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生物类似药的分析方法开发和质量控制
分析方法开发
生物类似药的药学研究中需要开发先进、灵敏的分析方法，以可靠地检测生物类似药和参照药之间的细微差异，确认生物类似药和参照药之间的药学相似性。在分析方法开发中，依据药学研究中各个检测项目所需分析方法具备的检测能力，选择检测仪器和检测方法，调试关键的方法学参数，对分析方法进行专属性、重复性和准确度等方法学特征评估，建立灵敏、科学、可靠、适用的分析方法，并在药物的生命周期中根据使用反馈，持续地进行方法优化、更新和验证（详见图）。
分析方法的建立
在分析方法开发早期，首先，要明确分析目标，并根据分析目标定义分析方法特性，比如分析对象、分析参数要求以及开发成功的标准。以基于反相色谱的氧化分析为例，分析目标的实现需要方法能分辨主峰和包含氧化成分的杂质峰。其次，要充分了解分析技术的基本原理以及适用的目标分析物范围，从而选择合适的分析方法。如分子排阻色谱（size exclusion chromatography,SEC）和十二烷基磺酸钠毛细管凝胶电泳（capillary electrophoresis sodium dodecyl sulfate,CE-SDS），都是生物药分子大小异质体鉴定的常用方法。SEC是根据待测物质的水合粒径大小进行分离的一种液相色谱技术，可以在蛋白非变性的状态下快速地获得单抗药物的单体含量，该方法对聚体和单体具有较好的分辨率，对单体和部分碎片的分离度欠佳。CE-SDS将蛋白变性处理后，依据不同分子量的蛋白质在电场中的迁移速率不同而分离，对单体和碎片具有更好的分离效果。因此，在分子大小异质体的纯度分析中，这两类纯度分析方法可以互为补充。确认分析方法之后，在方法适用的范围内选择检测设备和部件、试剂及其标准，并制定相应的样品制备过程、方法的操作步骤、数据分析方法和报告标准，初步建立分析方案。同时，建立方法的系统适应性标准，以确保系统在样品分析时能有效运行。最后，要全面认识和掌握各项分析参数的科学合理性，以支持方法稳定性。
分析方法的确认/验证
分析方法确认和验证的目的是，评估由该方法所产生结果的可靠性以及关键参数是否适用于其实际使用目的。药学研究的方法应用于特定质量属性的分析能力需要被详细确认，拟用于放行检测的方法需全面验证。在分析方法验证中，需采用标准物质进行试验。由于各分析方法具有各自的特点，并随分析对象而变化，因此需要视具体方法拟订验证的指标。验证指标包括：准确度、精密度（包括重复性、中间精密度和重现性）、专属性、检测限、定量限、线性、范围和耐用性。针对不同类型的分析方法，验证指标的侧重点有所不同。
分析方法在产品生命周期中的评价和维护
在产品的生命周期中，分析方法的应用可能因为一系列的原因失效，比如色谱柱的效期、试剂质量的不稳定性以及人为因素可能导致的偏差。分析方法的性能在日常放行检测、新人培训以及方法转移的过程中不断地受到检验。积累了充足的数据后，可以容易地评估一个给定方法成功运行的概率和需要进行异常调查的概率，并针对出现的问题对分析方法进行持续改进。改进之后的方法通常需要重新进行方法验证。在方法开发的早期阶段使用QbD原则，并将足够的资源投入分析方法开发和评价，可以减少后续分析方法的变更，在某些情况下避免重新验证的需要。
质量控制
生物类似药的质量控制可参考参照药的质量标准，并结合关键质量属性评估结果，对风险指数越高的质量属性制定更为严格的质量标准。同时，依据前期开发中积累的经验，将生产过程中涉及的系列关键参数控制在设计空间内，并建立反馈机制，根据开发过程中获取的新知识不断完善设计空间和质量标准。积累的知识和经验可在开发过程中支持产品质量检验和控制，并最终支持产品的批准上市。
根据法规ICH Q6B《质量标准：生物技术产品及生物制品的检测方法和验收标准》以及《生物制品质量控制分析方法验证技术审评一般原则》，控制策略包括但不限于原材料规范、工艺控制、中间产品测试和成品测试。ICH将控制策略定义为一组基于对当前产品和工艺的理解建立的控制计划，用以确保工艺性能和产品质量。控制策略与风险评估紧密相关，对临床疗效和安全性的影响越大，应实施更为严格的工艺控制策略。可通过实施过程分析技术（process analysis technology,PAT）对CQA进行实时监控，工艺参数可根据实时测试结果进行调整，具有相当的灵活性。控制策略也应该考虑到原材料的质量，早期工艺阶段使用的原材料可在后期纯化工艺中去除，通常对最终产品质量的风险程度较低，控制策略相对宽松。
一旦生产工艺被充分设计和定义，CQA被确定，设计空间被建立，就有必要实施控制系统来维护设计空间，从而保障产品质量的一致性。设计空间允许生产工艺步骤包含一定程度的可变性，这些可变性不影响最终产品质量。所以，工艺步骤中的可变性与产品质量标准密切相关。QbD策略利用在工艺开发过程中获得的经验来识别引起变化的潜在原因，随后使用相应的控制策略来减少特定工艺步骤和最终产品质量的总体变异性。
（信息来源：中国医药报）
优化监管手段 全流程规范处方药网售行为
随着《药品网络销售监督管理办法》（以下简称《办法》）的发布，我国药品网络销售监管相关法律法规进一步完善。其中，对于处方药网售行为的监管也进一步明确。
放开处方药网售，是适应社会生活方式变化的趋势所在，是新时代优化民生服务的重要举措，是方便公众购药、提高用药可及性的现实需求。然而，当前网上无处方售卖处方药、处方造假等乱象仍屡见不鲜，网售药品的质量控制和追踪溯源还难以得到有效保障，存在较大风险隐患。基于此，如何更加有效地做好处方药网售监管，压实药品网络零售企业、第三方平台、电子处方提供单位等各方责任，在支持便捷购药的同时进一步保障公众购药用药安全、促进业态健康良性发展，需要在实践中不断探索。
从禁止到有序放开
处方药网售实际监管中面临四难题
处方药网售历经了明确禁止、开放探索、有序放开三个阶段。
新修订《中华人民共和国药品管理法》（以下简称《药品管理法》）在法律层面上取消了处方药网售限制，仅规定“疫苗、血液制品、麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、药品类易制毒化学品等国家实行特殊管理的药品不得在网络上销售”。2020年国务院办公厅印发的《关于以新业态新模式引领新型消费加快发展的意见》提出，大力推进电子处方流转、药品网络销售等服务。2021年国务院办公厅印发《关于服务“六稳”“六保”进一步做好“放管服”改革有关工作的意见》，其中第十七条明确提出“在确保电子处方来源真实可靠的前提下，允许网络销售除国家实行特殊管理的药品以外的处方药”，从大政方针上明确了处方药网售的有序放开。2022年8月，《药品网络销售监督管理办法》发布，对处方药网售作出了一系列具体规定。
在零售药店购买处方药的群体主要是慢性病患者群体，包括心血管疾病、糖尿病、呼吸系统疾病等患者。我国慢性病患者群体数量庞大，这也使得处方药的购买群体基数大、黏性强。传统情境下，患者每次购买处方药都需要医生重新开具处方，手续较为繁杂；而网上购买处方药的流程相对简便，药品价格透明，流通成本更低，不仅便利患者，还能一定程度上缓解医疗系统负担。当前，国家对处方药网售业务的监管正在不断完善，但是在实际监管中仍旧面临不少问题。
问题一：处方药网售非法渠道难消除
《办法》规定，药品网络销售企业应当向药品监管部门报告相关信息，开展药品网络销售的第三方平台应当向平台所在地省级药品监管部门备案。但是在利益驱使下，仍有不法分子铤而走险，他们或私建网站售药，或直接通过聊天软件、朋友圈、微信小程序等网络社交平台展示和销售药品，或在不具有药品经营资质的情况下在淘宝、拼多多等第三方平台上开设网店售药等。而这些非法的网站和店铺往往伴随产品虚假宣传、夸大功效等情形，给公众用药安全带来很大风险隐患。同时，由于这类非法网站和店铺的隐蔽性较高，查处难度相对较大。比如，近期各地药监部门公布的药品安全专项整治典型案例中，一些非法经营者利用互联网隐蔽性强、覆盖面广的特点，在未取得药品经营许可证的情况下，通过非法网站销售药品，甚至销售涉嫌非法添加药品成分的“壮阳药”“减肥药”等假药，严重危害群众健康安全，社会影响恶劣。
问题二：处方真实性难确认
《办法》第九条规定，通过网络向个人销售处方药的，应当确保处方来源真实、可靠，并实行实名制。然而，在实际购药过程中，药品网售企业和购药者均会倾向于完成交易，并排斥阻碍交易的规则，即可能存在买卖双方对处方的合谋造假情形，由此导致监管部门对处方真实性的监管难度大增。目前，各地大型医疗机构电子病历和电子处方尚未向院外开放，因此处方药网售业务中的处方主要有两种来源：一种是线下医疗机构诊疗后开具的纸质处方，另一种是线上互联网医院平台基于患者线上问诊后开具的电子处方。外配纸质处方存在不易辨别真实性、合法性的弊端，存在鉴定难、监管难的问题。互联网医院电子处方虽便捷，但如果不依靠处方流转系统，实现医师资质、电子病历等信息共享，对处方上的电子签名和时间戳进行真实性鉴定，也会出现系统性伪造处方的现象。
问题三：线上问诊存在弊端
虽然互联网医院所开具处方的真实性相对容易鉴定，但是由于目前对互联网医院线上问诊这一新型诊疗方式缺少完善监管，从而产生了另外一些问题。一是由于线上问诊条件限制，部分第三方平台提供的在线问诊由患者自行点选症状，即可完成问诊并开出处方，问诊环节缺少严谨性。二是部分第三方平台的处方药购买流程设置为先选药、再开始线上问诊，甚至采用系统自动“秒开”处方，实际没有执业医师在岗提供诊疗。三是部分所谓的互联网医院和平台存在利益捆绑，受利益驱使过度营销电子处方，如对抗菌药物处方的把关不严，没有严格依据《抗菌药物临床应用指导原则》开展相应的诊疗行为，易造成抗菌药物滥用。
问题四：电子处方流转审核缺位
处方药需要在医生评估用药风险和健康收益后再决定是否使用；部分处方药需要根据患者的生理状态开具处方，并由依法经过资格认定的药师或者其他药学技术人员开展处方审核调配、指导合理用药等。然而，有的网站存在不需要上传、审核处方即可销售处方药的情况，有的网站虽需要上传处方，但是后台药师并没有对处方进行慎重审核，甚至以非药师冒充执业药师，审核机制形同虚设，指导合理用药的环节能省则省，这对处方药的用药安全造成不小的风险隐患。
推进电子处方流转模式治理
严厉打击处方药网售违法违规行为
完善处方药网售的监管及电子处方流转的管理，应从以下四方面入手。
首先，从监管体系重塑入手，加快完善处方药网售配套法规制度。处方药网售面对的购买群体不仅是区域性、地域性的，更是全国性的。在监管的维度方面，纵向上涉及国家、省、市、县四级层面，横向上涵盖药品监管、医疗卫生、医保结算、网络监管等多个职能部门，因此要加快法规制度体系建设。
根据《药品管理法》《办法》规定，药品监管部门应尽快建立药品网络零售禁售目录、配送要求、自动化信息监测报送等制度。相关部门应加快修订完善与处方药网售相关的互联网诊疗、电子病例、电子处方等方面的规制要求，积极构建上下统一、多方协同的处方药网售大监管格局。目前，国家药监局已启动对药品网络销售禁止清单的公开征求意见事宜。
其次，从网络诊疗规范入手，积极推进电子处方真实性的源头治理。一方面，互联网诊疗平台注册所在地相关部门要加强对诊疗范围、医师资质、处方开具、数据安全等方面的监管，建立违规电子处方信息的自动监控机制，规范互联网医院执业行为。另一方面，接纳互联网诊疗平台电子处方的药品网络经营企业要落实主体责任，主动甄别非法、假冒诊疗平台，并报告所在地监管部门；对于假冒诊疗平台或利用机器人等“秒开”处方的平台，属地监管部门可建立黑名单制度，禁止企业使用，推动网络诊疗行为进一步规范。
第三，从严格处方审核入手，加强处方药网售企业的流程管理。处方药网售管理的关键是电子处方的真实合法，对于网络“问诊+售药”一体化的大平台公司，重点是严格实施执业医师、执业药师在线医疗服务的资格准入制度，建立标准化、统一化的电子处方审核流程，确保执业医师、药师本人真正在岗、在线，确保在线诊疗、审方和药学服务全过程记录，便于监管追溯。
对于开展“网订店送”的区域性处方药网络零售药店，属地药监部门可通过对企业主体的数字化改造、建立处方流转审核系统等手段，实现对处方、处方药、审方药师、审方过程的智慧动态监管，开启处方药网络零售企业数字化监管新模式。如笔者所在的宁波市镇海区市场监管局，即以浙江省药监局打造的“浙里药店”平台为依托，对药店“进销存软件”和“阳光药师”APP进行迭代升级，加入处方药销售验证功能和药师“刷脸”审方功能：系统设定必须在药品销售前完成处方验证，确保处方信息流转的及时性；在审方环节，设定药师必须通过“刷脸”和“定位”核验后方能开始审方，审方的场景照片、处方单据或电子处方信息上传监管平台；同时，对接入的电子处方平台严格审核把关，通过系统实现对处方流转的全过程监管，避免处方审核流于形式，确保线上线下处方药销售要求一致、合法合规。
