阿尔茨海默病是一种多发生于老年和老年前期,以进行性认知功能障碍和行为损害为特征的中枢神经系统退行性病变。
国际阿尔茨海默病协会(ADI)发布的《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示,每3秒钟,全球就有一位痴呆症患者产生。全球目前至少有5000万的痴呆患者。到2050年,这个数字预计达到1.52亿。其中,约60~70%为阿尔茨海默病患者。
然而,面对日渐增多的患者人群,目前可用的阿尔茨海默病临床治疗药物仍停留在近20年前。
事实上,多年来,全球药企投入了巨大的经费进行阿尔茨海默病药物的研发,然而大部分以失败告终。
2013年,辉瑞放弃了抗体bapineuzumab的研发;2016年底,礼来的solanezumab在第三阶段试验中未能超过安慰剂的疗效;2017年初,默克承认BACE抑制剂verubecestat“几乎没有发挥作用”,遂取消二次尝试;强生公司针对BACE抑制剂atabecestat的试验也于2018年5月被搁置……
值得注意的是,2019年3月,渤健和卫材也曾一度因为临床效果不理想,宣布终止aducanumab的Ⅲ期临床试验。这直接导致了渤健股价暴跌26%,市值损失超过150亿美元。
据美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布的报告《阿尔茨海默病药物研发:挫折和垫脚石》显示,1998~2017年期间,全球已有146个阿尔茨海默病药物在临床中失败,临床失败率高达97.3%。
该报告指出,近年来,阿尔茨海默病领域新药失败的新闻上榜头条比比皆是。患者、照料者、医疗保健提供者和研究人员都经历了这些挫折所带来的失望。