关政策进一步对获得罕见病资格的药品在研发、审评、医保准入方面予以支持。如在药品监管层面，落实药品试验数据保护和罕见病用药市场独占期制度；在医保层面，尽快探索建立罕见病药物的准入、价值评估方法、支付方式和多层次保障体系。
令人振奋的是，我国很多新兴生物技术企业已经开始布局罕见病领域，在中国开展的部分罕见病作用机制药物临床试验已经实现国际同步或全球领先。期待在政府、企业、患者和社会的多方努力下，我国更多原创罕见病药物尽早惠及中国和全球患者。
（信息来源：中国医药报）
中医药产业高质量发展论坛暨地标文化传播大会在兰州开幕
2月24日，中国·甘肃中医药产业高质量发展论坛暨地标文化传播大会在兰开幕。本次大会由甘肃药业投资集团有限公司、甘肃省陇药产业协会联合主办，旨在发挥省级链主企业和行业协会引领带动、桥梁纽带作用，搭建政产学研用交流合作平台，宣传推介陇药产业、特色产品及优势品牌，开展商务洽谈和招商引资，启动甘肃中医药产业创新联合体建设，研讨陇药产业发展新思路、新路径，促进地企、企企合作。
会上，甘肃省卫生健康委员会副主任刘伯荣在致辞中强调，中医药是中国古代科学的瑰宝，是打开中华文明宝库的钥匙，凝聚着中国人民和中华民族伟大的智慧。他强调，中国·甘肃中医药产业高质量发展论坛暨地标文化传播大会的圆满召开将进一步向全省内外展示甘肃厚重的中药文化积淀、富汲的中药材资源优势、广阔的中药产业发展前景，对甘肃好中药走出去具有较大推动作用。
甘肃药业集团党委书记、董事长魏阳作了“甘肃药 好中药，好中药 在甘肃”主旨演讲，向参会嘉宾详细介绍了甘肃得天独厚的地理优势和中医药文化优势，甘肃药业集团自组建以来认真贯彻落实省委省政府决策部署，紧盯把甘肃中药材资源优势转化为产业优势、经济优势目标任务，系统布局中药材全产业链、医药流通、医疗大健康、现代制药“四大业务板块”，推动集团公司发展驶入“快车道”，主要经济指标连续保持两位数以上增长。魏阳表示，作为省属医药健康产业发展承载平台，将着力在科技研发、精深加工、精品打造上下功夫，秉持合作、开放、共赢的理念，与社会各界一道推动甘肃中医药产业高质量发展。
（信息来源：新浪财经）
国家生物药技术创新中心核酸药物技术创新论坛在苏州举办
2月28日，国家生物药技术创新中心核酸药物技术创新论坛在苏州独墅湖开幕。本次论坛特别邀请了中国科学院院士、中国科学院基础医学与肿瘤研究所所长、中国科学院大学附属肿瘤医院院长谭蔚泓先生致辞，邀请了30位国创中心核酸药物“揭榜挂帅”项目获得者，同时也是核酸药物行业知名专家、企业家等作主题报告或参与圆桌讨论。本次论坛的举办，吸引了国内外约200位行业内人员参加，进一步掀起国内核酸药物产业发展新浪潮！
2月28日上午论坛正式开幕，开幕式由国创中心主任助理李咏梅女士主持，国创中心执行主任殷建国先生向与会嘉宾介绍了核酸药物“揭榜挂帅”评审结果及核酸药物技术创新平台建设运行情况。其中，核酸药物技术创新平台作为国创中心重点建设的公共技术服务平台，构建了从临床前到小试、中试和产业化阶段的全链条服务体系。殷主任向国内外核酸药物领军人才、企业家等发出热情邀请，欢迎大家到平台开展创新创业。江苏申基生物创始人黄磊、北京多纳医药创始人佟淑文作为项目代表发表了致辞，他们表示本次论坛汇集了来自核酸药物领域的知名科学家和企业家等，大家交流分享最新的创新成果和研究进展，将有力推动国内核酸药物产业的进一步发展。最后，谭蔚泓院士作了精彩致辞，他祝贺了所有核酸药物揭榜挂帅立项项目，期望国创中心在未来能够进一步联合、协同国内外顶级创新资源，推动生物医药技术攻关取得突破，辐射带动全国生物医药产业高质量发展。
（信息来源：新浪财经）
博腾生物与科金生物宣布达成战略合作，加快推进基因与细胞治疗药物的开发
2月27日，苏州博腾生物制药有限公司宣布与无锡科金生物科技有限公司达成战略合作。双方将深度拓展在基因与细胞治疗领域的项目合作，快速推进研发管线，加快创新药物的研发进程。
（信息来源：美通社）
祐和医药与微芯新域就YH008双特异性抗体达成大中华区授权协议
百奥赛图（北京）医药科技股份有限公司宣布其全资子公司祐和医药科技（北京）有限公司就其YH008双特异性抗体与深圳微芯生物科技股份有限公司控股公司成都微芯新域生物技术有限公司达成在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的临床开发及商业化独家授权协议。祐和医药将保留YH008在大中华区以外的全球权益。根据协议，微芯新域将支付祐和医药4000万元首付款，不超过3.6亿元的潜在研发里程碑付款，不超过1.96亿元的潜在销售里程碑付款，以及销售净额的分级特许权使用费。