第四，从全流程可追溯入手，加强处方药网售关键环节的数据监测。在处方药的质量管理方面，要坚持线上线下相同标准、一体监管的原则，落实采购、储存、配送等环节质量管理要求，实行相关记录电子化、管理信息化、溯源数字化。
在电子处方流转方面，要抓取线上开方、网络接方、药师审方、用药指导、处方存档等关键交易记录，运用扫脸、扫码等技术手段实现一张处方从开方医师、审方药师、处方药品与患者信息一一对应匹配。比如，执业医师、药师“刷脸”验证通过后才能诊疗开方、审方；电子处方单据进行“一方一码”二维码赋码管理，防止未诊开方、未审出药、一方多用的现象。同时，可将上述关键环节的数据入网监管，便于事后追查监管和追根溯源，打击在线虚假诊疗、虚开药品等违法违规行为。
（信息来源：中国医药报）
激荡中药创新源头活水——关于“三结合”中人用经验的认识与思考
2019年10月，《中共中央 国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》发布，首次提出要“构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系”。2020年12月25日发布的《国家药监局关于促进中药传承创新发展的实施意见》中再次强调，“按照中药特点、研发规律和实际，构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的审评证据体系”。中医药理论、人用经验和临床试验相结合（以下简称“三结合”）的中药审评证据体系一经提出即获得学界、业界的广泛认可，认为其符合中医药临床实践特点及中药新药的产生规律。其中，人用经验在“三结合”证据体系中的地位和作用尤为引人关注。
中医药临床实践特点与人用经验
传承与创新发展是中医药学始终不变的主题。薪火相传、守正创新，是中医药学发展的不竭动力。中医药的传承，包括医理的传承和医术的传承。医理的传承主要体现在对人体生理、病因病机、药物药性的认知以及各家学说等方面的传承；医术的传承则主要体现在对诊疗经验（诊疗策略、治则治法、处方用药思路）以及单方验方等的传承。在中医临床实践过程中，医者遇到新的情况和问题时，会在既有的理论和实践的基础上进行创新，以解决临床问题，在这个过程中逐渐形成了新的理论、学术思想以及诊疗方法。这是中医药传承发展的主要过程。中医的临床实践以中医药理论为指导，而中医临床实践又进一步推动中医药理论的进步、发展。从实践的观点看中医药理论，它绝不是玄学，而是可重复的临床实践经验，也就是宝贵的人用经验。学习各中医流派、国医大师、名医大家，学习的就是这些宝贵的、可重复的人用经验。
在现代，中医专业的学生需要熟读中医经典著作，从中学习、体悟中医思维模式，逐步提高自身的中医思维能力。保持中医思维是“守正”的重要体现。不同于数理化的逻辑思维模式，中医的思维模式有其独有的特点，其中“象”思维是中医最基本的思维模式，也是中医学的主要思维方法。无论是对中药性能的把握，还是对脏腑之象、经络之象、舌象、脉象、证象、病象乃至于“医者意也”意象的观察揣摩，都以象思维贯穿其中而发挥主要作用。通过取类比象、司外揣内、天人合一等，象思维具有天才般的想象，多为在发散性思维基础上形成的规律性的总结，具有朴素的辩证法色彩。中医思维借助象思维对中医临床实践经验进行提炼和升华，并通过临床实践去伪存真，从而使提炼、升华得到的经验在临床实践中能被医者重复使用。用中医药术语记载保留下来的这些可重复的经验就是宝贵的人用经验以及蕴含着人用经验的中医药理论。
“三结合”中的人用经验
广义的人用经验包括中医药理论所蕴含的实践经验以及古代医案所记载的临床经验，而“三结合”下的人用经验则为狭义的人用经验，是基于固定处方的对当代临床实践的高质量总结。显然，以药物研发为目的总结的人用经验与以形成临床诊疗方案为目的总结的人用经验不同，后者不需要完全固定处方，通常会围绕基础方进行随证加减。
之所以强调当代临床实践，是为了强调“三结合”中的人用经验至今仍能验之于临床。这一点与《中华人民共和国中医药法》（以下简称《中医药法》）对古代经典名方的定义是完全一致的。在《中医药法》中，古代经典名方，是指至今仍广泛应用、疗效确切、具有明显特色与优势的古代中医典籍所记载的方剂，明确强调古代经典名方应在当代仍然行之有效。
人用经验的形成过程
作为审评证据体系，“三结合”中的人用经验应当能回答临床治疗所关心的一些基本问题。如：临床治疗用的是什么样的处方？满足什么临床需求？什么样的人群适用？疗程多长？判定疗效的标准是什么？在一定时间段内接受治疗患者的总体有效率是多少？如果不能回答这些临床问题，即使病例再多，也不能称其为人用经验。因此，要形成“三结合”中的人用经验，大致要经历以下两个阶段。
第一阶段是临床经验方的形成阶段。通过临床实践，医者在临床个体化诊疗实践中寻找治疗规律，逐渐确定治则治法，并最终确定处方药味及药味剂量。
第二阶段是进一步梳理临床问题并进行一定程度验证的阶段。在处方确定后，通过专病专方的使用，方药所能解决的临床问题变得更加清晰。在此阶段，可尝试采用一些临床科研方法对经验方的疗效作进一步评估，为群体化用药做准备。
人用经验形成的两个阶段既可以单向递进，也可以循环往复，以不断提高临床疗效。对于经过临床反复实践的经验方，医疗机构也可在此阶段将其转化为医疗机构制剂。
人用经验数据的规范收集和整理
在人用经验形成的过程中，其数据收集、整理的规范性应当得到重视，这事关能否整理出高质量的人用经验。尤其在人用经验形成的第一阶段，能否围绕临床问题原原本本地收集临床治疗的每一个患者的诊疗数据并加以及时整理是非常关键的。这些诊疗数据应该具有较好的完整性，既包括一个时间段内治疗有效患者的信息，也包括该时间段内治疗无效、效果差的患者的信息。如果只收集有效病例，忽视无效病例，这样总结出来的人用经验就会被放大，在临床实践中的可重复性也会降低。需要指出的是，人用经验数据的收集不能仅流于形式，如果仅是一些零星的或是一堆杂乱的医案，即便有国医大师、名老中医的签字盖章，这样的资料恐怕也难以成为反映人用经验的资料。明末清初著名医家喻嘉言在《寓意草》中提出“议病式”，用以规范收集患者临床信息，值得今人借鉴。
在前瞻性收集人用经验数据时，需要医者先期对数据的内容、用语、格式等进行设计，并反映在医案中。如能引入人工智能及数据科学的有关方法，建立电子病历系统，实时采集、汇总分析医者临诊信息，并进行人机互动、远程随访，将会极大地提高人用经验收集、整理的规范性、完整性和便捷性。
人用经验与随机对照试验
人用经验的形成有诸多方法和途径，并非一定要依赖随机对照试验进行。但是，“三结合”中的人用经验与随机对照试验之间的关系绝非是对立的、排斥的，而是相辅相成的。由于人用经验已经回答了中药新药研发中探索性临床研究所需回答的一些基本问题，因此，这就为后续确证性的随机对照试验方案的精准设计及其成功实施奠定了基础，由此可实现中医药理论、人用经验、临床试验的有机结合。
随机对照试验作为目前药物研发的通行方法，对药物的有效性、安全性评价具有重要作用。诸多中药新药在上市前，均进行了较为严格的随机对照试验。其中不乏与化学药品进行对照的中药新药，例如近年获批的桑枝总生物碱，是同化学药品中公认的阳性药物拜糖平进行了头对头的对照，且采用了糖化血红蛋白这一公认的疗效评价指标。这说明，随机对照试验同样适用于中药，中药新药研究的质量在提升，我国研制出了高水平的中药新药。
人用经验“倒逼”中医药理论创新
在医疗实践中，临床医生往往因忙于诊务而忽略对诊疗信息的完整记录，对疗效的评判有时只停留在来自患者自我感觉的模糊认识层面，没能对患者获益的详细情况进行精准辨识，从而流失了很多有效的临床信息，不利于人用经验的积累。而人用经验数据收集与整理的有关考虑对中药临床实践提出了新的要求，将引导医者把患者四诊信息及疗效特点完整记录下来，更仔细、完整地收集患者临床诊疗信息，从中探寻用药规律。完整、规范收集的人用经验数据有助于展现处方演变的清晰脉络，理解经验方药味有效剂量的临床依据，从临床实践出发准确地理解方解；引导医者更有意识、有规律地在临床实践中积累诊疗经验，形成有效方药，推动中医药理论随实践的发展而不断发展创新，为真正来源于长期临床实践的有效中药新方的产生提供不竭的源泉，这也是构建“三结合”证据体系更深远的一个目标。
人用经验是“三结合”审评证据体系中的重要一环，无论是医者还是中药研发人员均应对其形成过程予以高度重视与关注。高质量的人用经验往往需要将回顾性研究与前瞻性观察有机结合，经系统总结而成。同时，需要辩证处理好人用经验与随机对照试验之间的关系，如此方能充分发挥“三结合”证据体系的作用：一方面使人用经验能更加清晰地得到传承，促进中医药理论的传承创新；另一方面又使中药新药的研发有源头活水，使得中药的临床疗效能被说清楚、讲明白，进而助力中药“走出去”。
（信息来源：中国医药报）
关注伦理、引领未来，跨国药企在华合规要求再升级
近日，中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）发布了《RDPAC行业行为准则》（2022年修订版），修订版将准则的规范范围扩大到会员公司与患者组织和患者的互动，加强了在支持医疗卫生专业人士方面的管控要求，强化了对讲者项目中参会者的管控，细化了对讲者演示材料的审阅要求，增加了对独家赞助的合规控制，提高了对医疗卫生组织的尽职调查，添加了与患者组织互动的内容。
RDPAC执行委员会主席、辉瑞全球生物制药商业集团中国区总裁彭振科指出，多年来准则多次更新，是为了适时体现并适应外部环境的变化，从而与时俱进地引导企业以诚信、合规的方式开展业务，激发创新、更好地服务中国患者。
实际上，自从2019年以来，中国的医药市场经历了巨大的变革，中国政府持续推进医疗体系改革，在很多领域陆续实施了系列新的改革举措，这些新的改革举措重塑了中国的医药市场，并为药企在药品研发、审批和商业化方面带来了巨大的新机遇和挑战。
近年来，国家加大医疗领域监管力度，针对合规行为的整治行动持续扩大，企业是否合规经营正逐步成为监管机构和全社会评价企业的重要指标，合规也成为企业优化内部治理的新型模式，对医药企业合规提出了新要求。
守住底线
RDPAC是一个由45家具备研究开发能力的跨国制药企业组成的非营利组织，成立于1999年，隶属于“中国外商投资企业协会”。自1999年推出中国医药行业首部《药品推广行为准则》以来，RDPAC不断修订《行为准则》，反映国际医药行业协会的最新标准、国内法律、法规和政策的最新要求，体现国内医药行业商业实践和合规管控的前沿发展，提供最新的和基于最佳实践的合规高标准。作为国内首部医药行业行为准则，RDPAC行为准则最早从1999年起从行业的角度倡导医药企业合规经营。此次修订主要在以下几个方面，包括：规范范围扩大到会员公司与患者组织和患者的互动；加强了在支持医疗卫生专业人士方面的管控要求；强化了对讲者项目中参会者的管控；细化了对讲者演示材料的审阅要求；增加了对独家赞助的合规控制；提高了对医疗卫生组织的尽职调查；添加了与患者组织互动的内容。
彭振科指出，为了应对新的监管与市场环境，会员公司推出了许多业务创新，很多公司通过多种数字项目和基于互联网的工具，提高为患者和医务工作者的服务质量。很多公司都在重新评估并力图找到为医务工作者和患者提供医疗、科技和产品支持的最佳方式，以及与医疗机构在医疗、科技和产品培训方面开展最佳方式的合作模式，从而在中国的医疗体系改革中发挥更为重要、更为积极的作用。
RDPAC执行总裁康韦指出，所有医药企业都面临着行业合规的挑战，最底层的逻辑是源于医药行业的两个利益冲突：医生处方、临床研究、学术推广等和经济收益之间的利益冲突，以及是以患者的利益最大化还是以企业利润化最大化的冲突。
康韦指出，药品是特殊的商品，患者自己不能决定用药，需要医生的诊断，结合病情合理地用药，此时医生是患者的决策者，而医生又有自己的利益，这就要看医生是否能够独立、公正地让患者获得幸福和健康，若其他利益相冲突的时候，把谁的利益放在优先？
“举个例子，我们做临床试验，是为了获取试验数据而做？还是以治疗疾病为核心目的而启动临床试验？这是完全两个不同的行为。所以在决策的时候，首先考虑的是病人还是考虑自己的科研？这就是一个利益冲突。”康韦指出。
另一个方面，康韦认为是企业最大利润化的问题。任何一个企业都有股东，理论上股东是企业利益的最高宗旨，但作为一个医药企业来说，是以患者的利益最大化还是以企业的利润最大化？
在康韦看来，上述是医药行业最重要的两个利益冲突，在此背景下，不管是国内还是国外，医药行业都属于政府强监管的行业，同时，也就要求这个行业有高度自律。“我们之所以有一系列的行业行为准则，它背后的逻辑是因为这样一个行业的特性关乎人民健康，关乎社会发展。”
合规再升级
实际上，无论是在中国还是其他国家，企业合规都越来越备受关注。
RDPAC执行委员会副主席、礼来中国总裁兼总经理季礼文表示，合规升级已成为全球趋势，各国日益重视合规环境建设，对高标准伦理道德的追求和切实执行彰显了医药行业的竞争力。
中国医药创新促进会秘书长冯岚认为，合规是创新环境中的一个重要因素，中国医药创新已经进入到新的阶段。“我们一直致力于推动行业合规工作，也非常关心国际上关于伦理准则的新变化。希望通过制定高标准的行为准则引领国内创新药企合规发展。”
美国盛德律师事务所中国管理合伙人李磊指出，医药购销链条上，行为不合规极易触发法律风险，合规体系建设对企业可持续发展意义重大，行业内合规体系也在发生变化，国家持续重视在医药领域合规的工作，从整治行业不正之风、行业贿赂执法的角度，都不断有新的政策和文件出台。
“之前的观点认为，国家这些规定目的在于清理药价过高、医疗成本不合理负担等问题，但现在看来，更广大的议题还是在于促进医患关系的信任，使得医生和患者之间能够有一种良性的互动，这是我们整治行业不正之风的基础政策思路。同时从执法角度来讲，也有新的发展，《药品管理法》明确包含了新的反商业贿赂的内容，现在又有新的医药行业信用评价体系，医药公司如果出现了这些合规事件，也会影响到自己在药品招采中的一些评分。同时，国家也更多重视在传统商业贿赂之外的一些医药领域的合规问题，比如样品发放问题、超适应症推广的问题、虚假宣传的问题，这些也反映了国家对于合规的要求在不断提高。”李磊指出。
基于此，医药行业里也显然有了新的变化，加强合规也是大势所趋，如在中国医药行业有三个重要的准则，包括RDPAC《行业行为准则》、药促会的《中国医药企业伦理准则》以及化药协会的《医药行业合规管理规范》。
无论是传统中国仿制药厂还是新兴的中国生物制药企业，在行业里面有着更加一致的诉求，有着更加协调的步伐，基于此，行业当中也出现了三个趋势：
一是对于合规内容的理解，由窄变宽了。传统上讲的医药企业合规，以往更多的是商业贿赂，如医生参会、医生服务费支付等问题；现在在医药合规中包含了更广阔的概念，包括和患者组织的互动、如何做好医疗信息推广平衡性的控制。
二是对于合规的基础，从法律的要求，更多的变为从医学伦理的角度。传统上的合规，更多的想法是不希望被政府认为企业做了不合法的事情，现在更多的是考虑医学伦理的诉求，对患者、医生负责，如何成为中国的医疗体系当中更为建设性、更有积极意义的角色。
三是对于合规的视角，从以当下为主变成也兼顾将来。现在医药行业有很多新的商业模式，如电子化对于数据的使用，对于患者和医生相关数据的采集等。以往企业更多地关注今天面临什么合规问题，但现在，特别是在这次RDPAC行为准则修改过程当中，即将到来的下一波的合规问题是关注焦点，希望通过行业规则的制定，在这些问题成为真正的问题之前能够提前制定出一种指导，让大家能够在风险出现之前意识到并管控好风险。
冯岚也表示，现在国际化发展的趋势已经非常显著，从早期的研发到后期的商业化，全球市场已经变成了包括中国创新药企在内的企业要共同面临的问题。而在参与国际竞争的过程当中，其实对于这些企业合规的管理以及风险控制能力的要求越来越高，需要这些企业去遵守国际商业准则的标准。
“无论是外部监管、公司上市还是金融的要求，企业形象的展示等，以及后续如何获得患者的信任、合作伙伴的认可，以及最终能够推动新的技术和产品在商业化的过程当中顺利进行，其实在企业发展的任何阶段、任何方面，合规已经变成了一个企业生存的基石。”冯岚指出。
不过，冯岚也认为，合规需要一个发展过程，在这个过程当中，需要逐渐对这个观点认知，也需要相关方，无论是政府、企业、协会、临床机构等等共同约定、共同遵守、共同努力，这个合规的生态环境才会建立起来。
中国医院协会副会长方来英指出，在医疗行业，从政府到行业协会也都有很多行为规范，如医学伦理学有中国医院协会的伦理准则，指导着科学实验、临床试验。“中国医院协会有一项任务，就是我们制定团体标准，这是由国家标准管理委员会正式授权的，我们的行业组织制定团体标准。我们现在已经发布了40多项，预计可能要达到50项团体标准，涵盖了中国医院运营当中的各个环节。这里既有技术性的，也有关于制度的各种要求。”
（信息来源：21世纪经济报道）
监管从严审核核酸企业上市，IVD行业兼并购热潮前夕布局下沉市场
11月21日，上交所、深交所分别发布《上交所相关负责人答记者问》、《深交所新闻发言人答记者问》，均表示从严审核核酸检测企业科创属性和可持续经营能力，释放出高度关注涉核酸检测企业的上市申请、坚持从严审核的态度。
根据公开资料显示，本年度截至11月12日，目前提交上市申请的“核酸检测”概念企业包括康为世纪、达科为、致善生物、瑞博奥、菲鹏生物等5家企业。其中达科为于10月14日提交上市注册申请，康为世纪于10月25日登陆科创板上市，目前市值45亿元。
华南某一级市场投资人士直言，疫情对体外诊断行业影响大，但行业发展终会回归常规业务赛道，不仅仅是业务层面需要不断开拓，企业也纷纷开始寻求资本手段提升兼并购的能力，以确保各自能处在不败之地。
阶段性红利褪去
随着疫情防控常态化的发展，核酸检测行业也走到了一个岔路口，应收账款增加，利润率持续下跌，海外市场萎缩都成为现阶段的现实问题。
华大基因在近期的业绩说明会上表示，由于受到全球防控政策变化的影响，公司基于新冠相关的业务总体收入较2021年同期基数有所下降。
多家企业在核酸检测业务方面的收缩，都表明单一、乏力的新冠产品无法支持企业的持续发展。
此外，核酸检测价格的不断下跌，也使得企业的毛利率大幅度下降。
目前，各地核酸检测收费标准仍参照国家医保局2022年5月25日下发的《关于进一步降低新冠病毒核酸检测和抗原检测价格的通知》：各省份要将单人单检降至不高于每人份16元；多人混检统一降至不高于每人份5元。同时，多人混检按照不高于每人份3.5元的标准计费。
巨丰投资高级投资顾问赵喜龙向媒体表示，核酸检测价格仍有降价空间。目前检测技术十分成熟，各大检测机构具备较好检测能力。从成本端看主要是被人工成本占据，原料成本几乎可以忽略不计，预计混检检测成本仍会下降。
而今年3月，国务院联防联控机制综合组发布了《关于印发新冠病毒抗原检测应用方案(试行)的通知》，提到在核酸检测基础上，将抗原检测作为新冠疫情防控的重要补充手段。
浩悦资本资深合伙人李逸石认为，目前无论是抗原检测，还是核酸检测，与新冠相关的投资都已趋冷，试剂盒相关的企业盈利已经不能与往昔的水平相提并论。
价格和利润收缩，核酸检测本身仅为IVD行业的一个细分业务板块，未来长远的发展必然需要回归到整个行业其他常规业务的布局上。而与核酸检测相关的IVD行业也将迎来转型期。
有从事海外出口试剂检测的厂家表示，公司面对回落的业绩其实早已有所布局，从海外市场的情况来看，新冠检测回归常规业务是每个出口公司已经共同面临的现实。行业发展的岔路口早晚要来，企业端必须做好准备。
下沉市场能否成新动能？
“对标海外的发展趋势，目前我国体外诊断的行业集中度并不算高。海外的情况是一个专家型的IVD公司，在某几个技术项目上取得成功，比龙头公司还要突出，但龙头企业晚一两年也会跟，再铺开，中小公司就会形成压力。因此国外的发展趋势是，不断有小创新公司出现，但是不断被收购。而国内市场也在向相同方向发展，这也就不难理解，为什么相关企业都亟需抢占上市先机、登陆资本市场了，但强监管的信号也非常明确，留给后来者的时间不一定会更多，强者恒强或成为趋势。”某一级市场医药行业研究员说道。
华南某体外检测行业资深人士介绍，“日本的医院有三分之二的检测项目均为外包给第三方机构，医院集中急诊和科研需要的检测。回到国内市场，相关第三方检测公司更需要去寻找新的平衡点。从短期来看，各类体外检测项目收费价格往下降对企业端必然有影响，但长期来说是更好的事情。”他认为，行业洗牌加剧可能会使检测行业越来越集中，这也与海外检测行业的发展规律相一致。从国外的发展经验来看，检测行业往往都会集中在两三家龙头。而其他中小企业则靠创新发展，进行细分领域的突破。
资本市场积极寻找“活水”之外，业务端相关企业也在加速寻找新动能。
从目前来看，部分检测企业已在大力加码特检业务，推广除新冠以外的各类业务管线。
根据金域医学的第三季度报告显示，其常规业务（不含新冠）增长持续向好，毛利率超48.61%，同比增长4.65个百分点，特检业务（不含新冠）占比超过了50%并持续提升。
在今年8月份的一次交流会上，金域医学管理层曾表示，“对于金域医学而言，随着公司特检业务提高，高端项目比重进一步加大，未来利润主要来自特检，也是公司的核心竞争力。”
而近年来受新医改政策鼓励、经济发展水平增长、人口总数以及老龄化人口持续增加、降低医疗成本及资本的驱动，第三方医学诊断业务需求未来也将持续增加。
第三方医学诊断行业主要上市公司有迪安诊断、达安基因、金域医学、凯普生物、美康生物、华大基因等。迪安诊断在三季报中表示，诊断服务业务快速增长，实现收入98.75亿元，较去年同期增长117%，剔除新冠业务收入为34.85亿元，较去年同期增长20%。
除了围绕上下游产业链持续打造自身业务生态，IVD企业也开始向下沉市场延伸。
一方面，价格为IVD企业进军下沉市场的优势。另一方面，集采政策为国内企业提供了更多机会。
“通过核酸检测，不少IVD企业与县、乡、镇医疗机构和第三方企业建立了信任关系，”华南体外诊断行业人士介绍，“这些IVD企业也借此契机向下沉市场扩张。”
第三方医学检验中心可以极大补充基层医院检验科检测项目少，响应速度慢，检测成本高，重复投入等限制。
广州某公立医院检验科医生表示，未来的发展空间是探寻合作模式，一线城市大三甲的检验科实力雄厚，但是对于广大下沉市场来说，检验作为前端，设备人员投入大，怎么调动第三方医检的积极性，实现效率最大化对行业来说意义也很大。
（信息来源：21世纪经济报道）
政策红利释放 药企加速布局，罕见病用药领域实现突破
9月14日至11月3日，中国健康传媒集团食品药品舆情监测系统对主流媒体、全国性门户网站、微博、微信等平台进行监测发现，“罕见病用药氯巴占”相关话题受到舆论较多关注，相关舆情热度较高。
事件概述
为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众特定临床急需用药需求，3月29日，国家卫生健康委就《临床急需药品临时进口工作方案》（征求意见稿）和《氯巴占临时进口工作方案》（征求意见稿）公开征求意见。6月29日，国家卫生健康委、国家药监局正式联合发布上述两项方案。其中，《氯巴占临时进口工作方案》明确了由国家卫生健康委组织提出氯巴占临床需求量，确定使用医疗机构名单，选定牵头进口的医疗机构，由牵头进口的医疗机构向国家药监局提出临时进口申请，持进口准许证直接向海关办理通关手续。
之后，国内制药领域也迎来好消息。9月19日，国家药监局批准了宜昌人福药业有限责任公司（以下简称宜昌人福药业）申报的氯巴占片上市。10月，该药在山东省药械集中采购平台通过绿色通道率先挂网。与此同时，原研药进口与临床应用也取得进展。9月22日，作为临床急需药品临时进口的原研药氯巴占在北京协和医院开出全国第一张处方。9月中旬以来，关于氯巴占价格、购药途径以及医保政策等相关话题成为公众关注焦点。
舆情走势及关键节点
以9月14日至11月3日为监测时间段，媒体及网民关注度如图所示，呈“波浪式”特点。
第一阶段：宜昌人福药业的氯巴占片正式获批上市；北京协和医院开出全国首张氯巴占处方，引发关注
9月19日，国家药监局发布的药品批准证明文件待领取信息显示，宜昌人福药业申报的氯巴占片正式获批上市。据悉，宜昌人福药业于2018年获得氯巴占片的研制立项批准并开始研发，2020年11月申报临床试验，2021年2月取得临床试验批件，并于2022年5月获得优先审评审批资格。