（信息来源：美通社）
瞄准具持久性治愈潜力的tRNA疗法，Vertex达成长期全球性合作
近日，Tevard Biosciences宣布，与Vertex Pharmaceuticals达成一项长达4年的全球性研究合作，目标为开发基于tRNA的创新疗法，用以治疗因无义突变所导致的杜氏肌营养不良症（DMD）。根据协议，此合作可能延伸至其他肌肉萎缩疾病与第二项适应症。
（信息来源：药明康德）
三生制药终止与阿斯利康签订的艾塞那肽独家许可协议
2月28日，三生制药发布一则公告称，由于相关许可产品的进一步精简，将与阿斯利康于2023年2月28日签订终止协议，同意自2023年12月31日起终止独家许可协议以及其项下许可产品的商业化将终止，除第三方分销商在终止日期前收购的艾塞那肽许可产品的分销（将于2025年8月31日停止分销）。
（信息来源：生物谷）
近7亿美元！艾伯维基因疗法达成合作，针对眼科疾病
近日，艾伯维（AbbVie）和Capsida Biotherapeutics公司共同宣布将扩大其战略合作，开发用于具有高度未竟需求的眼部疾病的基因药物。艾伯维将把其广泛的能力与Capsida的新型腺相关病毒（AAV）工程平台和制造能力结合，以确认和推进3个项目。这项合作建立在两家公司于2021年达成的神经退行性疾病合作伙伴关系的基础上。
（信息来源：药明康德）
百洋医药与北京诺华合作推广抗癌药维全特
近日，百洋医药与北京诺华制药有限公司(以下简称“北京诺华”)签署了《推广协议》，双方约定通过百洋医药进行的推广活动将指定产品(商品名：维全特)的推广和营销扩展到指定区域内的医疗机构(包括公立和私立)和零售终端。北京诺华授权百洋医药进行推广活动，百洋医药将指定产品(商品名：维全特)的推广和营销扩展到在指定区域内的医疗机构(包括公立和私立)和零售终端(合称“特定推广区域”)。在协议有效期内，百洋医药应根据本协议的条款和推广计划，在特定推广区域内对使用商标的指定产品进行推广。
（信息来源：21世纪经济报道）
混合闭环胰岛素输注系统获批上市
近日，国家药品监督管理局经审查，批准了Medtronic MiniMed生产的“混合闭环胰岛素输注系统”创新产品进口注册申请。
该产品由胰岛素泵套件、发送器套件和葡萄糖传感器组成，具有两项主要核心技术：一是自动模式使用的混合闭环算法；二是用于检查传感器状态的电化学阻抗谱技术，该技术可确保葡萄糖传感器有充分的准确度。
该产品通过人体佩戴的葡萄糖传感器对皮下组织间液的葡萄糖浓度趋势持续监测，根据接收的动态葡萄糖监测水平，混合闭环胰岛素泵可持续向14岁及以上Ⅰ型糖尿病患者体内输注基础量胰岛素（用户可选速率）与胰岛素大剂量输注（用户可选剂量），通过安全防护技术，可根据持续葡萄糖监测情况自动调整基础率胰岛素的输注，确保全天候的血糖可控，便利糖尿病患者的生活。
（信息来源：国家药监局）
联拓生物Mavacamten胶囊治疗心肌病拟获CDE优先审评
近日，据CDE官网公示，上海联拓生物科技有限公司Mavacamten胶囊拟优先审评，拟定适应症为：Mavacamten胶囊是一种心肌肌球蛋白抑制剂，适用于治疗症状性纽约心脏病协会（NYHA）心功能II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善功能能力和症状。
（信息来源：CDE官网）
沃泰生物苯甲酸钠苯乙酸钠注射液辅助治疗脑病拟获CDE优先审评
近日，据CDE官网公示，安徽沃泰生物医药有限公司苯甲酸钠苯乙酸钠注射液拟优先审评，拟定适应症为：用于急性高氨血症及尿素循环障碍引起的儿童及成人的相关脑病的辅助治疗。
（信息来源：CDE官网）
上海科州妥拉美替尼胶囊治疗黑色素瘤拟获CDE优先审评
近日，据CDE官网公示，上海科州药物研发有限公司妥拉美替尼胶囊拟优先审评，拟定适应症为：本品拟用于治疗既往接受过免疫治疗的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。
（信息来源：CDE官网）
Karyopharm和美纳里尼获得塞利尼索英国全面上市许可