9月20日，股吧“人福医药吧”发表《600079:人福医药关于氯巴占片获得药品注册证书的公告》一文称，人福医药集团股份公司控股子公司宜昌人福药业近日收到国家药监局核准签发的氯巴占片的药品注册证书。氯巴占片可用于治疗儿童难治性癫痫发作，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者癫痫发作的联合治疗，目前国内暂无该活性成分批准上市销售。同日，微信公众号“宜昌人福药业”发表的《国内首家——宜昌人福药业公司氯巴占获批上市》一文称，针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动申请氯巴占进入国家医保目录工作，后期将筹备与第三方公益基金合作，为经济困难家庭患者提供药品援助。
9月22日，央视新闻频道《东方时空》栏目播出的《临床急需药品临时进口政策落地“救命药”氯巴占今天开出全国首张处方》称，在国家卫生健康委、国家药监局等多部门共同努力下，作为临床急需药品临时进口的原研药、一度被称为“救命药”的氯巴占，在北京协和医院开出全国第一张处方。
此阶段舆论主要关注以下四个方面。
一是关注进口氯巴占和国产氯巴占的价格及购买渠道。经济观察网发表的《癫痫患儿药物氯巴占正式获批入院每盒317元》一文称，9月22日，北京协和医院相关医生确认，进口氯巴占当日已正式进入医院，每盒价格为317元，药品规格为10毫克×100片/盒。
澎湃新闻发表的《国产氯巴占获批：患儿家长盼药已久，药企估计十月之后可购买》一文称，宜昌人福药业销售人员介绍，预计10月之后就可以在指定医院购买到国产氯巴占片。9月21日，罕见癫痫患儿病友群一名家长表示，对家长来说，国产氯巴占获批上市是个好消息，不过从药物获批再到医院能开出处方可能还需要一定时间，大家都在等待中。
新京报发表的《氯巴占原研药上市、首仿获批，罕见病药物将迎政策红利》一文称，从拟牵头进口和使用氯巴占的医疗机构名单来看，共有50家医院，其中北京共有6家，包括中国医学科学院北京协和医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院、首都医科大学附属北京儿童医院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国人民解放军总医院。
二是关注罕见病用药困境。如蓝鲸财经发表的《缓解癫痫患儿用药难，国产首仿氯巴占获批上市，罕见病少药且药贵困境依旧待解》一文称，罕见病用药面临的困境主要包括三方面。首先是准入层面，仍有部分罕见病用药未在我国上市。其次是支付方面，与常见病相比，罕见病用药的医保覆盖较少，医保报销比例较低，患者的经济负担较重，各地区保障水平存在差异。最后是诊疗方面，不同个体预后和治疗效果差异大，同时，与常见病相比，建立疾病特定的、敏感的、稳定的临床和患者结果研究更为困难。部分业内人士建议，我国可以借鉴国外法规体系经验，对罕见病药品研发、引进、生产、供应、保障、市场监督等进行系统性规范，进一步促进罕见病孤儿药创新研发及引进上市。
三是认为政策支持有效提升罕见病用药可及性。如21财经发表的《国产氯巴占片10月上市：一致性评价提升罕见病用药可及性》一文称，我国仿制药质量和疗效一致性评价政策实施后，国内企业加速进行仿制药研发和一致性评价工作，快速推动在国际上已被证明疗效和安全性的药品快速进入国内市场。因发病率低、患病人群少，诸多罕见病治疗领域企业投入研发新药动力不足，导致药品更新换代频率不高，不少患者甚至面临无药可用的困境。一致性评价相关政策的实施有利于推动罕见病治疗药物研发。
华夏时报发表的《更多的“救命药”在路上，罕见病用药困境将有效缓解》一文称，业内人士表示，近年来，全球罕见病用药市场快速发展，我国也陆续推出降低罕见病用药进口关税、加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策，不断激发国内药企的研发动力，以解决罕见病患者用药难题。在政策扶持下，越来越多的国内药企开始精准布局罕见病药物相关管线研发。同时，为提升罕见病药物可及性，建议相关部门加速建立和完善罕见病用药支付体系，将相关药物纳入医保报销范畴，再结合商业医疗保险，以缓解罕见病治疗经济压力。
四是关注国内氯巴占仿制药研发情况。如《时代周报》刊发的《国产首仿抗癫痫药氯巴占获批，人福药业回应：年内有望上市，2023年有望进医保》一文称，2021年底，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。除宜昌人福药业外，济南科汇医药科技有限公司的研发速度也较为靠前。
在微博平台，“我国首款抗罕见难治性癫痫孤儿药获批”“救命药氯巴占开出全国第一张处方”等话题引发网民热议，阅读量近600万人次。
第二阶段：国产氯巴占率先在山东省药械集中采购平台挂网，舆情小幅波动
10月9日，国产氯巴占在山东省药械集中采购平台通过绿色通道率先挂网，药品规格为10毫克×28片/盒，挂网价为每盒84元。该消息引发山东省内媒体广泛关注。
《齐鲁晚报》刊登的《“救命药”国产氯巴占率先在我省挂网销售》一文称，国产氯巴占在省级药品集中采购平台挂网，促进难治性癫痫患儿用药困境得到进一步缓解。目前，山东省所有医疗机构均可通过山东省药械集中采购平台采购该药物。
头条号“山东商报速豹新闻”发表的《“救命药”国产氯巴占在山东挂网销售，本土药企研发进入尾声，患者家属喜极而泣：总算看到曙光》一文称，国产氯巴占的上市将大大减轻患儿家庭用药负担。而山东药企济南科汇医药科技有限公司的氯巴占研发也进入尾声，该公司工作人员表示，目前已攻克技术难关，进入审评审批资料提交阶段。
第三阶段：国产氯巴占在全国上市，引发高度关注
10月22日，宜昌人福药业举办氯巴占片全国上市发布会。齐鲁晚报·齐鲁壹点发表的《“救命药”国产氯巴占正式上市，定价84元一盒》一文称，这意味着国产氯巴占将正式进入医院药房。发布会上，宜昌人福药业总裁还表示，未来公司会积极推动氯巴占片进入国家医保目录，并寻求与公益基金等合作，降低患者用药经济负担。
此阶段舆论主要关注以下四个方面。
一是认为氯巴占仿制药快速上市是多个部门共同推动的结果。
人民日报健康客户端发表的《从呼吁到落地，氯巴占用药问题解决的这一年》一文称，从呼吁到落地，氯巴占用了不到一年时间。中国药科大学基础医学与临床药学院教授康震表示，国产仿制药获批和进口氯巴占上市几乎同步，这说明相关部门对民众的呼声回应更快更好了，国家卫生健康委、国家药监局等多部门共同努力最终让患者获益。
钱江晚报·小时新闻发表的《时评丨“救命药”氯巴占上市，疾病可以罕见，生命至上不会罕见》一文称，此次国产氯巴占片上市，使罕见癫痫病患者的用药难题迎刃而解。为建设一个更高质量、更高保障水平的全民医疗保障体系，国家一直在努力，罕见病“救命药”国产氯巴占上市，一系列“小众药”进入医保，体现着对生命的尊重，体现了人民至上、生命至上的理念。
二是认为相关部门还需在加快罕见病用药研发、生产、上市等方面加大工作力度。如新京报网发布的《国产氯巴占上市，对罕见病用药就要有“罕见力度”》一文称，罕见病用药如此紧缺，除了市场交易和药品流通等方面存在障碍之外，最根本的原因是特效药品种稀缺，研发进展缓慢。因此，建议通过鼓励成果转化、发放研发补贴等方式，激励罕见病药品研发与生产，将更多质优价廉的特效药、救命药送到罕见病患者手中。
齐鲁晚报·齐鲁壹点发表的《洋葱快评丨缓解罕见癫痫病患者购药难，山东做出了表率》一文称，相关部门有必要在加快罕见病靶向药物研发、上市方面加大工作力度。一方面，扩大罕见病靶向药物种类，让更多罕见病靶向药物进入市场，解决罕见病群体购药难题；另一方面，要加大政策输出，既要让患者买得起药，也要让药厂和研发机构看到发展机遇，防止相关药物上市后再退市的情况出现。
三是关注国内药企对罕见病药物的研发布局。如《上海证券报》刊登的《国产氯巴占上市药企加速布局罕见病领域》一文称，氯巴占获批上市仅是本土企业涉足罕见病领域的最新成果之一。在政策支持下，随着资本不断涌入，已有不少本土企业涉足罕见病领域，并取得积极进展。例如，荣昌生物、君实生物、翰森制药、恒瑞医药、北海康成、甘李药业、迈博药业、正大天晴等多家药企在罕见病用药领域均已有所布局。
四是关注多地医院开出氯巴占处方。如长江日报客户端、极目新闻等10月28日发文表示，临时进口氯巴占在武汉儿童医院、山东大学附属儿童医院（济南市儿童医院）开出处方。
在微博平台，“首款国产癫痫救命药氯巴占上市”“国产救命药氯巴占上市患儿家属发声”等话题引发网民热议，阅读量超500万人次。
舆情点评
国产药上市、原研药进口，相关政策举措的落地见效获得一片赞誉之声，难治性癫痫病患者的临床需求得到一定程度的满足。从国外有药国内不能合法使用，到国外药品在国内合规流通，再到国产药上市，这一系列转变得益于政策的推动与护航。《临床急需药品临时进口工作方案》的出台为同类情况药品在我国的临床使用开辟了绿色通道，也为类似情况的罕见病患者带来了希望和便利。
未来，相信在相关部门、产学研机构、病患组织群体等的共同参与和努力下，罕见病用药相关法律法规将进一步完善，相关机制将进一步健全，进而更好地满足罕见病群体的治疗需求。
（信息来源：中国医药报）
罕见病难诊难治，如何加快破解“境外有药，境内无药”困局？
“注册登记将分散的罕见病资源聚拢至同一平台，这使研究者间产生协同效应，研究队列也促进很多新的研究发现。各系统罕见病在遗传机制、诊断标志物、临床分型、发病机制上取得突破性进展。”在近日举行的中国罕见病药物创新发展论坛中，北京协和医院院长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任张抒扬表示。
张抒扬介绍，罕见病是以发病率界定的一大类疾病，虽然单病种患病人数少，但总人数多。全球约有3.5亿罕见病患者，中国患者数量预计超2000万。罕见病病种繁多，据目前疾病分类约有7000-10000种，80%是遗传疾病。罕见病的一大特点是难诊难治，在我国误诊率高达50%以上，有四分之一的患者要经过4年或以上时间才能确诊，且治疗手段极为匮乏，仅有5%的罕见病有有效的药物治疗。罕见病已成为当前疾病的难点，也构成了重大的疾病负担。
对此，北京协和医院作为国家疑难重症罕见病的诊治指导中心，已初步建立国家级数据库，即中国罕见病注册登记系统（NRDRS）和国家罕见病直报系统，支撑罕见病的检测和队列研究。
同时，面对罕见病“境外有药，境内无药”的困局，近年来，国家药监局持续推进罕见病审评审批制度建设。国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部主审审评员艾星介绍，国家药监局已发布三批临床急需境外新药名单，纳入81款临床急需境外新药，包含39款罕见病药物，其中已有22款药物获批。
国家级数据库发挥研究者协同效应
面对罕见病病种繁多、难诊难治等问题，近年来，国家卫生健康委成立了罕见病诊疗与保障专家委员会，建立了全国罕见病诊疗协作网及国家罕见病质控中心，一直持续推进罕见病研究工作。张抒扬介绍，开展罕见病研究具有多重价值。首先是科学价值，罕见病往往是某类疾病的极端表现形式，因此罕见病研究不仅会促进罕见病诊治，还会为某些常见病治疗带来突破。其次，罕见病研究也具有很高经济价值。据相关研究报告估测，2022年孤儿药的市场份额将占整个处方药物市场份额的21%。此外，开展罕见病研究还具有社会价值，体现了医疗健康公平公正原则和制度的公平性，是健康中国的重要组成成分。
张抒扬介绍，北京协和医院作为国家疑难重症罕见病的诊治指导中心，从罕见病注册登记、基础研究、转化医学三个维度全力构建我国罕见病研究的协作体系，已初步建立国家级数据库，即中国罕见病注册登记系统（NRDRS）和国家罕见病直报系统，收集超过60万患者资料，支撑罕见病的检测和队列研究。
其中，关于中国罕见病注册登记系统（NRDRS），张抒扬表示，该系统目前供101家医院使用并开展罕见病队列研究。为确保罕见病注册登记的规范开展，协和医院已建立采集、录入、保存、质控、共享和提取分析等各环节多项技术标准。考虑到罕见病抑制性强、病种繁多，协和医院制定了罕见病注册登记的通用数据元素集。
至2022年8月，该系统已注册171个罕见病队列，其中21个队列病例数超过1000例，有55个队列病例数超过200例。关于患者的生存调查情况，6.6万登记患者中，目前有2.1万患者完成生存状态调查，覆盖了85种罕见病。其中，开展生存状态调查超过500例的队列包括原发性肌长力障碍、库形综合症等。
“通过这些病例分析，我们初步明确了罕见病的基础数据，例如患者分布地图、异地就诊途径等，实现了主要病种的划定、瓶颈分析和负担估算。同时我们也积极推进国家罕见病样本资源库建设，建立了NRDRS多病种多中心样本管理流程。目前85种罕见病、16988例患者在NRDRS登记生物样本信息，样本数超过200例的队列有18个。”张抒扬表示。
关于国家级罕见病数据库的另一组成部分，即中国罕见病诊疗直报系统，张抒扬介绍，该系统于2019年10月上线，意在摸清我国罕见病的流行情况和疾病负担情况。该系统采集条目共有56项，涵盖基本信息、诊疗历程、背景信息、费用情况、相关病史等5个方面。启用至今，该系统累计登记病例57万例，其中确认50万例，疑诊7万例。
“NRDRS系统与直报系统各司其职又互为补充，NRDRS系统比较全面，依托此系统开展罕见病自然病史的研究，促进疾病基础研究和孤儿药临床试验研究。直报系统填报方便快捷，但收集信息有限，仅有50余条，主要用于定位罕见病患者，了解罕见病目前主要诊疗手段和花费情况，有望为中国罕见病定义的出台提供基础数据。”张抒扬总结到。
增强协同效应
罕见病研究协作体系增强了研究者的协同效应，不断促进罕见病研究新成果的快速产出。然而，与常规药物相比，罕见病药物具有更大的研发难度。艾星介绍，患者少、疾病认识有限、临床试验难度大、研发投入大且药物收益少都是罕见病药物研发难的原因。这需要在罕见病药物审评审批制度上，为药物研发提供支持。
针对罕见病药物研发，发达国家普遍提供相应制度保障。其中，美国的《孤儿药法案》为罕见病孤儿药提供为期7年的市场独占权、资金支持和临床试验税收优惠。免除其申请上市费用，在审评过程中为申请人提供咨询意见，帮助其满足监督的相关标准和要求。
欧盟则整合跨国机制，实现统一定义和统一立法。根据各国国情，给予药物研发企业资金援助和税收减免，免费为企业提供科学意见。欧盟还通过建立研究院、医学中心基金等形式，支持罕见病和孤儿药的研发。而日本也出台《特定疾病治疗计划》，向研究院所、医院、生产企业等发放高额奖励金。并采用数据保护制度、优先审评和税后减免来调动企业研发罕见病药物积极性。
在我国，随着《药品管理法》和《药品注册管理办法》颁布实施，艾星认为，我国创新药研发审评审批制度可以很好满足罕见病药物研发特点。在我国对罕见疾病药物的审评审批中，首先鼓励境外上市罕见病治疗药物及早来我国上市。其次，我国也鼓励同步研发、同步临床、同步申报、争取同步上市，实现四同步。第三，立足我国罕见疾病患者的临床需求，支持罕见疾病药物的研发。此外，我国也加强技术标准和评价体系研究，寓科学监管于技术服务中。
通过近年来的体制建设，国家药监局在逐力破解“境外有药，境内无药”的困局。艾星介绍，国家药监局组织专家研究论证，发布三批临床急需境外新药名单，列入名单的药品可直接提交上市申请。为此，国家药监局采用专门的加快审评措施，审评要求60个工作日。其中，81款临床急需境外新药纳入该名单，罕见病药物达39个，占比48%。在社会各界的支持下，目前已批准罕见病药物22款。例如先天性疾病黏多糖贮积症，俗称黏宝宝，多年来一直处于无药可治的状态。2019年以来，三款黏多糖贮积症治疗药物在我国陆续批准上市，实现零的突破。
总结我国监管机构的考虑因素，关于我国罕见病药物研发的实施路径，艾星认为，需要注意研发、协作和引导三方面因素。首先，基础研究需与药物研发并重。基础研究的突破提高药物研发的效率，而药物研发的需求也将推动基础研究的进步，同时，罕见疾病药物研发更需要充分发掘信息。其次，要加强协作，强强联合。对于罕见疾病的认知是一个逐步递进的过程，药物研发需要产、学、研、政协同，发挥各自优势。此外，需加强引导，重点突破。保护罕见病患者权益，支持有一定基础的在研潜在治疗药物开发。对于重点技术瓶颈组织攻关，支持平台建设。
（信息来源：21世纪经济报道）
医药上市公司三季度业绩整体向好，近7成公司营收同比增长，最高达上年同期6倍
日前，A股医药上市公司（以下简称医药上市公司）2022年三季度业绩出炉。Wind数据库显示，截至10月31日，剔除科创板未盈利的生物制药企业，共有449家医药上市公司披露三季度业绩情况，其中302家医药上市公司营业收入较上年同期增长。医药上市公司第三季度平均营收与净利润分别从2021年同期的12.26亿元、1.25亿元增长至13.35亿元、1.29亿元。
从营收端和利润端来看，上海医药、九州通、国药一致、重药控股、白云山、南京医药、国药股份、海王生物、药明康德、复星医药位列医药上市公司营收前10榜单（详见表1）；迈瑞医疗、药明康德、智飞生物、华大智造、上海医药、长春高新、达安基因、万泰生物、明德生物、爱尔眼科则为医药上市公司净利榜的前10名（详见表2），成为最赚钱的10家医药上市公司。
从细分板块来看，医疗器械板块呈现高景气；医药商业板块微利化趋势延续；中药板块营收能力与研发实力分化较为明显。
医疗器械板块：呈现高景气
三季报显示，医疗器械上市公司业绩继续保持向上势头。
从营收端看，三季度医疗器械板块收入从2021年的571.53亿元增长至今年的631.72亿元，整体增长率为10.53%。其中，九安医疗单季度实现营收13.23亿元，是上年同期的6倍，成为营收增速最快的医药上市公司。九安医疗三季报显示，新冠病毒检测试剂盒海外销量大幅增加带动公司营收增长。根据公开信息，今年8月1日，九安医疗子公司收到了17.75亿美元新冠病毒抗原检测试剂盒的货款，支持了该公司营收的大幅增长。
此外，医疗器械行业龙头迈瑞医疗三季度则继续以79.4亿元的营收领跑医疗器械板块，并维持了20%以上的同比增长率，远超医疗器械板块营收整体增长率。
从利润端看，医疗器械生产企业表现更佳，净利率的中位数达到20.22%，处于化学制剂、生物制品、医疗服务等细分领域之首。其中，受全球新冠肺炎疫情反复等因素影响，体外诊断试剂上市公司净利润继续保持高速增长，以达安基因、明德生物为例，其净利润较上年同期分别增长了40.5%与161.5%，分别位列医药上市公司净利榜第7名、第9名。
而今年9月刚刚上市的华大智造跻身净利榜第4名则有一定的偶然因素。今年7月，该公司及其子公司与Illumina就美国境内所有未决诉讼达成和解，其子公司收到Illumina支付的3.25亿美元净赔偿费，支持公司三季度净利润暴涨。
医药商业板块：微利化趋势延续
凭借批发、零售的中间商模式，医药商业上市公司在今年三季度医药上市公司营收前10位中占据7席。然而，受行业微利化趋势影响，仅上海医药成功跻身三季度医药上市公司净利榜第5名，成为唯一一家进入医药上市公司净利润前30的医药商业上市公司。
从利润端看，受医改政策、市场竞争加剧和运营成本上涨等因素影响，医药商业板块的整体利润率进一步下滑，微利化趋势明显。医药商业上市公司单季度毛利率的中位数，已从2020年三季度的17.43%下降至今年三季度的15.89%，医药商业上市公司盈利能力普降。
以南京医药为例，今年三季度的毛利率低至5.96%，净利率仅为1.23%。究其原因，南京医药发布公告称，国内医药商业企业众多、地域分散，加之行业外的第三方物流企业也参与到医药物流仓储及配送业务的争夺中，市场竞争愈发激烈。此外，在医改政策引导下，流通环节压缩和集中度提高也加剧了行业竞争激烈程度。
不仅是南京医药，药易购、海王生物、瑞康医药等医药商业上市公司的净利率也已下降至1%以下。
中药板块：分化明显
受益于国家宏观政策，近年来中药板块受到资本市场高度关注。从三季报来看，白云山、步长制药、康缘药业等中药龙头企业的营收能力、研发实力优势凸显，与其他中药上市公司差距逐渐拉大。
从营收端看，中药板块三季度营收首位与末位之比已从2020年的约372倍逐步扩大到今年的约713倍。具体到今年三季度，步长制药、华润三九的营收分别较上年同期增加了5%、11%，分别实现营收40.07亿元、37.1亿元，营收增长稳健；紫鑫药业、龙津药业等则出现营收大幅下滑，其中紫鑫药业营收在2021年同比下降57.79%的基础上继续下降26.16%，最终实现营收2477.53万元。
当然，并非所有中药龙头企业业绩都在今年三季度实现同比增长。有“中药茅”之称的片仔癀业绩罕见爆冷，公司单季度营收与净利润与上年同期相比近五年内首次出现双降。该公司公告显示，三季度业绩放缓与2021年同期业绩异常相关。2021年，受市场炒作影响，片仔癀锭剂需求旺盛，企业因此加大了供应，导致公司业绩异常升高。
从研发投入端看，受政策推动影响，中药上市公司整体研发投入增加，三季度平均研发费用从2020年的2298.66万元提高至今年的3008.02万元，两年涨幅超3成，但同样呈现出分化局面。白云山、步长制药、康缘药业等龙头企业研发投入增长迅猛，三季度研发费用均超过1亿元，较2020年同期增长超6成，而紫鑫药业、龙津药业等今年三季度的研发费用较2020年同期相比有所萎缩，分别减少了55.06万元、281.84万元。
中药龙头企业的研发优势在板块内进一步凸显。以康缘药业为例，仅今年三季度，公司就投入研发费用1.7亿元，营收较上年同期增长26.25%，净利润较上年同期增长48.86%。
整体来看，三季度我国医药上市公司的经营指标在近年来持续增长的高基数及疫情等因素影响下，仍保持了稳定增长，除了前文提及的医疗器械、医药商业及中药领域外，化药制剂、研发外包、疫苗等板块也展现出良好的增长态势。
（信息来源：中国医药报）
10月份中美欧批准上市新药盘点
10月份，中美欧共批准5款新药上市。其中，我国批准2款新药上市，1款为我国自主研发；美国和欧盟分别批准2款和1款。
我国批准2款新药上市
10月份，我国共批准2款新药上市，分别为莫格利珠单抗和多格列艾汀，其中多格列艾汀为我国自主研发。
莫格利珠单抗是协和麒麟开发的一款人源化CC趋化因子受体4（CCR4）单克隆抗体。CCR4蛋白是在恶性血液疾病患者体内的淋巴细胞表面频繁表达的一种蛋白，也表达于皮肤T细胞淋巴瘤患者体内。皮肤T细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，蕈样真菌病和塞扎里综合征是皮肤T细胞淋巴瘤最常见的两种类型。其中，蕈样真菌病占所有皮肤淋巴瘤的50%~70%，其能够导致瘙痒红疹和皮肤伤口，并可扩散到患者身体的其他部位；塞扎里综合征则是影响血液和淋巴结的一种罕见的皮肤淋巴瘤。
华领医药开发的多格列艾汀是全球首个提交新药上市申请的葡萄糖激酶（GK）激活剂，其作用于胰岛、肠道内分泌细胞以及肝脏等葡萄糖储存与输出器官中的葡萄糖激酶靶点，可改善2型糖尿病患者血糖稳态失调。多格列艾汀已完成两项Ⅲ期临床研究，其中SEED研究是在未用药的2型糖尿病患者中开展的多格列艾汀单药治疗试验，DAWN研究是在二甲双胍足量治疗失效的2型糖尿病患者中开展的多格列艾汀与二甲双胍联合用药试验。研究均表明，在治疗期内，多格列艾汀能够快速起效，持续降低糖化血红蛋白，显著降低餐后两小时血糖值，具有良好的安全性和耐受性，可以持续改善β细胞功能和胰岛素抵抗。
美国批准2款新药上市
10月份，美国批准了2款新药上市，分别为Tremelimumab（商品名：IMJUDO）和Teclistamab（商品名：TECVAYLI），均为全球首次批准。
Tremel imumab是阿斯利康开发的一种人源化抗CTLA-4抗体，可以阻断CTLA-4，促进T细胞活化并加强对癌细胞的免疫反应。
度伐利尤单抗是一款抗PD-L1单克隆抗体，通过阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，解除肿瘤细胞对免疫反应的抑制，已获批治疗广泛期小细胞肺癌。
Tremelimumab和度伐利尤单抗组成联合用药方案治疗肝细胞癌的疗效和安全性，是基于一项针对不可切除肝细胞癌患者、名为HIMALAYA的Ⅲ期临床试验。试验结果显示，接受这一联合用药方案治疗的患者，与使用索拉非尼单药的对照组相比，死亡风险降低了22%。
Teclistamab是杨森公司开发的一种T细胞定向双特异性抗体，靶向T细胞表面表达的CD3和骨髓瘤细胞表面表达的B细胞成熟抗原，是首个获批用于治疗多发性骨髓瘤（MM）的双特异性抗体疗法。Teclistamab获批是基于其关键1/2期MajesTEC-1的研究结果。该研究纳入的既往接受过多种方案治疗的R/R MM患者165例，应用Teclistamab治疗的总缓解率（ORR）为63.0%，中位缓解持续时间（DoR）为18.4个月，中位无进展生存期（PFS）为11.3个月。
欧盟批准1款新药上市
10月份，欧盟批准了1款新药上市，为Nirsevimab（商品名：Beyfortus）。根据Pharmadigger数据库，Nirsevimab为全球首次批准的新药。