致力于开创新型癌症治疗方法的的商业化阶段制药公司Karyopharm Therapeutics Inc.和领先的私营国际制药公司美纳里尼集团近日宣布，英国药品和保健品管理局（MHRA）已授予NEXPOVIO®（塞利尼索）全面上市许可。NEXPOVIO®是一种一流的口服核输出蛋白1（XPO1）抑制剂，联合每周一次的硼替佐米（Velcade®）和低剂量地塞米松（SVd）治疗至少接受过一次治疗的成人多发性骨髓瘤患者。随着该批准扩展了NEXPOVIO在英国的适用症范围，有条件的上市许可现在转换为完全批准。美纳里尼集团的全资子公司Stemline Therapeutics B.V.将负责在英国的所有商业化活动。
（信息来源：生物谷）
SpringWorks公司nirogacestat治疗硬纤维瘤获FDA优先审评
近日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，FDA接受其口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat的新药申请（NDA），用以治疗硬纤维瘤（desmoid tumors）成人患者。同时，FDA授予此申请优先审评资格，并预计于2023年8月27日前完成审查。
（信息来源：药明康德）
成功延长给药间隔并保证疗效，再生元眼科药物获FDA优先审评
近日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，FDA已接受8 mg剂量水平的aflibercept治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变患者的生物制品许可申请（BLA），并予以优先审评。在使用优先审评券后，PDUFA日期为2023年6月27日。新闻稿指出，如果获批，8 mg剂量水平的aflibercept将成为再生元的第二种眼科药物。
（信息来源：药明康德）
君实生物宣布昂戈瑞西单抗（抗PCSK9单抗）的两项III期临床研究达到主要研究终点
2月27日，君实生物宣布，由公司自主研发的昂戈瑞西单抗（抗PCSK9单克隆抗体，产品代号：JS002）治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症的两项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究（研究编号：JS002-003和JS002-006）均达到主要研究终点。相关研究结果计划在未来国际学术会议上予以公布。
（信息来源：美通社）
科伦药业SKB410治疗晚期实体瘤获中国批准临床
2月27日，科伦药业发布公告称其在研药物SKB410临床试验申请获NMPA批准（受理号：CXSL2200608）。SKB410是科伦研发的一款Nectin-4 ADC，拟用于治疗晚期实体瘤，于去年12月首次在国内递交临床试验申请。
（信息来源：生物谷）
全球首创，迈威生物创新药9MW3811获澳大利亚批准开展临床试验
近日，迈威生物宣布其自主研发的9MW3811注射液于近日正式获得澳大利亚治疗用品管理局(TGA)批准开展临床试验。9MW3811注射液适应症为多种晚期恶性肿瘤以及纤维化疾病。目前，9MW3811是全球同靶点药物中首个开展临床试验的单抗品种。
（信息来源：美通社）
囤药潮“退热”药店去库存能力综评
最近，“大量布洛芬连同其他药物被扔垃圾桶”的短视频新闻引起各方热议。可谓，“当初有多疯狂，现在就有多彷徨。”疫情防疫政策优化调整后，囤药现象快速“退热”。而眼下，诺如病毒预防不能松懈，药店的库存管理仍面临考验。“市场的非理性需求让很多药店像炒股一样，得拿捏准‘低进高出’的时机，否则就会出现经营性亏损，增加库存压力。我们自己的门店也有部分商品要去库存，但影响相对有限。有些连锁药店反应速度则较为迟缓，量大价高需求旺的部分商品，需求断崖式骤减带来较大的经营风险。”湖南某医药连锁有限公司高管彭文明介绍，2023年药店库存管理及品类规划升级引发业界新思考。
一、强化市场供需研判能力
继零售药店加快纳人集采、国谈药品“双通道”政策全面扩围后，2月15日，国家医保局再出新政:定点零售药店将纳入门诊统筹工作，加强药品价格协同及处方流转管理，零售终端销售场景进一步优化。
然而，多元化的需求给药店发展提出新挑战:无论是布洛芬、蒙脱石散等商品过度囤积的窘境，还是供给端的产能扩张，背后均体现了产业链对市场研判能力的不足。据悉，部分药店一个月时间完成了过去一年的销售额。在工业端，如2022年前三季度归母净利下滑7%的贵州三力，在当年第四季度净利润大增，目前正募投二期护建项目，现有产能利用率接近200%。
需求出现在创造机会的同时，供应链铺货到零售终端也必然带来库存问题。况且，库存是连锁药店一直存在的“老大难”问题，只是部分药店的“四类药”、呼吸机、抗原等商品因之前市场需求量大而带来的后遗症凸显了库存问题。
“按照零售市场的供需关系，不同品类有相应的库存有其客观因素，但量的把握是药店管理的难题:库存过大，药店就会出现资金成本增加和资金量紧缺；库存过小，则会导致门店相应商品的断货，无法满足正常销售需要，影响颐客粘性。从这个角度讲，无论是库存积压还是缺货，都会造成运营损失。特别是市场出现短期需求泡沫后，更加考验不同连锁药店的库存管理能力。”彭文明解释称，他们连锁防疫商品的库存基本正常，在预判到这类产品会有周期性特点后，门店进行了果断清仓处理。
不过，据了解，一些连锁药店因缺乏库存管理意识，更无规范化库存管理流程的制度，导致相关商品效益低，结构不合理，进而造成库存周转慢、资金成本高等压力。
二、保持商品储备弹性空间
在破解库存难题方面，头部连锁倾向于协同增效。
大参林选择通过多种规模仓库高效作业的模式及标准规范的仓库布局，保证整个物流体系的高效运作。据其2022年半年报显示，2022年上半年实现营收97.2亿元，较上年同期增长20.68%；扣非净利润7.04亿元，同比增长19.39%。据其相关负责人表示，目前药店库存管理进步很大，尤其在互联网、智能化等环境下，通过大数据预判，大参林已通过柔性定制生产、仓仓调拨、店店调拨，成功转为.库存常态化管理。
而一心堂2022年半年报称，各仓储中心依托集团电商PC端、移动端、实体店实现一份库存供全国，一方面为门店提供无线延展的虚拟货架，另一方面多渠道满足顾客特定的商品需求。归纳来说就是，在尊重市场发展的客观规律前提下，将生产、库存与市场销售直接有效结合，根据市场.供求关系的变化合理控制生产，加快反应机制保证产品供应。报告期内，一心堂实现总营收79.65亿元，比上年同期增长18.85%。
2月15日，漱玉平民在证券机构调研时披露，2023年1月防疫商品的销售同比有较快增长，但环比上年12月有明显下降。可见，大连锁提前做好了调整策略，其中通过大数据分析整合资源，增加协同，保持商品合理储备量的弹性空间是药店破局的方向。
重庆中盟医药股份有限公司高管李德宏则表示，“零售药店的高效发展，共性的难题之一就是去库存。如前不久，防疫商品被炒得价高.货少，很多中小药店刚趁热度挤进赛场高价进货，结果需求骤降，零售价格大幅下滑。加上相关品类较多，稍有不慎就会出现因采购价格较高、量较大而带来滞销、亏损或库存过大。”他认为，药店应根据自身销售分级商品储备库存，库存多大只能通过时间来消化。
三、盘活库存倚仗品类管理
2023年，零售药店消费场景逐步修复一如往常，“四类药品”的需求仍然存在，仍能为药店带米可观的客流与盈利。如益丰大药房是业内少有的主要省子公司均实现盈利的公司，截至2022年6月30日，益丰共有7684家直营连锁门店，已获“医保定点零售药店”资质的有6389家，占其门店总数的比例为83.15%，益丰品类管理的精细化在业界颇受推崇。其董事长高毅此前直言，连锁药店应注重商品体系的优化升级，建立从“采”到“配”再到“送”的全供应链管理体系，实现数据业务化、流程工具化、业务数字化，通过提高效率增加效益。
面对新形势，连锁药店如何预防需求判断敏感度“失灵”？手里的库存积压如何盘活？库存周转如何更高效？这一连串问题是眼下零售药店关心的焦点。
专家建议，库存失衡，从成本角度既占空间更占资金，从营收角度则是错失了大量销售机会。如季节性商品补货流程缺失，药店需重视培养品类管理方面的人才，提高部门分工协作效率，通过销量分级商品，匹配相应补货周期。若连锁缺乏门店补货公式，意味着其库存管理的失控。一般门店修订补货量时，不能超过最高补货量，但新品、季节性和促销商品不受此限制，且针对以上三类特殊商品及缺断货超一个月的商品应设置色识用于标示，每一个细节的管理都能创造新价值。
李德宏指出，“应有完善的品类研究管理团队及高效的智能化管理工具，帮助药店提前做好营销策略。大连锁总部与门店就库存问题能有快速的反应机制，采取退换货或通过折价、激励的方式进行促销；根据不同门店需求个性化采购，重新挖掘热销产品的价值。”