Nirsevimab是阿斯利康和赛诺菲共同开发的首款为婴儿设计的长效单克隆抗体，该药能够通过单剂注射保护婴儿从出生至首个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季免受RSV疾病侵袭。RSV是引起婴儿患细支气管炎和肺炎等下呼吸道感染最常见的病原，也是全球导致婴儿住院的首要致病因素。Nirsevimab获批上市，是基于其系列临床研究结果——包括Ⅲ期MELODY、Ⅱ/Ⅲ期MEDLEY和一项Ⅱb期临床研究。在这些研究中，相较于安慰剂，Nirsevimab能够降低70%~77%需要就诊的RSV相关下呼吸道感染。
（信息来源：中国医药报）
2022北京·昌平生命科学国际论坛举办
11月17日，近百位专家相聚云端，出席2022北京·昌平生命科学国际论坛，共话生命科学和医药健康产业发展前沿的发展与合作。
论坛重点探讨从医疗器械制造大国向制造强国迈进、利用金融创新赋能产业发展、细胞基因治疗产业化破局等行业热点议题，内容涵盖了医药健康产业从研发创新到产业化落地的全过程。
国家药品监督管理局副局长徐景和说，北京是全国生命健康基础研究和临床医疗资源最丰富的地区之一。2014年全国创新医疗器械绿色通道开启以来，北京市昌平区获批上市的创新医疗器械占到全国的1/10。
中国科学院外籍院士、北京生命科学研究所所长王晓东回忆，20年前，北京生命科学园还是一片玉米地，如今已经发展成为生命科学创新的高地和创业热土。他说，研究机构提供科技创新的基础，行业人才带来研发技术，投资机构将科研成果推向市场，三方合力使得园区内每天都在上演“未来可期”的创新秀。
本届论坛上，国药、先正达、科兴、万泰、忧脑银河等26个重磅产业项目集中落地北京昌平，预计实现总投资108亿元、未来5年累计营收超过725亿元，扩大了北京医药健康产业朋友圈，促成了更多重大项目和重磅成果在北京落地见效。
此外，论坛展览展示了60余件重磅产品，其中不乏多个行业领先产品，如全球首个创新型细胞治疗技术平台，全球首个用于HPV感染性疾病治疗的TCR蛋白药，世界首个通过临床验证上市的3D打印髋关节系统产品等。
“在生命学与医药健康领域开展国际对话非常有必要。”诺贝尔生理学/医学奖获得者朱尔斯·霍夫曼在线上说道，希望此次论坛可以鼓励每一个人，尤其是年轻一代科研人员开展合作。
（信息来源：中国青年报）
2022国际脑科学与神经退行性疾病论坛举办
11月19-20日，2022国际脑科学与神经退行性疾病论坛云端亮相。20余位国内外神经科学领域的知名院士科学家及产业专家相聚线上，围绕神经退行性疾病及其他相关脑部疾病的研究、治疗和转化前沿，通过学术研究报告、对话、药物研发进展分享等形式，展开多维度思维碰撞。
本次论坛为2022北京·昌平生命科学高峰论坛专题论坛活动之一，由诺德环宇、BioMedTalks和北京市科学技术研究院国际与区域合作中心联合主办，转化医学与创新药物国家重点实验室、首都医科大学、北京脑科学与类脑研究中心、先声药业北京创新中心、NeuroZoom、昌平区政府外办、昌发展、中关村全球高端智库联盟、北京新生巢创新中心等单位提供协办支持。
开幕式上，论坛学术委员会主席团2013年诺贝尔生理学或医学奖获得者Thomas C. Südhof教授，首都医科大学副校长、转化医学与创新药物国家重点实验室副主任张晨教授，北京脑科学与类脑研究中心联合主任罗敏敏教授，执委会主席、先声药业高级副总裁Danny Chen博士首先致辞，对加强和推动基础研究、国际交流和产业合作发展等方面表达了期望。随后，北京市昌平区人民政府副区长马瑞致辞，他提到，昌平作为北京国际科技创新中心的重要承载区以及北京医药健康产业的创新高地，欢迎优秀科学家和科研成果落户园区。北京市昌平区人民政府外事办公室主任王旸主持开幕式。
（信息来源：美通社）
2022第二届医疗器械创新发展峰会在昌平召开
11月18日，由国家药品监督管理局指导，中国健康传媒集团联合北京市昌平区人民政府共同主办的2022第二届医疗器械创新发展峰会召开。此次峰会以“创新发展 质胜未来”为主题，深入研讨医疗器械各项法规政策、创新医疗器械技术应用等业内关注的前沿热点话题，积极探索医疗器械创新发展之路。北京市昌平区委书记甘靖中出席并致辞，国家药品监督管理局副局长徐景和出席并讲话。
甘靖中表示：
昌平区是北京建设国际科创中心的重要承载区。近年来，在国家药监局和北京市药监局的指导帮助下，昌平区聚焦聚力高端医疗器械赛道，紧抓国家审评审批制度改革、质量安全监管创新等机遇，奋力推动医疗器械产业创新和高质量发展。自2014年对创新医疗器械开辟“绿色通道”以来，昌平区获批上市的创新器械占全国的十分之一，培育了乐普、万泰、品驰等一批行业领军企业，涌现出心血管AI诊断软件、金属3D打印骨科植入产品、人工生物心脏瓣膜等一批全国乃至全球首发产品。本届医疗器械创新发展峰会是推进医疗器械创新发展的国家级会议和专业化平台，充分体现了国家监管部门对昌平医药健康产业的关心与支持，不仅为昌平区推动医疗器械产业发展再上新台阶注入强劲动力，更有利于推动我国从“制械大国”向“制械强国”跨越式发展。
徐景和指出：
医疗器械是治病救人的特殊产品，事关人民群众身体健康和生命安全。党的十八大以来，国家药监部门紧紧围绕“创新、质量、效率、体系和能力”五大主题，持续深化医疗器械审评审批制度改革、完善监管法规制度、推进监管科学研究应用、加强监管能力建设、开展监管国际交流合作，医疗器械监管科学化、法治化、国际化和现代化水平已迈出坚实步伐，鼓励支持产业创新发展高质量发展的生态建设结出丰硕成果。党的二十大报告强调，要推进健康中国建设，强化食品药品安全监管；推动战略性新兴产业融合集群发展，构建新一代信息技术、人工智能、生物技术、新能源、新材料、高端装备、绿色环保等一批新的增长引擎。面对新时代、新征程，要坚持以临床需求为导向，构建更加有利于医疗器械创新发展高质量发展的制度规范体系；要持续深化医疗器械审评审批制度改革，通过政策引导、科学监管和优化服务，全力支持注册人把医疗器械新科技转化为新产品、转化为生产力，不断增强我国医疗器械产业核心竞争力；要加快推进治理体系和治理能力现代化，共同开发监管新工具、新标准和新方法，加快监管体系和监管能力建设，加快产品上市步伐；要落实医疗器械注册人备案人第一主体责任要求，推动企业持续完善并有效运行质量管理体系，全力推进医疗器械产业和监管创新发展高质量发展，更好满足人民群众的健康需求。
会上，中国科学院院士、国家纳米科学中心主任赵宇亮以“纳米医疗器械创新与监管科学研究”为题进行了主旨报告。国家药监局医疗器械注册司稽查专员王兰明、国家药监局医疗器械技术审评中心主任孙磊、国家药监局医疗器械标准管理中心所长余新华分别围绕贯彻落实《医疗器械监督管理条例》，深化医疗器械审评审批制度改革，医疗器械标准、分类、命名、药械组合产品属性界定研究进展等内容作了精彩报告。华中科技大学医疗器械监管科学研究院院长张胜民、华南理工大学医疗器械监管科学研究基地常务副主任杭飞、北京积水潭医院院长蒋协远则分享了再生医学材料和3D生物打印技术的创新应用、医疗器械监管科学促进产业创新、骨科手术机器人的创新和临床应用等医疗器械监管科学研究成果及前沿技术在临床中的应用。
此外，来自北京昌科华光科技有限公司、北京优脑银河科技有限公司、珀金埃尔默医学诊断有限公司的参会代表围绕医疗器械创新转化、攻克脑疾病挑战、医疗器械产业高质量发展等话题进行了交流。
此次峰会由中国医药报社、中关村生命科学园管委会、北京昌平科技园发展有限公司承办，以线上形式召开。峰会旨在打造监管部门和企业互通信息的交互平台、行业企业交流的展示引领平台，传递、解读最新、最权威监管动态，分享、交流行业研发最前沿信息，凝聚各方力量和共识，推动贯彻落实国家鼓励医疗器械创新的政策法规，助力我国医疗器械产业监管科学研究以及医疗器械产业创新发展高质量发展。
（信息来源：）
第二十二届华侨华人创业发展洽谈会生物医药专场在武汉举办
11月17日上午，第二十二届华侨华人创业发展洽谈会生物医药专场举办。本次专场采取线上线下相结合的方式，旨在促进湖北省生物医药产业高质量发展，搭建海内外生物医疗领域华侨华人沟通交流合作平台。
专场现场，多个生物医药项目签约，数十项生物医药合作意向发布，公共卫生与生物医药专家、行业协会代表、医药企业负责人等共同分享了生物医药行业的发展趋势。
四大项目入驻光谷生物城
华创会生物医药专场已连续举办14届，累计为湖北省推荐创新医疗项目五百余个，每年完成项目洽谈百余次，吸引了多个优质生物医药项目落户湖北。
本次生物医药专场上，多个重大生物医药项目现场签约合作。其中，武汉东湖新技术开发区管理委员会与武汉纳磁生物科技有限公司、逸超医疗科技（武汉）有限公司、深圳市亚辉龙生物科技股份有限公司、维思克思生物科技（武汉）有限公司4家企业签约，纳磁生物总部及研发生产基地、E超研发生产基地、诊断试剂核心原材料研发生产基地、外泌体载药递送CDMO基地4个项目将入驻光谷生物城。
新项目的入驻将进一步提升光谷生物医药产业实力。目前，光谷生物城已打造出7个专业园区，聚集了辉瑞、国药集团、药明康德、华大基因、人福集团等3000余家知名企业，在本月发布的“2021年国家生物医药产业园区综合竞争力排名”中位列全国第四。
华创会生物医药专场生物医药合作项目也在现场发布，涵盖国内外60家企业在合资融资、技术合作、市场拓展等众多项目需求。
聚焦生物医药未来趋势
“做未来有战略性、有国际影响力的医药企业，需要具备解读各国医保政策能力、熟悉市场同业竞争情况、懂得药品更新换代的趋势的企业家。”武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福教授参与了“十四五”医保规划的全过程，在本次专场解读了国家药品集中带量采购政策及其影响。
“CRO市场将快速发展，全球化是中国CRO企业发展的重要增长点。” 围绕中国CRO（医药研发合同外包服务机构）行业的现状与发展趋势，华中科技大学同济医学院药学院黄建耿教授进行了分享。
据他介绍，在光谷设立华中总部的药明康德2021年位列CRO行业全球第七，是排名前十中唯一的中国企业。
本次专场现场，还有多位行业代表和企业负责人围绕中国医药创新之路、医疗人工智能产业、医疗器械企业的技术壁垒与市场趋势等内容进行了分享。
“政府主推、项目主导，生物医药专场成为重要的行业交流平台与产业‘助推器’。”亚马逊云科技(AWS)大中华区首席医疗行业总监李健在采访中说，武汉拥有良好的科教研发实力与生物医药产业基础，需要进一步向内优化政策机制，向外开拓全球市场，“智能化、数字化将是生物医药企业的未来增长动能。”
（信息来源：长江日报）
第二十五届北京国际生物医药产业发展论坛，暨第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛举办
11月20日，第二十五届北京国际生物医药产业发展论坛，暨第四届金斯瑞细胞基因治疗产业发展与合作论坛在“云端”举行。本次论坛由北京市科学技术委员会、中关村科技园区管委会、北京昌平区人民政府、金斯瑞生物科技股份有限公司（HK.1548）共同主办，聚集了学术权威、产业先锋、临床专家在内的30余位行业意见领袖，探讨细胞基因治疗差异化的未来方向，共谋细胞基因治疗的商业化破局之路。本次论坛传奇生物、复兴凯特和药明巨诺三大中国CAR-T生物医药公司CEO首次同框，分享洞见，迅速吸引了媒体与业界关注的目光。
本次论坛围绕“突破内卷，细胞基因治疗差异化竞争路指何方”，“穿越资本热潮与产业创变，GCT商业化落地困局何解”等主题展开深入研讨。呈现了10场主旨演讲、1场深度对话和2场圆桌讨论。包括中国科学院院士、四川学华西医院临床肿瘤中心主任与生物治疗国家重点实验室主任、中国医药生物技术协会理事长魏于全，中国工程院院士、中国科学技术大学生命科学与医学部基础医学院院长田志刚两位院士在内的学术权威、产业先锋、国内外监管部门代表、临床专家等各界精英，从政策导向、前沿技术、产业创新等多维度解析行业热点，共话细胞基因发展未来。
（信息来源：美通社）
江苏省中医药大会召开
11月17日，江苏省中医药大会召开。江苏省委书记吴政隆作出批示。国家中医药管理局局长于文明，江苏省委常委、常务副省长费高云出席会议并讲话。江苏省副省长陈星莺主持会议。
吴政隆在批示中指出，江苏是中医药大省，底蕴厚重、资源丰富、潜力巨大。要坚持以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，深入学习贯彻党的二十大精神，全面贯彻习近平总书记关于中医药工作的重要论述，切实加强对中医药工作的组织领导，遵循中医药发展规律，传承精华、守正创新，坚持中西医并重，深化中医药改革，建优建强中医药服务体系、人才队伍体系、科研创新体系、产业发展体系，充分发挥中医药全生命周期保障人民健康的独特优势，不断释放中医药多元功能和价值，高水平高质量推进中医药现代化，加快建设中医药强省，为在新征程上全面推进中国式现代化江苏新实践、更好“扛起新使命、谱写新篇章”作出积极贡献。
于文明代表国家中医药管理局向大会召开表示祝贺，对江苏省推进中医药传承创新发展取得积极进展给予充分肯定。他指出，党的十八大以来，以习近平同志为核心的党中央把中医药工作摆在更加突出的位置，习近平总书记就中医药工作作出一系列重要论述，为我们指明了前进方向、提供了根本遵循。希望江苏深入学习贯彻党的二十大精神和习近平总书记关于中医药工作的重要论述，切实增强做好中医药工作的责任感和使命感，加快推动中医药传承创新发展，在组织领导、服务体系、人才培养、传承创新、综合改革等方面争做示范、走在前列，为推进健康中国建设和经济社会发展作出更大贡献。国家中医药管理局将一如既往地支持江苏中医药工作。
费高云指出，要立足健康江苏建设，以推进中医药高质量发展为主线，坚持问题导向、目标导向和结果导向，加快完善中医药服务体系，充分发挥中医药特色优势，切实加强中医药人才培养，全面推进中医药传承创新，做大做强中医药产业，着力打造中医药医疗高地、人才高地、科研高地、产业高地、文化高地，加快实现中医药大省向中医药强省跨越。
（信息来源：国家中医药局）
药明生物举办"持续创新-赋能研发"峰会论坛
近期，作为上海国际生物医药产业周——张江生命科学国际创新峰会的分论坛之一，药明生物承办的R-Day“持续创新·赋能研发”峰会论坛成功举行。论坛聚焦“当前极具挑战的大环境下如何持续新药创新，赋能早期分子发现”和“新时代下医药行业一二级投资的展望”等话题，邀请业内相关专家、学者进行了深度探讨。
本场论坛作为“张江生命科学国际创新峰会”共享开放板块的重要分论坛之一，吸引了逾百名专业人士到场，从不同的视角分享和讨论生物医药领域的前沿技术和洞见，共同探索如何利用合适的商业模式应对研发挑战、加速药物创新。
（信息来源：美通社）
中国创新创业大赛生物医药全国赛举行，共话产业新发展
11月21日，2022第十一届中国创新创业大赛生物医药全国赛开幕式在杭州举行。本届大赛参赛企业超过3.8万家，其中生物医药行业参赛企业5905家，经过层层选拔、激烈比拼，共有329家企业成功晋级。入围项目涉及医疗器械研发、新药制备、基因编辑、基因检测、中医药创新、现代种业创新等领域。
中国创新创业大赛是国内规格最高、规模最大、参赛企业质量最好、影响力最广的创新创业赛事之一。自2012年举办大赛以来，累计参赛主体超过28万家，撬动银行、创业投资等金融资本累计投资企业超过千亿元，有近200家参赛企业成功上市。大赛旨在落实党中央、国务院对科技创新创业的重大部署，深入实施创新驱动发展战略，聚集和整合各种科技创新创业资源，引导社会各界力量支持科技创新创业，搭建服务科技创新创业的平台，打造推动产业转型升级和经济社会高质量发展的强劲引擎。
（信息来源：中国新闻网）
驯鹿生物和Umoja Biopharma合作开发血液系统恶性肿瘤即用型疗法
近日，一家从事发现、开发和制造创新药物的临床阶段生物制药公司驯鹿生物，一家以开创即用型综合疗法，可重新编程免疫细胞以治疗实体瘤和血液系统恶性肿瘤的免疫肿瘤学公司Umoja Biopharma,Inc.共同宣布双方已达成一项研究协议，以评估Umoja的iCIL平台结合IASO的业界最优CAR，开发即用型疗法，为急性髓性白血病（AML）及潜在其他血液系统恶性肿瘤患者，提供可负担、便捷的治疗方案。
（信息来源：美通社）
诺纳生物与Dragonfly Therapeutics签订合作协议
和铂医药全资子公司诺纳生物近日宣布，与Dragonfly Therapeutics签订合作协议，利用公司专有的HCAb转基因小鼠平台生成全人源重链抗体，用以双特异性抗体及多特异性抗体疗法的开发。
根据协议，诺纳生物将向Dragonfly Therapeutics提供HCAb技术使用权，并根据Dragonfly Therapeutics的需求针对指定靶点生成抗体产品。此次合作也是诺纳生物继与莫德纳公司签订总额超5亿美元合作协议后，又一里程碑事件。
（信息来源：美通社）
超20亿美元！再生元与CytomX合作开发新一代双抗
11月17日，再生元与CytomX Therapeutics宣布达成一项合作和许可协议，利用CytomX的Probody therapeutic平台以及再生元的Veloci-Bi双特异性抗体开发平台，开发条件性激活的试验性新一代双特异性癌症疗法。
根据协议条款，再生元和CytomX将合作开展临床前发现研究，以确定和验证具有条件活性的双抗。再生元将负责资助临床前和临床开发和商业化活动。CytomX将获得3000万美元的预付款，未来的靶标提名付款，最多20亿美元的研究、开发、监管和销售里程碑付款，以及特许权使用费。
（信息来源：生物谷）
默沙东13.5亿美元收购Imago，扩充血液疾病管线
默沙东11月21日宣布将通过子公司以每股36美元的价格现金收购Imago BioSciences，总交易额约为13.5亿美元，预计将于2023年第一季度完成。该公司核心产品bomedemstat（IMG-7289）是一款在研口服赖氨酸特异性脱甲基酶1（LSD1）抑制剂，目前正在开展多项II期临床试验，潜在适应证包括治疗原发性血小板增多症（ET）、骨髓纤维化（MF）和真性红细胞增多症（PV）等。
（信息来源：生物谷）
Cambrex收购Snapdragon
在整个药物生命周期内提供原料药、药物产品和分析服务的合同开发和制造组织（CDMO）Cambrex近日宣布，公司已签署一项收购美国Snapdragon Chemistry的最终协议，后者是一家为各种生物制药新老客户提供化学工艺开发服务的供应商。
Snapdragon专门从事活性药物成分（API）批量和连续流程工艺开发，利用最先进的自动化技术及专有设备解决复杂工艺和分析开发相关挑战。科学家和工程师团队通过开展富数据实验深谙工艺运作流程，以此设计和快速执行高效GMP及非GMP制造工艺。Snapdragon总部位于马萨诸塞州沃尔瑟姆，其74名员工（有31名博士科学家）与当地科学界有着密切联系。
（信息来源：美通社）
迈威生物和君实生物宣布君迈康®（阿达木单抗注射液）5项新适应症获批
近日，迈威生物与君实生物联合宣布双方合作开发的阿达木单抗注射液（商品名：君迈康®，迈威生物项目代码：9MW0113，君实生物项目代码：UBP1211）增加用于治疗克罗恩病、葡萄膜炎、多关节型幼年特发性关节炎、儿童斑块状银屑病、儿童克罗恩病适应症的补充申请获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。截至目前，君迈康®在中国累计获批8项适应症。
（信息来源：美通社）
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
杰特贝林（CSL Behring）与合作伙伴UniQure近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准B型血友病一次性基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec-drlb）：这是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，用于治疗目前正在使用凝血因子IX预防性治疗、目前或先前有发生危及生命的出血、或反复出现严重自发性出血发作的B型血友病（先天性因子IX缺乏症）成人患者。
（信息来源：生物谷）
1型糖尿病(T1D)重大进展！美国FDA批准Tzield：首个可延缓1型糖尿病发病的药物!
Provention Bio是一家致力于拦截和预防免疫介导性疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Tzield（teplizumab-mzwv）注射液：该药是一种静脉注射的抗CD3单抗，作为第一种也是唯一一种免疫调节疗法，用于目前患有2期1型糖尿病（T1D）的成人和儿童患者（≥8岁），延缓3期T1D（临床T1D）的发病。用药方面，Tzield连续14天每天静脉输注一次。
（信息来源：生物谷）
高危经典霍奇金淋巴瘤(cHL)一线治疗！美国FDA批准CD30靶向药Adcetris(安适利)：治疗≥2岁儿科患者!
西雅图基因（Seagen）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准CD30靶向抗体药物偶联物（ADC）Adcetris（安适利，通用名：brentuximab vedotin，注射用本妥昔单抗）：联合标准护理剂量强化化疗AVE-PC（阿霉素、长春新碱、依托泊苷、强的松、环磷酰胺），用于治疗2岁及以上、先前未接受过治疗的高危经典霍奇金淋巴瘤（cHL）儿科患者。
（信息来源：生物谷）
全身型重症肌无力(gMG)新药！FcRn拮抗剂efgartigimod皮下制剂获美国FDA优先审查，再鼎医药引进中国!
再鼎医药合作伙伴argenx近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理SC efgartigimod（1000mg efgartigimod-PH20）生物制品许可申请（BLA）进行优先审查：用于治疗全身型重症肌无力（gMG）成人患者。FDA已指定《处方药申报者付费法案》（PDUFA）的目标行动日期为2023年3月20日。
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高磷血症新药！首创NHE3抑制剂Xphozah获美国FDA专家委员会支持，复星医药引进中国!
Ardelyx公司近日公布美国食品和药物管理局（FDA）心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）会议对口服钠氢交换体3（NHE3）抑制剂Xphozah（tenapanor）用于慢性肾脏病（CKD）透析成人患者控制血清磷的投票结果。该委员会：（1）以9票赞成、4票反对的投票结果认为，Xphozah作为单药疗法的益处大于风险；（2）以10票赞成、2票反对、1票弃权的投票结果认为，Xphozah与磷酸盐结合剂联合用药的益处大于风险。
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百济神州百悦泽®（泽布替尼）获欧盟委员会批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病成人患者
近日，百济神州宣布，欧盟委员会（EC）已批准百悦泽®（泽布替尼）用于治疗初治（TN）或复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）成人患者。
本次EC的批准基于两项3期临床试验的积极结果。这两项试验为在既往未经治疗的CLL患者中开展的SEQUOIA试验（NCT03336333）和在R/R CLL患者中开展的ALPINE试验（NCT03734016）。在这两项试验中，无论是与苯达莫司汀联合利妥昔单抗（B+R）相比用于一线CLL治疗，还是与伊布替尼相比用于R/R CLL治疗，百悦泽®均呈现优效性。
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胆管癌一线免疫治疗！欧盟CHMP推荐批准Imfinzi+化疗：显著延长生存期！
阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗PD-L1疗法Imfinzi（英飞凡，通用名：durvalumab，度伐利尤单抗）：联合化疗（吉西他滨+顺铂）一线治疗不可切除性或转移性胆管癌（BTC）成人患者。CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常会在2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Imfinzi+化疗将为欧洲的晚期BTC患者带来第一种免疫治疗方案，这一创新方案已被证明能够显著延长患者生命。
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首个结节性痒疹药物！欧盟CHMP推荐批准Dupixent(度伐利尤单抗)：显著减轻瘙痒、清除皮损!
赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份积极审查意见，建议批准抗炎药Dupixent（达必妥，通用名：dupilumab，度普利尤单抗）：用于治疗适合接受系统性治疗的结节性痒疹（prurigo nodularis）成人患者。欧盟委员会（EC）预计将在未来2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Dupixent将是欧盟第一个也是唯一一个专门适用于治疗结节性痒疹的靶向药物。
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诺诚健华宣布宜诺凯（奥布替尼）在新加坡获批用于治疗套细胞淋巴瘤
生物医药高科技公司诺诚健华近日宣布，宜诺凯（奥布替尼）已获得新加坡卫生科学局（HSA）的批准，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）成人患者。
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歌礼宣布口服PD-L1小分子抑制剂ASC61用于治疗晚期实体瘤新药临床试验申请获得中国国家药监局批准
近日，歌礼制药有限公司宣布自主研发的口服PD-L1小分子抑制剂ASC61获中国国家药品监督管理局（国家药监局）批准开展用于治疗晚期实体瘤的新药临床试验(IND)申请。ASC61美国I期剂量递增研究正在有序进行，中国IND获批将加速ASC61全球开发。
ASC61是一款口服小分子抑制剂前药。其活性代谢物ASC61-A是一款强效、高选择性的抑制剂，通过诱导PD-L1二聚体的形成和内吞，从而阻断PD-1/PD-L1的相互作用。ASC61单药在人源化小鼠模型等多种动物模型中表现出显著的抗肿瘤疗效。临床前研究显示，ASC61在动物模型中有良好的安全性和药代动力学特征。
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传奇生物实体瘤CAR-T产品在美国获批临床
11月21日，传奇生物宣布，美国FDA已批准其在研产品LB2102的新药临床试验（IND）申请。LB2102是一款用于治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）成人患者的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。
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迈威生物创新药9MW3011注射液获FDA批准开展临床试验
近日，迈威生物宣布其自主研发的9MW3011注射液的临床试验申请正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，可针对真性红细胞增多症患者开展临床试验。9MW3011是迈威生物位于美国的San Diego创新研发中心自主研发的创新靶点单克隆抗体，为治疗用生物制品1类。其靶点主要表达在肝细胞膜表面，9MW3011可通过特异性结合，上调肝细胞表达铁调素(Hepcidin)的水平，抑制铁的吸收和释放，降低血清铁水平，从而调节体内的铁稳态。
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显著改善晚期胃癌总生存期！Keytruda组合疗法达3期试验主要终点
默沙东（MSD）近日宣布其重磅免疫疗法Keytruda（pembrolizumab）组合疗法在治疗胃癌中的积极顶线结果。数据分析显示，这项关键3期试验达成主要终点，无论患者肿瘤的PD-L1表达量如何，都显著改善患者的总生存期（OS）。
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上半年生物制药行业投融资震荡中前行
尽管不少新闻宣称生物技术融资和交易将进入“冰河时代”，但今年上半年的融资和交易数据表明，生物技术行业正处在调整期。
在新冠肺炎疫情造成的全球经济动荡时期，生命科学领域的融资为投资者提供了反周期性的安全港；而生物制药股在疫情期间的强劲表现，使该行业从对抗经济下行的角度来看具有巨大的吸引力。
生物技术行业的基本面依然强劲，生物技术公司是人类健康领域阔步前行的领头羊，同时制药公司也竞相在前行道路上奔走。然而，疫情“余震”仍在持续，可以预见短期内行业将继续面临压力。
交易回落 总额增长
总体而言，上半年生物技术行业交易（许可、合作和合资经营）数量回落到新冠肺炎疫情前的水平，但总金额超过过去所有年份。
2021年上半年，任何一笔交易均未达到39亿美元，但此类交易在今年上半年共有4笔。此外，巨额交易（每笔交易额达10亿美元或以上）数量延续了自2016年以来的增长趋势，今年上半年有34笔巨额交易（2021年上半年为30笔），总金额达629亿美元，占所有交易的67%。
这些交易针对肿瘤学、神经退行性疾病、免疫和炎症；涉及多种技术，包括小分子、细胞疗法以及单克隆和双特异性抗体。今年上半年达成的最大三笔交易为：
3月份，IGM Biosciences与赛诺菲达成合作，斥资62亿美元创造、开发、生产和商业化3个肿瘤靶点和3个免疫学/炎症靶点的IgM抗体激动剂；
1月份，Exscientia与赛诺菲达成合作，利用Exscientia的人工智能（AI）驱动平台，开发多达15种新的肿瘤学和免疫学领域的小分子候选药物，交易金额达53亿美元；
5月份，Evotec SE宣布延长与百时美施贵宝在具有高价值的靶向蛋白质降解技术方面的合作，以发现并开发解决神经退行性疾病的新策略，合作价值达50亿美元。
并购活动大幅放缓
与此同时，生物技术行业合并和收购（M&A）活动大幅放缓。
今年上半年并购活动的总金额为244亿美元，从2021年上半年的317亿美元和2020年上半年的1196亿美元降至多年来的最低水平。并购活动的数量也大幅下降，从2021年上半年的76起和2020年上半年的72起降至今年上半年的51起。然而，在今年上半年和2021年上半年，价值超过10亿美元的巨额并购的数量均为8起，且巨额并购的总金额也相当。
并购放缓的原因可能是新兴生物技术公司在其市值可能被低估的情况下不愿被并购，制药公司也不愿冒险在经济形势充满不确定性的时期投入巨资从事收购活动。但是，资源丰富的大型制药公司仍有兴趣补充产品线，例如，辉瑞公司以62亿美元收购生物制药公司Arena Pharmaceuticals。
总之，今年上半年生物技术领域交易量明显减少了，然而对于在交易中能够把握主动权的企业来说，在临床开发早期获取技术或购入资产非常明智。
融资降速 总额腰斩
在2020年和2021年大量资本涌入后，目前生物技术行业的公募和私募融资水平已恢复到两年半前，即疫情前的水平。由于疫情“余震”仍在持续，近期生物技术公司首次公开募股（IPO）的洪流已逐渐减为涓涓细流，后续发行也呈放缓趋势，反映出公司估值已处于较高水平。
今年上半年的融资量和金额远低于过去五年同期的数量和金额，募集到的总资金仅为265亿美元，是2021年上半年募集总资金的37%（717亿美元），是2020年上半年的41%（648亿美元）；融资数为503笔，是2021年上半年的56%（895笔）和2020年上半年的65%（777笔）。
后续发行量和IPO均呈现总体下降趋势
上半年，后续发行和首次公开募股（IPO）数量也处于过去五年来的最低水平。
后续发行量跌落至2016年以来的最低值，交易数量也降至2012年以来最低；募集的53亿美元远低于2021年上半年募集的179亿美元；发行数量也大幅下降，相较2021上半年的172笔，2022年同期仅53笔。
与2021年上半年相比，今年上半年通过IPO筹集的资金总金额下降了75%。2021年上半年发行76支IPO，共筹资135亿美元；而今年上半年仅发行21支，共筹资34亿美元。5月份成功上市的博士伦（Bausch+Lomb）成为今年规模最大的IPO，市值为7.12亿美元。
私募融资仍然强劲
在公募融资量下降的趋势下，私募融资依然遥遥领先。然而，今年上半年募集的118亿美元仅为2021年同期222亿美元融资额的一半，257笔的融资量是2016年以来的最低水平。
今年最大的三轮风险投资（VC）分别是Tessera Therapeutics于4月份募集的3亿美元C轮投资，Enavate Sciences于5月份募集的3亿美元，以及Kriya Therapeutics于5月份募集的2.7亿美元C轮投资。
美国生物技术公司在全球融资活动中仍独占鳌头
BioWorld数据表明，上半年，总部位于美国的生物技术公司从私人和VC筹集到大多数资金，占全球筹资总额的近70%（2021年同期为67%）。其中，总部位于美国马萨诸塞州的公司完成的筹资额占全球VC融资总额的25.8%，同比略有下降；旧金山湾区的公司以22.3%的份额获得第二名。
上半年，总部位于英国的公司完成的筹资额占全球筹资总额的比例下滑至7.7%，而2021年上半年的占比为8.5%。短期内，英国公司仍是全球第三大筹资集群，占欧洲生物技术公司筹资总额的40%。
上半年，我国生物技术公司完成的VC和私募融资额占全球筹资总额的比例为5.6%。七家中国公司进入了亚洲筹资额排名前十公司的行列（详见图表）。
肿瘤学和高新技术受关注
到目前为止，今年的生物制药融资和交易以肿瘤学为主，占所有交易的32.2%。34笔巨额交易中，有18笔交易专门针对的是肿瘤适应症。
事实上，肿瘤学是上半年的首要关注领域，在50笔利润最丰厚的交易中，肿瘤学占比22%。除肿瘤学外，其他最受欢迎的领域包括抗体技术（18%）、AI和机器学习（8%）、罕见病（8%）、基因编辑（8%）和蛋白质降解（8%）等。
默沙东是上半年最活跃的交易商，参与了19笔交易，总价值高达47亿美元。百时美施贵宝在上半年签订了11笔交易，可能成为最大的买家，支出高达157亿美元。赛诺菲和礼来在上半年的交易也十分活跃，双方各签订了16笔交易。在公布财务细节的8笔交易中，赛诺菲已投入总额151亿美元，预计获益14亿美元。礼来公司有望投资42亿美元，预计从已签订财务条款的7笔交易中获益4亿美元。德国生物技术公司SE的交易额位居第三，达65亿美元。
交易总额的稳健增长，表明大型制药公司仍有兴趣购买如蛋白降解、RNA技术以及细胞与基因治疗等平台技术。在今年前10个半月创纪录的10亿美元以上的交易中，一些规模最大的交易是针对RNA等新兴技术的，其中一些可能带来治疗效果的革命性突破。因此，这些交易更着眼于未来能兑现多少承诺。
下半年将呈现六大趋势
进入下半年之后，生物技术行业一些明显的趋势正在显现：
Ø 制药公司仍在寻找关键技术
获得细胞和基因疗法、CRISPR技术、AI和ML、RNA疗法以及ADC和双特异性等技术平台的支持对于确保制药公司的长期生存至关重要，尤其是在许多公司面临专利悬崖的情况下。随着制药公司正在对这些平台或处于临床开发早期的潜力资产进行布局，协调买卖双方的估值和预期，以及确定科学性和临床卓越性聚集的热点，将是BD&L（业务发展和许可)团队面临的挑战。
Ø 生物技术公司募资更困难但并非不可能
新兴生物技术公司将继续获得资金，这得益于蓝筹股投资者为新基金筹集的大量资金。这些公司需要清楚地了解其资产的价值及其对治疗和竞争格局的潜在影响。
Ø 大型制药公司“补强”型收购
虽然并购活动一直处于低迷状态，但像百时美施贵宝和赛诺菲这样的大型公司仍在通过单一资产交易来增强自身实力。在这些非常早期且难以估价的资产中，寻找真正有实力的投资对象如大海捞针，但却很关键。
Ø 投资者兴趣减弱但仍在寻找机会
尽管2020年和2021年的市场泡沫可能已经消退，但从长远来看，具有战略眼光的投资者对生命科学仍有浓厚兴趣。
Ø 重视知识产权法律问题
美国上演了长达十年的基因编辑专利之争。未来，早期阶段产品交易的激增将要求律师事务所做知识产权等方面的尽职调查，以确保在为买方和卖方提供咨询时估值一致。
Ø 美国以外的生物技术公司日益强大
尽管美国的湾区、马萨诸塞州和剑桥地区仍然是全球最重要的生物技术中心，但英国、美国圣地亚哥和中国的生物技术中心正在迅速发展，新加坡、瑞士和丹麦也拥有发达的生物技术中心。
（信息来源：中国医药报）
亳州市场11月23日快讯
款冬花：款冬花产地产新，货源较少，价格上涨。目前亳州市统货价在125-130元/kg，好统货价150-160元/kg，选装货190元/kg左右。
桑叶：市场桑叶货源充足，购销需求尚可，行情平稳。目前市场霜桑叶统货价格5-5.5元/kg，青统货6元/kg左右。
白术：白术产新进入后期，市场关注度降低，走销较慢，行情低迷。目前亳州市场两年生统货24-25元/kg。
何首乌：市场何首乌可供货源充足，市面需求消化一般，行情平稳。现市场广东统货售价16-17元/kg，四川统货19-20元/kg，安徽统货15-16元/kg，统片售价在21-22元/kg。
桑枝：市场桑枝来货量较多，货源充足，行情走稳。目前市场桑枝统货售价3.5-3.8元/kg。
石斛：市场石斛需求用量一般，货源购销不快，行情平稳。目前市场耳环石斛190-200元/kg，贵州黄草石斛50-60元/kg，石斛铁皮枫斗统货售价在800-1000元/kg不等。
石膏：市场石膏货源需求尚可，货源走动尚可，行情稳定。目前市场统货售价3-3.5元/kg。
桃仁：市场桃仁需求消化尚可，有商家批量购销，行情稳健。目前市场家桃仁要价45-50元/kg，山桃仁售价38-40元/kg。
砂仁：市场砂仁来货增多，寻货减少，货源小批量购销，行情回稳。目前市场云南壳砂售价85-95元/kg，砂仁米140-150元/kg，进口壳砂仁21-22元/kg。
沙苑子：正值需求季节，货源新陈不接，即将产新，市面货源整体购销尚可，行情稳坚。目前市场沙苑子陕西统货价格在150元/kg左右，水洗货160-165元/kg。
（信息来源：康美中药网）
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