（信息来源：21世纪药店）
又潮又专，走得更远
北京市西城区老字号白塔寺药店因为癸卯春节期间“琪卉聚百草，白塔创潮玩”而火出圈，也贏得了年轻消费群体真爱;三百年老字号同仁堂恪守创新初心，开发多款“潮品”贏得顾客芳心，效益与口碑双爆棚;而曾经的“国民辣酱”老干妈则因节约成本更换原料、失去口味优势被年轻消费者疏离后又从一个极端走向另一个极端，片面在营销上迎合，最终落了个两手空空。
正反两方面的经验教训告诉我们，药店既要创新“潮起来”吸引消费者，也要坚守专业初心提升服务本质，把会员顾客成功“圈粉”——潮且专 业才能走得更远。
在年轻人的心里“种草”
白塔寺药店这次元宵节活动颇有新意、诚意满满:猜灯谜、抽福袋，自家药店出品的中药手绘明信片，老字号药店与“老北京兔儿爷”店联名印章……既解健康之忧，又享文。化之乐，文创与经营完美结合，传承中体现创新。平日里再熟悉不过的老字号开始“玩梗”、开发IP、做文创、跨界联名……既与时俱进展现着“潮”的一面，又一以贯之坚守专业与服务——这样的连锁药店让人想处。
众所周知，老年顾客是药店的主要目标顾客群，也是药店收入稳定的基本盘，但要想经营再上新台阶，收入规模由量变到质变层次提升，药店必须开辟新的目标顾客群，消费能力强、更重视医疗健康又喜欢尝新的年轻消费者就成为药店必须争取的对象。而且年轻消费者也是未来的中老年消费者，在年轻消费者开始萌发健康意识之时，适时通过潮且专业的方式在年轻人心里种草，远比日后再去人为扭转其思想观念要好得多。
以潮且专业的方式主动向年轻消费者靠拢，吸引一切可以吸引的潜在顾客，老字号在开发年轻消费者、拓展新顾客群方面为我们探索出了一条可以借鉴的新路。
创新与专业密切结合
守正创新，这是药店吸引更多年轻人进店、把年轻消费者变为忠实顾客、“圈粉”的好办法。对药店来说，潮是一种亲近顾客的态度，专业是一种不可或缺的服务能力。
在社会多元、崇尚自我、渴望认同、拒绝被定位等种种青年文化前，看起来有些守旧和落后的连锁药店，不仅要从品类、陈列、店面、宣推、动销等方面年轻起来，也要在自身定位、市场营销、经营策略等层面焕发生机活力，一个志在成为民众大健康守护者的连锁，也应是多元多层次需求的给予者，精神家园的陪伴者。
岂止是药店，新形势下所有服务业要吸引留住年轻消费者，都应从消费场景、周边产品入手，创新与专业密切结合，潮且专业才能走得更远。
（信息来源：21世纪药店）
国产CLDN 18.2新药争相出海
安斯泰来zolbetuximab III期研究成功的一声炮响，为CLDN18.2赛道的企业送来了信心和外界的更多关注。
2月23日，阿斯利康与康诺亚和乐普生物的关联公司成立的合资企业KYM Biosciences就抗体偶联药物CMG901达成独家全球许可协议。不知不觉间，这已经是第7款CLDN18.2靶点相关的国产新药成功“出海”了。
从许可出去的CLDN18.2项目类型来看，ADC似乎更受青睐。这也不难理解，毕竟ADC是时下的热门概念药物，同时在单抗类CLDN18.2药物（zolbetuximab和osemitamab）开发进度遥遥领先的情况下，引入CLDN18.2 ADC更容易实现差异化领先优势。
另外一个有趣的地方是，出海名单上的7款CLDN18.2国产药物中，也只有昨天的CMG901揭开过临床数据的“面纱”。据康诺亚公告，在Ia期剂量递增研究（NCT04805307）中，8例接受CMG901治疗的CLDN18.2阳性胃癌或胃食管交界处腺癌患者的客观缓解率（ORR）为75%，疾病控制率达到100%。更为可喜的是，2.6、3.0、3.4mg剂量组患者的ORR达到了100%。
早期的优秀临床数据不一定能支持一个药品成功走到最后获批上市，但肯定能支持它找到一个好的“买家”。在拥挤的CLDN18.2赛道，CMG901打动阿斯利康的原因也必然是有上述惊人疗效数据的因素。
当然，对于许可方的康诺亚和乐普生物来说，这也是一笔很划算的买卖。首先，获得资金用于支持其他产品的开发，这一点自然不必多说。其次，CLDN18.2虽然成药前景变得更加明朗，但很可能马上就要上演PD1赛道最初拼开发速度的故事，这对进度不算领先的企业的开发能力和资金实力是一大挑战；另外，CLDN18.2药物国内竞争激烈，后来者的商业前景有一定的不确定性，能有巨头级别的大药企上门收购，不仅可以及早兑现商业价值，还可以赢得巨头的背书，提升公司的知名度，打开后续的BD合作的局面。
对阿斯利康来说，引进CMG901也是扩大胃癌业务版图的优选。如今阿斯利康管线中已有实力产品Enhertu覆盖HER2阳性胃癌，但尚未布局HER2阴性胃癌疗法，而CMG901针对HER2阴性胃癌疗效出色，是绝佳的产品补充（见：有望改写胃癌一线治疗格局！Zolbetuximab突破总生存期上限，OS超过18个月）。
国内创新药license out已成风潮，其它布局了CLDN 18.2的药企必定也心向往之。据医药魔方Nextpharma数据库统计，全球共49款处于临床开发阶段的CLDN18.2靶向药物，其中42款来自中国药企。虽然目前安斯泰来zolbetuximab的开发进度一骑绝尘，但部分国产CLDN18.2靶向药物的表现仍然值得期待。除了已“出海”的7款产品外，创胜集团osemitamab、科济药业CT041、荣昌生物RC118等产品也有可能凭借不错的临床数据得到海外药企青睐。
从临床进度来看，已披露早期临床结果的CLDN18.2靶向药物共6款，来自科济药业、创胜集团、天广实和启愈生物。相比于仅有临床前数据的产品，临床疗效初显的产品投资风险更小，也就更容易被投资方看中。目前，创胜集团osemitamab已完成一项I期研究，一线胃癌ORR高达73.3%；科济药业CT041已完成3项I期研究和一项I/II期研究，二/三线胃癌ORR为33%，三线胃癌ORR为57.1%；AB011已完成一项I期研究，二线胃癌ORR为52.2%；天广实MIL93已完成一项I期研究，末线实体瘤ORR为8.0%；启愈生物Q-1802已完成一项I期研究，末线胃癌ORR为22.2%。
未来，已披露早期临床结果的osemitamab、AB011、MIL93和获得突破性疗法认定的RC118的出海前景均值得期待。
据WHO统计，2020年全球胃癌发病率和死亡率分别位列第5和第3。弗若斯特沙利文报告显示，2025年全球胃癌药物市场规模预计达303亿美元，2023年将达460亿美元，市场需求庞大。作为晚期胃癌治疗的潜力靶点，CLDN 18.2具有填补当前临床治疗空白的实力。随着CLDN 18.2靶向药物的开发进展越来越多以及相关BD交易的增多，该领域的竞争亦会愈演愈烈，胃癌患者也将有希望迎来更多的治疗选择。
（信息来源：医药魔方）
医药新风口来袭：辉瑞或巨资收购Seagen，ADC赛道魅力何在？
近期，国内外ADC（抗体偶联药物）市场重磅消息不断，不断受热捧的ADC或许正成为下一个PD-1。
在科伦药业将7款在研ADC药物以近百亿美元打包授权给默沙东、石药集团ADC药物以近7亿美元授权给Corbus、乐普生物和康诺亚合研ADC药物以近12亿美元授权给阿斯利康后，近日，海外市场再传重磅消息，辉瑞正在洽谈收购ADC行业龙头Seagen，加速布局ADC市场。据市场预测，此次并购规模或超300亿美元。其实，此前默沙东也有意收购Seagen，而这也是由于Seagen背后的ADC产品管线具有较大的市场潜力。
针对辉瑞收购Seagen这一消息的真伪，21世纪经济报道采访了辉瑞中国相关人士，对方表示，不方便回复具体细节，一切以官方公布信息为准。
不过，从整个市场反应来看，辉瑞此次将目光瞄准ADC领域的迹象可以显示，ADC已然成为下一个“黄金”赛道。
Seagen魅力何在？
Seagen总部位于美国西雅图的生物技术公司，是ADC赛道的元老。早在1997年，ADC技术尚未成熟时，Seagen就成立并瞄准ADC领域。经过二十多年的探索，如今Seagen建立了一条优质的ADC产品管线。
目前，Seagen共有四款产品上市，分别为Adcetris、Padcev、Tivdak、Polivy。
根据公司财报，2022全年总营收20亿美元，同比增长25%，产品净销售收入17亿美元，同比增长23%。其中，ADCETRIS®作为Seagen首个研发的ADC药物，于2011年8月获得美国FDA批准上市，成为全球首个也是目前唯一一个以CD30为靶点的ADC药物。2022年ADCETRIS®销售额为8.4亿美元。PADCEV®作为全球首个获批治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的ADC药物，于2019年12月获批。2022年PADCEV®销售额为4.5亿美元。TIVDAK®于2021年9月获批，晚期宫颈癌迎来首款ADC疗法。2022年TIVDAK®销售额为：0.63亿美元。
根据公开资料，Seagen是一家专注于开发基于抗体疗法的治疗癌症的生物医药公司，全球技术或商业化合作伙伴超过10家，在全球已经上市的ADC药物中，Seagen参与研发的ADC药物ADCETRIS®备受瞩目，这也是由于该药终结了难治性霍奇金淋巴瘤领域40多年治疗方案没有改变的历史，也成为了霍奇金淋巴瘤一线治疗的新标杆。与此同时，无论是单个产品还是平台技术，Seagen在ADC领域专利保护的网络始终走在前面。
NextPat专利数据库检索显示，Seagen拥有超过100件专利族，且专利申请量逐年递增，其申请的专利类型覆盖非常全面，有化合物、序列、医药用途和组合物等类型的专利。对这些专利进行靶点的分析发现，其专利中主要涵盖的靶点信息包括：CD40、CD70、CD30、HER2、CD33等，与公司药品管线的靶点几乎完全吻合。对这些专利涉及的疾病进行分析发现，专利中要求保护的疾病绝大部分都与肿瘤和癌症相关，这与公司药品在临床上的适应症一致。由此可以初步看出，Seagen对其目前在研发的药品和临床适应症进行了全面的专利布局。
Seagen的专利技术储备建立的竞争优势也使得中外药企争相与其建立合作。在辉瑞之前，就有市场消息称，默沙东计划收购Seagen，收购价格约400亿美元。
作为全球制药巨头争相合作并购的对象，Seagen目前也与中国创新药企建立了合作。2022年9月，再鼎医药宣布和Seagen就TIVDAK®达成在中国内地、香港、澳门和台湾地区的开发和商业化的独家合作和许可协议。TIVDAK是首个且目前唯一在美国获批的，用于治疗在化疗期间或之后出现疾病进展的复发或转移性宫颈癌成人患者的ADC。
根据协议条款，Seagen将获得3000万美元的预付款，另加开发、注册及商业化里程碑付款以及TIVDAK在再鼎医药许可区域内的净销售额的分级特许权使用费。
有分析师人士对21世纪经济报道指出，再鼎医药选择与Seagen合作的该药物从靶点上避开了大热的HER2、TROP2，如此从差异化的角度有望获得一片领地。
黑龙江省肿瘤防治研究所所长、哈尔滨医科大学附属肿瘤医院副院长张清媛曾表示，ADC药物之所以如此受关注，也源于这类药物确实有比较好的疗效。从药物的作用机制来看，更具有特异性，由于抗体携带的药物靶向性更强，携带着细胞毒的药物，往往这个毒素，细胞毒性更强，有高效的杀伤，所以临床也是特别受期待。
“现在很多药企都在开发ADC药物，也不能太盲目。ADC的药物研发已经发展到第三代了，还出现了双靶向的ADC，它们也确实在疗效上、安全性上存在着一些差异。我们临床特别希望有疗效更好、安全性更高的药物能上市。”张清媛说。
ADC市场规模有多大？
ADC药物由靶向特异性抗原的抗体药物与有效载荷（如小分子细胞毒药物）通过连接子偶联而成，兼具传统小分子细胞毒药物的强大杀伤效应和抗体药物的肿瘤靶向性。开发ADC药物的主要目标是通过将有效载荷靶向递送到特定部位，以实现有效载荷的全身暴露相对较低，有效地提高抗肿瘤治疗的获益风险比。
由此，基于ADC相较于化疗药物毒性更可控，新一代ADC取得了显著优于化疗疗法的临床治疗数据。相较传统靶向疗法，ADC进一步拓宽了治疗人群，可应用于未被传统靶向疗法覆盖的新靶点。
这也催生不少ADC药物面市，并实现销量的迅速增长。IQVIA数据显示，2016年-2020年，美国ADC市场销售额从3.29亿美元增长至14.7亿美元，年均复合增长率高达45%。另据Nature子刊市场预测，到2026年，全球ADC药物市场规模将达到164亿美元。中信证券研报也显示，到2026年，全球ADC药物市场规模有望超过400亿美元。
不断超乎预期的临床成功，叠加庞大的市场空间，点燃了国内外药企的研发热情，使ADC成为创新药产业里最炙手可热的细分领域。仅2020年9月，就有两笔引人注目的交易，凸显出大制药公司对ADC领域的浓厚兴趣。其中，吉利德科学以约210亿美元收购Immunomedics，获得靶向Trop-2的first-in-class抗体偶联药Trodelvy，用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴性乳腺癌成人患者；Seattle Genetics与默沙东公司达成肿瘤领域的合作，将在全球范围内联合开发并推广靶向LIV-1的抗体偶联药物ladiratuzumab vedotin。
除了跨国药企外，许多中国本土创新药企也在有条不紊地探索ADC领域。2022年上半年发布的《2021年度中国抗肿瘤新药临床研究评述》显示，国内外多家药企的该类产品进入临床和临床前阶段，国内布局Trop-2 ADC药物的企业包括复旦张江、上海诗健、科伦药业、百奥泰及君实生物等。正在进行的临床研究有10余项，其中4项为国际多中心研究，4项为III期临床研究，如在既往接受过一线或二线全身化疗的无法手术或转移性激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌受试者中比较Dato-DXd与研究者所选化疗的开放、随机化III期研究（TROPION-Breast01）等。
在ADC行业，更多的探索正在进行中。特别是如今ADC领域已然进入高光时刻，市场需求使得无数企业入局，在一定程度上如何改变扎堆以及行业竞争激烈的情况也成为业内人士关注的重点。
瓴路药业联合创始人兼首席执行官张晓雷介绍，ADC药物研发企业想要走差异化道路，首先可以从靶点或者连接子以及有效载荷方面创新，这些创新都具有产生临床意义上差异化的可能性。同时，对于ADC药物研发企业而言，核心还是要理清楚差异化之处，不一定要在靶点上创新，也可解决技术挑战。即便HER2已是成熟靶点，若能够在连接子和小分子毒素上进行创新，都可能产生差异化的临床治疗效果。
“在ADC赛道布局上，每家公司技术平台不太一样，与ADC Therapeutics（专注于开发ADC药物的药物研发公司）合作时，我们是从它的毒素，即payload出发，聚焦PBD（吡咯并苯二氮杂䓬二聚体细胞毒素）研究，PBD这也ADC行业公认毒素最高，而在靶点选择上，我们聚焦的靶点CD19是ADC行业尚未有企业聚焦的靶点。”张晓雷说，PBD毒素非常毒，在血液中起效较快，可对DNA形成“沉痛打击”，但因为剂量控制在较小的范围，可以掌握治疗的平衡点。在适应症的选择上，瓴路也需要区别于其他药企侧重实体瘤，更侧重在血液瘤领域，而从已有的数据可以发现，Loncastuximab tesirine目前在血液瘤领域反应较为理想。
在谈及如何规避ADC市场的潜在风险时，张晓雷提到，“做ADC是否有不一样的技术，是否有不一样的靶点，从企业战略布局上都需要有详细的规划。同时，专业的团队也成为制胜关键，在技术门槛较高的领域，企业需要提升团队运营效率，具备较高的执行能力，以资深、专业的团队配置应对随时而来的市场挑战。”
（信息来源：21世纪经济报道）
亳州市场3月1日快讯
麦冬：麦冬正值产新期，市场关注商家较多，行情坚挺上扬。现市场四川统货价格125-130元/kg之间，湖北货110-115元/kg。
乌梢蛇：近期关注商不多，货源实际成交量不大，行情保持平稳。目前市场乌梢蛇四川统货580-600元/kg，进口货220-230元/kg。
郁金：郁金前期行情上扬，近日行情转稳。目前亳州市场广郁金厚片21-22元/kg，薄片25元/kg左右；个子18元/kg左右。
马兜铃：市场马兜铃货源充足，近期走动不多，需求量暂时不大，行情平稳。市场马兜铃价格在12-13元/kg。
安息香：近期需求不大，货源零星需求，行情稳定。现市场安息香价格在210-220元/kg。
泽泻：随着新货来货增多，价格逐步回调，小幅回落。现在市场泽泻统个要价在18-19元/kg，切片货要价22-23元/kg。
青葙子：最近购销一般，市场货源小批量走动，行情上浮后转稳。现在市场青葙子统货价在55-60元/kg。
紫草：近日紫草市场购销不快，可供货源暂时充足，行情小幅调整。现在市场紫草新疆软统价格在370-380元/kg，进口硬统货售价50-55元/kg，进口软统售价25-28元/kg。
白花蛇舌草：市场白花蛇舌草货走动一般，货源小批量走动，行情回稳。目前市场白花蛇舌草家种统个价格11-12元/kg，切片过筛售价15-16元/kg。
甘草：有商持续关注购销，需求略有增多，行情持续坚挺。现在市场新疆甘草统片30元/kg左右，选片35元/kg，甘肃统片35-38元/kg，甘肃选片售价40元/kg左右，甘草颗粒售价19-22元/kg不等。
桔梗：近期关注商家增多，行情小幅上扬。目前亳州市场带皮货30元/kg左右，陕西去皮统货40-42元/kg；内蒙带皮货28元/kg左右，去皮统货35元/kg左右。
（信息来源：康美中药网）
我们的一切努力都是为我们的客户——
提升竞争优势，共同创造持续长远的收益
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